Een studie met LJPC-401 voor de behandeling van myocardiale ijzerstapeling bij patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie
28 juli 2021 bijgewerkt door: La Jolla Pharmaceutical Company
Een multicenter, gerandomiseerd, open-label onderzoek met parallelle groepen met LJPC-401 voor de behandeling van myocardiale ijzerstapeling bij patiënten met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie
Deze studie is een fase 2 multicenter, gerandomiseerde, open-label studie met parallelle groepen.
Het primaire doel van de studie is het evalueren van het effect van LJPC-401 (synthetische humane hepcidine) op het ijzergehalte bij patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie met myocardiale ijzerstapeling.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
84
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Investigative Site
-
Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
- Investigative Site
-
-
-
-
Attica
-
Goudí, Attica, Griekenland, 115 27
- Investigative Site
-
-
Macedonia
-
Thessaloníki, Macedonia, Griekenland, 54642
- Investigative Site
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Griekenland, 26504
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Cagliari, Italië, 09121
- Investigative Site
-
Modena, Italië, 41124
- Investigative Site
-
Napoli, Italië, 80138
- Investigative Site
-
Orbassano, Italië, 10043
- Investigative Site
-
Verona, Italië, 37134
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Kalkoen, 01330
- Investigative Site
-
Ankara, Kalkoen, 06100
- Investigative Site
-
Antalya, Kalkoen, 07059
- Investigative Site
-
Antalya, Kalkoen, 07160
- Investigative Site
-
İzmir, Kalkoen, 35100
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 1107 2020
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok Noi, Thailand, 10700
- Investigative Site
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, N19 5NF
- Investigative Site
-
-
England
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
- Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten ≥ 14 jaar met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie.
- Patiënten moeten een verhoogd ijzergehalte in het hart hebben, zoals gemeten met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). Twee afzonderlijke cardiale T2*MRI van 6 tot 35 msec; <= 15% verschil tussen de twee.
- Patiënten moeten gedurende minimaal 1 jaar een ijzerchelatietherapie krijgen en een stabiele dosis hebben voorafgaand aan de studie en naar verwachting stabiel blijven tijdens de studie.
- Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden mogen niet zwanger zijn, moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en moeten tijdens het onderzoek een effectieve anticonceptiemethode gebruiken.
- Mannelijke patiënten moeten tijdens het onderzoek chirurgisch steriel zijn of een effectieve anticonceptiemethode gebruiken.
- De patiënt moet bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven. De ouder of wettelijke voogd van patiënten jonger dan meerderjarig moet bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven.
Uitsluitingscriteria:
- Elke significante medische aandoening of laboratoriumafwijking waardoor de patiënt niet aan het onderzoek kan deelnemen.
- Zwangere of zogende vrouwen.
- Patiënten die een immunosuppressivum gebruiken (behalve lokale vrij verkrijgbare steroïden, geïnhaleerde steroïde medicijnen en niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen) of een geplande operatie ondergaan (behalve tandheelkundige chirurgie of eenvoudige dermatologische procedures).
- Patiënten die binnen 30 dagen na deze studie deelnemen aan een niet-goedgekeurde klinische studie.
- Patiënten met een ziekte, handicap of aandoening die de uitvoering van het onderzoek kan verstoren of die naar de mening van de onderzoeker een onaanvaardbaar risico voor de patiënt zou vormen.
- Patiënten die niet willen of kunnen voldoen aan de onderzoekseisen.
- Patiënten met bekende hepatitis B of hepatitis C, of die worden behandeld voor een positieve virale lading of die niet in overeenstemming zijn met hepatitis-medicatie.
- Bekende en actieve infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
- Patiënten met Child-Pugh-klasse C-cirrose of leverfalen.
- Patiënten met ernstig congestief hartfalen (NYHA klasse 4).
- Gebruik van erytropoëse-stimulerende middelen in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
- Geschiedenis van allergische reactie op hepcidine of hulpstoffen.
- Contra-indicatie voor MRI-scanning.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Groep A - Uitgestelde therapie
standaard chelatietherapie alleen gedurende 26 weken gevolgd door standaard chelatietherapie plus LJPC-401 gedurende 26 weken
|
subcutane injectie, tot 20 mg per week van week 26 tot week 52
Andere namen:
subcutane injectie, tot 20 mg per week van week 1 tot week 52
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Groep B - Onmiddellijke therapie
standaard chelatietherapie plus LJPC-401 gedurende 52 weken
|
subcutane injectie, tot 20 mg per week van week 26 tot week 52
Andere namen:
subcutane injectie, tot 20 mg per week van week 1 tot week 52
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effect van LJPC-401 op hartijzer
Tijdsspanne: 26 weken
|
Verandering in cardiale T2* magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
|
26 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effect van LJPC-401 op hartijzer
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering in cardiale T2*MRI
|
52 weken
|
|
Effect van LJPC-401 op hepatisch ijzer
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering in hepatische T2*MRI
|
52 weken
|
|
Effect van LJPC-401 op serumijzer
Tijdsspanne: 56 weken
|
Gemiddelde verandering in serumijzer
|
56 weken
|
|
Effect van LJPC-401 op hemoglobine
Tijdsspanne: 52 weken
|
Gemiddelde verandering in hemoglobine
|
52 weken
|
|
Effect van LJPC-401 op het volume getransfundeerd bloed
Tijdsspanne: 56 weken
|
Verandering in getransfundeerd bloedvolume
|
56 weken
|
|
Effect van LJPC-401 op het vermogen om een immuunrespons op te wekken
Tijdsspanne: 56 weken
|
Gemeten door bloedlaboratoriumtesten en de aanwezigheid van anti-drug antilichamen
|
56 weken
|
|
Effect van LJPC-401 op de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 56 weken
|
56 weken
|
|
|
Effect van LJPC-401 op vitale functies - hartslag
Tijdsspanne: 56 weken
|
56 weken
|
|
|
Effect van LJPC-401 op vitale functies - lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: 56 weken
|
56 weken
|
|
|
Effect van LJPC-401 op vitale functies - ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: 56 weken
|
56 weken
|
|
|
Effect van LJPC-401 op vitale functies - bloeddruk
Tijdsspanne: 56 weken
|
56 weken
|
|
|
Effect van LJPC-401 op lichaamsgewicht
Tijdsspanne: 56 weken
|
Verandering in lichaamsgewicht (kilogram)
|
56 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 november 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 december 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 januari 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 december 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 december 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 december 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 juli 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 juli 2021
Laatst geverifieerd
1 juli 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LJ401-BT01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .