Исследование с LJPC-401 для лечения перегрузки миокарда железом у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией
28 июля 2021 г. обновлено: La Jolla Pharmaceutical Company
Многоцентровое, рандомизированное, открытое, параллельное групповое исследование с использованием LJPC-401 для лечения перегрузки миокарда железом у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией
Это исследование фазы 2 является многоцентровым, рандомизированным, открытым исследованием в параллельных группах.
Основной целью исследования является оценка влияния LJPC-401 (синтетический человеческий гепсидин) на уровни железа у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией с перегрузкой миокарда железом.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
84
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Investigative Site
-
Liverpool, New South Wales, Австралия, 2170
- Investigative Site
-
-
-
-
Attica
-
Goudí, Attica, Греция, 115 27
- Investigative Site
-
-
Macedonia
-
Thessaloníki, Macedonia, Греция, 54642
- Investigative Site
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Греция, 26504
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Cagliari, Италия, 09121
- Investigative Site
-
Modena, Италия, 41124
- Investigative Site
-
Napoli, Италия, 80138
- Investigative Site
-
Orbassano, Италия, 10043
- Investigative Site
-
Verona, Италия, 37134
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Ливан, 1107 2020
- Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, N19 5NF
- Investigative Site
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство, E1 1BB
- Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok Noi, Таиланд, 10700
- Investigative Site
-
Chiang Mai, Таиланд, 50200
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Турция, 01330
- Investigative Site
-
Ankara, Турция, 06100
- Investigative Site
-
Antalya, Турция, 07059
- Investigative Site
-
Antalya, Турция, 07160
- Investigative Site
-
İzmir, Турция, 35100
- Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте ≥ 14 лет с трансфузионно-зависимой бета-талассемией.
- Пациенты должны иметь повышенный уровень железа в сердце по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ). Две отдельные Т2*МРТ сердца от 6 до 35 мс; <= 15% разница между ними.
- Пациенты должны получать железохелатирующую терапию в течение как минимум 1 года и получать стабильную дозу до начала исследования, и ожидается, что она останется стабильной во время исследования.
- Женщины-пациенты детородного возраста не должны быть беременны, должны иметь отрицательные тесты на беременность и должны использовать эффективный метод контроля над рождаемостью во время исследования.
- Пациенты мужского пола должны быть либо хирургически стерильны, либо использовать эффективный метод контроля над рождаемостью во время исследования.
- Пациент должен быть готов и способен дать письменное информированное согласие. Родитель законного опекуна пациентов моложе совершеннолетия должен быть готов и способен дать информированное согласие.
Критерий исключения:
- Любое серьезное заболевание или лабораторное отклонение, которое может помешать пациенту участвовать в исследовании.
- Беременные или кормящие женщины.
- Пациенты, принимающие иммунодепрессанты (кроме безрецептурных стероидов для местного применения, ингаляционных стероидных препаратов и нестероидных противовоспалительных препаратов) или перенесшие плановое хирургическое вмешательство (кроме стоматологических операций или простых дерматологических процедур).
- Пациенты, участвующие в несанкционированном исследовательском клиническом исследовании в течение 30 дней после этого исследования.
- Пациенты с заболеванием, инвалидностью или состоянием, которые могут помешать проведению исследования или которые, по мнению исследователя, представляют неприемлемый риск для пациента.
- Пациенты, которые не желают или не могут выполнять требования исследования.
- Пациенты с известным гепатитом В или гепатитом С, или получающие лечение по поводу положительной вирусной нагрузки, или не принимающие лекарства от гепатита.
- Известный и активный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
- Пациенты с циррозом печени класса C по Чайлд-Пью или печеночной недостаточностью.
- Пациенты с тяжелой застойной сердечной недостаточностью (класс 4 по NYHA).
- Использование стимуляторов эритропоэза в течение последних 3 месяцев до включения в исследование.
- Аллергическая реакция на гепсидин или вспомогательные вещества в анамнезе.
- Противопоказания к МРТ.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Группа А - отсроченная терапия
только стандартная хелатотерапия в течение 26 недель с последующей стандартной хелаторной терапией плюс LJPC-401 в течение 26 недель
|
подкожная инъекция, до 20 мг в неделю с 26 по 52 неделю
Другие имена:
подкожная инъекция, до 20 мг в неделю с 1 по 52 неделю
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Группа B - Немедленная терапия
стандартная хелаторная терапия плюс LJPC-401 в течение 52 недель
|
подкожная инъекция, до 20 мг в неделю с 26 по 52 неделю
Другие имена:
подкожная инъекция, до 20 мг в неделю с 1 по 52 неделю
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние LJPC-401 на сердечное железо
Временное ограничение: 26 недель
|
Изменение Т2* магнитно-резонансной томографии (МРТ) сердца
|
26 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние LJPC-401 на сердечное железо
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение Т2*МРТ сердца
|
52 недели
|
|
Влияние LJPC-401 на железо в печени
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение Т2*МРТ печени
|
52 недели
|
|
Влияние LJPC-401 на сывороточное железо
Временное ограничение: 56 недель
|
Среднее изменение сывороточного железа
|
56 недель
|
|
Влияние LJPC-401 на гемоглобин
Временное ограничение: 52 недели
|
Среднее изменение гемоглобина
|
52 недели
|
|
Влияние LJPC-401 на объем переливаемой крови
Временное ограничение: 56 недель
|
Изменение объема переливаемой крови
|
56 недель
|
|
Влияние LJPC-401 на его способность вызывать иммунный ответ
Временное ограничение: 56 недель
|
Измеряется лабораторными анализами крови и наличием антилекарственных антител.
|
56 недель
|
|
Влияние LJPC-401 на частоту нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: 56 недель
|
56 недель
|
|
|
Влияние LJPC-401 на показатели жизненно важных функций — частоту сердечных сокращений
Временное ограничение: 56 недель
|
56 недель
|
|
|
Влияние LJPC-401 на жизненные показатели - температуру тела
Временное ограничение: 56 недель
|
56 недель
|
|
|
Влияние LJPC-401 на показатели жизненно важных функций — частоту дыхания
Временное ограничение: 56 недель
|
56 недель
|
|
|
Влияние LJPC-401 на жизненные показатели – артериальное давление
Временное ограничение: 56 недель
|
56 недель
|
|
|
Влияние LJPC-401 на массу тела
Временное ограничение: 56 недель
|
Изменение массы тела (кг)
|
56 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 ноября 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 декабря 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 января 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 декабря 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 декабря 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 декабря 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 июля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 июля 2021 г.
Последняя проверка
1 июля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LJ401-BT01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .