Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie s LJPC-401 pro léčbu přetížení myokardu železem u pacientů s beta thalasémií závislou na transfuzi

28. července 2021 aktualizováno: La Jolla Pharmaceutical Company

Multicentrická, randomizovaná, otevřená, paralelní skupinová studie s LJPC-401 pro léčbu přetížení myokardu železem u pacientů s beta thalasémií závislou na transfuzi

Tato studie je multicentrickou, randomizovanou, otevřenou studií s paralelními skupinami fáze 2. Primárním cílem studie je vyhodnotit účinek LJPC-401 (syntetický lidský hepcidin) na hladiny železa u pacientů s beta talasémií závislou na transfuzích s přetížením myokardu železem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

84

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Investigative Site
  • Itálie
      • Cagliari, Itálie, 09121
        • Investigative Site
      • Modena, Itálie, 41124
        • Investigative Site
      • Napoli, Itálie, 80138
        • Investigative Site
      • Orbassano, Itálie, 10043
        • Investigative Site
      • Verona, Itálie, 37134
        • Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Investigative Site
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Investigative Site
      • Antalya, Krocan, 07059
        • Investigative Site
      • Antalya, Krocan, 07160
        • Investigative Site
      • İzmir, Krocan, 35100
        • Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, N19 5NF
        • Investigative Site
    • England
      • London, England, Spojené království, E1 1BB
        • Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Investigative Site
  • Thajsko
      • Bangkok Noi, Thajsko, 10700
        • Investigative Site
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Investigative Site
  • Řecko
    • Attica
      • Goudí, Attica, Řecko, 115 27
        • Investigative Site
    • Macedonia
      • Thessaloníki, Macedonia, Řecko, 54642
        • Investigative Site
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Řecko, 26504
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku ≥ 14 let s beta talasémií závislou na transfuzi.
  • Pacienti musí mít zvýšenou hladinu železa v srdci měřenou magnetickou rezonancí (MRI). Dvě samostatné srdeční T2*MRI od 6 do 35 ms; <= 15% rozdíl mezi těmito dvěma.
  • Pacienti musí dostávat chelatační terapii železa po dobu minimálně 1 roku a před studií musí být na stabilní dávce a očekává se, že během studie zůstanou stabilní.
  • Pacientky ve fertilním věku nesmějí být těhotné, musí mít negativní těhotenské testy a během studie musí používat účinnou antikoncepční metodu.
  • Mužští pacienti musí být během studie buď chirurgicky sterilní, nebo používat účinnou metodu kontroly porodnosti.
  • Pacient musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas. Rodič zákonného zástupce pacientům mladším než plnoletost musí být ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli významný zdravotní stav nebo laboratorní abnormalita, která by pacientovi bránila v účasti ve studii.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Pacienti užívající imunosupresiva (kromě topických volně prodejných steroidů, inhalačních steroidních léků a nesteroidních protizánětlivých léků) nebo mají plánovanou operaci (kromě stomatologické operace nebo jednoduchých dermatologických výkonů).
  • Pacienti, kteří se účastní neschválené výzkumné klinické studie do 30 dnů od této studie.
  • Pacienti s onemocněním, zdravotním postižením nebo stavem, který může narušovat provádění studie nebo který by podle názoru zkoušejícího představoval pro pacienta nepřijatelné riziko.
  • Pacienti, kteří nejsou ochotni nebo schopni splnit požadavky studie.
  • Pacienti se známou hepatitidou B nebo hepatitidou C nebo pacienti léčení pro pozitivní virovou nálož nebo nekompatibilní s léky na hepatitidu.
  • Známá a aktivní infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Pacienti s Child-Pughovou cirhózou třídy C nebo jaterním selháním.
  • Pacienti s těžkým městnavým srdečním selháním (třída 4 NYHA).
  • Použití látek stimulujících erytropoézu v posledních 3 měsících před vstupem do studie.
  • Anamnéza alergické reakce na hepcidin nebo pomocné látky.
  • Kontraindikace vyšetření MRI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Skupina A - Odložená terapie
standardní chelatační terapie samotná po dobu 26 týdnů následovaná standardní chelatační terapií plus LJPC-401 po dobu 26 týdnů
Lék: LJPC-401
subkutánní injekce až do 20 mg týdně od 26. do 52. týdne
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin
Lék: LJPC-401
subkutánní injekce až do 20 mg týdně od 1. do 52. týdne
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin
Aktivní komparátor: Skupina B - Okamžitá terapie
standardní chelatační terapie plus LJPC-401 po dobu 52 týdnů
Lék: LJPC-401
subkutánní injekce až do 20 mg týdně od 26. do 52. týdne
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin
Lék: LJPC-401
subkutánní injekce až do 20 mg týdně od 1. do 52. týdne
Ostatní jména:
  • syntetický lidský hepcidin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek LJPC-401 na srdeční železo
Časové okno: 26 týdnů
Změna v zobrazování srdeční T2* magnetickou rezonancí (MRI)
26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek LJPC-401 na srdeční železo
Časové okno: 52 týdnů
Změna srdeční T2*MRI
52 týdnů
Účinek LJPC-401 na železo v játrech
Časové okno: 52 týdnů
Změna jaterního T2*MRI
52 týdnů
Účinek LJPC-401 na sérové ​​železo
Časové okno: 56 týdnů
Průměrná změna sérového železa
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na hemoglobin
Časové okno: 52 týdnů
Průměrná změna hemoglobinu
52 týdnů
Vliv LJPC-401 na objem podané krve
Časové okno: 56 týdnů
Změna objemu podané krve
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na jeho potenciál vyvolat imunitní odpověď
Časové okno: 56 týdnů
Měřeno krevními laboratorními testy a přítomností protilátek proti lékům
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Vliv LJPC-401 na vitální funkce - srdeční frekvenci
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na životní funkce - tělesnou teplotu
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na vitální funkce-dechovou frekvenci
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Účinek LJPC-401 na vitální funkce - krevní tlak
Časové okno: 56 týdnů
56 týdnů
Vliv LJPC-401 na tělesnou hmotnost
Časové okno: 56 týdnů
Změna tělesné hmotnosti (kilogramy)
56 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

La Jolla Pharmaceutical Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

3. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

14. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

22. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LJ401-BT01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LJPC-401

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit