Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af BAX 930 hos børn, teenagere og voksne født med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

20. januar 2026 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Et fase 3, prospektivt, randomiseret, kontrolleret, åbent, multicenter, 2-perioders crossover-studie med en enkeltarms-fortsættelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​BAX 930 (rADAMTS13) i profylaktisk og on-demand-behandling af forsøgspersoner med svær medfødt trombose Trombocytopenisk purpura (cTTP, Upshaw-Schulman syndrom [USS], arvelig trombotisk trombocytopenisk purpura [hTTP])

Trombotisk trombocytopenisk purpura (eller forkortet TTP) er en tilstand, hvor der dannes blodpropper i små blodkar i hele kroppen. Blodpropperne kan begrænse eller blokere strømmen af ​​iltrigt blod til kroppens organer, såsom hjernen, nyrerne og hjertet. Som følge heraf kan alvorlige helbredsproblemer udvikle sig. Den øgede koagulation, der opstår i TTP, bruger de celler, der hjælper blodet med at størkne, kaldet blodplader. Med færre blodplader tilgængelige i blodet kan der opstå blødningsproblemer. Mennesker, der har TTP, kan bløde under huden og danne lilla blå mærker eller purpura eller fra overfladen af ​​huden. TTP kan også forårsage anæmi, en tilstand, hvor røde blodlegemer går i stykker hurtigere, end kroppen kan erstatte dem, hvilket fører til et lavere antal røde blodlegemer end normalt.

En mangel på aktivitet i ADAMTS13-enzymet, et protein i blodet, der er involveret i blodkoagulation, forårsager TTP. Enzymet nedbryder et andet blodprotein kaldet von Willebrand-faktor, der klumper sig sammen med blodplader og danner blodpropper. Nogle mennesker er født med denne tilstand, andre får tilstanden i løbet af deres liv. Mange mennesker, der er født med TTP, oplever hyppige opblussen, der skal behandles med det samme. Hvis det ikke behandles, kan det være dødeligt eller forårsage varig skade, såsom hjerneskade eller slagtilfælde. BAX 930 er et lægemiddel, der erstatter ADAMTS13 og kan forhindre eller kontrollere TTP-opblussen, kaldet TTP-hændelser.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at sammenligne antallet af TTP-hændelser hos personer født med svær TTP, når de behandles med BAX 930, versus når de behandles med standardbehandlingen. Behandlingen vil blive givet på 2 måder:

  • BAX 930 eller standardbehandling givet for at forhindre TTP-hændelser i at ske.
  • BAX 930 eller standardbehandling givet for at kontrollere en akut TTP-hændelse, når den sker, i henhold til klinikkens standardpraksis.

Både BAX 930 og standardbehandling gives langsomt gennem en vene (infusion).

Ved det første besøg vil undersøgelseslægen tjekke, om du kan deltage i undersøgelsen. Hvis du er berettiget og kommer ind i studiet, vil du følge et tildelt skema og enten starte med BAX 930 (Periode 1) og derefter skifte til standardbehandling (Periode 2) eller starte med standardbehandling (Periode 1) og derefter skifte til BAX 930 (Periode 2). Alle vil blive behandlet med BAX 930 igen for periode 3. Hver periode varer cirka 6 måneder.

Hvis du går ind i undersøgelsen for at kontrollere en akut TTP-hændelse, vil du følge en tidsplan, der modtager enten BAX 930 eller standardbehandling til at behandle din akutte TTP-hændelse. Når den akutte TTP-hændelse er blevet bedre, kan du beslutte at fortsætte i undersøgelsen og få behandling for at forhindre TTP-hændelser i at ske, efter skemaet ovenfor.

Et andet studies formål er at vurdere bivirkninger fra behandling med BAX 930 og standardbehandling. For at gøre det vil undersøgelseslægen stille dig spørgsmål om dit helbred ved hvert studiebesøg.

Undersøgelseslægerne vil også kontrollere, hvor længe BAX 930 forbliver i deltagernes blod over tid. De vil gøre dette fra blodprøver taget, efter at deltagerne har modtaget deres specifikke infusioner af BAX 930. Dette vil ske på forskellige tidspunkter i løbet af undersøgelsen.

1 måned efter, at al behandling er afsluttet, vil deltagerne besøge klinikken til en sidste kontrol.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospitals
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The Methodist Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrig, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, Frankrig, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Frankrig, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Italien, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Italien, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Japan
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Tyskland, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager eller juridisk autoriseret repræsentant har givet underskrevet informeret samtykke >= 18 år og/eller samtykkeformular (underskrevet af juridisk repræsentant, hvis deltagerne er
  • Deltageren er mellem 0 og 70 år, inklusive, på screeningstidspunktet. (Deltagere < 18 år vil først blive tilmeldt, når mindst 5 voksne (>= 18 år) hver har mindst 10 eksponeringer med BAX 930 og gennemgået af Data Monitoring Committee (DMC). I Frankrig vil ingen deltagere under 18 år blive tilmeldt undersøgelsen, før den første voksne deltager er blevet behandlet med BAX 930 i minimum 6 måneder.

  • Deltageren har en dokumenteret diagnose af alvorlig arvelig ADAMTS13-mangel, defineret som:

    • Bekræftet ved molekylær genetisk testning, dokumenteret i deltagerhistorie eller ved screening, og
    • ADAMTS13-aktivitet < 10 % målt ved den fluorescerende resonansenergioverførsel-von Willebrand factor73 (FRETS-VWF73) assay, dokumenteret i deltagerhistorien eller ved screening (deltagere, der i øjeblikket modtager standardbehandling (SoC) profylaktisk terapi kan overstige 10 % ADAMTS13-aktivitet ved screening).

Bemærk: Deltagere, der i øjeblikket modtager profylaktisk behandling, vil blive screenet umiddelbart før deres sædvanlige profylaktiske infusion

  • Deltageren udviser ingen tegn på alvorlig trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) (trombocyttal < 100.000/ mikroliter (mcL) og forhøjelse af lactatdehydrogenase (LDH) større end (>2)* ULN) ved screening. (Kun profylaktisk kohorte).
  • Deltageren er i øjeblikket på et profylaktisk doseringsregime eller har en dokumenteret historie med mindst 1 TTP-hændelse og en evne til at tolerere SoC profylaktisk dosering (kun profylaktisk kohorte).
  • Deltagere >= 16 år skal have en Karnofsky-score >= 70% og deltagere <16 år skal have en Lansky-score >= 80%.
  • Deltageren er hepatitis C-virus (HCV)-negativ som bekræftet ved antistof- eller polymerasekædereaktionstest ELLER HCV-positiv, hvis deres sygdom er kronisk, men stabil.
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ blod- eller uringraviditetstest, bekræftet højst 7 dage før den første administration, og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed og at gennemgå en kvartalsvis graviditetstest.
  • Seksuelt aktive mænd skal bruge en accepteret og effektiv præventionsmetode under behandlingen og indtil minimum 16 dage efter den sidste dosis, der blev administreret.
  • Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er blevet diagnosticeret med enhver anden TTP-lignende lidelse (mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi), inklusive erhvervet TTP.
  • Deltageren har kendt overfølsomhed over for hamsterproteiner.
  • Deltageren har oplevet en akut TTP-hændelse mindre end 30 dage før screening (kun profylaktisk kohorte).
  • Deltageren har en sygehistorie eller tilstedeværelse af en funktionel ADAMTS13-hæmmer ved screening.
  • Deltageren har en medicinsk historie med genetisk eller erhvervet immundefekt, som ville forstyrre vurderingen af ​​produktets immunogenicitet, herunder deltagere, der er human immundefektvirus (HIV)-positive med en absolut klynge af differentiering 4 (CD4) < 200/kubikmillimeter ( mm^3) eller som får kronisk immunsuppressiv medicin.
  • Deltageren er blevet diagnosticeret med alvorlig kardiovaskulær sygdom (New York Heart Association klasse 3 til 4).
  • Deltager med nyresygdom i slutstadiet, der kræver kronisk dialyse.

  • Deltageren er blevet diagnosticeret med leverdysfunktion, som det fremgår af, men ikke begrænset til, et af følgende:

    • Serum alanin aminotransferase (ALT) >= 2* ULN.
    • Alvorlig hypoalbuminæmi < 24 gram pr. liter (g/L).
    • Portal venehypertension (f.eks. tilstedeværelse af ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer).
  • Efter investigators opfattelse har deltageren en anden klinisk signifikant samtidig sygdom, som kan udgøre yderligere risici for deltageren.
  • Deltageren er blevet behandlet med et immunmodulerende lægemiddel, eksklusive topisk behandling (f.eks. salver, næsespray) inden for 30 dage før tilmelding. Brug af kortikosteroider i forbindelse med administration af frisk frossen plasma (FFP) for at forhindre allergiske reaktioner er tilladt.
  • Deltageren har en akut sygdom (f.eks. influenza, influenzalignende syndrom, allergisk rhinitis/konjunktivitis, bronkial astma) på screeningstidspunktet (kun profylaksekohorte).
  • Deltageren modtager eller forventer at modtage et andet forsøgslægemiddel og/eller interventionslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding.
  • Deltageren har en historie med stof- og/eller alkoholmisbrug inden for de sidste 2 år.
  • Deltageren har en progressiv dødelig sygdom og/eller forventet levetid på mindre end 3 måneder.
  • Deltageren identificeres af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer.
  • Deltageren lider af en mental tilstand, der gør ham/hende ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og/eller bevis på en usamarbejdsvillig holdning.
  • Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos sponsoren eller efterforskeren.
  • Hvis hun er kvinde, er deltageren gravid eller ammer på tidspunktet for tilmeldingen.
  • Enhver kontraindikation til SoC-lægemiddel(er) i henhold til lokal ordinationsinformation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Profylakse-kohort I: Tak-755 Derefter Soc
Deltagerne modtog en enkelt intravenøs (IV) infusion af 40 internationale enheder pr. Kg (iu/kg) radamts13 fremstillet i orth, Østrig (TAK-755 ORT), hver 2. uge (Q2W) i 6 måneder i periode 1 efterfulgt af standard for pleje (SOC) i 6 måneder i periode 2. Terefter modtog deltagerne Radamts13 Fremstilling i Singapore (Tak-755 Sin), DOS IU/kg Q2W i 6 måneder i periode 3. TAK-755 ORT kunne erstattes med TAK-755 sin og vice versa afhængigt af tilgængelighed og andre kriterier.
Biologisk: Standard for pleje
Deltagerne vil modtage Investigator-recommended Standard of Care (SoC).
Biologisk: Tak-755
Deltagere i profylakse-kohort vil modtage IV-infusioner på 40 IE/kg TAK-755 ORT i periode 1 og periode 2 og skifte til TAK-755 SIN i periode 3 i seks måneder en gang om ugen eller to gange om ugen. I on-demand-kohort vil deltagere modtage daglig IV-dosis af TAK-755.
Andre navne:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinant ADAMTS13
  • BAX 930
Eksperimentel: Profylakse-kohort II: Soc derefter TAK-755
Deltagerne modtog SOC i 6 måneder i periode 1 efterfulgt af IV-infusioner af 40 IE/kg dosis af TAK-755 ORT Q2W i periode 2 i de næste 6 måneder. Derefter modtog deltagerne TAK-755 SIN-dosis IV-infusioner på 40 IE/kg Q2W i yderligere 6 måneder i periode. TAK-755 ORT kunne erstattes med TAK-755 SIN og vice versa afhængigt af tilgængelighed og andre kriterier.
Biologisk: Standard for pleje
Deltagerne vil modtage Investigator-recommended Standard of Care (SoC).
Biologisk: Tak-755
Deltagere i profylakse-kohort vil modtage IV-infusioner på 40 IE/kg TAK-755 ORT i periode 1 og periode 2 og skifte til TAK-755 SIN i periode 3 i seks måneder en gang om ugen eller to gange om ugen. I on-demand-kohort vil deltagere modtage daglig IV-dosis af TAK-755.
Andre navne:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinant ADAMTS13
  • BAX 930
Eksperimentel: On Demand-kohort I: Tak-755
Deltagere, der oplevede en akut TTP-begivenhed, der opfyldte alle andre inkluderingskriterier og trådte ind i undersøgelsen gennem TAK-755-kohorten af ​​den presserende behandlingsperiode, der blev modtaget indledende dosis af IV-infusion 40 IE/kg [+/- 4 iu/kg] TAK-755 ORT eller TAK-755 SIN på dag 1 efterfulgt af en efterfølgende dosis IV-infusion af 20 iu/kg [+/- 2 iu/K TAK-755 ORT eller TAK-755 SIN på dag 2 og en yderligere daglig dosis IV-infusioner på 15 IE/kg [+/- 1,5 IE/kg] TAK-755 på dag 3 indtil 2 dage efter den akutte begivenhed blev løst. Efter opløsning af den akutte TTP -begivenhed havde deltagerne mulighed for enten at flytte til profylakse -kohorten af ​​undersøgelsen eller ophøre helt.
Biologisk: Tak-755
Deltagere i profylakse-kohort vil modtage IV-infusioner på 40 IE/kg TAK-755 ORT i periode 1 og periode 2 og skifte til TAK-755 SIN i periode 3 i seks måneder en gang om ugen eller to gange om ugen. I on-demand-kohort vil deltagere modtage daglig IV-dosis af TAK-755.
Andre navne:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinant ADAMTS13
  • BAX 930
Eksperimentel: On Demand Cohort II: SoC
Deltagere, der oplevede en akut TTP-begivenhed, der opfyldte alle andre inkluderingskriterier og gik ind i undersøgelsen gennem SOC-kohorten af ​​den presserende behandlingsperiode, modtog den efterforskningsrådede SOC og doseringsregime, indtil den akutte begivenhed blev løst. Efter opløsning af den akutte TTP -begivenhed havde deltagerne mulighed for enten at flytte til profylakse -kohorten af ​​undersøgelsen eller ophøre helt.
Biologisk: Standard for pleje
Deltagerne vil modtage Investigator-recommended Standard of Care (SoC).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akut thrombotisk thrombocytopenisk purpura (TTP) begivenheder under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 74,5 måneder
I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i henholdsvis periode 1 og 2 for TAK-755 og SOC-behandlinger og separat for periode 3, hvor alle deltagere modtog TAK-755.
Op til 74,5 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af akut thrombotisk thrombocytopenisk purpura (TTP) begivenheder, der reagerer på Tak-755
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Procentdel af akutte TTP-begivenheder, der reagerede på TAK-755, blev defineret som ikke at kræve anvendelse af et andet humant opløsning og metalloprotease med et thrombospondin type 1-motiv, medlem 13 (ADAMTS13) -holdig middel. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for TAK-755-behandlingsarmen for både profylaksen (uanset profylakseperioderne) og på efterspørgselskohorter.
Op til 79,6 måneder
Tid til opløsning af akutte TTP -begivenheder
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Tid til opløsning af akutte TTP-begivenheder efter påbegyndelse af behandling med TAK-755 eller SOC-agent blev vurderet. Akutte TPP -begivenheder blev betragtet som løst, da: (a) blodpladetælling var> 150.000 pr. Mikroliter (μL) eller fald af blodpladetælling var inden for 25 procent (%) af baseline, alt efter hvad der forekom først, og (b) forhøjelse af lactatdehydrogenase (LDH) <1,5 x baseline eller <1,5 x øvre grænse for normal (ULN). I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmåling indsamlet og rapporteret på en kombineret måde uanset profylaksebehandlingsperioderne, opdelet pr. Behandling modtaget (TAK-755 og SOC) for de on-efterspørgsel og profylaktiske kohorter.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med thrombocytopeni under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Trombocytopeni blev defineret som et fald i blodpladetælling ≥25 % af basislinien eller et blodpladetælling <150.000/μL, rapporteret af behandlingsarmen for den profylaktiske kohort. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i henholdsvis periode 1 og 2 for TAK-755 og SOC-behandlinger og separat for periode 3, hvor alle deltagere modtog TAK-755.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi blev defineret som en forhøjelse af LDH> 1,5* af baseline eller> 1,5* Uln (med et muligt bevis på schistocytter på blodudstrygning) og blev rapporteret ved behandlingsarm for den profylaktiske kohort. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i henholdsvis periode 1 og 2 for TAK-755 og SOC-behandlinger og separat for periode 3, hvor alle deltagere modtog TAK-755.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med neurologiske symptomer under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Neurologiske symptomer (TTP -relateret) (f.eks. Forvirring, dysfoni, dysarthria, fokale eller generelle motoriske symptomer inklusive anfald) blev rapporteret af behandlingsarmen for den profylaktiske kohort. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i henholdsvis periode 1 og 2 for TAK-755 og SOC-behandlinger og separat for periode 3, hvor alle deltagere modtog TAK-755.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med nyredysfunktion under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Nyredysfunktion blev defineret som en stigning i serumkreatinin> 1,5*baseline. Antal deltagere med nyredysfunktion blev rapporteret af behandlingsarmen for den profylaktiske kohort. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i henholdsvis periode 1 og 2 for TAK-755 og SOC-behandlinger og separat for periode 3, hvor alle deltagere modtog TAK-755.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med mavesmerter under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med mavesmerter (TTP -relateret) blev rapporteret af behandlingsarmen for profylakse -kohorten. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i henholdsvis periode 1 og 2 for TAK-755 og SOC-behandlinger og separat for periode 3, hvor alle deltagere modtog TAK-755.
Op til 79,6 måneder
Antal supplerende doser, der blev fremkaldt af subakute TTP -begivenhed under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Antal supplerende doser, der blev fremkaldt af subakute TTP -begivenheder, blev rapporteret ved behandling af den profylaktiske kohort. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i henholdsvis periode 1 og 2 for TAK-755 og SOC-behandlinger og separat for periode 3, hvor alle deltagere modtog TAK-755.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med dosismodifikation, der ikke er bedt om af en akut TTP -begivenhed under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med dosismodifikation, der ikke blev bedt om af en akut TTP -begivenhed, blev rapporteret ved behandling af den profylaktiske kohort. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i henholdsvis periode 1 og 2 for TAK-755 og SOC-behandlinger og separat for periode 3, hvor alle deltagere modtog TAK-755.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med akutte TTP -begivenheder på deres endelige dosis
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med akutte TTP -begivenheder på deres endelige dosis og doseringsregime til den profylaktiske kohort blev rapporteret. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i henholdsvis periode 1 og 2 for TAK-755 og SOC-behandlinger og separat for periode 3, hvor alle deltagere modtog TAK-755.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige behandling fremkommende bivirkninger (seriøse tees)
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
AE: Enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos deltagere administreret IP, der ikke nødvendigvis har et årsagsforhold til behandling. TEAE: AE, der har startdato-tid på/efter startdato-tid for den første dosis af behandlingsdeltager påtager sig denne vurdering/periode, eller hvis den har startdato-tid før startdato-tid for den første dosis, men øges i sværhedsgraden på/efter startdato-tid for den første behandlingsdosis. SAE: En uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der i enhver dosis opfylder 1 eller flere af følgende kriterier: død; indledende/langvarig indlæggelse i patienten; livstruende oplevelse; vedvarende/betydelig handicap/manglende evne; Medfødt afvigelse, medicinsk vigtig begivenhed (er muligvis ikke umiddelbart livstruende eller resulterer i død eller kræver indlæggelse, men kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgriben for at forhindre 1 af de andre resultater). Vituationstegn, klinisk kemi, hæmatologi som vurderet af efterforskeren blev rapporteret som AE.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med hæmmende antistoffer mod ADAMTS13
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med inhiberende antistoffer mod ADAMTS13 blev rapporteret. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret på en kombineret måde uanset profylakseperioderne og opdelt i henhold til behandlingen, der blev modtaget i løbet af undersøgelsen, præsenteret for profylakse -kohorterne.
Op til 79,6 måneder
Samlet mængde ADAMTS13 administreret under behandlingen af ​​akutte TTP-begivenheder hos deltagere i TAK-755-behandlingsarm
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Den samlede mængde ADAMTS13, der blev administreret under behandlingen af ​​akutte TTP -hændelser (alle akutte TTP -begivenheder, uanset det centrale laboratoriebekræftelse blev inkluderet) blev vurderet. Akutte TTP -begivenheder kræver typisk 3 til 4 dage med intensiveret behandling. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret kun for TAK-755-behandlingsarmen for både profylaksen (uanset profylakseperioderne) og på efterspørgselskohorter.
Op til 79,6 måneder
Inkremental opsving (IR) af ADAMTS13 Aktivitet for SOC Agent og TAK-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
ADAMTS13 -aktivitet blev målt ved fluorescerende resonansenergioverførsel (FRETs) assay. IR blev defineret som kropsvægt normaliseret maksimal stigning i plasma ADAMTS13 -aktivitetsniveau. IR for ADAMTS13-aktivitet for SOC-agent og TAK-755 i plasma blev vurderet. (Iu/ml)/(iu/kg) står for (internationale enheder pr. Ml)/(internationale enheder pr. Kg). PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1, slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
IR of Adamts13 Antigen til SOC Agent og Tak-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
ADAMTS13 Antigen blev målt under anvendelse af en kommerciel ADAMTS13-enzymbundet immunosorbentassay (ELISA), der anvender ADAMTS13-antigen. IR blev defineret som kropsvægt normaliseret maksimal stigning i plasma ADAMTS13 -antigen. IR af ADAMTS13-antigen til SOC-agent og TAK-755 i plasma blev vurderet. (µg/ml)/(µg/kg) står for (mikrogram pr. Ml)/(mikrogram pr. Kg). PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1, slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
Område under plasmakurven [AUC] hele ADAMTS13-aktiviteten for SOC-agent og TAK-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
H*iu/ml angiver i timevis*internationale enheder pr. Ml. PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
AUCALL OF ADAMTS13 Antigen til SOC Agent og Tak-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
H*µg/ml angiver i timevis*mikrogram pr. Ml. PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
Terminal halveringstid (T1/2) af ADAMTS13 Aktivitet og ADAMTS13-antigen til SOC-agent og TAK-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
Gennemsnitlig opholdstid ekstrapoleret til Infinity (MRT0-INF) af ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen til SOC Agent og TAK-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
Clearance (CL) af ADAMTS13 Aktivitet og ADAMTS13 Antigen til SOC Agent og TAK-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
Volumen ved stabil tilstand (VSS) af ADAMTS13 Aktivitet og ADAMTS13-antigen til SOC-agent og TAK-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
Maksimal koncentration (Cmax) af ADAMTS13-aktivitet for SOC-agent og TAK-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
IU/ml står for internationale enheder pr. Ml. PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
Cmax af Adamts13 Antigen til SOC-agent og TAK-755 i plasma under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
µg/ml står for mikrogram pr. Ml. PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1 op til 12), PK-II (måned 12: dag 1 op til 12) og PK-III (måned 19: Dag 1 op til 12): Pre-infusion og ved flere tidspunkter efter infusion op til 288 timer
Ændring fra baseline i vurdering af von Willebrand Factor: Antigen (VWF: AG) under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 12), PK-II (måned 12: dag 12) og PK-III (måned 19: Dag 12): Post-infusion ved 288 timer
VWF: AG er et mål for total VWF-protein og blev vurderet ved anvendelse af en sandwich ELISA, der anvender polyklonale anti-human-VWF-antistoffer. Evalueringer af VWF: AG ved baseline og efter infusion af SOC-agenten og TAK-755-behandling under den indledende PK-vurdering blev rapporteret. PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 12), PK-II (måned 12: dag 12) og PK-III (måned 19: Dag 12): Post-infusion ved 288 timer
Ændring fra baseline i vurdering af von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor Activity (VWF: RCO) under profylaktisk behandling
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 12), PK-II (måned 12: dag 12) og PK-III (måned 19: Dag 12): Post-infusion ved 288 timer
VWF: RCO giver et mål for VWF's evne til at binde blodpladerglycoprotein IB. Stabiliserede blodplader agglutineres i nærvær af VWF og det antibiotiske ristocetin. Evalueringer af VWF: RCO ved baseline og efter infusion af SOC-agenten og TAK-755-behandling under den indledende PK-vurdering blev rapporteret. PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 12), PK-II (måned 12: dag 12) og PK-III (måned 19: Dag 12): Post-infusion ved 288 timer
Vurdering af ADAMTS13-aktivitet udtrykt som pre-infusion ADAMTS13-niveauer
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
Vurdering af udvalgte VWF-parametre udtrykt som præinfusionsniveauer af VWF: RCO
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
Vurdering af udvalgte VWF-parametre udtrykt som præinfusionsniveauer af VWF: AG
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
Vurdering af udvalgte VWF-parametre udtrykt som præinfusionsniveauer af VWF: MM lav opløsning (res.) Mellemliggende
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
Evaluering af udvalgte VWF-parametre udtrykt som præinfusionsniveauer af VWF: MM Low Res. Stor
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
Evaluering af udvalgte VWF-parametre udtrykt som præinfusionsniveauer af VWF: MM Low Res. Lille
Tidsramme: PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
PK-I, PK-II og PK-III betegner crossover PK-evalueringen af ​​højst 14 dage i starten af ​​profylaksebehandlingsperioden 1 og slutningen af ​​profylaksebehandlingsperioder 2 og 3. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret i henhold til den modtagne behandling (intervention) modtaget (radamts13 fremstillet i orth, Østrig [Tak-755 Ort], Radamts13 fremstillet i Singapore [Tak-755 SIN] eller SOC) i løbet af undersøgelsen, kun for de profylakse kohorts. Ingen deltagere modtog SOC i PK-II og PK-III, således er der ingen data for det samme.
PK-I (måned 1: dag 1), PK-II (måned 12: dag 1) og PK-III (måned 19: Dag 1): Pre-infusion (inden for 1 time)
Antal deltagere med samlede bindende antistoffer til ADAMTS13 under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
De samlede bindingsantistoffer mod ADAMTS13 blev målt ved et ELISA-baseret assay, der påviste totale immunoglobuliner (IgG, IgA og IgM). I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret pr. Sekvens (profylakse-kohort I: TAK-755 derefter SOC og profylakse-kohort II: SOC derefter TAK-755) kun for profylakse-kohorterne.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med neutraliserende antistoffer mod ADAMTS13 under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Neutraliserende antistoffer blev målt ved en Bethesda-metode med Nijmegen-modifikation under anvendelse af ADAMTS13 FRETS-VWF73-aktivitetsassayet. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret pr. Sekvens (profylakse-kohort I: TAK-755 derefter SOC og profylakse-kohort II: SOC derefter TAK-755) kun for profylakse-kohorterne.
Op til 79,6 måneder
Antal deltagere med anti-kinesisk hamster æggestokk (anti-cho) proteinantistoffer under profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Total immunoglobulinantistoffer (immunoglobulin G [IgG], A [IgA] og M [IgM]) mod CHO -protein blev analyseret under anvendelse af ELISA -assay. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret pr. Sekvens (profylakse-kohort I: TAK-755 derefter SOC og profylakse-kohort II: SOC derefter TAK-755) kun for profylakse-kohorterne.
Op til 79,6 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) vurderet som ændring fra baseline i CTTP-Patient Experience Spørgeskema (CTTP-PEQ) Total score
Tidsramme: Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
CTTP-PEQ består af 26 spørgsmål, der er designet til at vurdere deltagerens oplevelse af træthed, led, muskler, mavesmerter og brystsmerter i de foregående 24 timer, neurologiske manifestationer, blå mærker, følelser af depression og humørændringer og aktivitetsbegrænsning i de sidste 7 dage og deltagerens holdning, oplevede bivirkninger, arbejd/skolefravær og rejsevirkninger, der er forbundet med behandlingen af ​​TTP i de tidligere 2 uger. CTTP PEQ er fokuseret på at måle symptomerne og virkningerne af sygdommen. De samlede scoringer spænder fra 0 til 162. En højere score indikerer større byrde og dårlig livskvalitet. I henhold til planlagt analyse blev dataene for profylakse -kohorterne for dette resultatmål indsamlet og rapporteret ved kategorisering i henhold til profylakseperioder og pr. Aldersgrupper, ≥12 år, 12 til 18 år, ≥18 år for både efterspørgsels (OD) og profylakse -kohorter. Ingen deltagere i OD-kohorterne havde CTTP-PEQ-data til rådighed til analyse ved planlagte besøg efter baseline.
Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) vurderet som ændring fra baseline i fysiske og mentale komponentresultater af de 36-artikels korte form for sundhedsundersøgelse version 2 (SF-36V2)
Tidsramme: Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
SF-36V2 er spørgeskema, der vurderede deltagerens sundhedsrelaterede livskvalitet. Det omfattede 36 spørgsmål relateret til 8 sundhedsdimensioner: fysisk funktion, rollefysisk (rollebegrænsninger på grund af fysiske sundhedsmæssige problemer), kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet (energi/træthed), social funktion, rolle-emotionel (rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer) og mental sundhed. Baseret på disse 4 skalaer (fysisk funktion, rollefysisk, kropslig smerte, generel sundhed), blev der genereret fysisk komponent score, der varierer mellem 0 og 100, med højere score, der indikerer en bedre livskvalitet. Baseret på disse 4 skalaer (vitalitet, social funktion, rolle-emotionel og mental sundhed), blev mental komponent score genereret i området mellem 0 & 100, med højere score = bedre livskvalitet. I henhold til planlagt analyse blev dataene for profylakse -kohorterne for dette resultatmål indsamlet og rapporteret ved kategorisering i henhold til profylakseperioder og pr. Komponent score for både efterspørgsels- og profylakse -kohorter.
Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) vurderet som ændring fra baseline i forkortet 9-punkts behandlingstilfredshedsspørgeskema til medicin (TSQM-9) domænescore
Tidsramme: Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
TSQM er en behandlingstilfredshedsforanstaltning, der bruges til at vurdere det samlede niveau af deltagerens tilfredshed eller utilfredshed med deres medicin. TSQM-9 er et 9-punkts, valideret, selvadministreret instrument, der bruges til at vurdere deltagerens tilfredshed med medicin. De tre vurderede domæner er behandlingseffektivitet, bekvemmelighed og global tilfredshed. Resultatet for hvert af de 3 domæner er baseret på en algoritme til at skabe en score på 0 til 100. Højere score indikerer større tilfredshed inden for dette domæne. I henhold til planlagt analyse blev dataene for profylakse -kohorterne for dette resultatmåling indsamlet og rapporteret ved kategorisering i henhold til profylakseperioder og pr. Domænescore for både on -efterspørgsel og profylakse -kohorter.
Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) vurderet som ændring fra baseline i Euroqol 5 Dimensions Spørgeskema 3-niveau (EQ-5D-3L) domænescore
Tidsramme: Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
EQ-5D-3L Sundhedsspørgeskema er et deltager-besvaret spørgeskema, der scorer 5 dimensioner (domæner)-mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension scores i en ordinal skala med 3 tilgængelige niveauer af respons og score fra 1 til 3, "ingen problemer", "nogle problemer" og "ekstreme problemer". Lavere score for domænerne i EQ-5D-3L indikerer forbedring. I henhold til planlagt analyse blev dataene for profylakse -kohorterne for dette resultatmåling indsamlet og rapporteret ved kategorisering i henhold til profylakseperioder og pr. Domænescore for både on -efterspørgsel og profylakse -kohorter.
Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) vurderet som ændring fra baseline i EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) domænescore
Tidsramme: Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
EQ-5D-Y Sundhedsspørgeskema er et deltagerbesvaret spørgeskema, der scorer 5 dimensioner (domæner)-mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression vurderet hos deltagere i alderen 8 til 16 år. EQ-5D-Y-beskrivende system inkluderer 5 beskrivende genstande: mobilitet, egenpleje, udførelse af sædvanlige aktiviteter, at have smerter eller ubehag og føle angst eller deprimeret. Hver dimension scores på 3 niveauer: 1 = ingen problemer, 2 = nogle problemer og 3 = en masse problemer. Lavere score for domænerne i EQ-5D-Y indikerer forbedring. I henhold til planlagt analyse blev dataene for profylakse -kohorterne for dette resultatmåling indsamlet og rapporteret ved kategorisering i henhold til profylakseperioder og pr. Domænescore for både on -efterspørgsel og profylakse -kohorter.
Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) vurderet som ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitet (PEDS QL) skala Total score
Tidsramme: Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
PEDSQL er en generisk sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument designet specifikt til en pædiatrisk population og fanger efter domæner: fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion, skolefunktion, psykosocial resume, fysisk sundhed og total score. PEDS-QL samlede score består af alle 23 poster af alle domæner. Dette modulære instrument bruger en 5-punkts skala: fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Elementer vendes scoret og transformeres lineært til en 0-100 skala som følger: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Højere score indikerer bedre livskvalitet. I henhold til planlagt analyse blev dataene for profylakse -kohorters data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret ved kategorisering i henhold til profylakseperioder og pr. Aldersgrupper, 2 til <5 år, 5 til <8 år, 8 til <13 år og 13 til <18 år, både efter behov og profylakse -kohorter.
Baseline, presserende behandlingsperiode: dag 7, slutningen af ​​periode 1 (måned 6), slutningen af ​​periode 2 (måned 12) og slutningen af ​​periode 3 (måned 19)
Ressourceudnyttelse: Årlig længde af hospitalets ophold til akutte TTP -begivenheder til profylakse -kohorter
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Det årlige antal dage, som deltagerne opholdt sig på hospitalet for akutte TTP -begivenheder, blev vurderet. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmåling indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i perioder 1 og 2 for SOC-behandling og i henholdsvis periode 1, 2 og 3 til TAK-755-behandling.
Op til 79,6 måneder
Ressourceudnyttelse: Årligt antal akutte plejebesøg for profylakse -kohorter
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Årligt antal akutte plejebesøg blev beregnet som antallet af akutte plejebesøg × 365,25/(slutdato - behandlingsstartdato + 1). I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmåling indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i perioder 1 og 2 for SOC-behandling og i henholdsvis periode 1, 2 og 3 til TAK-755-behandling.
Op til 79,6 måneder
Ressourceudnyttelse: Årligt antal dage, der er gået glip af skolen eller arbejde for profylakse -kohorter
Tidsramme: Op til 79,6 måneder
Det årlige antal dage, der var gået glip af skolen eller arbejdet, blev vurderet. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmåling indsamlet og rapporteret kun for profylakse-kohorterne på en kombineret måde i perioder 1 og 2 for SOC-behandling og i henholdsvis periode 1, 2 og 3 til TAK-755-behandling.
Op til 79,6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

9. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 281102
  • 2017-000858-18 (EudraCT nummer)
  • TAK-755-281102 (Anden identifikator: Sponsor)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

Kliniske forsøg med Standard for pleje

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner