Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie med LJPC-401 for behandling av myokardial jernoverbelastning hos pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemi

28. juli 2021 oppdatert av: La Jolla Pharmaceutical Company

En multisenter, randomisert, åpen etikett, parallellgruppestudie med LJPC-401 for behandling av myokardial jernoverbelastning hos pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Denne studien er en fase 2 multisenter, randomisert, åpen, parallellgruppestudie. Hovedmålet med studien er å evaluere effekten av LJPC-401 (syntetisk humant hepcidin) på jernnivåer hos pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemi med myokardial jernoverbelastning.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Investigative Site
  • Hellas
    • Attica
      • Goudí, Attica, Hellas, 115 27
        • Investigative Site
    • Macedonia
      • Thessaloníki, Macedonia, Hellas, 54642
        • Investigative Site
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Hellas, 26504
        • Investigative Site
  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Investigative Site
      • Modena, Italia, 41124
        • Investigative Site
      • Napoli, Italia, 80138
        • Investigative Site
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Investigative Site
      • Verona, Italia, 37134
        • Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, N19 5NF
        • Investigative Site
    • England
      • London, England, Storbritannia, E1 1BB
        • Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Investigative Site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Investigative Site
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01330
        • Investigative Site
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Investigative Site
      • Antalya, Tyrkia, 07059
        • Investigative Site
      • Antalya, Tyrkia, 07160
        • Investigative Site
      • İzmir, Tyrkia, 35100
        • Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter ≥ 14 år med transfusjonsavhengig beta-talassemi.
  • Pasienter må ha økte jernnivåer i hjertet målt ved magnetisk resonanstomografi (MRI). To separate hjerte-T2*MRI fra 6 til 35 msek; <= 15 % forskjell mellom de to.
  • Pasienter må få jernkelatbehandling i minst 1 år og ha en stabil dose før studien og forventes å forbli stabil under studien.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må ikke være gravide, må ha negative graviditetstester, og må bruke en effektiv prevensjonsmetode under studien.
  • Mannlige pasienter må enten være kirurgisk sterile eller bruke en effektiv prevensjonsmetode under studien.
  • Pasienten må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke. Foreldre til verge for pasienter som er yngre enn myndig alder må være villig og i stand til å gi informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver betydelig medisinsk tilstand eller laboratorieavvik som ville hindre pasienten i å delta i studien.
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Pasienter som tar et immunsuppressivt middel (unntatt aktuelle reseptfrie steroider, inhalerte steroidmedisiner og ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler) eller har en planlagt operasjon (unntatt tannkirurgi eller enkle dermatologiske prosedyrer).
  • Pasienter som deltar i en ikke-godkjent klinisk studie innen 30 dager etter denne studien.
  • Pasienter med en sykdom, funksjonshemming eller tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien, eller som etter etterforskerens mening vil utgjøre en uakseptabel risiko for pasienten.
  • Pasienter som ikke vil eller er i stand til å overholde studiekravene.
  • Pasienter med kjent hepatitt B eller hepatitt C, eller som behandles for en positiv viral belastning eller er ikke-kompatible med hepatittmedisiner.
  • Kjent og aktiv infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Pasienter med Child Pugh klasse C cirrhose eller leversvikt.
  • Pasienter med alvorlig kongestiv hjertesvikt (NYHA klasse 4).
  • Bruk av erytropoesestimulerende midler de siste 3 månedene før studiestart.
  • Anamnese med allergisk reaksjon på hepcidin eller hjelpestoffer.
  • Kontraindikasjon for MR-skanning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Gruppe A - Forsinket terapi
standard kelatbehandling alene i 26 uker etterfulgt av standard kelatbehandling pluss LJPC-401 i 26 uker
Legemiddel: LJPC-401
subkutan injeksjon, opptil 20 mg per uke fra uke 26 til 52
Andre navn:
  • syntetisk humant hepcidin
Legemiddel: LJPC-401
subkutan injeksjon, opptil 20 mg per uke fra uke 1 til 52
Andre navn:
  • syntetisk humant hepcidin
Aktiv komparator: Gruppe B - Umiddelbar terapi
standard chelatbehandling pluss LJPC-401 i 52 uker
Legemiddel: LJPC-401
subkutan injeksjon, opptil 20 mg per uke fra uke 26 til 52
Andre navn:
  • syntetisk humant hepcidin
Legemiddel: LJPC-401
subkutan injeksjon, opptil 20 mg per uke fra uke 1 til 52
Andre navn:
  • syntetisk humant hepcidin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av LJPC-401 på hjertejern
Tidsramme: 26 uker
Endring i hjerte T2* magnetisk resonansavbildning (MRI)
26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av LJPC-401 på hjertejern
Tidsramme: 52 uker
Endring i hjerte-T2*MR
52 uker
Effekt av LJPC-401 på hepatisk jern
Tidsramme: 52 uker
Endring i hepatisk T2*MRI
52 uker
Effekt av LJPC-401 på serumjern
Tidsramme: 56 uker
Gjennomsnittlig endring i serumjern
56 uker
Effekt av LJPC-401 på hemoglobin
Tidsramme: 52 uker
Gjennomsnittlig endring i hemoglobin
52 uker
Effekt av LJPC-401 på volumet av transfundert blod
Tidsramme: 56 uker
Endring i transfundert blodvolum
56 uker
Effekt av LJPC-401 på dets potensial til å fremkalle en immunrespons
Tidsramme: 56 uker
Målt ved blodlaboratorietester og tilstedeværelsen av antistoff-antistoffer
56 uker
Effekt av LJPC-401 på forekomsten av behandlingsfremkommede bivirkninger
Tidsramme: 56 uker
56 uker
Effekt av LJPC-401 på vitale tegn - hjertefrekvens
Tidsramme: 56 uker
56 uker
Effekt av LJPC-401 på vitale tegn-kroppstemperatur
Tidsramme: 56 uker
56 uker
Effekt av LJPC-401 på vitale tegn-respirasjonsfrekvens
Tidsramme: 56 uker
56 uker
Effekt av LJPC-401 på vitale tegn-blodtrykk
Tidsramme: 56 uker
56 uker
Effekt av LJPC-401 på kroppsvekt
Tidsramme: 56 uker
Endring i kroppsvekt (kilogram)
56 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

La Jolla Pharmaceutical Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

3. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

14. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

22. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LJ401-BT01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere