수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자의 심근 철 과부하 치료를 위한 LJPC-401에 대한 연구
2021년 7월 28일 업데이트: La Jolla Pharmaceutical Company
수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자의 심근 철 과부하 치료를 위한 LJPC-401을 사용한 다기관, 무작위, 공개, 병렬 그룹 연구
이 연구는 2상 다기관, 무작위, 공개 레이블, 병렬 그룹 연구입니다.
이 연구의 주요 목적은 심근 철 과부하가 있는 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자의 철 수치에 대한 LJPC-401(합성 인간 헵시딘)의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
84
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Attica
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Goudí, Attica, 그리스, 115 27
- Investigative Site
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Macedonia
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Thessaloníki, Macedonia, 그리스, 54642
- Investigative Site
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Peloponnese
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Patra, Peloponnese, 그리스, 26504
- Investigative Site
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Beirut, 레바논, 1107 2020
- Investigative Site
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Investigative Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Investigative Site
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London, 영국, N19 5NF
- Investigative Site
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England
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London, England, 영국, E1 1BB
- Investigative Site
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Cagliari, 이탈리아, 09121
- Investigative Site
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Modena, 이탈리아, 41124
- Investigative Site
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Napoli, 이탈리아, 80138
- Investigative Site
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Orbassano, 이탈리아, 10043
- Investigative Site
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Verona, 이탈리아, 37134
- Investigative Site
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Adana, 칠면조, 01330
- Investigative Site
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Ankara, 칠면조, 06100
- Investigative Site
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Antalya, 칠면조, 07059
- Investigative Site
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Antalya, 칠면조, 07160
- Investigative Site
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İzmir, 칠면조, 35100
- Investigative Site
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Bangkok Noi, 태국, 10700
- Investigative Site
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Investigative Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Investigative Site
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Liverpool, New South Wales, 호주, 2170
- Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈이 있는 14세 이상의 환자.
- 환자는 자기공명영상(MRI)으로 측정했을 때 심장의 철분 수치가 증가해야 합니다. 6 내지 35msec의 2개의 분리된 심장 T2*MRI; <= 둘 사이의 15% 차이.
- 환자는 최소 1년 동안 철 킬레이트 요법을 받아야 하고 연구 전에 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구 기간 동안 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
- 가임 여성 환자는 임신하지 않아야 하고, 임신 검사 결과가 음성이어야 하며, 연구 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
- 남성 환자는 연구 기간 동안 외과적으로 불임이거나 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
- 환자는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다. 성년 미만 환자의 법적 보호자의 부모는 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 환자가 연구에 참여하는 것을 방해하는 모든 중대한 의학적 상태 또는 검사실 이상.
- 임산부 또는 수유부.
- 면역억제제를 복용하고 있거나(국소 스테로이드 흡입제, 비스테로이드성 항염증제 제외) 수술 예정인 환자(치과 수술 또는 단순 피부과 시술 제외).
- 이 연구로부터 30일 이내에 승인되지 않은 연구 임상 시험에 참여하는 환자.
- 연구 수행을 방해할 수 있거나 연구자의 의견에 따라 환자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 질병, 장애 또는 상태를 가진 환자.
- 연구 요건을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 환자.
- B형 간염 또는 C형 간염이 있거나 양성 바이러스 부하에 대해 치료를 받고 있거나 간염 약물에 순응하지 않는 환자.
- 알려진 활성 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염.
- 차일드 퓨 C급 간경변 또는 간부전 환자.
- 중증 울혈성 심부전 환자(NYHA Class 4).
- 연구 시작 전 지난 3개월 동안 적혈구 생성 자극제의 사용.
- 헵시딘 또는 부형제에 대한 알레르기 반응의 병력.
- MRI 스캔에 대한 금기 사항.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 그룹 A - 지연 치료
26주 동안 표준 킬레이트화 요법 단독 후 26주 동안 표준 킬레이트화 요법 + LJPC-401
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피하 주사, 26주에서 52주까지 주당 최대 20mg
다른 이름들:
피하 주사, 1주에서 52주까지 주당 최대 20mg
다른 이름들:
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활성 비교기: 그룹 B - 즉각적인 치료
52주 동안 표준 킬레이션 요법 + LJPC-401
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피하 주사, 26주에서 52주까지 주당 최대 20mg
다른 이름들:
피하 주사, 1주에서 52주까지 주당 최대 20mg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심장 철분에 대한 LJPC-401의 효과
기간: 26주
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심장 T2* 자기공명영상(MRI)의 변화
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26주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심장 철분에 대한 LJPC-401의 효과
기간: 52주
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심장 T2*MRI의 변화
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52주
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간 철분에 대한 LJPC-401의 효과
기간: 52주
|
간 T2*MRI의 변화
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52주
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LJPC-401이 혈청 철분에 미치는 영향
기간: 56주
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혈청 철의 평균 변화
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56주
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LJPC-401이 헤모글로빈에 미치는 영향
기간: 52주
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헤모글로빈의 평균 변화
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52주
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LJPC-401이 수혈량에 미치는 영향
기간: 56주
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수혈된 혈액량의 변화
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56주
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LJPC-401이 면역 반응을 유도할 가능성에 미치는 영향
기간: 56주
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혈액 실험실 검사 및 항약물 항체의 존재로 측정
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56주
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LJPC-401이 치료 관련 부작용 발생률에 미치는 영향
기간: 56주
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56주
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LJPC-401이 활력징후-심박수에 미치는 영향
기간: 56주
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56주
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LJPC-401이 활력징후-체온에 미치는 영향
기간: 56주
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56주
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LJPC-401이 활력징후-호흡수에 미치는 영향
기간: 56주
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56주
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LJPC-401이 활력징후-혈압에 미치는 영향
기간: 56주
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56주
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LJPC-401이 체중에 미치는 영향
기간: 56주
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체중 변화(킬로그램)
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56주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 11월 30일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 3일
연구 완료 (실제)
2020년 1월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 12월 20일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .