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Uno studio con LJPC-401 per il trattamento del sovraccarico di ferro del miocardio in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente

28 luglio 2021 aggiornato da: La Jolla Pharmaceutical Company

Uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli con LJPC-401 per il trattamento del sovraccarico di ferro miocardico in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente

Questo studio è uno studio multicentrico di Fase 2, randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli. L'obiettivo primario dello studio è valutare l'effetto di LJPC-401 (epcidina umana sintetica) sui livelli di ferro in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente con sovraccarico di ferro miocardico.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Investigative Site
  • Grecia
    • Attica
      • Goudí, Attica, Grecia, 115 27
        • Investigative Site
    • Macedonia
      • Thessaloníki, Macedonia, Grecia, 54642
        • Investigative Site
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26504
        • Investigative Site
  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Investigative Site
      • Modena, Italia, 41124
        • Investigative Site
      • Napoli, Italia, 80138
        • Investigative Site
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Investigative Site
      • Verona, Italia, 37134
        • Investigative Site
  • Libano
      • Beirut, Libano, 1107 2020
        • Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, N19 5NF
        • Investigative Site
    • England
      • London, England, Regno Unito, E1 1BB
        • Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Investigative Site
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Investigative Site
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Investigative Site
      • Antalya, Tacchino, 07059
        • Investigative Site
      • Antalya, Tacchino, 07160
        • Investigative Site
      • İzmir, Tacchino, 35100
        • Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok Noi, Tailandia, 10700
        • Investigative Site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età ≥ 14 anni con beta talassemia trasfusione-dipendente.
  • I pazienti devono avere un aumento dei livelli di ferro nel cuore misurati mediante risonanza magnetica (MRI). Due T2*MRI cardiaci separati da 6 a 35 msec; <= 15% di differenza tra i due.
  • I pazienti devono ricevere una terapia chelante del ferro per un minimo di 1 anno ed essere in una dose stabile prima dello studio e dovrebbe rimanere stabile durante lo studio.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile non devono essere in stato di gravidanza, devono avere test di gravidanza negativi e devono utilizzare un efficace metodo di controllo delle nascite durante lo studio.
  • I pazienti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o utilizzare un efficace metodo di controllo delle nascite durante lo studio.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto. Il genitore del tutore legale di pazienti di età inferiore alla maggiore età deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica significativa o anomalia di laboratorio che impedirebbe al paziente di partecipare allo studio.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Pazienti che assumono un agente immunosoppressore (eccetto steroidi topici da banco, farmaci steroidi per via inalatoria e farmaci antinfiammatori non steroidei) o sottoposti a intervento chirurgico pianificato (eccetto chirurgia dentale o semplici procedure dermatologiche).
  • Pazienti che partecipano a uno studio clinico sperimentale non approvato entro 30 giorni da questo studio.
  • Pazienti con una malattia, disabilità o condizione che potrebbe interferire con la conduzione dello studio o che, a parere dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio inaccettabile per il paziente.
  • Pazienti che non vogliono o non sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio.
  • Pazienti con epatite B o epatite C nota, o in trattamento per una carica virale positiva o non conformi ai farmaci per l'epatite.
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) nota e attiva.
  • Pazienti con cirrosi di classe C di Child Pugh o insufficienza epatica.
  • Pazienti con grave insufficienza cardiaca congestizia (NYHA Classe 4).
  • Uso di agenti stimolanti l'eritropoiesi negli ultimi 3 mesi prima dell'ingresso nello studio.
  • Storia di reazione allergica all'epcidina o agli eccipienti.
  • Controindicazione alla risonanza magnetica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo A - Terapia ritardata
terapia chelante standard da sola per 26 settimane seguita da terapia chelante standard più LJPC-401 per 26 settimane
Droga: LJPC-401
iniezione sottocutanea, fino a 20 mg a settimana dalla settimana 26 alla 52
Altri nomi:
  • epcidina umana sintetica
Droga: LJPC-401
iniezione sottocutanea, fino a 20 mg a settimana dalla settimana 1 alla 52
Altri nomi:
  • epcidina umana sintetica
Comparatore attivo: Gruppo B - Terapia immediata
terapia chelante standard più LJPC-401 per 52 settimane
Droga: LJPC-401
iniezione sottocutanea, fino a 20 mg a settimana dalla settimana 26 alla 52
Altri nomi:
  • epcidina umana sintetica
Droga: LJPC-401
iniezione sottocutanea, fino a 20 mg a settimana dalla settimana 1 alla 52
Altri nomi:
  • epcidina umana sintetica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di LJPC-401 sul ferro cardiaco
Lasso di tempo: 26 settimane
Alterazione della risonanza magnetica cardiaca T2* (MRI)
26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di LJPC-401 sul ferro cardiaco
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione della T2*MRI cardiaca
52 settimane
Effetto di LJPC-401 sul ferro epatico
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione della T2*MRI epatica
52 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla sideremia
Lasso di tempo: 56 settimane
Variazione media della sideremia
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sull'emoglobina
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione media dell'emoglobina
52 settimane
Effetto di LJPC-401 sul volume di sangue trasfuso
Lasso di tempo: 56 settimane
Variazione del volume di sangue trasfuso
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sul suo potenziale per suscitare una risposta immunitaria
Lasso di tempo: 56 settimane
Misurato da esami di laboratorio del sangue e presenza di anticorpi antidroga
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sull'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla frequenza cardiaca dei segni vitali
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla temperatura corporea segni vitali
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla frequenza respiratoria dei segni vitali
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sulla pressione arteriosa dei segni vitali
Lasso di tempo: 56 settimane
56 settimane
Effetto di LJPC-401 sul peso corporeo
Lasso di tempo: 56 settimane
Variazione del peso corporeo (chilogrammi)
56 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

La Jolla Pharmaceutical Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

3 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

14 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

22 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LJ401-BT01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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