Un estudio con LJPC-401 para el tratamiento de la sobrecarga miocárdica de hierro en pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones
28 de julio de 2021 actualizado por: La Jolla Pharmaceutical Company
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, abierto, de grupos paralelos con LJPC-401 para el tratamiento de la sobrecarga miocárdica de hierro en pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones
Este estudio es un estudio de fase 2 multicéntrico, aleatorizado, abierto y de grupos paralelos.
El objetivo principal del estudio es evaluar el efecto de LJPC-401 (hepcidina humana sintética) sobre los niveles de hierro en pacientes con talasemia beta dependiente de transfusiones con sobrecarga de hierro en el miocardio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
84
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Investigative Site
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Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Investigative Site
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Investigative Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Investigative Site
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Attica
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Goudí, Attica, Grecia, 115 27
- Investigative Site
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Macedonia
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Thessaloníki, Macedonia, Grecia, 54642
- Investigative Site
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Peloponnese
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Patra, Peloponnese, Grecia, 26504
- Investigative Site
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Cagliari, Italia, 09121
- Investigative Site
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Modena, Italia, 41124
- Investigative Site
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Napoli, Italia, 80138
- Investigative Site
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Orbassano, Italia, 10043
- Investigative Site
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Verona, Italia, 37134
- Investigative Site
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Beirut, Líbano, 1107 2020
- Investigative Site
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Adana, Pavo, 01330
- Investigative Site
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Ankara, Pavo, 06100
- Investigative Site
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Antalya, Pavo, 07059
- Investigative Site
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Antalya, Pavo, 07160
- Investigative Site
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İzmir, Pavo, 35100
- Investigative Site
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London, Reino Unido, N19 5NF
- Investigative Site
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England
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London, England, Reino Unido, E1 1BB
- Investigative Site
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Bangkok Noi, Tailandia, 10700
- Investigative Site
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes ≥ 14 años con beta talasemia dependiente de transfusiones.
- Los pacientes deben tener niveles elevados de hierro en el corazón medidos por imágenes de resonancia magnética (IRM). Dos T2*MRI cardíacos separados de 6 a 35 mseg; <= 15% de diferencia entre los dos.
- Los pacientes deben recibir terapia de quelación de hierro durante un mínimo de 1 año y tener una dosis estable antes del estudio y esperar que permanezca estable durante el estudio.
- Las pacientes en edad fértil no deben estar embarazadas, deben tener pruebas de embarazo negativas y deben usar un método anticonceptivo eficaz durante el estudio.
- Los pacientes masculinos deben ser esterilizados quirúrgicamente o utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el estudio.
- El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito. El padre o tutor legal de los pacientes menores de la mayoría de edad debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica significativa o anomalía de laboratorio que impida que el paciente participe en el estudio.
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Pacientes que toman un agente inmunosupresor (excepto esteroides tópicos de venta libre, medicamentos esteroides inhalados y medicamentos antiinflamatorios no esteroideos) o tienen una cirugía planificada (excepto cirugía dental o procedimientos dermatológicos simples).
- Pacientes que participan en un ensayo clínico de investigación no aprobado dentro de los 30 días de este estudio.
- Pacientes con una enfermedad, discapacidad o afección que pueda interferir con la realización del estudio o que, en opinión del investigador, represente un riesgo inaceptable para el paciente.
- Pacientes que no quieren o no pueden cumplir con los requisitos del estudio.
- Pacientes con hepatitis B o hepatitis C conocida, o que están siendo tratados por una carga viral positiva o que no cumplen con los medicamentos para la hepatitis.
- Infección conocida y activa por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Pacientes con cirrosis Child Pugh clase C o insuficiencia hepática.
- Pacientes con insuficiencia cardíaca congestiva grave (clase 4 de la NYHA).
- Uso de agentes estimulantes de la eritropoyesis en los últimos 3 meses antes del ingreso al estudio.
- Antecedentes de reacción alérgica a la hepcidina o a los excipientes.
- Contraindicación para la resonancia magnética.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Grupo A - Terapia retrasada
terapia de quelación estándar sola durante 26 semanas seguida de terapia de quelación estándar más LJPC-401 durante 26 semanas
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inyección subcutánea, hasta 20 mg por semana desde la semana 26 a la 52
Otros nombres:
inyección subcutánea, hasta 20 mg por semana desde la semana 1 a la 52
Otros nombres:
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Comparador activo: Grupo B - Terapia inmediata
terapia de quelación estándar más LJPC-401 durante 52 semanas
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inyección subcutánea, hasta 20 mg por semana desde la semana 26 a la 52
Otros nombres:
inyección subcutánea, hasta 20 mg por semana desde la semana 1 a la 52
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto de LJPC-401 sobre el hierro cardíaco
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Cambio en la resonancia magnética nuclear (RMN) T2* cardiaca
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26 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto de LJPC-401 sobre el hierro cardíaco
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio en T2*RM cardiaca
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52 semanas
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Efecto de LJPC-401 sobre el hierro hepático
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio en el T2*MRI hepático
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52 semanas
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Efecto de LJPC-401 sobre el hierro sérico
Periodo de tiempo: 56 semanas
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Cambio medio en el hierro sérico
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56 semanas
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Efecto de LJPC-401 sobre la hemoglobina
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio medio en la hemoglobina
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52 semanas
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Efecto de LJPC-401 sobre el volumen de sangre transfundida
Periodo de tiempo: 56 semanas
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Cambio en el volumen de sangre transfundido
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56 semanas
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Efecto de LJPC-401 sobre su potencial para provocar una respuesta inmune
Periodo de tiempo: 56 semanas
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Medido por análisis de laboratorio de sangre y la presencia de anticuerpos antidrogas
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56 semanas
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Efecto de LJPC-401 en la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 56 semanas
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56 semanas
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Efecto de LJPC-401 en signos vitales-frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: 56 semanas
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56 semanas
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Efecto de LJPC-401 sobre los signos vitales-temperatura corporal
Periodo de tiempo: 56 semanas
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56 semanas
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Efecto de LJPC-401 en signos vitales-frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: 56 semanas
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56 semanas
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Efecto de LJPC-401 sobre los signos vitales-presión arterial
Periodo de tiempo: 56 semanas
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56 semanas
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Efecto de LJPC-401 sobre el peso corporal
Periodo de tiempo: 56 semanas
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Cambio en el peso corporal (kilogramos)
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56 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
3 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
14 de enero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de diciembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de diciembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
22 de diciembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LJ401-BT01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .