Tutkimus LJPC-401:llä sydänlihaksen raudan ylikuormituksen hoitoon potilailla, joilla on verensiirrosta riippuva beetatalassemia
keskiviikko 28. heinäkuuta 2021 päivittänyt: La Jolla Pharmaceutical Company
Monikeskus, satunnaistettu, avoin, rinnakkaisryhmätutkimus LJPC-401:llä sydänlihaksen raudan ylikuormituksen hoitoon potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia
Tämä tutkimus on vaiheen 2 monikeskustutkimus, satunnaistettu, avoin rinnakkaisryhmätutkimus.
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida LJPC-401:n (synteettinen ihmisen hepsidiini) vaikutusta rautatasoihin potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia ja sydänlihaksen raudan ylikuormitus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
84
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Investigative Site
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Cagliari, Italia, 09121
- Investigative Site
-
Modena, Italia, 41124
- Investigative Site
-
Napoli, Italia, 80138
- Investigative Site
-
Orbassano, Italia, 10043
- Investigative Site
-
Verona, Italia, 37134
- Investigative Site
-
-
-
-
Attica
-
Goudí, Attica, Kreikka, 115 27
- Investigative Site
-
-
Macedonia
-
Thessaloníki, Macedonia, Kreikka, 54642
- Investigative Site
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Kreikka, 26504
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 1107 2020
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok Noi, Thaimaa, 10700
- Investigative Site
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 01330
- Investigative Site
-
Ankara, Turkki, 06100
- Investigative Site
-
Antalya, Turkki, 07059
- Investigative Site
-
Antalya, Turkki, 07160
- Investigative Site
-
İzmir, Turkki, 35100
- Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, N19 5NF
- Investigative Site
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 14-vuotiaat potilaat, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia.
- Potilaiden sydämen rautatasojen on oltava kohonneita magneettikuvauksella (MRI) mitattuna. Kaksi erillistä sydämen T2*MRI:tä 6 - 35 ms; <= 15 % ero näiden kahden välillä.
- Potilaiden on saatava rautakelaatiohoitoa vähintään 1 vuoden ajan, ja heidän on saatava vakaa annos ennen tutkimusta ja heidän odotetaan pysyvän stabiilina tutkimuksen aikana.
- Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät saa olla raskaana, heillä on oltava negatiivinen raskaustesti ja heidän tulee käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.
- Miespotilaiden tulee olla joko kirurgisesti steriilejä tai käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.
- Potilaan tulee olla halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus. Alle täysi-ikäisten potilaiden laillisen huoltajan vanhemman on oltava halukas ja kyettävä antamaan tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa merkittävä sairaus tai laboratoriopoikkeavuus, joka estäisi potilasta osallistumasta tutkimukseen.
- Raskaana oleville tai imettäville naisille.
- Potilaat, jotka käyttävät immuunivastetta heikentäviä lääkkeitä (paitsi paikallisesti myytäviä steroideja, inhaloitavia steroidilääkkeitä ja ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä) tai joille on suunniteltu leikkaus (paitsi hammaskirurgia tai yksinkertaiset dermatologiset toimenpiteet).
- Potilaat, jotka osallistuvat hyväksymättömään kliiniseen tutkimustutkimukseen 30 päivän kuluessa tästä tutkimuksesta.
- Potilaat, joilla on sairaus, vamma tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisi potilaalle kohtuuttoman riskin.
- Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan tutkimusvaatimuksia.
- Potilaat, joilla on tiedossa B- tai C-hepatiitti tai potilaat, joita hoidetaan positiivisen viruskuorman vuoksi tai jotka eivät saa hepatiittilääkkeitä.
- Tunnettu ja aktiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
- Potilaat, joilla on Child Pugh -luokan C kirroosi tai maksan vajaatoiminta.
- Potilaat, joilla on vaikea sydämen vajaatoiminta (NYHA-luokka 4).
- Erytropoieesia stimuloivien aineiden käyttö viimeisten 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa.
- Aiempi allerginen reaktio hepsidiinille tai apuaineille.
- MRI-skannauksen vasta-aihe.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Ryhmä A - Viivästynyt hoito
pelkkä standardi kelatointihoito 26 viikon ajan, jota seuraa standardi kelatointihoito plus LJPC-401 26 viikon ajan
|
ihonalainen injektio, enintään 20 mg viikossa viikosta 26-52
Muut nimet:
ihonalainen injektio, enintään 20 mg viikossa viikosta 1–52
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Ryhmä B – välitön hoito
standardi kelaattihoito plus LJPC-401 52 viikon ajan
|
ihonalainen injektio, enintään 20 mg viikossa viikosta 26-52
Muut nimet:
ihonalainen injektio, enintään 20 mg viikossa viikosta 1–52
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LJPC-401:n vaikutus sydämen rautaan
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Muutos sydämen T2*-magneettikuvauksessa (MRI)
|
26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LJPC-401:n vaikutus sydämen rautaan
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos sydämen T2*MRI:ssä
|
52 viikkoa
|
|
LJPC-401:n vaikutus maksan rautaan
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos maksan T2*MRI:ssä
|
52 viikkoa
|
|
LJPC-401:n vaikutus seerumin rautaan
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
Seerumin raudan keskimääräinen muutos
|
56 viikkoa
|
|
LJPC-401:n vaikutus hemoglobiiniin
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hemoglobiinin keskimääräinen muutos
|
52 viikkoa
|
|
LJPC-401:n vaikutus siirretyn veren tilavuuteen
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
Muutos siirretyn veren määrässä
|
56 viikkoa
|
|
LJPC-401:n vaikutus sen kykyyn saada aikaan immuunivaste
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
Mitattu verilaboratoriokokeilla ja lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden läsnäololla
|
56 viikkoa
|
|
LJPC-401:n vaikutus hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuuteen
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
56 viikkoa
|
|
|
LJPC-401:n vaikutus elintoimintoihin - syke
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
56 viikkoa
|
|
|
LJPC-401:n vaikutus elintoimintoihin - kehon lämpötilaan
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
56 viikkoa
|
|
|
LJPC-401:n vaikutus elintoimintoihin - hengitystiheyteen
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
56 viikkoa
|
|
|
LJPC-401:n vaikutus elintoimintoihin - verenpaineeseen
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
56 viikkoa
|
|
|
LJPC-401:n vaikutus kehon painoon
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
Muutos ruumiinpainossa (kg)
|
56 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 3. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 14. tammikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. joulukuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. joulukuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. joulukuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LJ401-BT01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .