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血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）で生まれた子供、ティーンエイジャー、および成人におけるBAX 930の研究

2026年1月20日 更新者：Baxalta now part of Shire

重度の先天性血栓症の被験者の予防的およびオンデマンド治療におけるBAX 930（rADAMTS13）の安全性と有効性を評価する、単一アーム継続によるフェーズ3、前向き、無作為化、制御、非盲検、多施設、2期間のクロスオーバー研究血小板減少性紫斑病 (cTTP、アップショー・シュルマン症候群 [USS]、遺伝性血栓性血小板減少性紫斑病 [hTTP])

血栓性血小板減少性紫斑病 (または略して TTP) は、全身の小さな血管に血栓が形成される状態です。 血栓は、脳、腎臓、心臓などの体の臓器への酸素が豊富な血液の流れを制限または遮断する可能性があります. その結果、深刻な健康問題が発生する可能性があります。 TTP で発生する凝固の増加は、血小板と呼ばれる血液の凝固を助ける細胞を使い果たします。 血液中の血小板が少なくなると、出血の問題が発生する可能性があります。 TTP を患っている人は、皮膚の下で出血して紫色のあざや紫斑を形成したり、皮膚の表面から出血したりすることがあります。 TTP はまた、貧血を引き起こす可能性があります。これは、体が赤血球を置換するよりも速く分解して、赤血球の数が通常より少なくなる状態です。

血液凝固に関与する血液中のタンパク質である ADAMTS13 酵素の活性の欠如は、TTP を引き起こします。 この酵素は、フォン・ヴィレブランド因子と呼ばれる別の血液タンパク質を分解します。この因子は、血小板と一緒になって血栓を形成します。 この状態で生まれてくる人もいれば、生きている間にこの状態になる人もいます。 TTP を持って生まれた人の多くは、すぐに治療する必要がある頻繁な再燃を経験します。 治療しないと、致命的になったり、脳損傷や脳卒中などの永続的な損傷を引き起こす可能性があります. BAX 930 は、ADAMTS13 に代わる医薬品であり、TTP イベントと呼ばれる TTP 再燃を予防または制御できます。

この研究の主な目的は、BAX 930で治療した場合と標準治療で治療した場合の重度のTTPで生まれた人々のTTPイベントの数を比較することです. 治療は2つの方法で行われます：

  • BAX 930 または TTP イベントの発生を防止するための標準処理。
  • BAX 930 またはクリニックの標準的な慣行に従って、急性 TTP イベントが発生したときにそれを制御するために与えられる標準治療。

BAX 930 と標準治療の両方が、静脈からゆっくりと投与されます (点滴)。

初回の来院時に、治験担当医師が治験に参加できるかどうかを確認します。 資格があり、研究に参加する場合は、割り当てられたスケジュールに従い、BAX 930 (期間 1) から開始してから標準治療 (期間 2) に切り替えるか、標準治療 (期間 1) から開始してから BAX 930 に切り替えます。 (期間 2)。 ピリオド 3 では全員が再び BAX 930 で治療されます。 各期間は約 6 か月続きます。

急性 TTP イベントを制御するために試験に参加する場合、急性 TTP イベントを治療するために BAX 930 または標準治療のいずれかを受けるスケジュールに従います。 急性 TTP イベントが改善したら、上記のスケジュールに従って、TTP イベントの発生を防ぐための治療を受けて、研究を継続することを決定できます。

別の研究の目的は、BAX 930 による治療と標準治療による副作用を評価することです。 そのために、治験担当医師は治験のたびにあなたの健康状態について質問します。

治験担当医師は、BAX 930 が参加者の血中にどのくらい留まるかを時間の経過とともに確認します。 彼らは、参加者がBAX 930の特定の注入を受けた後に採取された血液サンプルからこれを行います. これは、研究中のさまざまな時期に発生します。

すべての治療が終了してから 1 か月後に、参加者は最終チェックのためにクリニックを訪れます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

52

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • The Methodist Hospital
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、NW1 2PG
        • University College London Hospitals
  • イタリア
      • Bergamo、イタリア、24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania、イタリア、90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma、イタリア、168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome、イタリア、00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • スペイン
      • Alicante、スペイン、3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Seville、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña、La Coruña、スペイン、15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
        • Hospital De Cruces
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena、Thuringia、ドイツ、07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • フランス
      • Paris、フランス、75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille、Nord、フランス、59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris、Paris、フランス、75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris、Paris、フランス、75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex、Pays de la Loire Region、フランス、42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw、ポーランド、02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • 日本
    • Fukuoka
      • Fukuoka、Fukuoka、日本、812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi、Hyōgo、日本、663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City、Tokyo-To、日本、113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -参加者または法的に権限を与えられた代理人は、18歳以上の署名済みのインフォームドコンセントおよび/または同意書を提供しています（参加者が
  • 参加者は、スクリーニング時に0歳から70歳までです。 (18 歳未満の参加者は、少なくとも 5 人の成人 (>= 18 歳) がそれぞれ BAX 930 で少なくとも 10 回の暴露を受け、データ監視委員会 (DMC) によって審査された後にのみ登録されます。 フランスでは、最初の成人参加者が最低6か月間BAX 930で治療される前に、18歳未満の参加者は研究に登録されません。

  • 参加者は、重度の遺伝性 ADAMTS13 欠乏症の診断が文書化されており、次のように定義されています。

    • -分子遺伝学的検査によって確認され、参加者の履歴またはスクリーニングで文書化されている、および
    • -ADAMTS13活性<10％、蛍光共鳴エネルギー移動 - von Willebrand factor73（FRETS-VWF73）アッセイによって測定され、参加者の履歴またはスクリーニングで記録されています（現在標準治療（SoC）予防療法を受けている参加者は、ふるい分け）。

注：現在予防療法を受けている参加者は、通常の予防注入の直前にスクリーニングされます

  • -参加者は、スクリーニング時に重度の血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）の兆候（血小板数<100,000 /マイクロリットル（mcL）および乳酸脱水素酵素（LDH）の上昇が（> 2）* ULN）を示さない。 (予防コホートのみ)。
  • -参加者は現在予防投薬レジメンを行っているか、少なくとも1つのTTPイベントの記録された履歴があり、SoCの予防投薬に耐える能力があります（予防コホートのみ）。
  • 16 歳以上の参加者は Karnofsky スコアが 70% 以上、16 歳未満の参加者は Lansky スコアが 80% 以上である必要があります。
  • -参加者は、抗体またはポリメラーゼ連鎖反応検査によって確認されたC型肝炎ウイルス（HCV）陰性であるか、疾患が慢性であるが安定している場合はHCV陽性です。
  • 出産の可能性のある女性の場合、参加者は血液または尿の妊娠検査が陰性であり、最初の投与の7日前までに確認され、研究期間中適切な避妊措置を採用し、四半期ごとの妊娠検査を受けることに同意します。
  • 性的に活発な男性は、治療中および最後の投与から最低 16 日後まで、容認された効果的な避妊法を使用しなければなりません。
  • 参加者は、プロトコルの要件を喜んで順守することができます。

除外基準:

  • -参加者は、後天性TTPを含む他のTTP様障害（微小血管障害性溶血性貧血）と診断されています。
  • -参加者は、ハムスタータンパク質に対する過敏症を知っています。
  • -参加者は、スクリーニングの30日以内に急性TTPイベントを経験しました（予防コホートのみ）。
  • -参加者は、スクリーニング時に機能的なADAMTS13阻害剤の病歴または存在を持っています。
  • -参加者は、製品の免疫原性の評価を妨げる遺伝的または後天性免疫不全の病歴を持っています。これには、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性の参加者が含まれ、分化4（CD4）カウントの絶対クラスターが200 /立方ミリメートル（ mm^3) または免疫抑制剤を慢性的に受けている人。
  • -参加者は重度の心血管疾患と診断されています（ニューヨーク心臓協会クラス3〜4）。
  • -慢性透析を必要とする末期腎疾患の参加者。

  • -参加者は、以下のいずれかによって証明されるが、これらに限定されない肝機能障害と診断されています。

    • -血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>= 2* ULN。
    • -重度の低アルブミン血症 < 24 グラム/リットル (g/L)。
    • 門脈圧亢進症（例えば、原因不明の脾腫の存在、食道静脈瘤の病歴）。
  • 研究者の意見では、参加者は、参加者に追加のリスクをもたらす可能性のある別の臨床的に重要な付随疾患を持っています。
  • -参加者は、登録前の30日以内に、局所治療（軟膏、点鼻薬など）を除く免疫調節薬で治療されています。 アレルギー反応を予防するために、新鮮凍結血漿（FFP）の投与と併せてコルチコステロイドを使用することは許可されています。
  • -参加者は、スクリーニング時に急性疾患（例：インフルエンザ、インフルエンザ様症候群、アレルギー性鼻炎/結膜炎、気管支喘息）を患っています（予防コホートのみ）。
  • -参加者は、登録前30日以内に別の治験薬および/または介入薬を受け取っているか、受け取る予定です。
  • -参加者は、過去2年以内に薬物および/またはアルコール乱用の履歴があります。
  • -参加者は、進行性の致命的な病気および/または平均余命が3か月未満です。
  • -参加者は、研究手順に協力できない、または協力したくないと研究者によって識別されます。
  • 参加者は精神状態に苦しんでおり、研究の性質、範囲、考えられる結果、および/または非協力的な態度の証拠を理解することができません。
  • 参加者は、スポンサーまたは治験責任医師の家族または従業員です。
  • -女性の場合、参加者は登録時に妊娠中または授乳中です。
  • -現地の処方情報によるSoC医薬品の禁忌。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：予防コホートI：Tak-755 Then Soc
参加者は、オーストリアのORTH（TAK-755 ORT）で製造されたキログラムあたり40の国際ユニット（IU/kg）Radamts13の1つの静脈内（IV）注入を受け取りました。期間3で6か月間40 IU/kg Q2Wを注入します。TAK-755 ORTは、可用性やその他の基準に応じて、TAK-755 SINに置き換えられ、その逆も同様です。
生物学的：標準治療
参加者は、治験責任医師が推奨する標準治療 (SoC) を受け取ります。
生物学的：TAK-755
予防コホートの参加者は、期間1および期間2と期間中に40 IU/kg TAK-755 ORTのIV注入を受け取り、期間3で1週間または週に2回のTAK-755 SINに切り替えます。 オンデマンドでは、コホートの参加者は、TAK-755の毎日のIV用量を受け取ります。
他の名前：
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • 組換え ADAMTS13
  • バックス930
実験的：予防コホートII：SOC THEN TAK-755
参加者は、期間1で6か月間SOCを受け取り、その後、今後6か月間、期間2でTAK-755 ORT Q2Wの40 IU/kg用量のIV注入が行われました。 その後、参加者は、期間3でさらに6か月間、40 IU/kg Q2WのTAK-755 SIN用量IV注入を受けました。TAK-755 ORTは、可用性やその他の基準に応じて、TAK-755 SINに置き換えられ、その逆も同様です。
生物学的：標準治療
参加者は、治験責任医師が推奨する標準治療 (SoC) を受け取ります。
生物学的：TAK-755
予防コホートの参加者は、期間1および期間2と期間中に40 IU/kg TAK-755 ORTのIV注入を受け取り、期間3で1週間または週に2回のTAK-755 SINに切り替えます。 オンデマンドでは、コホートの参加者は、TAK-755の毎日のIV用量を受け取ります。
他の名前：
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • 組換え ADAMTS13
  • バックス930
実験的：オンデマンドコホートI：TAK-755
他のすべてのインクルージョン基準を満たし、緊急治療期間のTAK-755コホートを通じて研究に参加した急性TTPイベントを経験している参加者は、IV注入40 IU/kg [+/- 4 IU/kg] TAK-755 ORTまたはTAK-755 shの初期用量を受け取りました。 Iu/kg] TAK-755 2日目のORTまたはTAK-755 SINおよび15 IU/kg [+/- 1.5 IU/kg] TAK-755の追加の毎日の投与量IV注入は、急性イベントが解決してから2日後までのTAK-755です。 急性TTPイベントが解決すると、参加者は、研究の予防コホートに移動するか、完全に中止するオプションがありました。
生物学的：TAK-755
予防コホートの参加者は、期間1および期間2と期間中に40 IU/kg TAK-755 ORTのIV注入を受け取り、期間3で1週間または週に2回のTAK-755 SINに切り替えます。 オンデマンドでは、コホートの参加者は、TAK-755の毎日のIV用量を受け取ります。
他の名前：
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • 組換え ADAMTS13
  • バックス930
実験的：オンデマンドコホートII：Soc
他のすべての包含基準を満たし、緊急治療期間のSOCコホートを通じて研究に参加した急性TTPイベントを経験している参加者は、急性イベントが解決するまで調査員が推奨するSOCおよび投与レジメンを受け取りました。 急性TTPイベントが解決すると、参加者は、研究の予防コホートに移動するか、完全に中止するオプションがありました。
生物学的：標準治療
参加者は、治験責任医師が推奨する標準治療 (SoC) を受け取ります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
予防的治療中に急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントを持つ参加者の数
時間枠：最大74.5か月
計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防コホートについてのみ、TAK-755およびSOC治療の期間1と2の合計方法で、すべての参加者がTAK-755を受け取った期間3で別々に報告されました。
最大74.5か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TAK-755に対応する急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントの割合
時間枠：最大79.6か月
TAK-755に応答する急性TTPイベントの割合は、Thrombospondin 1型モチーフ、メンバー13（ADAMTS13）を含むエージェントを使用して、別のヒトディスインテルインとメタロプロテアーゼの使用を必要としないと定義されました。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防（予防期間に関係なく）とオンデマンドコホートの両方のTAK-755治療群についてのみ報告されました。
最大79.6か月
急性TTPイベントの解決までの時間
時間枠：最大79.6か月
TAK-755またはSOCエージェントによる治療の開始後の急性TTPイベントの解決までの時間を評価しました。 次の場合、急性TPPイベントは解決されたと見なされました。（a）血小板数が150,000> 150,000（μL）または血小板数の滴は、ベースラインの25％（％）、（b）乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）<1.5 xベースラインまたは<1.5 x上部標準層（ULN）の上昇のいずれかでした。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータを収集し、予防的治療期間に関係なく合わせた方法で報告され、オンデマンドおよび予防コホートについて受け取った治療（TAK-755およびSOC）ごとに分割されました。
最大79.6か月
予防的治療中の血小板減少症の参加者の数
時間枠：最大79.6か月
血小板減少症は、ベースラインの25％以上の血小板数の減少または血小板数が150,000/μL未満の減少として定義されました。これは、予防コホートの治療群で報告されています。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防コホートについてのみ、TAK-755およびSOC治療の期間1と2の合計方法で、すべての参加者がTAK-755を受け取った期間3で別々に報告されました。
最大79.6か月
予防的治療中に微​​小血管障害性溶血性貧血患者の数
時間枠：最大79.6か月
微小血管障害性溶血性貧血は、ベースラインまたは> 1.5* ULNのLDH> 1.5*の上昇（血液塗抹標本上の住血吸虫細胞の可能な証拠を持つ）として定義され、予防コホートの治療ARMによって報告されました。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防コホートについてのみ、TAK-755およびSOC治療の期間1と2の合計方法で、すべての参加者がTAK-755を受け取った期間3で別々に報告されました。
最大79.6か月
予防的治療中の神経症状のある参加者の数
時間枠：最大79.6か月
神経学的症状（TTP関連）（たとえば、混乱、発作、発作を含む局所または一般的な運動症状など）は、予防コホートの治療ARMによって報告されました。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防コホートについてのみ、TAK-755およびSOC治療の期間1と2の合計方法で、すべての参加者がTAK-755を受け取った期間3で別々に報告されました。
最大79.6か月
予防的治療中に腎機能障害のある参加者の数
時間枠：最大79.6か月
腎機能障害は、血清クレアチニン> 1.5*ベースラインの増加として定義されました。 腎機能障害のある参加者の数は、予防コホートの治療ARMによって報告されました。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防コホートについてのみ、TAK-755およびSOC治療の期間1と2の合計方法で、すべての参加者がTAK-755を受け取った期間3で別々に報告されました。
最大79.6か月
予防的治療中に腹痛のある参加者の数
時間枠：最大79.6か月
腹痛のある参加者の数（TTP関連）は、予防コホートの治療群によって報告されました。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防コホートについてのみ、TAK-755およびSOC治療の期間1と2の合計方法で、すべての参加者がTAK-755を受け取った期間3で別々に報告されました。
最大79.6か月
予防的治療中に亜急性TTPイベントによって促される補足用量の数
時間枠：最大79.6か月
亜急性TTPイベントによって促される補足用量の数は、予防コホートの治療により報告されました。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防コホートについてのみ、TAK-755およびSOC治療の期間1と2の合計方法で、すべての参加者がTAK-755を受け取った期間3で別々に報告されました。
最大79.6か月
用量修飾の参加者の数は、予防的治療中に急性TTPイベントによって促されていない
時間枠：最大79.6か月
急性TTPイベントによって促されない用量修飾の参加者の数は、予防コホートの治療により報告されました。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防コホートについてのみ、TAK-755およびSOC治療の期間1と2の合計方法で、すべての参加者がTAK-755を受け取った期間3で別々に報告されました。
最大79.6か月
最終用量で急性TTPイベントを持つ参加者の数
時間枠：最大79.6か月
予防コホートの最終用量および投与レジメンで急性TTPイベントを持つ参加者の数が報告されました。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防コホートについてのみ、TAK-755およびSOC治療の期間1と2の合計方法で、すべての参加者がTAK-755を受け取った期間3で別々に報告されました。
最大79.6か月
治療を受けた参加者の数緊急有害事象（TEAE）と深刻な治療緊急性副イベント（深刻なお茶）
時間枠：最大79.6か月
AE：必ずしも治療と因果関係があるとは限らないIPを投与した参加者における不快な医学的発生。 TEAE：治療参加者の最初の用量の開始日と開始日の開始時刻がその評価/期間を取っている場合、または最初の用量の開始日付の前に開始日があるが、治療の最初の用量の開始日と後の日付の重症度が増加する場合。 SAE：あらゆる用量で1つ以上の基準を満たしている厄介な医学的発生：死。初期/長期の入院入院;生命を脅かす経験;持続的/重大な障害/無能力;先天性異常で医学的に重要な出来事（すぐに生命を脅かすことも、死亡をもたらすことも、入院が必要な場合もありますが、他の結果の1つを防ぐために医学的または外科的介入が必要になる場合があります）。 バイタルサイン、臨床化学、研究者によって評価された血液学はAEとして報告されました。
最大79.6か月
ADAMTS13に対する阻害抗体を持つ参加者の数
時間枠：最大79.6か月
ADAMTS13に対する阻害抗体を持つ参加者の数が報告されました。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防期間に関係なく組み合わせた方法で報告され、予防コホートのみで提示された研究の過程で受けた治療に従って分割されました。
最大79.6か月
TAK-755治療群の参加者における急性TTPイベントの治療中に投与されたADAMTS13の総量
時間枠：最大79.6か月
急性TTPイベントの治療中に投与されたADAMTS13の総量（中央ラボの確認に関係なく、すべての急性TTPイベントが含まれていました）が評価されました。 急性TTPイベントは通常、3〜4日間の強化治療が必要です。 計画された分析に従って、この結果尺度のデータは収集され、予防（予防期間に関係なく）とオンデマンドコホートの両方のTAK-755治療群についてのみ報告されました。
最大79.6か月
予防的治療中の血漿中のSOCエージェントおよびTAK-755のADAMTS13活性の増分回復（IR）
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
ADAMTS13活性は、蛍光共鳴エネルギー移動（FRETS）アッセイによって測定されました。 IRは、血漿ADAMTS13活動レベルの体重正規化最大増加として定義されました。 SOCエージェントのADAMTS13のIRおよび血漿中のTAK-755の活動が評価されました。 （Iu/ml）/（Iu/kg）は（ミリリットルあたりの国際単位）/（キログラムあたりの国際単位）を表しています。 PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、予防治療期間1の開始時の最大14日間のクロスオーバーPK評価をそれぞれ示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
予防的治療中の血漿中のSOC薬剤およびTAK-755のADAMTS13抗原のIR
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
ADAMTS13抗原は、ADAMTS13抗原を使用する市販のADAMTS13酵素結合免疫吸着アッセイ（ELISA）を使用して測定されました。 IRは、血漿ADAMTS13抗原の体重正規化最大増加として定義されました。 ADAMTS13 SOCエージェントの抗原と血漿中のTAK-755のIRが評価されました。 （µg/ml）/（µg/kg）は（ミリリットルあたりマイクログラム）/（キログラムあたりのマイクログラム）を表します。 PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、予防治療期間1の開始時の最大14日間のクロスオーバーPK評価をそれぞれ示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
プラズマ曲線の下の面積[AUC]予防的治療中の血漿中のSOCエージェントおよびTAK-755のすべてのADAMTS13活性
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
H*iu/mlは、ミリリットルあたり数時間*国際ユニットを示します。 PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
予防的治療中の血漿中のSOC薬剤およびTAK-755のADAMTS13抗原のaucall
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
H*µg/mlは、ミリリットルあたり数時間*マイクログラムを示します。 PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
予防的治療中の血漿中のSOC薬剤およびTAK-755のADAMTS13活性とADAMTS13抗原の末端半減期（T1/2）
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
Adamts13活性の無限（MRT0-INF）に外挿された平均滞留時間と、予防的治療中の血漿中のSOC薬剤およびTAK-755のADAMTS13抗原とADAMTS13抗原に
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
予防的治療中の血漿中のSOC薬剤およびTAK-755のADAMTS13活性およびADAMTS13抗原のクリアランス（CL）
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
予防的治療中の血漿中のSOC薬剤およびTAK-755のADAMTS13活性とADAMTS13抗原の定常状態（VSS）の体積
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
予防的治療中の血漿中のSOCエージェントおよびTAK-755のADAMTS13活性の最大濃度（CMAX）
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
IU/MLは、ミリリットルあたりの国際ユニットを表しています。 PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータは、研究の過程でのみ、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造された、オーストリア[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたオーストリア[TAK-755 SIN]で製造されたORTH [TAK-755 SIN]）を受け取った治療（介入）に従って収集および報告されました。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
予防的治療中の血漿中のSOC薬剤およびTAK-755のADAMTS13抗原のCmax
時間枠：PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
µg/mLは、ミリリットルあたりマイクログラムを表します。 PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目まで）、PK-II（12日：1日目から12日目まで）、PK-III（19：1日目まで12日目まで）：灌流前および灌流後の複数の時点で最大288時間まで
Von Willebrand因子の評価におけるベースラインからの変化：予防的治療中の抗原（VWF：AG）
時間枠：PK-I（1か月目：12日目）、PK-II（12日目：12日目）、およびPK-III（19：日12日目）：288時間でのFusion後の灌流後
VWF：Agは総VWFタンパク質の尺度であり、ポリクローナル抗ヒトVWF抗体を採用するサンドイッチELISAを使用して評価されました。 VWFの評価：ベースラインでのAGおよびSOCエージェントの注入後および最初のPK評価中のTAK-755治療が報告されました。 PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目）、PK-II（12日目：12日目）、およびPK-III（19：日12日目）：288時間でのFusion後の灌流後
フォンウィルブランド因子の評価におけるベースラインからの変化：予防的治療中のRistocetin補因子活性（VWF：RCO）
時間枠：PK-I（1か月目：12日目）、PK-II（12日目：12日目）、およびPK-III（19：日12日目）：288時間でのFusion後の灌流後
VWF：RCOは、血小板糖タンパク質Ibを結合するVWFの能力の尺度を提供します。 安定化された血小板は、VWFと抗生物質のリストセチンの存在下で凝集します。 VWFの評価：ベースラインでのRCOおよび最初のPK評価中のSOCエージェントおよびTAK-755治療の注入後が報告されました。 PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：12日目）、PK-II（12日目：12日目）、およびPK-III（19：日12日目）：288時間でのFusion後の灌流後
プレ浸潤前ADAMTS13レベルとして表されるADAMTS13活動の評価
時間枠：PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
VWF：RCOの浸透前レベルとして表される選択されたVWFパラメーターの評価
時間枠：PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
VWFの浸透前レベルとして表される選択されたVWFパラメーターの評価：AG
時間枠：PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
VWF：MM低解像度（res。）中間の浸透前レベルとして表される選択されたVWFパラメーターの評価
時間枠：PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
VWF：MM Low Resの浸透前レベルとして表される選択されたVWFパラメーターの評価。大きい
時間枠：PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
VWF：MM Low Resの浸透前レベルとして表される選択されたVWFパラメーターの評価。小さい
時間枠：PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
PK-I、PK-II、およびPK-IIIは、それぞれ予防治療期間1および予防治療期間2および3の終了時の最大14日間のクロスオーバーPK評価を示しています。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集および報告しました（ORTH、オーストリア[TAK-755 ORT]で製造されたRADAMTS13、シンガポール[TAK-755 SIN]、またはSOCで製造されたRADAMTS13）。 PK-IIおよびPK-IIIでSOCを受けた参加者はいないため、同じデータはありません。
PK-I（1か月目：1日目）、PK-II（12か月目：1日目）、およびPK-III（19：1日目）：灌流前（1時間以内）
予防的治療中にADAMTS13に対する総結合抗体を持つ参加者の数
時間枠：最大79.6か月
ADAMTS13に対する総結合抗体は、ELISAベースのアッセイによって測定され、総免疫グロブリン（IgG、IgA、およびIgM）を検出しました。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、予防コホートのみのシーケンス（Prephylaxis Cohort I：TAK-755 THEN SOCおよびPRHYLAXIS COHORT II：SOC TAK-755）ごとに報告しました。
最大79.6か月
予防的治療中にADAMTS13に抗体を中和する参加者の数
時間枠：最大79.6か月
中和抗体は、ADAMTS13 FRETS-VWF73活性アッセイを使用して、Nijmegen修飾を伴うBethesda法によって測定されました。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、予防コホートのみのシーケンス（Prephylaxis Cohort I：TAK-755 THEN SOCおよびPRHYLAXIS COHORT II：SOC TAK-755）ごとに報告しました。
最大79.6か月
予防的治療中に抗中国のハムスター卵巣（抗CHO）タンパク質抗体を患っている参加者の数
時間枠：最大79.6か月
CHOタンパク質に対する総免疫グロブリン抗体（免疫グロブリンG [IgG]、A [IgA]、およびM [IgM]）をELISAアッセイを使用して分析しました。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、予防コホートのみのシーケンス（Prephylaxis Cohort I：TAK-755 THEN SOCおよびPRHYLAXIS COHORT II：SOC TAK-755）ごとに報告しました。
最大79.6か月
CTTP-Patient Experienceアンケート（CTTP-PEQ）合計スコアのベースラインからの変化として評価された健康関連の生活の質（HRQOL）
時間枠：ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
CTTP-PEQは、過去24時間の疲労、関節、筋肉、腹部および胸部の痛みの参加者の経験を評価するために設計された26の質問で構成されています。神経学的症状、あざ、うつ病と気分の変化、過去7日間の活動の制限、および参加者の態度、副作用/学校の攻撃の経験のある副作用、および旅行の影響を受けました。 CTTP PEQは、病気の症状と影響の測定に焦点を合わせています。 合計スコアの範囲は0〜162です。 スコアが高いほど、より大きな負担と生活の質が低いことが示されます。 計画された分析によると、予防のコホートについては、この結果測定のデータを収集し、予防期間および年齢層ごとに分類して報告し、12歳から18歳以上、オンデマンド（OD）および予防コホートの両方で18歳以上。 ODコホートの参加者は、スケジュールされたベースライン訪問で分析に利用できるCTTP-PEQデータを使用できませんでした。
ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
健康関連の生活の質（HRQOL）は、36項目の短い形式の健康調査バージョン2（SF-36V2）の身体的および精神的成分スコアのベースラインからの変化として評価されました
時間枠：ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
SF-36V2は、参加者の健康関連の生活の質を評価するアンケートです。 8つの健康状態に関連する36の質問が含まれています：身体機能、役割（身体的健康問題による役割の制限）、身体の痛み、一般的な健康、活力（エネルギー/疲労）、社会的機能、役割感情（感情的な問題による役割の制限）、およびメンタルヘルス。 これらの4つのスケール（物理的機能、役割系、身体の痛み、一般的な健康）に基づいて、物理的成分スコアが生成され、0〜100の範囲で、より高いスコアがより良い生活の質を示しています。 これらの4つのスケール（活力、社会的機能、役割感情、およびメンタルヘルス）に基づいて、メンタルコンポーネントスコアが0〜100の範囲で生成され、スコアが高く=生活の質が高くなりました。 計画された分析に従って、この結果測定の予防コホートデータは、予防期間ごとに、およびオンデマンドおよび予防コホートの両方のコンポーネントスコアごとに分類することにより収集および報告されました。
ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
健康に関連する生活の質（HRQOL）は、略語された9項目の治療満足度アンケートのベースラインからの変化として評価されました（TSQM-9）ドメインスコア
時間枠：ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
TSQMは、参加者の薬に対する満足度または不満の全体的なレベルを評価するために使用される治療満足度の尺度です。 TSQM-9は、投薬に対する参加者の満足度を評価するために使用される9項目の検証済みの自己管理装置です。 評価された3つのドメインは、治療の有効性、利便性、および世界的な満足度です。 3つのドメインのそれぞれのスコアは、0〜100のスコアを作成するアルゴリズムに基づいています。 スコアが高いほど、そのドメインでの満足度が高いことを示します。 計画された分析に従って、予防コホートについては、この結果測定のデータを収集し、予防期間ごとに分類し、オンデマンドおよび予防コホートの両方のドメインスコアごとに報告しました。
ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
健康関連の生活の質（HRQOL）は、EuroQOL 5ディメンションアンケート3レベル（EQ-5D-3L）ドメインスコアのベースラインからの変化として評価されました
時間枠：ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
EQ-5D-3Lの健康アンケートは、5つの寸法（ドメイン）のスコアリングの参加者回答アンケートです - モビリティ、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病。 各ディメンションは、3つの利用可能なレベルの応答と1〜3の範囲のスコア、「問題なし」、「いくつかの問題」、および「極端な問題」で、それぞれ3つの利用可能なレベルの応答と「極端な問題」で採点されます。 EQ-5D-3Lのドメインのスコアの低下は改善を示します。 計画された分析に従って、予防コホートについては、この結果測定のデータを収集し、予防期間ごとに分類し、オンデマンドおよび予防コホートの両方のドメインスコアごとに報告しました。
ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
健康関連の生活の質（HRQOL）は、eq-5d-youth（eq-5d-y）ドメインスコアのベースラインからの変化として評価されます
時間枠：ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
EQ-5D-Yの健康アンケートは、8歳から16歳までの参加者で評価されたモビリティ、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病 - 5つの寸法（ドメイン）をスコアリングする参加者に回答されたアンケートです。 EQ-5D-Yの記述システムには、モビリティ、セルフケア、通常のアクティビティの実施、痛みや不快感、不安や落ち込んでいる5つの記述項目が含まれます。 各寸法は3つのレベルで採点されます：1 =問題なし、2 =いくつかの問題、3 =多くの問題。 EQ-5D-Yのドメインのスコアの低下は、改善を示します。 計画された分析に従って、予防コホートについては、この結果測定のデータを収集し、予防期間ごとに分類し、オンデマンドおよび予防コホートの両方のドメインスコアごとに報告しました。
ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
健康関連の生活の質（HRQOL）は、小児科の質の在庫（PEDS QL）スケールの合計スコアのベースラインからの変化として評価されました
時間枠：ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
PEDSQLは、小児集団専用に設計された一般的な健康関連の生活の質の機器であり、身体機能、感情的機能、社会的機能、学校の機能、心理社会的要約、身体的健康、および総スコアなど、ドメインに続くドメインを捉えています。 PEDS-QLの合計スコアは、すべてのドメインの23項目すべてで構成されています。 このモジュラーインスツリストは、5ポイントスケールを使用します：0（決して）から4（ほとんど常に）。 アイテムはスコアリバースされ、次のように0-100スケールに直線的に変換されます：0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0。 スコアが高いほど、生活の質が向上します。 計画された分析によると、この結果測定の予防コホートデータは、予防期間および年齢層ごとに分類し、2〜5歳から5歳から8歳、8歳、および13〜13歳で、オンデマンドと予防コホートの両方で収集し、報告しました。
ベースライン、緊急治療期間：7日目、期間1（月6日）、期間2（12か月目）、および期間3（19か月目）の終わり
リソース利用：予防コホートの急性TTPイベントのための入院期間の年間滞在期間
時間枠：最大79.6か月
急性TTPイベントのために、参加者が病院に滞在した日数が評価されました。 計画された分析によると、この結果測定のデータは収集され、Prephylaxisコホートについては、SOC治療の期間1および2およびTAK-755治療の期間1、2、および3の合計方法でのみ報告されました。
最大79.6か月
リソースの利用：予防コホートのための急性ケア訪問の年間数
時間枠：最大79.6か月
急性ケア訪問の年間数は、急性期医療訪問の数×365.25/（終了日 - 治療開始日 + 1）として計算されました。 計画された分析によると、この結果測定のデータは収集され、Prephylaxisコホートについては、SOC治療の期間1および2およびTAK-755治療の期間1、2、および3の合計方法でのみ報告されました。
最大79.6か月
リソースの利用：学校や予防コホートの仕事で逃された日数
時間枠：最大79.6か月
学校や仕事で逃された年間日数が評価されました。 計画された分析によると、この結果測定のデータは収集され、Prephylaxisコホートについては、SOC治療の期間1および2およびTAK-755治療の期間1、2、および3の合計方法でのみ報告されました。
最大79.6か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Baxalta now part of Shire

協力者

Takeda Development Center Americas, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年10月13日

一次修了 (実際)

2023年12月28日

研究の完了 (実際)

2024年5月30日

試験登録日

最初に提出

2017年10月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月3日

最初の投稿 (実際)

2018年1月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月20日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 281102
  • 2017-000858-18 (EudraCT番号)
  • TAK-755-281102 (その他の識別子：Sponsor)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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