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Une étude du BAX 930 chez les enfants, les adolescents et les adultes nés avec un purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT)

20 janvier 2026 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Une étude de phase 3, prospective, randomisée, contrôlée, ouverte, multicentrique, croisée à 2 périodes avec une poursuite à un seul bras évaluant l'innocuité et l'efficacité du BAX 930 (rADAMTS13) dans le traitement prophylactique et à la demande des sujets atteints de thrombose congénitale sévère Purpura thrombocytopénique (cTTP, syndrome d'Upshaw-Schulman [USS], purpura thrombotique thrombocytopénique héréditaire [hTTP])

Le purpura thrombotique thrombocytopénique (ou PTT en abrégé) est une affection dans laquelle des caillots sanguins se forment dans de petits vaisseaux sanguins dans tout le corps. Les caillots peuvent limiter ou bloquer le flux de sang riche en oxygène vers les organes du corps, tels que le cerveau, les reins et le cœur. En conséquence, de graves problèmes de santé peuvent se développer. L'augmentation de la coagulation qui se produit dans le PTT utilise les cellules qui aident le sang à coaguler, appelées plaquettes. Avec moins de plaquettes disponibles dans le sang, des problèmes de saignement peuvent survenir. Les personnes atteintes de PTT peuvent saigner sous la peau en formant des ecchymoses violettes ou du purpura, ou à la surface de la peau. Le PTT peut également provoquer une anémie, une condition dans laquelle les globules rouges se désagrègent plus rapidement que le corps ne peut les remplacer, ce qui entraîne un nombre de globules rouges inférieur à la normale.

Un manque d'activité de l'enzyme ADAMTS13, une protéine du sang impliquée dans la coagulation du sang, provoque le PTT. L'enzyme décompose une autre protéine sanguine appelée facteur von Willebrand qui s'agglutine avec les plaquettes pour former des caillots sanguins. Certaines personnes naissent avec cette maladie, d'autres la contractent au cours de leur vie. De nombreuses personnes nées avec le PTT connaissent des poussées fréquentes qui doivent être traitées immédiatement. S'il n'est pas traité, il peut être mortel ou causer des dommages durables, tels que des lésions cérébrales ou un accident vasculaire cérébral. BAX 930 est un médicament qui remplace ADAMTS13 et peut prévenir ou contrôler les poussées de TTP, appelées événements TTP.

L'objectif principal de cette étude est de comparer le nombre d'événements TTP chez les personnes nées avec un TTP sévère lorsqu'elles sont traitées avec le BAX 930 par rapport au traitement standard. Le traitement sera administré de 2 façons :

  • BAX 930 ou traitement standard administré pour prévenir les événements TTP.
  • BAX 930 ou traitement standard administré pour contrôler un événement TTP aigu lorsqu'il se produit, selon la pratique standard de la clinique.

Le BAX 930 et le traitement standard sont administrés lentement dans une veine (perfusion).

Lors de la première visite, le médecin de l'étude vérifiera si vous pouvez participer à l'étude. Si vous êtes éligible et participez à l'étude, vous suivrez un calendrier assigné et commencerez par le BAX 930 (Période 1) puis passerez au traitement standard (Période 2) ou commencerez par le traitement standard (Période 1) puis passerez au BAX 930 (Période 2). Tout le monde sera de nouveau traité avec le BAX 930 pour la période 3. Chaque période durera environ 6 mois.

Si vous entrez dans l'étude pour contrôler un événement TTP aigu, vous suivrez un calendrier recevant soit du BAX 930 soit des soins standard pour traiter votre événement TTP aigu. Une fois que l'événement TTP aigu s'est amélioré, vous pouvez décider de poursuivre l'étude et de recevoir un traitement pour prévenir les événements TTP, en suivant le calendrier ci-dessus.

L'objectif d'une autre étude est d'évaluer les effets secondaires d'un traitement par BAX 930 et d'un traitement standard. Pour ce faire, le médecin de l'étude vous posera des questions sur votre santé à chaque visite d'étude.

Les médecins de l'étude vérifieront également combien de temps le BAX 930 reste dans le sang des participants, au fil du temps. Ils le feront à partir d'échantillons de sang prélevés après que les participants auront reçu leurs perfusions spécifiques de BAX 930. Cela se produira à différents moments de l'étude.

1 mois après la fin de tous les traitements, les participants se rendront à la clinique pour un contrôle final.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

52

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Allemagne, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Espagne
      • Alicante, Espagne, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, Espagne, 37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Seville, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espagne, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espagne, 48903
        • Hospital De Cruces
  • France
      • Paris, France, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, France, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, France, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, France, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, France, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Italie
      • Bergamo, Italie, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Italie, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Italie, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Japon
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japon, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japon, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Japon, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Pologne, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • University College London Hospitals
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The Methodist Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant ou son représentant légalement autorisé a fourni un consentement éclairé signé >= 18 ans et/ou un formulaire d'assentiment (signé par le représentant légal si le participant est
  • Le participant est âgé de 0 à 70 ans, inclusivement, au moment de la sélection. (Les participants < 18 ans ne seront inscrits qu'après qu'au moins 5 adultes (>= 18 ans) auront chacun au moins 10 expositions au BAX 930 et examinés par le Comité de surveillance des données (DMC). En France, aucun participant de moins de 18 ans ne sera inscrit à l'étude avant que le premier participant adulte n'ait été traité avec le BAX 930 pendant au moins 6 mois.

  • Le participant a un diagnostic documenté de déficit héréditaire sévère en ADAMTS13, défini comme :

    • Confirmé par des tests génétiques moléculaires, documenté dans les antécédents du participant ou lors du dépistage, et
    • Activité ADAMTS13 < 10 % telle que mesurée par le test de transfert d'énergie de résonance fluorescente - facteur von Willebrand73 (FRETS-VWF73), documentée dans les antécédents du participant ou lors du dépistage (les participants recevant actuellement un traitement prophylactique standard de soins (SoC) peuvent dépasser 10 % d'activité ADAMTS13 à dépistage).

Remarque : Les participants recevant actuellement un traitement prophylactique seront dépistés immédiatement avant leur perfusion prophylactique habituelle

  • Le participant ne présente aucun signe de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) grave (numération plaquettaire < 100 000/microlitre (mcL) et élévation de la lactate déshydrogénase (LDH) supérieure à (> 2)* LSN) lors de la sélection. (Cohorte prophylactique uniquement).
  • Le participant suit actuellement un schéma posologique prophylactique ou a des antécédents documentés d'au moins 1 événement TTP et une capacité à tolérer le dosage prophylactique SoC (cohorte prophylactique uniquement).
  • Les participants >= 16 ans doivent avoir un score de Karnofsky >= 70 % et les participants < 16 ans doivent avoir un score de Lansky >= 80 %.
  • Le participant est négatif pour le virus de l'hépatite C (VHC), confirmé par un test d'anticorps ou de réaction en chaîne par polymérase OU positif pour le VHC si sa maladie est chronique mais stable.
  • Si une femme en âge de procréer, la participante présente un test de grossesse sanguin ou urinaire négatif, confirmé pas plus de 7 jours avant la première administration, et accepte d'employer des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant la durée de l'étude et de se soumettre à un test de grossesse trimestriel.
  • Les hommes sexuellement actifs doivent utiliser une méthode de contraception acceptée et efficace pendant le traitement et jusqu'à un minimum de 16 jours après la dernière dose administrée.
  • Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a été diagnostiqué avec tout autre trouble de type TTP (anémie hémolytique microangiopathique), y compris le TTP acquis.
  • Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines de hamster.
  • Le participant a subi un événement TTP aigu moins de 30 jours avant le dépistage (cohorte prophylactique uniquement).
  • Le participant a des antécédents médicaux ou la présence d'un inhibiteur ADAMTS13 fonctionnel lors du dépistage.
  • Le participant a des antécédents médicaux d'immunodéficience génétique ou acquise qui interférerait avec l'évaluation de l'immunogénicité du produit, y compris les participants qui sont positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) avec un nombre absolu de groupe de différenciation 4 (CD4) < 200/millimètre cube ( mm^3) ou qui reçoivent des médicaments immunosuppresseurs chroniques.
  • Le participant a reçu un diagnostic de maladie cardiovasculaire grave (classes 3 à 4 de la New York Heart Association).
  • Participant atteint d'insuffisance rénale terminale nécessitant une dialyse chronique.

  • Le participant a reçu un diagnostic de dysfonctionnement hépatique, comme en témoignent, mais sans s'y limiter, l'un des éléments suivants :

    • Alanine aminotransférase sérique (ALT) >= 2* LSN.
    • Hypoalbuminémie sévère < 24 grammes par litre (g/L).
    • Hypertension de la veine porte (p. ex. présence d'une splénomégalie autrement inexpliquée, antécédents de varices œsophagiennes).
  • De l'avis de l'investigateur, le participant a une autre maladie concomitante cliniquement significative qui peut présenter des risques supplémentaires pour le participant.
  • Le participant a été traité avec un médicament immunomodulateur, à l'exclusion des traitements topiques (par exemple, des pommades, des sprays nasaux), dans les 30 jours précédant l'inscription. L'utilisation de corticostéroïdes en conjonction avec l'administration de plasma frais congelé (PFC) pour prévenir les réactions allergiques est autorisée.
  • Le participant a une maladie aiguë (par exemple, grippe, syndrome pseudo-grippal, rhinite/conjonctivite allergique, asthme bronchique) au moment du dépistage (cohorte de prophylaxie uniquement).
  • Le participant reçoit ou prévoit de recevoir un autre médicament expérimental et/ou médicament interventionnel dans les 30 jours précédant l'inscription.
  • Le participant a des antécédents d'abus de drogues et/ou d'alcool au cours des 2 dernières années.
  • Le participant a une maladie mortelle progressive et/ou une espérance de vie de moins de 3 mois.
  • Le participant est identifié par l'investigateur comme étant incapable ou refusant de coopérer avec les procédures de l'étude.
  • Le participant souffre d'un état mental le rendant incapable de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude et/ou la preuve d'une attitude non coopérative.
  • Le participant est un membre de la famille ou un employé du promoteur ou de l'investigateur.
  • S'il s'agit d'une femme, la participante est enceinte ou allaitante au moment de l'inscription.
  • Toute contre-indication au(x) médicament(s) SoC selon les informations de prescription locales.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte de prophylaxie I: TAK-755 puis SOC
Les participants ont reçu une perfusion intraveineuse (IV) unique de 40 unités internationales par kilogramme (UI / kg) RADAMTS13 fabriquées à Orth, en Autriche (TAK-755 ORT), toutes les 2 semaines (Q2W) pendant 6 mois dans la période 1 suivie d'une norme de soins (SOC) pendant 6 mois dans la période 2. Par la suite, les participants ont reçu Radamts13 fabriqué à Singapore (TAK-755 Pinter) 40 UI / kg Q2W pendant 6 mois dans la période 3. TAK-755 ORT pourrait être remplacé par TAK-755 Sin et vice versa en fonction de la disponibilité et d'autres critères.
Biologique: Norme de soins
Les participants recevront la norme de soins recommandée par l'investigateur (SoC).
Biologique: TAK-755
Les participants à la cohorte de prophylaxie recevront des perfusions IV de 40 UI / kg TAK-755 ORT au cours de la période 1 et de la période 2 et passent à TAK-755 Sin pendant la période 3 pendant six mois une fois par semaine ou deux fois par semaine. Dans la cohorte à la demande, les participants recevront une dose quotidienne IV de TAK-755.
Autres noms:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinant
  • BAX 930
Expérimental: Cohorte de prophylaxie II: SOC puis TAK-755
Les participants ont reçu SOC pendant 6 mois dans la période 1 suivi par des perfusions IV de 40 UI / kg de dose de TAK-755 ORT Q2W au cours de la période 2 pour les 6 prochains mois. Par la suite, les participants ont reçu des perfusions de dose IV de TAK-755 SIN de 40 UI / kg Q2W pendant 6 mois supplémentaires dans la période 3. TAK-755 ORT pourrait être remplacé par TAK-755 Sin et vice versa en fonction de la disponibilité et d'autres critères.
Biologique: Norme de soins
Les participants recevront la norme de soins recommandée par l'investigateur (SoC).
Biologique: TAK-755
Les participants à la cohorte de prophylaxie recevront des perfusions IV de 40 UI / kg TAK-755 ORT au cours de la période 1 et de la période 2 et passent à TAK-755 Sin pendant la période 3 pendant six mois une fois par semaine ou deux fois par semaine. Dans la cohorte à la demande, les participants recevront une dose quotidienne IV de TAK-755.
Autres noms:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinant
  • BAX 930
Expérimental: Cohorte à la demande I: TAK-755
Les participants vivant un événement TTP aigu qui répondait à tous les autres critères d'inclusion et qui est entré dans l'étude par le biais de la cohorte TAK-755 de la période de traitement urgente a reçu une dose initiale de perfusion IV 40 UI / kg [+/- 4 UI / kg] UI / kg] TAK-755 ORT ou TAK-755 Sin au jour 2 et une dose quotidienne supplémentaire IV de 15 UI / kg [+/- 1,5 UI / kg] TAK-755 le jour 3 jusqu'à 2 jours après la résolution de l'événement aigu. Lors de la résolution de l'événement TTP aigu, les participants avaient la possibilité de passer à la cohorte de prophylaxie de l'étude ou de cesser entièrement.
Biologique: TAK-755
Les participants à la cohorte de prophylaxie recevront des perfusions IV de 40 UI / kg TAK-755 ORT au cours de la période 1 et de la période 2 et passent à TAK-755 Sin pendant la période 3 pendant six mois une fois par semaine ou deux fois par semaine. Dans la cohorte à la demande, les participants recevront une dose quotidienne IV de TAK-755.
Autres noms:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinant
  • BAX 930
Expérimental: Cohorte à la demande II: SOC
Les participants qui ont subi un événement TTP aigu qui répondait à tous les autres critères d'inclusion et ont participé à l'étude par le biais de la cohorte SOC de la période de traitement urgente a reçu le régime SoC et de dosage recommandé par les chercheurs jusqu'à ce que l'événement aigu soit résolu. Lors de la résolution de l'événement TTP aigu, les participants avaient la possibilité de passer à la cohorte de prophylaxie de l'étude ou de cesser entièrement.
Biologique: Norme de soins
Les participants recevront la norme de soins recommandée par l'investigateur (SoC).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements de purpura thrombocytopénique thrombocytopénique (TTP) aigus pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 74,5 mois
Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie, de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour les traitements TAK-755 et SOC respectivement, et séparément pour la période 3 dans laquelle tous les participants ont reçu TAK-755.
Jusqu'à 74,5 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'événements de purpura thrombocytopénique thrombocytopénique aigus (TTP) répondant à TAK-755
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le pourcentage d'événements TTP aigus répondant à TAK-755, a été défini comme ne nécessitant pas l'utilisation d'une autre désintégrine humaine et métalloprotéase avec un agent contenant de la thrombospondine de type 1, membre 13 (ADAMTS13). Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour le bras de traitement TAK-755 à la fois de la prophylaxie (indépendamment des périodes de prophylaxie) et des cohortes à la demande.
Jusqu'à 79,6 mois
Temps de résolution des événements TTP aigus
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le délai de résolution des événements TTP aigus après le début du traitement avec l'agent TAK-755 ou SOC a été évalué. Les événements TPP aigus ont été considérés comme résolus lorsque: (a) le nombre de plaquettes était> 150 000 par microliter (μl) ou la chute du nombre de plaquettes était à moins de 25% (%) de la ligne de base, selon la première fois, et (b) élévation de la lactate déshydrogénase (LDH) <1,5 x de base x ou <1,5 x limite supérieure de la normale (ULN). Conformément à l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées de manière combinée indépendamment des périodes de traitement de prophylaxie, partitionnées par traitement reçues (TAK-755 et SOC) pour la demande et les cohortes prophylactiques.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants atteints de thrombocytopénie pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
La thrombocytopénie a été définie comme une diminution du nombre de plaquettes ≥25% de la ligne de base ou une numération plaquettaire <150 000 / μL, rapportée par un bras de traitement pour la cohorte prophylactique. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie, de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour les traitements TAK-755 et SOC respectivement, et séparément pour la période 3 dans laquelle tous les participants ont reçu TAK-755.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants atteints d'anémie hémolytique microangiopathique pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
L'anémie hémolytique microangiopathique a été définie comme une élévation de LDH> 1,5 * de base ou> 1,5 * ULN (avec une preuve possible de schistocytes sur le frottis sanguin) et a été signalé par un bras de traitement pour la cohorte prophylactique. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie, de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour les traitements TAK-755 et SOC respectivement, et séparément pour la période 3 dans laquelle tous les participants ont reçu TAK-755.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants présentant des symptômes neurologiques pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Les symptômes neurologiques (liés au TTP) (par exemple, la confusion, la dysphonie, la dysarthrie, les symptômes moteurs focaux ou généraux, y compris les crises), ont été signalés par ARM de traitement pour la cohorte prophylactique. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie, de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour les traitements TAK-755 et SOC respectivement, et séparément pour la période 3 dans laquelle tous les participants ont reçu TAK-755.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants souffrant de dysfonctionnement rénal pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
La dysfonction rénale a été définie comme une augmentation de la créatinine sérique> 1,5 * de base. Le nombre de participants atteints de dysfonction rénale a été signalé par un bras de traitement pour la cohorte prophylactique. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie, de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour les traitements TAK-755 et SOC respectivement, et séparément pour la période 3 dans laquelle tous les participants ont reçu TAK-755.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants souffrant de douleurs abdominales pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le nombre de participants souffrant de douleurs abdominaux (liés au TTP) a été signalé par ARM de traitement pour la cohorte de prophylaxie. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie, de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour les traitements TAK-755 et SOC respectivement, et séparément pour la période 3 dans laquelle tous les participants ont reçu TAK-755.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de doses supplémentaires provoquées par l'événement TTP subaiguë pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le nombre de doses supplémentaires provoquées par des événements TTP subaiguës a été signalée par traitement pour la cohorte prophylactique. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie, de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour les traitements TAK-755 et SOC respectivement, et séparément pour la période 3 dans laquelle tous les participants ont reçu TAK-755.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants avec une modification de la dose non invitée à un événement TTP aigu pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le nombre de participants avec une modification de la dose non provoquée par un événement TTP aigu a été signalé par traitement pour la cohorte prophylactique. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie, de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour les traitements TAK-755 et SOC respectivement, et séparément pour la période 3 dans laquelle tous les participants ont reçu TAK-755.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants avec des événements TTP aigus sur leur dose finale
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le nombre de participants ayant des événements TTP aigus sur leur dose finale et leur régime de dosage pour la cohorte prophylactique a été signalé. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie, de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour les traitements TAK-755 et SOC respectivement, et séparément pour la période 3 dans laquelle tous les participants ont reçu TAK-755.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES) et des événements indésirables graves émergents du traitement (TEAES graves)
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
AE: Toute occurrence médicale fâcheuse chez les participants a administré une propriété intellectuelle qui n'a pas nécessairement une relation causale avec le traitement. TEEE: AE qui a la date de début à l'heure / après la date de début de la première dose de traitement Le participant prend cette évaluation / période ou si elle a la date de début avant l'heure de début de la première dose, mais augmente de la gravité en / après la date de début de la première dose de traitement. SAE: Un événement médical fâcheux qui, à toute dose, répond à 1 ou plus des critères suivants: la mort; hospitalisation hospitalière initiale / prolongée; expérience mortelle; handicap / incapacité persistant / significatif; L'anomalie congénitale, un événement médicalement important (peut ne pas être immédiatement mettant la vie en danger ou entraîner la mort ou nécessiter une hospitalisation, mais peut nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour empêcher l'un des autres résultats). Les signes vitaux, la chimie clinique, l'hématologie évalués par l'investigateur ont été signalés comme AE.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants avec des anticorps inhibiteurs contre ADAMTS13
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le nombre de participants avec des anticorps inhibiteurs contre ADAMTS13 a été signalé. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées de manière combinée indépendamment des périodes de prophylaxie et partitionnées conformément au traitement reçu au cours de l'étude, présenté uniquement pour les cohortes de prophylaxie.
Jusqu'à 79,6 mois
La quantité totale d'ADAMTS13 administrée pendant le traitement des événements TTP aigus chez les participants au TAK-755 Treatment ARM
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
La quantité totale d'ADAMTS13 administrée lors du traitement des événements TTP aiguës (tous les événements TTP aigus, indépendamment de la confirmation du laboratoire central, ont été inclus) ont été évalués. Les événements TTP aigus nécessitent généralement 3 à 4 jours de traitement intensifié. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour le bras de traitement TAK-755 à la fois de la prophylaxie (indépendamment des périodes de prophylaxie) et des cohortes à la demande.
Jusqu'à 79,6 mois
Récupération incrémentielle (IR) de l'activité ADAMTS13 pour l'agent SOC et TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
L'activité ADAMTS13 a été mesurée par le test de transfert d'énergie de résonance fluorescente (FRET). L'IR a été définie comme une augmentation maximale de poids corporel du niveau d'activité plasmatique ADAMTS13. L'IR de l'activité ADAMTS13 pour l'agent SOC et le TAK-755 dans le plasma a été évaluée. (UI / ml) / (UI / kg) représente (unités internationales par millilitre) / (unités internationales par kilogramme). PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de la prophylaxie, de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
IR de l'antigène ADAMTS13 pour l'agent SOC et TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
L'antigène ADAMTS13 a été mesuré à l'aide d'un test immuno-enzymatique commercial ADAMTS13 (ELISA) utilisant l'antigène ADAMTS13. L'IR a été définie comme une augmentation maximale normalisée par le poids corporel de l'antigène plasmatique ADAMTS13. L'IR de l'antigène ADAMTS13 pour l'agent SOC et le TAK-755 dans le plasma a été évalué. (µg / ml) / (µg / kg) représente (microgramme par millilitre) / (microgramme par kilogramme). PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de la prophylaxie, de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
Zone sous la courbe plasma [AUC] toute l'activité ADAMTS13 pour l'agent SOC et le TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
h * iu / ml désigne pendant des heures * Unités internationales par millilitres. PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
AUCALL de l'antigène ADAMTS13 pour l'agent SOC et TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
H * µg / ml indique des heures * Microgram par millilitres. PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
Half-Life terminal (T1 / 2) de l'activité ADAMTS13 et de l'antigène ADAMTS13 pour l'agent SOC et TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
Temps de séjour moyen extrapolé à l'infini (MRT0-Inf) de l'activité ADAMTS13 et de l'antigène ADAMTS13 pour l'agent SOC et TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
Autorisation (CL) de l'activité ADAMTS13 et de l'antigène ADAMTS13 pour l'agent SOC et TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
Volume à l'état d'équilibre (VSS) de l'activité ADAMTS13 et de l'antigène ADAMTS13 pour l'agent SOC et TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
Concentration maximale (CMAX) de l'activité ADAMTS13 pour l'agent SOC et TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
IU / ML signifie des unités internationales par millilitre. PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
CMAX de l'antigène ADAMTS13 pour l'agent SOC et TAK-755 dans le plasma pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
µg / ml signifie microgramme par millilitre. PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1 jusqu'à 12), PK-II (mois 12: Jour 1 jusqu'à 12) et PK-III (mois 19: Jour 1 jusqu'à 12): pré-infusion et à plusieurs reprises après l'infusion jusqu'à 288 heures
Changement par rapport à l'évaluation du facteur Von Willebrand: Antigène (VWF: AG) pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: jour 12), PK-II (mois 12: jour 12) et PK-III (mois 19: jour 12): post-infusion à 288 heures
VWF: AG est une mesure de la protéine VWF totale et a été évaluée à l'aide d'un ELISA sandwich utilisant des anticorps polyclonaux anti-VWF. Des évaluations de VWF: AG au départ et après la perfusion de l'agent SOC et du traitement TAK-755 lors de l'évaluation initiale de PK ont été signalées. PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: jour 12), PK-II (mois 12: jour 12) et PK-III (mois 19: jour 12): post-infusion à 288 heures
Changement par rapport à l'évaluation du facteur Von Willebrand: activité de cofacteur de la ristocétine (VWF: RCO) pendant le traitement prophylactique
Délai: PK-I (mois 1: jour 12), PK-II (mois 12: jour 12) et PK-III (mois 19: jour 12): post-infusion à 288 heures
VWF: RCO fournit une mesure de la capacité du VWF à lier la glycoprotéine plaquette IB. Les plaquettes stabilisées sont agglutinées en présence de VWF et de la ristocétine antibiotique. Les évaluations de VWF: RCO au départ et après la perfusion de l'agent SOC et le traitement TAK-755 lors de l'évaluation initiale de PK ont été signalées. PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: jour 12), PK-II (mois 12: jour 12) et PK-III (mois 19: jour 12): post-infusion à 288 heures
Évaluation de l'activité ADAMTS13 exprimée en pré-infusion ADAMTS13
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
Évaluation de certains paramètres VWF exprimés en niveaux de pré-infusion de VWF: RCO
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
Évaluation de certains paramètres VWF exprimés en niveaux de pré-infusion de VWF: AG
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
Évaluation de certains paramètres VWF exprimés en niveaux de pré-infusion de VWF: mm basse résolution (rés.) Intermédiaire
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
Évaluation de certains paramètres VWF exprimés en niveaux de pré-infusion de VWF: mm faible Res. Grand
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
Évaluation de certains paramètres VWF exprimés en niveaux de pré-infusion de VWF: mm faible Res. Petit
Délai: PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
PK-I, PK-II et PK-III désignent l'évaluation du croisement PK d'un maximum de 14 jours au début de la période de traitement de prophylaxie 1 et de la fin des périodes de traitement de la prophylaxie respectivement. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées conformément au traitement (intervention) reçu (RADAMTS13 fabriqué à Orth, en Autriche [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabriqué à Singapour [TAK-755 SIN], ou SOC) au cours de l'étude, uniquement pour les cohortes prophylaxis. Aucun participant n'a reçu SOC dans PK-II et PK-III, il n'y a donc pas de données pour la même chose.
PK-I (mois 1: Jour 1), PK-II (mois 12: Jour 1) et PK-III (mois 19: Jour 1): Pré-infusion (en 1 heure)
Nombre de participants avec des anticorps de liaison totaux avec ADAMTS13 pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Les anticorps de liaison totaux à ADAMTS13 ont été mesurés par un test basé sur ELISA, détectant les immunoglobulines totales (IgG, IgA et IgM). Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées par séquence (cohorte de prophylaxie I: TAK-755 puis SOC et cohorte de prophylaxie II: SOC alors TAK-755) pour les cohortes de prophylaxie.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants avec des anticorps neutralisants contre ADAMTS13 pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Les anticorps neutralisants ont été mesurés par une méthode Bethesda avec une modification de Nijmegen en utilisant le test d'activité ADAMTS13 FRETS-VWF73. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées par séquence (cohorte de prophylaxie I: TAK-755 puis SOC et cohorte de prophylaxie II: SOC alors TAK-755) pour les cohortes de prophylaxie.
Jusqu'à 79,6 mois
Nombre de participants avec des anticorps protéiques d'ovaire de hamster anti-chinois (anti-cho) pendant le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Les anticorps totaux d'immunoglobuline (immunoglobuline G [IgG], A [IgA] et M [IgM]) contre la protéine CHO ont été analysés en utilisant le test ELISA. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées par séquence (cohorte de prophylaxie I: TAK-755 puis SOC et cohorte de prophylaxie II: SOC alors TAK-755) pour les cohortes de prophylaxie.
Jusqu'à 79,6 mois
La qualité de vie liée à la santé (HRQOL) évaluée comme changement par rapport à la référence dans le score total du CTTP-Patient Experience Questionnaire (CTTP-PEQ)
Délai: Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
Le CTTP-PEQ se compose de 26 questions conçues pour évaluer l'expérience du participant sur la fatigue, les articulations, les muscles, les douleurs abdominales et thoraciques dans les 24 heures précédentes, les manifestations neurologiques, les mecsants, les sentiments de dépression et les altérations de l'humeur, et la limitation de l'activité au cours des 7 derniers jours, et les attitudes des participants, les effets secondaires expérimentés, les absences de travail / les déplacements associées à un traitement reçu pour le TTP pendant 2 semaines. Le CTTP PEQ se concentre sur la mesure des symptômes et des impacts de la maladie. Les scores totaux varient de 0 à 162. Un score plus élevé indique un fardeau plus élevé et une mauvaise qualité de vie. Selon l'analyse prévue, pour les cohortes de prophylaxie, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées par catégorisation selon les périodes de prophylaxie et par groupes d'âge, ≥12 ans, 12 à 18 ans, ≥ 18 ans pour la demande (OD) et les cohortes prophylaxis. Aucun participant aux cohortes OD n'avait des données CTTP-PEQ disponibles pour l'analyse lors de visites post-bascule prévues.
Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
La qualité de vie liée à la santé (HRQOL) évaluée comme changement par rapport à la référence dans les scores de composants physiques et mentaux de la version 2 de la santé de la santé à 36 éléments (SF-36V2)
Délai: Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
SF-36V2 est un questionnaire qui a évalué la qualité de vie liée à la santé des participants. Il comprenait 36 ​​questions liées à 8 dimensions de santé: le fonctionnement physique, le rôle physique (limitations des rôles dus aux problèmes de santé physique), la douleur corporelle, la santé générale, la vitalité (énergie / fatigue), le fonctionnement social, l'émotionment des rôles (limitations de rôle dues aux problèmes émotionnels) et la santé mentale. Sur la base de ces 4 échelles (fonctionnement physique, physiciens, douleur corporelle, santé générale), un score de composant physique a été généré, qui varie entre 0 et 100, avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Sur la base de ces 4 échelles (vitalité, fonctionnement social, émotionnel et santé mentale), un score de composant mental a été généré entre 0 et 100, avec des scores plus élevés = meilleure qualité de vie. Selon l'analyse planifiée, pour les cohortes de prophylaxie, les données pour cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées en catégorisant selon les périodes de prophylaxie et par des scores de composants pour les cohortes à la demande et à la prophylaxie.
Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
La qualité de vie liée à la santé (HRQOL) évaluée comme changement par rapport à la base des scores de domaine de la satisfaction du traitement à 9 éléments abrégés.
Délai: Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
TSQM est une mesure de satisfaction au traitement utilisée pour évaluer le niveau global de satisfaction ou d'insatisfaction des participants à l'égard de leurs médicaments. TSQM-9 est un instrument à 9 éléments, validé et auto-administré utilisé pour évaluer la satisfaction des participants à l'égard des médicaments. Les trois domaines évalués sont l'efficacité du traitement, la commodité et la satisfaction mondiale. Le score de chacun des 3 domaines est basé sur un algorithme pour créer un score de 0 à 100. Un score plus élevé indique une plus grande satisfaction dans ce domaine. Selon l'analyse prévue, pour les cohortes de prophylaxie, les données pour cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées en catégorisant selon les périodes de prophylaxie et par scores de domaine pour les cohortes à la demande et à la prophylaxie.
Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
La qualité de vie liée à la santé (HRQOL) évaluée comme changement par rapport à la ligne de base dans Euroqol 5 Dimensions Questionnaire 3-Level (EQ-5D-3L) Scores de domaine
Délai: Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
Le questionnaire sur la santé EQ-5D-3L est un questionnaire sur lesquels des participants score 5 dimensions (domaines) - mobilité, autosoins, activités habituelles, douleur / inconfort et anxiété / dépression. Chaque dimension est notée sur une échelle ordinale avec 3 niveaux de réponse disponibles et des scores allant de 1 à 3, «pas de problèmes», «certains problèmes» et «problèmes extrêmes», respectivement. Des scores inférieurs pour les domaines de l'EQ-5D-3L indiquent une amélioration. Selon l'analyse prévue, pour les cohortes de prophylaxie, les données pour cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées en catégorisant selon les périodes de prophylaxie et par scores de domaine pour les cohortes à la demande et à la prophylaxie.
Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
La qualité de vie liée à la santé (HRQOL) a été évaluée comme le changement par rapport à la ligne de base dans les scores de domaine EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y)
Délai: Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
Le questionnaire sur la santé EQ-5D-Y est un questionnaire de réponses à la notation 5 dimensions (domaines) - mobilité, autosoins, activités habituelles, douleur / inconfort et anxiété / dépression évaluées chez les participants âgés de 8 à 16 ans. Le système descriptif EQ-5D-Y comprend 5 éléments descriptifs: mobilité, soins personnels, faire des activités habituelles, souffrir de douleur ou d'inconfort et ressentir de l'anxiété ou déprimé. Chaque dimension est notée à 3 niveaux: 1 = pas de problèmes, 2 = quelques problèmes et 3 = beaucoup de problèmes. Des scores inférieurs pour les domaines de l'EQ-5D-Y indiquent une amélioration. Selon l'analyse prévue, pour les cohortes de prophylaxie, les données pour cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées en catégorisant selon les périodes de prophylaxie et par scores de domaine pour les cohortes à la demande et à la prophylaxie.
Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
La qualité de vie liée à la santé (HRQOL) évaluée comme le changement par rapport à l'échelle totale de la ligne de base de la qualité de vie pédiatrique (PEDS QL)
Délai: Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
Le Pedsql est un instrument générique de qualité de vie lié à la santé conçu spécifiquement pour une population pédiatrique et capture les domaines suivants: fonctionnement physique, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social, fonctionnement scolaire, résumé psychosocial, santé physique et score total. Le score total PEDS-QL comprend les 23 éléments de tous les domaines. Cet instrument modulaire utilise une échelle de 5 points: de 0 (jamais) à 4 (presque toujours). Les éléments sont inversés et transformés linéairement en une échelle 0-100 comme suit: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie. Selon l'analyse planifiée, pour les cohortes de prophylaxie, les données pour cette mesure des résultats ont été collectées et rapportées par catégorisation selon les périodes de prophylaxie et par groupes d'âge, 2 à <5 ans, 5 à <8 ans, 8 à <13 ans, et 13 à <18 ans, pour les cohortes à la demande et à la prophylaxie.
Baseline, Période de traitement urgent: jour 7, fin de la période 1 (mois 6), fin de la période 2 (mois 12) et fin de la période 3 (mois 19)
Utilisation des ressources: durée annualisée du séjour à l'hôpital pour les événements TTP aigus pour les cohortes de prophylaxie
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le nombre annualisé de jours que les participants sont restés à l'hôpital pour des événements TTP aigus ont été évalués. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour le traitement SOC et pour les périodes 1, 2 et 3 pour le traitement TAK-755 respectivement.
Jusqu'à 79,6 mois
Utilisation des ressources: nombre annualisé de visites de soins actifs pour les cohortes de prophylaxie
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le nombre annualisé de visites de soins actifs a été calculé comme le nombre de visites de soins actifs × 365.25 / (Date de fin - date de début du traitement + 1). Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour le traitement SOC et pour les périodes 1, 2 et 3 pour le traitement TAK-755 respectivement.
Jusqu'à 79,6 mois
Utilisation des ressources: nombre annualisé de jours manqués à l'école ou travail pour les cohortes de prophylaxie
Délai: Jusqu'à 79,6 mois
Le nombre annualisé de jours manqués à l'école ou au travail a été évalué. Selon l'analyse prévue, les données de cette mesure des résultats ont été collectées et signalées uniquement pour les cohortes de prophylaxie de manière combinée pour les périodes 1 et 2 pour le traitement SOC et pour les périodes 1, 2 et 3 pour le traitement TAK-755 respectivement.
Jusqu'à 79,6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Collaborateurs

Takeda Development Center Americas, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 octobre 2017

Achèvement primaire (Réel)

28 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2018

Première publication (Réel)

9 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 281102
  • 2017-000858-18 (Numéro EudraCT)
  • TAK-755-281102 (Autre identifiant: Sponsor)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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