Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование BAX 930 у детей, подростков и взрослых, родившихся с тромботической тромбоцитопенической пурпурой (ТТП)

20 января 2026 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Фаза 3, проспективное, рандомизированное, контролируемое, открытое, многоцентровое, 2-х периодное перекрестное исследование с продолжением одной группы по оценке безопасности и эффективности BAX 930 (rADAMTS13) при профилактическом лечении и лечении по требованию субъектов с тяжелым врожденным тромбозом Тромбоцитопеническая пурпура (cTTP, синдром Апшоу-Шульмана [USS], наследственная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура [hTTP])

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (сокращенно ТТП) — это состояние, при котором сгустки крови образуются в мелких кровеносных сосудах по всему телу. Сгустки могут ограничивать или блокировать приток богатой кислородом крови к органам тела, таким как мозг, почки и сердце. В результате могут развиться серьезные проблемы со здоровьем. Повышенная свертываемость крови при ТТП использует клетки, которые помогают крови свертываться, называемые тромбоцитами. При меньшем количестве тромбоцитов в крови могут возникнуть проблемы с кровотечением. У людей с ТТП могут кровоточить под кожей, образуя пурпурные синяки или пурпуру, или с поверхности кожи. TTP также может вызвать анемию, состояние, при котором эритроциты распадаются быстрее, чем организм может их заменить, что приводит к снижению количества эритроцитов по сравнению с нормальным.

Отсутствие активности фермента ADAMTS13, белка в крови, участвующего в свертывании крови, вызывает ТТП. Фермент разрушает другой белок крови, называемый фактором фон Виллебранда, который слипается с тромбоцитами, образуя тромбы. Некоторые люди рождаются с этим заболеванием, другие приобретают его в течение жизни. Многие люди, родившиеся с ТТП, испытывают частые обострения, которые требуют немедленного лечения. Если не лечить, это может привести к летальному исходу или вызвать долговременное повреждение, такое как повреждение головного мозга или инсульт. BAX 930 — это лекарство, которое заменяет ADAMTS13 и может предотвращать или контролировать обострения TTP, называемые событиями TTP.

Основная цель этого исследования — сравнить количество событий ТТП у людей, рожденных с тяжелой ТТП, при лечении ВАХ 930 и при стандартном лечении. Лечение будет проводиться 2 способами:

  • BAX 930 или стандартное лечение, назначаемое для предотвращения событий TTP.
  • BAX 930 или стандартное лечение, назначаемое для контроля острой ТТП, когда она происходит, в соответствии со стандартной практикой клиники.

И BAX 930, и стандартное лечение вводятся медленно через вену (инфузия).

При первом посещении врач-исследователь проверит, можете ли вы участвовать в исследовании. Если вы соответствуете требованиям и участвуете в исследовании, вы будете следовать назначенному графику и либо начнете с BAX 930 (период 1), а затем переключитесь на стандартное лечение (период 2), либо начнете со стандартного лечения (период 1), а затем переключитесь на BAX 930. (период 2). Всех снова будут лечить с помощью BAX 930 в течение 3-го периода. Каждый Период будет длиться примерно 6 месяцев.

Если вы участвуете в исследовании для контроля острой ТТП, вы будете следовать графику, получая либо BAX 930, либо стандартную помощь для лечения острой ТТП. Как только острая ТТП улучшится, вы можете принять решение о продолжении исследования и назначении лечения для предотвращения развития ТТП в соответствии с приведенным выше графиком.

Целью другого исследования является оценка побочных эффектов от лечения BAX 930 и стандартного лечения. Для этого врач-исследователь будет задавать вам вопросы о вашем здоровье во время каждого исследовательского визита.

Врачи-исследователи также проверят, как долго BAX 930 остается в крови участников с течением времени. Они сделают это из образцов крови, взятых после того, как участники получат свои специальные инфузии BAX 930. Это будет происходить в разное время во время исследования.

Через 1 месяц после завершения всего лечения участники посетят клинику для заключительного осмотра.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

52

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Германия, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Испания
      • Alicante, Испания, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, Испания, 37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Seville, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Испания, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Испания, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Италия
      • Bergamo, Италия, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Италия, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Италия, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Италия, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Польша, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospitals
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The Methodist Hospital
  • Франция
      • Paris, Франция, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, Франция, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, Франция, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Франция, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Япония
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Япония, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Япония, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Япония, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участник или законный представитель предоставил подписанное информированное согласие старше 18 лет и/или форму согласия (подписанную законным представителем, если участники
  • Возраст участника от 0 до 70 лет включительно на момент скрининга. (Участники в возрасте до 18 лет будут зачислены только после того, как не менее 5 взрослых (> = 18 лет), каждый из которых получит не менее 10 воздействий с помощью BAX 930 и будет рассмотрен Комитетом по мониторингу данных (DMC). Во Франции ни один участник моложе 18 лет не будет включен в исследование до того, как первый взрослый участник получит лечение с помощью BAX 930 в течение как минимум 6 месяцев.

  • У участника есть задокументированный диагноз тяжелой наследственной недостаточности ADAMTS13, определяемый как:

    • Подтверждено молекулярно-генетическим тестированием, задокументировано в анамнезе участника или при скрининге, и
    • Активность ADAMTS13 < 10 %, измеренная с помощью анализа флуоресцентного резонансного переноса энергии фактора фон Виллебранда73 (FRETS-VWF73), задокументированного в анамнезе участников или при скрининге (участники, в настоящее время получающие стандартную профилактическую терапию (SoC), могут превышать 10 % активности ADAMTS13 в скрининг).

Примечание. Участники, получающие в настоящее время профилактическую терапию, будут обследованы непосредственно перед их обычной профилактической инфузией.

  • При скрининге у участника отсутствуют признаки тяжелой тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП) (количество тромбоцитов <100 000/мкл и повышение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) более чем (>2)*ВГН). (только профилактическая группа).
  • Участник в настоящее время находится на профилактическом режиме дозирования или имеет задокументированную историю по крайней мере 1 события TTP и способность переносить профилактическое дозирование SoC (только профилактическая когорта).
  • Участники старше 16 лет должны иметь показатель Карновски >= 70%, а участники младше 16 лет должны иметь показатель Лански >= 80%.
  • Участник является отрицательным по вирусу гепатита С (ВГС), что подтверждается тестом на антитела или полимеразной цепной реакцией, ИЛИ положительным по ВГС, если его заболевание хроническое, но стабильное.
  • Если женщина детородного возраста, участница представляет отрицательный анализ крови или мочи на беременность, подтвержденный не более чем за 7 дней до первого введения, и соглашается применять адекватные меры контроля над рождаемостью на время исследования и проходить ежеквартальное тестирование на беременность.
  • Сексуально активные мужчины должны использовать принятый и эффективный метод контрацепции во время лечения и в течение как минимум 16 дней после введения последней дозы.
  • Участник желает и может соблюдать требования протокола.

Критерий исключения:

  • У участника было диагностировано любое другое заболевание, подобное ТТП (микроангиопатическая гемолитическая анемия), включая приобретенную ТТП.
  • У участника была известная гиперчувствительность к хомячьим белкам.
  • Участник перенес острый эпизод ТТП менее чем за 30 дней до скрининга (только профилактическая когорта).
  • У участника есть история болезни или наличие функционального ингибитора ADAMTS13 при скрининге.
  • Участник имеет в анамнезе генетический или приобретенный иммунодефицит, который может помешать оценке иммуногенности продукта, в том числе участники с положительным результатом на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) с абсолютным числом кластеров дифференцировки 4 (CD4) < 200/кубический миллиметр ( мм^3) или которые постоянно получают иммунодепрессанты.
  • У участника было диагностировано тяжелое сердечно-сосудистое заболевание (классы 3–4 Нью-Йоркской кардиологической ассоциации).
  • Участник с терминальной стадией почечной недостаточности, требующей хронического диализа.

  • У участника была диагностирована дисфункция печени, о чем свидетельствует, помимо прочего, любое из следующего:

    • Аланинаминотрансфераза (АЛТ) в сыворотке >= 2*ВГН.
    • Тяжелая гипоальбуминемия < 24 грамм на литр (г/л).
    • Гипертензия воротной вены (например, наличие необъяснимой спленомегалии, наличие в анамнезе варикозного расширения вен пищевода).
  • По мнению исследователя, у участника имеется другое клинически значимое сопутствующее заболевание, которое может представлять дополнительные риски для участника.
  • Участник лечился иммуномодулирующим препаратом, за исключением местного лечения (например, мази, назальные спреи), в течение 30 дней до регистрации. Допускается использование кортикостероидов в сочетании с введением свежезамороженной плазмы (СЗП) для предотвращения аллергических реакций.
  • У участника имеется острое заболевание (например, грипп, гриппоподобный синдром, аллергический ринит/конъюнктивит, бронхиальная астма) во время скрининга (только профилактическая когорта).
  • Участник получает или ожидает получения другого исследуемого препарата и/или интервенционного препарата в течение 30 дней до регистрации.
  • Участник злоупотреблял наркотиками и/или алкоголем в течение последних 2 лет.
  • У участника прогрессирующее смертельное заболевание и/или ожидаемая продолжительность жизни менее 3 месяцев.
  • Участник определяется исследователем как неспособный или не желающий сотрудничать с процедурами исследования.
  • Участник страдает психическим расстройством, из-за которого он/она не может понять характер, масштабы и возможные последствия исследования и/или свидетельство отказа от сотрудничества.
  • Участник является членом семьи или сотрудником спонсора или исследователя.
  • Если женщина, участница беременна или кормит грудью на момент регистрации.
  • Любые противопоказания к лекарственному(ым) продукту(ам) SoC в соответствии с местной инструкцией по медицинскому применению.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Профилактика когорта I: TAK-755 Тогда SOC
Участники получали единую внутривенную (IV) инфузию 40 международных единиц на килограмм (IU/кг) радамт13, изготовленные в Орте, Австрия (TAK-755 ORT), каждые 2 недели (Q2W) в течение 6 месяцев в периоде 1, за которым следуют стандарт медицинской помощи (SOC) в течение 6 месяцев в периоде. После IV-IVESTERS-IVESTERS13 в SINATAPORE (TAK-755. IU/кг Q2W на 6 месяцев в период 3. TAK-755 ORT может быть заменен SIN TAK-755 и наоборот в зависимости от доступности и других критериев.
Биологический: Стандарт заботы
Участники получат рекомендованный исследователем стандарт медицинской помощи (SoC).
Биологический: TAK-755
Участники в когорте профилактики получат инфузии IV 40 МЕ/кг TAK-755 ORT в течение периода 1 и периода 2 и переключаться на грех TAK-755 в течение 3 в течение шести месяцев один раз в неделю или два раза в неделю. В когорте по требованию участники получат ежедневную дозу IV TAK-755.
Другие имена:
  • рАДАМЦ13
  • СХП-655
  • рекомбинантный ADAMTS13
  • БАКС 930
Экспериментальный: Prophylaxis Cohort II: SOC затем TAK-755
Участники получали SOC в течение 6 месяцев в период 1, за которым последовали инфузии IV в 40 МЕ/кг дозы TAK-755 ORT Q2W в период 2 в течение следующих 6 месяцев. После этого участники получали инфузии TAK-755 SIN DOSE IV 40 МЕ/кг Q2W еще на 6 месяцев в период 3. TAK-755 ORT может быть заменен SIN TAK-755 и наоборот в зависимости от доступности и других критериев.
Биологический: Стандарт заботы
Участники получат рекомендованный исследователем стандарт медицинской помощи (SoC).
Биологический: TAK-755
Участники в когорте профилактики получат инфузии IV 40 МЕ/кг TAK-755 ORT в течение периода 1 и периода 2 и переключаться на грех TAK-755 в течение 3 в течение шести месяцев один раз в неделю или два раза в неделю. В когорте по требованию участники получат ежедневную дозу IV TAK-755.
Другие имена:
  • рАДАМЦ13
  • СХП-655
  • рекомбинантный ADAMTS13
  • БАКС 930
Экспериментальный: По требованию когорта I: TAK-755
Участники, испытывающие острое событие TTP, которые соответствовали всем другим критериям включения и вошли в исследование через когорту срочного периода лечения TAK-755 TAK-755 ORT или TAK-755 SIN на 2-й день и дополнительные ежедневные инфузии IV IV 15 МЕ/кг [+/- 1,5 МЕ/кг] TAK-755 на 3-й день до 2 дней после того, как было разрешено острое событие. После разрешения острых событий TTP участники имели возможность либо перейти в когорту профилактики исследования, либо полностью прекратить.
Биологический: TAK-755
Участники в когорте профилактики получат инфузии IV 40 МЕ/кг TAK-755 ORT в течение периода 1 и периода 2 и переключаться на грех TAK-755 в течение 3 в течение шести месяцев один раз в неделю или два раза в неделю. В когорте по требованию участники получат ежедневную дозу IV TAK-755.
Другие имена:
  • рАДАМЦ13
  • СХП-655
  • рекомбинантный ADAMTS13
  • БАКС 930
Экспериментальный: По требованию когорта II: Soc
Участники, испытывающие острое событие TTP, которые соответствовали всем другим критериям включения и вошли в исследование через когорту SOC срочного периода лечения, получили SOC, соответствующий исследователям, и режим дозирования до тех пор, пока не было разрешено острое событие. После разрешения острых событий TTP участники имели возможность либо перейти в когорту профилактики исследования, либо полностью прекратить.
Биологический: Стандарт заботы
Участники получат рекомендованный исследователем стандарт медицинской помощи (SoC).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с острой тромботической тромбоцитопенической пурпурой (TTP) во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 74,5 месяцев
Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики, комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения TAK-755 и SOC соответственно и отдельно в течение периода 3, в котором все участники получали TAK-755.
До 74,5 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент острого тромботического тромбоцитопенического пурпура (TTP), отвечающие на TAK-755
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Процент острых событий TTP, отвечающих на TAK-755, был определен как не требующий использования другого дезинтегрина человека и металлопротеазы с мотивом типа 1 тромбоспондина, членом 13 (ADAMTS13). Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для обработки TAK-755 как профилактики (независимо от периодов профилактики), так и по когортам спроса.
До 79,6 месяцев
Время разрешения острых событий TTP
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Было оценено время для разрешения острых событий TTP после начала лечения TAK-755 или SOC. Острые события TPP считались разрешенными, когда: (a) количество тромбоцитов составляло> 150 000 на микролитр (мкл), или капля количества тромбоцитов находилась в пределах 25 процентов (%) исходного уровня, в зависимости от того, в зависимости от того, и (b) повышение лактатдегидрогеназы (LDH) <1,5 х базового уровня или <1,5 x верхнего предела нормального (ULN). Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в комбинированном способе независимо от периодов лечения профилактики, разделенные на полученное лечение (TAK-755 и SOC) для потребностей и профилактических когорт.
До 79,6 месяцев
Количество участников с тромбоцитопении во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Тромбоцитопения определяли как снижение количества тромбоцитов ≥25 % базового уровня или количества тромбоцитов <150 000/мкл, сообщаемое рычагом лечения для профилактической когорты. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики, комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения TAK-755 и SOC соответственно и отдельно в течение периода 3, в котором все участники получали TAK-755.
До 79,6 месяцев
Количество участников с микроангиопатической гемолитической анемией во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Микроангиопатическая гемолитическая анемия была определена как повышение LDH> 1,5* базового уровня или> 1,5* ULN (с возможными признаками шистоцитов при мазке крови) и сообщали рукой лечения для профилактической когорты. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики, комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения TAK-755 и SOC соответственно и отдельно в течение периода 3, в котором все участники получали TAK-755.
До 79,6 месяцев
Количество участников с неврологическими симптомами во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Неврологические симптомы (связанные с TTP) (например, путаница, дисфония, дисартрия, очаговые или общие моторные симптомы, включая судороги), сообщали в ARM лечения для профилактической когорты. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики, комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения TAK-755 и SOC соответственно и отдельно в течение периода 3, в котором все участники получали TAK-755.
До 79,6 месяцев
Количество участников с почечной дисфункцией во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Почечная дисфункция была определена как увеличение сывороточного креатинина> 1,5*базового уровня. Количество участников с почечной дисфункцией сообщалось с помощью ARM лечения для профилактической когорты. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики, комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения TAK-755 и SOC соответственно и отдельно в течение периода 3, в котором все участники получали TAK-755.
До 79,6 месяцев
Количество участников с болью в животе во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Количество участников с болью в животе (связанное с TTP) было сообщено с помощью ARM лечения для когорты профилактики. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики, комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения TAK-755 и SOC соответственно и отдельно в течение периода 3, в котором все участники получали TAK-755.
До 79,6 месяцев
Количество дополнительных доз, вызванных подостременным событием TTP во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Количество дополнительных доз, вызванных подострными событиями TTP, было сообщено о лечении профилактической когорты. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики, комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения TAK-755 и SOC соответственно и отдельно в течение периода 3, в котором все участники получали TAK-755.
До 79,6 месяцев
Количество участников с модификацией дозы не вызвано острым событием TTP во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Количество участников с модификацией дозы, не вызванных острым событием TTP, сообщалось о лечении профилактической когорты. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики, комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения TAK-755 и SOC соответственно и отдельно в течение периода 3, в котором все участники получали TAK-755.
До 79,6 месяцев
Количество участников с острыми событиями TTP в их окончательной дозе
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Сообщалось о количестве участников с острыми событиями TTP в их окончательной дозе и режиме дозирования для профилактической когорты. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики, комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения TAK-755 и SOC соответственно и отдельно в течение периода 3, в котором все участники получали TAK-755.
До 79,6 месяцев
Количество участников с возникающими нежелательными явлениями лечения (TEAES) и серьезными возникающими нежелательными явлениями (серьезные Teaes)
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
AE: Любое неблагоприятное медицинское явление у участников, введенных в административное ИС, которое не обязательно имеет причинно -следственную связь с лечением. TEAE: AE, который имеет начало даты времени времени/после начала времени, время первой дозы лечения принимает эту оценку/период или, если у него есть дата начала до начала даты первой дозы, но увеличивает тяжесть на/после начала даты первой дозы лечения. SAE: Недоставление медицинского происшествия, которое в любой дозе соответствует 1 или более следующих критериев: Смерть; начальная/длительная стационарная госпитализация; угрожающий жизни опыт; постоянная/значительная инвалидность/неспособность; Врожденная аномалия, важное событие с медицинской точки зрения (может не сразу быть опасным для жизни, привести к смерти или требовать госпитализации, но может потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения 1 других результатов). Жизненно важные признаки, клиническая химия, гематология, оцениваемая исследователем, были зарегистрированы как AE.
До 79,6 месяцев
Количество участников с ингибирующими антителами к ADAMTS13
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Сообщалось о количестве участников с ингибирующими антителами к ADAMTS13. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщены комбинированным образом независимо от периодов профилактики и разделены в соответствии с лечением, полученным в ходе исследования, представленного только для когортов профилактики.
До 79,6 месяцев
Общее количество ADAMTS13, вводимого во время лечения острых событий TTP у участников в группе лечения TAK-755
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Общее количество ADAMTS13, вводимого во время лечения острых событий TTP (было включено все острые события TTP независимо от подтверждения центральной лаборатории). Острые события TTP обычно требуют от 3 до 4 дней интенсивного лечения. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для обработки TAK-755 как профилактики (независимо от периодов профилактики), так и по когортам спроса.
До 79,6 месяцев
Польшемное восстановление (IR) активности ADAMTS13 для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Активность ADAMTS13 измерялась анализом флуоресцентного резонанса переноса энергии (FRETS). ИК был определен как нормализованный максимальный увеличение массы тела в плазменном уровне активности ADAMTS13. Была оценена деятельность Adamts13 для агента SOC и TAK-755 в плазме. (IU/ML)/(IU/кг) означает (международные единицы на миллилитр)/(международные единицы на килограмм). PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1, конец периода лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
IR of Adamts13 Антиген для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Антиген ADAMTS13 измеряли с использованием коммерческого иммуноферментного анализа ADAMTS13 с использованием антигена Adamts13. IR был определен как нормализованное максимальное увеличение массы тела антигена Adamts13. Был оценен антиген Adamts13 для агента SOC и TAK-755 в плазме. (мкг/мл)/(мкг/кг) обозначает (микрограмм на миллилитр)/(микрограмм на килограмм). PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1, конец периода лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Площадь под кривой плазмы [AUC] Вся активность ADAMTS13 для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
H*IU/ML обозначает часы*Международные единицы на миллилитры. PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Aucall of Adamts13 Антиген для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
H*мкг/мл обозначает часы*микрограмм на миллилитры. PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Терминальный период полураспада (T1/2) активности ADAMTS13 и антигена Adamts13 для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Среднее время пребывания, экстраполированное в бесконечность (MRT0-INF) активности ADAMTS13 и антигена ADAMTS13 для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Клиренс (CL) активности ADAMTS13 и антиген Adamts13 для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Объем в устойчивом состоянии (VSS) активности ADAMTS13 и антигена Adamts13 для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Максимальная концентрация (CMAX) активности ADAMTS13 для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
IU/ML обозначает международные единицы на миллилитр. PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
CMAX ADAMTS13 Антиген для агента SOC и TAK-755 в плазме во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
мкг/мл означает микрограмм на миллилитр. PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день с 1 до 12), PK-II (месяц 12: день до 12) и PK-III (месяц 19: день 1 до 12): предварительно инфузия и в несколько времени после введения до 288 часов.
Изменение исходного уровня в оценке фактора фон Виллебранда: антиген (VWF: AG) во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день 12), PK-II (12 месяц: день 12) и PK-III (месяц 19: день 12): после инфузии в 288 часов
VWF: AG является мерой общего белка VWF и оценивался с использованием сэндвич-ELISA с использованием поликлональных антител против Human-VWF. Сообщалось о оценках VWF: AG на исходном уровне и после вливания лечения Ag Agent и TAK-755 во время первоначальной оценки PK. PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день 12), PK-II (12 месяц: день 12) и PK-III (месяц 19: день 12): после инфузии в 288 часов
Изменение исходного уровня в оценке фактора фон Виллебранда: активность кофактора ристоцетина (VWF: RCO) во время профилактического лечения
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день 12), PK-II (12 месяц: день 12) и PK-III (месяц 19: день 12): после инфузии в 288 часов
VWF: RCO обеспечивает меру способности VWF связывать гликопротеин тромбоцитов IB. Стабилизированные тромбоциты являются агглютинированными в присутствии VWF и антибиотического ристоцетина. Сообщалось о оценках VWF: RCO на исходном уровне и после инфузии лечения агента SOC и TAK-755 во время первоначальной оценки PK. PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день 12), PK-II (12 месяц: день 12) и PK-III (месяц 19: день 12): после инфузии в 288 часов
Оценка активности ADAMTS13, выраженная в качестве до инфузии уровней ADAMTS13
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
Оценка избранных параметров VWF, выраженных как уровни до инфузии VWF: RCO
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
Оценка избранных параметров VWF, выраженных как уровни до инфузии VWF: AG
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
Оценка избранных параметров VWF, выраженных в виде предварительного инфузии уровней VWF: MM Низкое разрешение (Res.)
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
Оценка избранных параметров VWF, выраженных в виде предварительного инфузии VWF: MM Low Res. Большой
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
Оценка избранных параметров VWF, выраженных в виде предварительного инфузии VWF: MM Low Res. Маленький
Временное ограничение: PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
PK-I, PK-II и PK-III обозначают кроссоверную оценку PK максимум 14 дней в начале периода лечения профилактикой 1 и конец периодов лечения профилактикой 2 и 3 соответственно. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались в соответствии с полученным лечением (вмешательство) (Radamts13, изготовленные в Орте, Австрия [TAK-755 ORT], RADAMTS13, изготовленные в Сингапуре [TAK-755 SIN], или SOC) в ходе исследования, только для профилаксии. Ни один из участников не получил SOC в PK-II и PK-III, поэтому нет данных для того же.
PK-I (месяц 1: день 1), PK-II (месяц 12: день 1) и PK-III (месяц 19: день 1): предварительная инфузия (в течение 1 часа)
Количество участников с общим связывающим антителами к ADAMTS13 во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Общие антитела к связыванию с ADAMTS13 были измерены с помощью анализа на основе ELISA, обнаруживая общий иммуноглобулины (IgG, IGA и IgM). Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались по последовательности (Prophylaxis Cohort I: TAK-755, затем SOC и Prophylaxis Cohort II: SOC, затем TAK-755) только для когортов профилактики.
До 79,6 месяцев
Количество участников с нейтрализующими антителами к ADAMTS13 во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Нейтрализующие антитела измеряли методом Bethesda с модификацией Nijmegen с использованием анализа активности ADAMTS13 FRETS-VWF73. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались по последовательности (Prophylaxis Cohort I: TAK-755, затем SOC и Prophylaxis Cohort II: SOC, затем TAK-755) только для когортов профилактики.
До 79,6 месяцев
Количество участников с белковыми антителами против китайского хомяка (анти-CHO) во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Общий иммуноглобулиновый антитела (иммуноглобулин G [IgG], A [IgA] и M [IgM]) против белка CHO были проанализированы с использованием анализа ELISA. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались по последовательности (Prophylaxis Cohort I: TAK-755, затем SOC и Prophylaxis Cohort II: SOC, затем TAK-755) только для когортов профилактики.
До 79,6 месяцев
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), оцениваемое как изменение с базовой линии в вопроснике по вопросам опыта CTTP (CTTP-PEQ)
Временное ограничение: Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
CTTP-PEQ состоит из 26 вопросов, предназначенных для оценки опыта участника усталости, суставов, мышечной боли, живота и груди в предыдущие 24 часа, неврологические проявления, синяки, чувства депрессии и изменения настроения и ограничения активности за последние 7 дней, а также обход участника, испытательные побочные эффекты, рабочие/школьные отсутствия и путешествие, связанные с обработкой для обработки, полученные для обработки. CTTP PEQ фокусируется на измерении симптомов и воздействия заболевания. Общие оценки варьируются от 0 до 162. Более высокий балл указывает на большую нагрузку и низкое качество жизни. В соответствии с запланированным анализом, для когортов профилактики данные для этой меры исхода были собраны и сообщались путем категоризации в соответствии с периодами профилактики и по возрастным группам, ≥12 лет, от 12 до 18 лет, ≥18 лет как по требованию (OD), так и по профилаксии. Никаких участников в когортах OD не имели данных CTTP-PEQ, доступных для анализа при запланированных посещениях после базы.
Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), оценивается как изменение базовых показателей физических и умственных компонентов из 36-элементных коротких форм, обследование здравоохранения 2 (SF-36V2)
Временное ограничение: Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
SF-36V2-это вопросник, который оценил качество жизни, связанное с здоровьем участника. Он включал 36 вопросов, связанных с 8 аспектами здоровья: физическое функционирование, ролевое физическое (ограничения роли из-за проблем с физическим здоровьем), боли в организме, общее здоровье, жизнеспособность (энергия/усталость), социальное функционирование, ролевое эмоциональное (ограничения ролей из-за эмоциональных проблем) и психического здоровья. Основываясь на этих 4 шкалах (физическое функционирование, ролевая, телесная боль, общее состояние здоровья), был получен показатель физического компонента, который колеблется от 0 до 100, а более высокие оценки указывают на лучшее качество жизни. Основываясь на этих 4 шкалах (жизнеспособность, социальное функционирование, ролевое эмоциональное и психическое здоровье), был получен оценка умственных компонентов в диапазоне от 0 до 100, с более высокими оценками = лучшее качество жизни. Согласно запланированному анализу, для данных о профилактике данных для этой меры результата были собраны и сообщались путем категоризации в соответствии с периодами профилактики и по оценкам компонентов как по требованию, так и для когортов профилактики.
Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), оцениваемое как изменение базовой линии в сокращенном анкете с 9 пунктами для удовлетворения лечения для оценки домена лекарств (TSQM-9)
Временное ограничение: Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
TSQM - это мера удовлетворенности лечения, используемая для оценки общего уровня удовлетворенности участника или неудовлетворенности их лекарствами. TSQM-9 представляет собой 9-элементный, проверенный, самостоятельный инструмент, используемый для оценки удовлетворения участника лекарствами. Три оцениваемых домена - это эффективность лечения, удобство и глобальное удовлетворение. Оценка каждого из 3 доменов основана на алгоритме для создания оценки от 0 до 100. Более высокий балл указывает на большую удовлетворенность в этом домене. Согласно запланированному анализу, для данных о профилактике данных для этой меры результата были собраны и сообщались путем категоризации в соответствии с периодами профилактики и оценки доменов как по требованию, так и для когортов профилактики.
Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), оценивается как изменение с базовой линии в анкету с доменом Euroqol 5.
Временное ограничение: Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
Анкета для здоровья EQ-5D-3L-это вопросник, забитый участником, забивший 5 измерений (домены)-подвижность, уход за собой, обычные действия, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Каждое измерение оценивается по порядкому шкале с 3 доступными уровнями ответа и оценки в диапазоне от 1 до 3, «нет проблем», «некоторых проблем» и «экстремальных проблем», соответственно. Более низкие оценки для доменов в EQ-5D-3L указывают на улучшение. Согласно запланированному анализу, для данных о профилактике данных для этой меры результата были собраны и сообщались путем категоризации в соответствии с периодами профилактики и оценки доменов как по требованию, так и для когортов профилактики.
Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), оцениваемое как изменение базовой линии в домене EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
Анкета для здоровья EQ-5D-Y является анкету с ответом участника, набрав 5 измерений (домены)-мобильность, самообслуживание, обычные занятия, боль/дискомфорт и тревога/депрессия, оцениваемые у участников в возрасте от 8 до 16 лет. Описательная система EQ-5D-Y включает в себя 5 описательных элементов: мобильность, самообслуживание, выполнение обычных занятий, боль в боли или дискомфорте, а также чувство тревоги или подавления. Каждое измерение оценивается в 3 уровнях: 1 = нет проблем, 2 = некоторые проблемы и 3 = много проблем. Более низкие оценки для доменов в EQ-5D-Y указывают на улучшение. Согласно запланированному анализу, для данных о профилактике данных для этой меры результата были собраны и сообщались путем категоризации в соответствии с периодами профилактики и оценки доменов как по требованию, так и для когортов профилактики.
Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
Качество жизни, связанное с здоровьем (HRQOL), оценивается как изменение базового уровня в педиатрическом качество жизни (PEDS QL) Шкалы общие оценки
Временное ограничение: Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
Pedsql - это общий качество здоровья, разработанный специально для педиатрической популяции, и захватывает следующие домены: физическое функционирование, эмоциональное функционирование, социальное функционирование, функционирование школы, психосоциальное резюме, физическое здоровье и общий балл. Общий балл PEDS-QL состоит из всех 23 пунктов всех доменов. Этот модульный инструмент использует 5-балльную шкалу: от 0 (никогда) до 4 (почти всегда). Элементы обращены вспять, и линейно преобразованы в шкалу 0-100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Более высокие оценки указывают на лучшее качество жизни. Согласно запланированному анализу, для данных о профилактике данных для этой меры исхода были собраны и сообщались путем категоризации в соответствии с периодами профилактики и по возрастным группам от 2 до <5 лет, от 5 до <8 лет, от 8 до <13 лет и от 13 до <18 лет, как по требованию, так и по профилаксии.
Базовый уровень, срочный период лечения: день 7, конец периода 1 (месяц 6), конец периода 2 (12 месяца) и конец периода 3 (19 месяц)
Использование ресурсов: годовая продолжительность пребывания в больнице для острых событий TTP для когортов профилактики
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Годовое количество дней участников, остававшихся в больнице, были оценены на острые мероприятия TTP. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения SOC и для периодов 1, 2 и 3 для лечения TAK-755 соответственно.
До 79,6 месяцев
Использование ресурсов: годовое количество посещений неотложной помощи для когортов профилактики
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Годовое количество посещений неотложной помощи было рассчитано как количество посещений неотложной помощи × 365,25/(дата окончания - дата начала лечения + 1). Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения SOC и для периодов 1, 2 и 3 для лечения TAK-755 соответственно.
До 79,6 месяцев
Использование ресурсов: годовое количество дней, пропущенных из школы или работы для когортов профилактики
Временное ограничение: До 79,6 месяцев
Годовое количество дней, пропущенных из школы или работы, было оценено. Согласно запланированному анализу, данные для этой меры результата были собраны и сообщались только для когортов профилактики комбинированным образом для периодов 1 и 2 для лечения SOC и для периодов 1, 2 и 3 для лечения TAK-755 соответственно.
До 79,6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Соавторы

Takeda Development Center Americas, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 октября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 281102
  • 2017-000858-18 (Номер EudraCT)
  • TAK-755-281102 (Другой идентификатор: Sponsor)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться