혈전성 혈소판감소성 자반병(TTP)을 가지고 태어난 아동, 청소년 및 성인의 BAX 930 연구
2026년 1월 20일 업데이트: Baxalta now part of Shire
중증 선천성 혈전증 피험자의 예방적 및 주문형 치료에서 BAX 930(rADAMTS13)의 안전성과 효능을 평가하는 3상, 전향적, 무작위, 통제, 공개 라벨, 다기관, 단일군 연속 2주기 교차 연구 혈소판감소성 자반병(cTTP, 업쇼-슐만 증후군[USS], 유전성 혈전성 혈소판감소성 자반병[hTTP])
혈전성 혈소판감소성 자반증(줄여서 TTP)은 몸 전체의 작은 혈관에 혈전이 형성되는 상태입니다. 혈전은 산소가 풍부한 혈액이 뇌, 신장 및 심장과 같은 신체 기관으로 흐르는 것을 제한하거나 차단할 수 있습니다. 결과적으로 심각한 건강 문제가 발생할 수 있습니다. TTP에서 발생하는 응고 증가는 혈소판이라고 하는 혈액 응고를 돕는 세포를 사용합니다. 혈액에서 사용할 수 있는 혈소판 수가 적기 때문에 출혈 문제가 발생할 수 있습니다. TTP가 있는 사람은 피부 아래에서 출혈하여 자주색 타박상이나 자반병을 형성하거나 피부 표면에서 출혈할 수 있습니다. TTP는 또한 빈혈을 유발할 수 있습니다. 이 상태는 신체가 적혈구를 대체할 수 있는 것보다 더 빨리 적혈구가 분해되어 정상적인 적혈구 수보다 낮아지는 상태입니다.
혈액 응고와 관련된 혈액 내 단백질인 ADAMTS13 효소의 활성 부족은 TTP를 유발합니다. 이 효소는 혈소판과 함께 응집되어 혈전을 형성하는 폰 빌레브란트 인자라는 또 다른 혈액 단백질을 분해합니다. 어떤 사람들은 이 질환을 가지고 태어나고, 다른 사람들은 평생 동안 이 질환을 앓게 됩니다. TTP를 가지고 태어난 많은 사람들은 즉각적인 치료가 필요한 재발을 자주 경험합니다. 치료하지 않으면 치명적이거나 뇌 손상이나 뇌졸중과 같은 지속적인 손상을 일으킬 수 있습니다. BAX 930은 ADAMTS13을 대체하는 약물로 TTP 이벤트라고 하는 TTP 플레어업을 예방하거나 제어할 수 있습니다.
이 연구의 주요 목표는 BAX 930으로 치료했을 때와 표준 치료로 치료했을 때 심각한 TTP를 가지고 태어난 사람들의 TTP 사건 수를 비교하는 것입니다. 치료는 2가지 방법으로 제공됩니다.
- TTP 이벤트가 발생하지 않도록 BAX 930 또는 표준 처리가 제공됩니다.
- BAX 930 또는 클리닉의 표준 관행에 따라 급성 TTP 이벤트가 발생할 때 제어하기 위해 제공되는 표준 치료.
BAX 930과 표준 치료는 모두 정맥을 통해 천천히 제공됩니다(주입).
첫 번째 방문에서 연구 의사는 귀하가 연구에 참여할 수 있는지 확인할 것입니다. 자격이 있고 연구에 참여하는 경우 할당된 일정을 따르고 BAX 930(기간 1)으로 시작한 다음 표준 치료(기간 2)로 전환하거나 표준 치료(기간 1)로 시작한 다음 BAX 930으로 전환합니다. (기간 2). 모든 사람은 기간 3 동안 BAX 930으로 다시 치료를 받게 됩니다. 각 기간은 약 6개월 동안 지속됩니다.
급성 TTP 사건을 통제하기 위해 연구에 참여하는 경우 급성 TTP 사건을 치료하기 위해 BAX 930 또는 표준 치료를 받는 일정을 따르게 됩니다. 급성 TTP 사건이 호전되면 위의 일정에 따라 연구를 계속하고 TTP 사건이 발생하지 않도록 치료를 받기로 결정할 수 있습니다.
또 다른 연구의 목표는 BAX 930 치료와 표준 치료의 부작용을 평가하는 것입니다. 이를 위해 연구 의사는 각 연구 방문 시 귀하의 건강에 대해 질문할 것입니다.
연구 의사는 또한 BAX 930이 시간이 지남에 따라 참가자의 혈액에 얼마나 오래 머무는지 확인할 것입니다. 그들은 참가자가 BAX 930의 특정 주입을 받은 후 채취한 혈액 샘플에서 이 작업을 수행합니다. 이것은 연구 중에 다른 시간에 발생합니다.
모든 치료가 끝난 후 1개월 후 참가자는 최종 검진을 위해 클리닉을 방문합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
52
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamburg, 독일, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Thuringia
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Jena, Thuringia, 독일, 07747
- Universitaetsklinikum Jena
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Winship Cancer Institute
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89135
- Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State Univ College Of Medicine
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The Methodist Hospital
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Alicante, 스페인, 3010
- Hospital General Universitario de Alicante
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Salamanca, 스페인, 37007
- Hospital Universitario de Salamanca
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Seville, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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La Coruña
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A Coruña, La Coruña, 스페인, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
- Hospital de Cruces
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Manchester, 영국, M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Greater London
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London, Greater London, 영국, NW1 2PG
- University College London Hospitals
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Vienna, 오스트리아, 1090
- AKH - Medizinische Universität Wien
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Bergamo, 이탈리아, 24127
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
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Catania, 이탈리아, 90124
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, 이탈리아, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Rome, 이탈리아, 00161
- Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
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Fukuoka
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Fukuoka, Fukuoka, 일본, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Hyōgo
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Nishinomiya-shi, Hyōgo, 일본, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Tokyo-To
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Bunkyō City, Tokyo-To, 일본, 113-8519
- Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
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Warsaw, 폴란드, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Warsaw, 폴란드, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
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Paris, 프랑스, 75019
- Hôpital Robert Debré - Paris
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Nord
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Lille, Nord, 프랑스, 59037
- Hopital Claude Huriez - CHU Lille
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Paris
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Paris, Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Paris, Paris, 프랑스, 75571
- Hopital Saint-Antoine
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Pays de la Loire Region
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Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, 프랑스, 42270
- CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자 또는 법적 대리인이 18세 이상의 서명된 정보에 입각한 동의서 및/또는 동의서(참가자가 다음과 같은 경우 법적 대리인이 서명함)를 제공했습니다.
- 참가자는 스크리닝 시점에 0세부터 70세까지입니다. (18세 미만의 참가자는 각각 최소 5명의 성인(>= 18세)이 BAX 930으로 최소 10회 노출되고 데이터 모니터링 위원회(DMC)에서 검토한 후에만 등록됩니다. 프랑스에서는 첫 번째 성인 참가자가 최소 6개월 동안 BAX 930으로 치료를 받기 전에는 18세 미만의 참가자가 연구에 등록되지 않습니다.
참가자는 다음과 같이 정의된 심각한 유전성 ADAMTS13 결핍에 대한 문서화된 진단을 받았습니다.
- 분자 유전자 검사로 확인되고, 참가자 이력 또는 스크리닝 시 문서화됨, 그리고
- ADAMTS13 활성 < 10%, 형광 공명 에너지 전이-빌레브란트 인자73(FRETS-VWF73) 분석으로 측정, 참가자 이력 또는 스크리닝 시 문서화(현재 표준 치료(SoC) 예방 요법을 받고 있는 참가자는 상영).
참고: 현재 예방적 치료를 받고 있는 참가자는 일반적인 예방적 주입 직전에 선별 검사를 받게 됩니다.
- 참가자는 스크리닝 시 심각한 혈전성 혈소판감소성 자반병(TTP) 징후(혈소판 수 < 100,000/마이크로리터(mcL) 및 (>2)* ULN보다 큰 젖산 탈수소효소(LDH) 상승)를 나타내지 않습니다. (예방 코호트에만 해당).
- 참가자는 현재 예방적 투여 요법을 받고 있거나 최소 1회의 TTP 이벤트 기록이 있고 SoC 예방적 투여를 견딜 수 있는 능력이 있습니다(예방적 코호트에만 해당).
- 참가자 >= 16세는 Karnofsky 점수 >= 70%를 가져야 하고 참가자 < 16세는 Lansky 점수 >= 80%를 가져야 합니다.
- 참가자는 항체 또는 폴리머라제 연쇄 반응 검사로 확인된 C형 간염 바이러스(HCV) 음성이거나 질병이 만성이지만 안정적인 경우 HCV 양성입니다.
- 가임 여성인 경우, 참가자는 혈액 또는 소변 임신 테스트에서 음성을 나타내고, 첫 번째 투여 7일 전에 확인되었으며, 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 취하고 분기별 임신 테스트를 받는 데 동의합니다.
- 성적으로 활동적인 남성은 치료 기간 동안 그리고 마지막 투여 후 최소 16일까지 허용되고 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
- 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 참가자는 획득한 TTP를 포함하여 다른 모든 TTP 유사 장애(미소혈관병성 용혈성 빈혈)로 진단받았습니다.
- 참가자는 햄스터 단백질에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 전 30일 이내에 급성 TTP 사건을 경험했습니다(예방적 코호트에만 해당).
- 참가자는 스크리닝 시 기능적 ADAMTS13 억제제의 병력이 있거나 존재합니다.
- 참가자는 제품 면역원성 평가를 방해하는 유전적 또는 후천적 면역 결핍의 병력이 있으며, 여기에는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성이며 절대 분화 4(CD4) 수가 < 200/세제곱 밀리미터인 참가자가 포함됩니다. mm^3) 또는 만성 면역억제제를 투여받고 있는 사람.
- 참가자는 심각한 심혈관 질환 진단을 받았습니다(뉴욕심장협회 등급 3~4).
- 만성 투석이 필요한 말기 신장 질환이 있는 참가자.
참가자는 다음 중 하나에 의해 입증되지만 이에 국한되지 않는 간 기능 장애 진단을 받았습니다.
- 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT) >= 2* ULN.
- 심각한 저알부민혈증 < 24 g/L.
- 문맥 고혈압(예: 달리 설명되지 않는 비장비대 존재, 식도 정맥류 병력).
- 조사자의 의견에 따르면 참가자는 참가자에게 추가 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 중요한 다른 병발을 가지고 있습니다.
- 참가자는 등록 전 30일 이내에 국소 치료(예: 연고, 비강 스프레이)를 제외한 면역 조절 약물로 치료를 받았습니다. 알레르기 반응을 예방하기 위해 신선동결혈장(FFP) 투여와 함께 코르티코스테로이드를 사용하는 것은 허용됩니다.
- 참가자는 스크리닝 시점에 급성 질환(예: 인플루엔자, 독감 유사 증후군, 알레르기성 비염/결막염, 기관지 천식)이 있습니다(예방 코호트만 해당).
- 참가자가 등록 전 30일 이내에 다른 연구 약물 및/또는 중재 약물을 받고 있거나 받을 것으로 예상합니다.
- 참가자는 지난 2년 이내에 약물 및/또는 알코올 남용 이력이 있습니다.
- 참가자는 진행성 치명적인 질병 및/또는 기대 수명이 3개월 미만입니다.
- 참가자는 연구 절차에 협조할 수 없거나 협조할 의사가 없는 것으로 조사관에 의해 식별됩니다.
- 참가자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과 및/또는 비협조적인 태도의 증거를 이해할 수 없는 정신 상태를 앓고 있습니다.
- 참가자는 후원자 또는 조사자의 가족 또는 직원입니다.
- 여성인 경우 참가자는 등록 시점에 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 현지 처방 정보에 따른 SoC 의약품에 대한 모든 금기.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 예방 코호트 I : TAK-755 그 다음 Soc
참가자들은 킬로그램 당 40 개의 국제 단위 (IU/kg) Radamts13, 오스트리아, 오스트리아 (TAK-755 ORT), 2 주마다 6 개월 동안 제 1 기간 동안 6 개월 동안 제조 된 1 킬로그램 당 40 개의 국제 단위 (IU/kg) Radamts13의 단일 정맥 내 주입을 받았다. IU/KG Q2W 기간 3 개월 동안 6 개월 동안 TAK-755 ORT는 가용성 및 기타 기준에 따라 TAK-755 SIN으로 대체 할 수 있으며 그 반대도 마찬가지입니다.
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참가자는 연구자가 권장하는 치료 표준(SoC)을 받게 됩니다.
예방 코호트의 참가자는 1 및 기간 2 기간 동안 40 IU/kg TAK-755 ORT의 IV 주입을 받고 일주일에 6 개월 또는 일주일에 한 번 6 개월 동안 TAK-755 SIN으로 전환합니다.
주문형 코호트에서 참가자는 매일 TAK-755의 복용량을 받게됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 예방 코호트 II : SOC 다음 TAK-755
참가자는 1 기간 1에서 6 개월 동안 SOC를 받았으며, 다음 6 개월 동안 기간 2에서 TAK-755 ORT Q2W의 40 IU/kg 용량의 IV 주입이 이어졌습니다.
그 후 참가자들은 3 년 동안 6 개월 동안 40 IU/kg Q2W의 TAK-755 SIN 용량 IV 주입을 받았다.
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참가자는 연구자가 권장하는 치료 표준(SoC)을 받게 됩니다.
예방 코호트의 참가자는 1 및 기간 2 기간 동안 40 IU/kg TAK-755 ORT의 IV 주입을 받고 일주일에 6 개월 또는 일주일에 한 번 6 개월 동안 TAK-755 SIN으로 전환합니다.
주문형 코호트에서 참가자는 매일 TAK-755의 복용량을 받게됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 주문형 코호트 I : TAK-755
다른 모든 포함 기준을 충족하고 긴급 치료 기간의 TAK-755 코호트를 통해 연구에 진출한 급성 TTP 사건을 경험 한 참가자는 IV 주입 40 IU/kg [+/- 4 IU/kg] TAK-755 ORT 또는 TAK-755 SIN의 초기 용량을 받았으며, 20 IU/kg [+/kg]의 후속 용량의 IV 주민이 뒤 따랐다. 2 일째에 TAK-755 ORT 또는 TAK-755 SIN 및 15 IU/kg [+/- 1.5 IU/kg] TAK-755의 추가 일일 복용량 IV 주입은 급성 사건이 해결 된 후 2 일까지.
급성 TTP 이벤트가 해결되면 참가자들은 연구의 예방 코호트로 이동하거나 완전히 중단 할 수있는 옵션이있었습니다.
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예방 코호트의 참가자는 1 및 기간 2 기간 동안 40 IU/kg TAK-755 ORT의 IV 주입을 받고 일주일에 6 개월 또는 일주일에 한 번 6 개월 동안 TAK-755 SIN으로 전환합니다.
주문형 코호트에서 참가자는 매일 TAK-755의 복용량을 받게됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 주문형 코호트 II : Soc
다른 모든 포함 기준을 충족하고 긴급 치료 기간의 SOC 코호트를 통해 연구에 진출한 급성 TTP 사건을 경험 한 참가자들은 급성 사건이 해결 될 때까지 조사자 권장 SOC와 투약 요법을 받았다.
급성 TTP 이벤트가 해결되면 참가자들은 연구의 예방 코호트로 이동하거나 완전히 중단 할 수있는 옵션이있었습니다.
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참가자는 연구자가 권장하는 치료 표준(SoC)을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예방 치료 중 급성 혈전 혈소판 감소 성 자름쪽 (TTP) 사건을 가진 참가자 수
기간: 최대 74.5 개월
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계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 코호트에 대해서만, TAK-755 및 SOC 처리 기간 및 SOC 처리 기간에 대한 결합 된 방식으로, 모든 참가자가 TAK-755를받은 기간 3에 대해 별도로보고되었다.
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최대 74.5 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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TAK-755에 대응하는 급성 혈전 혈소판 감소 성 자름쪽 (TTP) 사건의 백분율
기간: 최대 79.6 개월
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TAK-755에 반응하는 급성 TTP 이벤트의 백분율은 트롬 보스폰 딘 타입 1 모티프, 멤버 13 (ADAMTS13)-함유 제로 다른 인간 델리데그린 및 메탈로 프로테아제의 사용을 요구하지 않는 것으로 정의되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 기간에 관계없이 예방의 TAK-755 처리 암에 대해서만보고되었고, 주문형 코호트.
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최대 79.6 개월
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급성 TTP 이벤트 해결 시간
기간: 최대 79.6 개월
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TAK-755 또는 SOC 제제로 치료 개시 후 급성 TTP 사건의 해결 시간을 평가 하였다.
급성 TPP 사건은 (a) 혈소판 수가 마이크로 리터 (μL) 당 150,000 명이거나 혈소판 수의 낙하가 기준선의 25%(%) 이내, (b) 젖산 탈수소 효소 (LDH) <1.5 x 기준선 또는 <1.5 x 상위 한계 (ULN)의 고도.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터는 예방 치료 기간에 관계없이 결합 된 방식으로 수집되어보고되었으며, 수신 된 치료 당 분할 (TAK-755 및 SOC) 및 예방 코호트에 대해 분할되었습니다.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 중 혈소판 감소증을 가진 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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혈소판 감소증은 예방 코호트에 대한 치료 암에 의해보고 된 기준선의 혈소판 수의 25 % 이상 또는 혈소판 수의 감소로 정의되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 코호트에 대해서만, TAK-755 및 SOC 처리 기간 및 SOC 처리 기간에 대한 결합 된 방식으로, 모든 참가자가 TAK-755를받은 기간 3에 대해 별도로보고되었다.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 중 미세 혈관 병증 용혈성 빈혈을 가진 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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미세 혈관 병증 용혈성 빈혈은 기준선의 LDH> 1.5* 또는> 1.5* uln (혈액 도말에 대한 shistocytes의 가능한 증거와 함께)의 상승으로 정의되었으며, 예방 코호트에 대한 치료군에 의해보고되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 코호트에 대해서만, TAK-755 및 SOC 처리 기간 및 SOC 처리 기간에 대한 결합 된 방식으로, 모든 참가자가 TAK-755를받은 기간 3에 대해 별도로보고되었다.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 중 신경 증상이있는 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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신경 증상 (TTP 관련) (예 : 혼란, dysphonia, dysarthria, 초점 또는 발작을 포함한 일반 운동 증상)은 예방 코호트 치료군에 의해보고되었습니다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 코호트에 대해서만, TAK-755 및 SOC 처리 기간 및 SOC 처리 기간에 대한 결합 된 방식으로, 모든 참가자가 TAK-755를받은 기간 3에 대해 별도로보고되었다.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 중 신장 기능 장애가있는 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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신장 기능 장애는 혈청 크레아티닌> 1.5*기준선의 증가로 정의되었다.
신장 기능 장애가있는 참가자의 수는 예방 코호트에 대한 치료군에 의해보고되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 코호트에 대해서만, TAK-755 및 SOC 처리 기간 및 SOC 처리 기간에 대한 결합 된 방식으로, 모든 참가자가 TAK-755를받은 기간 3에 대해 별도로보고되었다.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 중 복통이있는 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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복통이있는 참가자 수 (TTP 관련)는 예방 코호트 치료군에 의해보고되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 코호트에 대해서만, TAK-755 및 SOC 처리 기간 및 SOC 처리 기간에 대한 결합 된 방식으로, 모든 참가자가 TAK-755를받은 기간 3에 대해 별도로보고되었다.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 중 아 급성 TTP 사건에 의해 유발 된 보충 용량의 수
기간: 최대 79.6 개월
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아 급성 TTP 사건에 의해 유발 된 보충 용량의 수는 예방 코호트 치료에 의해보고되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 코호트에 대해서만, TAK-755 및 SOC 처리 기간 및 SOC 처리 기간에 대한 결합 된 방식으로, 모든 참가자가 TAK-755를받은 기간 3에 대해 별도로보고되었다.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 중 급성 TTP 사건으로 인해 선량 수정이있는 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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급성 TTP 사건에 의해 유발되지 않은 용량 변형을 가진 참가자의 수는 예방 코호트 치료에 의해보고되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 코호트에 대해서만, TAK-755 및 SOC 처리 기간 및 SOC 처리 기간에 대한 결합 된 방식으로, 모든 참가자가 TAK-755를받은 기간 3에 대해 별도로보고되었다.
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최대 79.6 개월
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최종 복용량에서 급성 TTP 이벤트가있는 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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예방 코호트에 대한 최종 복용량 및 투약 요법에서 급성 TTP 사건이있는 참가자의 수가보고되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 코호트에 대해서만, TAK-755 및 SOC 처리 기간 및 SOC 처리 기간에 대한 결합 된 방식으로, 모든 참가자가 TAK-755를받은 기간 3에 대해 별도로보고되었다.
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최대 79.6 개월
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치료를받은 참가자 수가 출현 부작용 (TEAES) 및 심각한 치료 부작용 (심각한 TEAES)
기간: 최대 79.6 개월
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AE : 치료와 반드시 인과 관계가없는 IP를 관리하는 참가자의 의료가 적용되지는 않습니다.
TEAE : 첫 번째 치료 참가자의 시작 날짜 시간을 시작한 날짜 시간을 시작한 AE는 해당 평가/기간을 취하거나 첫 번째 복용량의 시작 날짜 시간 전 날짜 시간이지만 첫 번째 치료량의 시작 날짜 시간에 심각도가 증가합니다.
SAE : 모든 복용량에서 다음의 기준 중 1 개 이상을 충족시키는 의료가 발생하지 않습니다. 사망; 초기/연장 된 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험; 지속적/중요한 장애/무능력; 선천성 변칙, 의학적으로 중요한 사건 (즉시 생명을 위협하지 않거나 사망을 초래하거나 입원이 필요할 수도 있지만 다른 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과 적 개입이 필요할 수 있습니다).
생명 징후, 임상 화학, 혈액학은 조사관이 평가 한 혈액학이 AE로보고되었다.
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최대 79.6 개월
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ADAMTS에 대한 억제 항체를 가진 참가자 수 13
기간: 최대 79.6 개월
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ADAMTS13에 대한 억제 항체를 가진 참가자의 수가보고되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터는 예방 기간에 관계없이 결합 된 방식으로 수집되고보고되었으며, 연구 과정에서받은 치료에 따라 예방 코호트에 대해서만 제시되어있다.
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최대 79.6 개월
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TAK-755 처리 ARM 참가자의 급성 TTP 사건 치료 중에 투여 된 ADAMTS13의 총 양
기간: 최대 79.6 개월
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급성 TTP 사건의 치료 동안 투여 된 ADAMTS13의 총 양 (중앙 실험실 확인에 관계없이 모든 급성 TTP 사건)이 평가되었다.
급성 TTP 사건은 일반적으로 3-4 일의 강화 치료가 필요합니다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 예방 기간에 관계없이 예방의 TAK-755 처리 암에 대해서만보고되었고, 주문형 코호트.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 동안 혈장에서 SOC 제제 및 TAK-755에 대한 ADAMTS13 활동의 증분 회복 (IR)
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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ADAMTS13 활성은 형광 공명 에너지 전달 (FRET) 분석에 의해 측정되었다.
IR은 혈장 ADAMTS13 활동 수준의 체중 정규화 최대 증가로 정의되었다.
혈장에서 SOC 제제 및 TAK-755에 대한 ADAMTS13 활성의 IR을 평가 하였다.
(IU/ML)/(IU/kg)는 (밀리 리터당 국제 단위)/(킬로그램 당 국제 단위)를 나타냅니다.
PK-I, PK-II 및 PK-III는 예방 치료 기간 1, 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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ADAMTS13 예방 치료 동안 혈장에서 SOC 제제 및 TAK-755의 IR의 IR
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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ADAMT13 항원을 사용하여 ADAMTS13 항원을 상업용 ADAMTS13 효소-연결 면역 흡착제 분석 (ELISA)을 사용하여 ADAMTS13 항원을 사용하여 측정 하였다.
IR은 혈장 ADAMTS13 항원의 체중 정규화 최대 증가로 정의되었다.
SOC 제제에 대한 ADAMTS13 항원 및 혈장에서 TAK-755의 IR을 평가 하였다.
(µg/ml)/(µg/kg)는 (밀리 리터당 마이크로 그램)/(킬로그램 당 마이크로 그램)를 나타냅니다.
PK-I, PK-II 및 PK-III는 예방 치료 기간 1, 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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혈장 곡선 하의 영역 [AUC] 예방 치료 중 혈장에서 SOC 제제 및 TAK-755에 대한 모든 ADAMTS13 활동
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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H*IU/ml는 몇 시간 동안*밀리리터 당 국제 단위를 나타냅니다.
PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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예방 치료 동안 혈장에서 SOC 제제 및 TAK-755의 항원 ADAMTS13 항원.
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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H*µg/ml는 밀리리터 당*마이크로 그램을 몇 시간 동안 나타냅니다.
PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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ADAMTS13 활성의 말기 반감기 (T1/2)는 SOC 제제에 대한 항원 및 ADAMTS13 예방 치료 동안 혈장에서 TAK-755의 항원.
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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평균 체류 시간은 ADAMTS13 활성의 무한대 (MRT0-INF)에 외삽 된 평균 체류 및 예방 치료 동안 혈장에서 SOC 제제 및 TAK-755의 ADAMTS13 항원.
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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ADAMTS13 활성 및 ADAMTS13 예방 치료 동안 혈장에서 ADAMTS13 항원 및 TAK-755의 클리어런스 (CL)
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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ADAMTS13 활성의 정상 상태 (VSS)에서의 부피 및 ADAMTS13 SOC 제제에 대한 항원 및 예방 치료 동안 혈장에서 TAK-755
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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예방 치료 동안 혈장에서 SOC 제제 및 TAK-755에 대한 ADAMTS13 활성의 최대 농도 (CMAX)
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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IU/ML은 밀리 리터당 국제 단위를 나타냅니다.
PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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CMAX ADAMTS13 예방 치료 동안 혈장에서 SOC 제제 및 TAK-755의 항원
기간: PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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µg/ml는 밀리 리터당 마이크로 그램을 나타냅니다.
PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (월 1 일 : 1 일까지 12 일까지), PK-II (월 12 일 : 1 일 1 일에서 12 일까지) 및 PK-III (Month 19 : Day 1에서 12 일까지) : 사전 퓨전 및 최대 288 시간의 여러 시점에서
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Von Willebrand 인자 평가에서 기준선에서 변화 : 예방 치료 동안 항원 (VWF : AG)
기간: PK-I (Month 1 : Day 12), PK-II (Month 12 : Day 12) 및 PK-III (Month 19 : Day 12) : 288 시간에 감독 후
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VWF : AG는 총 VWF 단백질의 척도이며, 폴리 클로 날 항-인간 -VWF 항체를 사용하는 샌드위치 ELISA를 사용하여 평가되었다.
VWF의 평가 : 기준선에서 AG 및 초기 PK 평가 동안 SOC 제제 및 TAK-755 처리 후 AG가보고되었다.
PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (Month 1 : Day 12), PK-II (Month 12 : Day 12) 및 PK-III (Month 19 : Day 12) : 288 시간에 감독 후
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Von Willebrand 인자 평가에서 기준선에서 변화 : 예방 치료 동안 Ristocetin 보조 인자 활동 (VWF : RCO)
기간: PK-I (Month 1 : Day 12), PK-II (Month 12 : Day 12) 및 PK-III (Month 19 : Day 12) : 288 시간에 감독 후
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VWF : RCO는 혈소판 당 단백질 IB에 결합하는 VWF의 능력을 측정합니다.
안정화 된 혈소판은 VWF 및 항생제리스트 토세틴의 존재하에 응집된다.
VWF의 평가 : 기준선에서의 RCO 및 초기 PK 평가 동안 SOC 제제 및 TAK-755 처리 후 RCO가보고되었다.
PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (Month 1 : Day 12), PK-II (Month 12 : Day 12) 및 PK-III (Month 19 : Day 12) : 288 시간에 감독 후
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ADAMTS13 활동의 평가 전직 퓨전 ADAMTS13 수준으로 표현 된 활동
기간: PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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VWF의 전직 퓨전 수준으로 표현 된 선택 VWF 매개 변수의 평가 : RCO
기간: PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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VWF : AG의 전직 퓨전 수준으로 표현 된 선택 VWF 매개 변수의 평가
기간: PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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VWF의 전직 퓨전 수준으로 표현 된 선택 VWF 매개 변수의 평가 : MM 저해상도 (Res.) 중간체
기간: PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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VWF의 전직 퓨전 수준으로 표현 된 선택된 VWF 매개 변수의 평가 : MM Low Res. 크기가 큰
기간: PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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VWF의 전직 퓨전 수준으로 표현 된 선택된 VWF 매개 변수의 평가 : MM Low Res. 작은
기간: PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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PK-I, PK-II 및 PK-III은 각각 예방 치료 기간 1 및 예방 치료 기간 2 및 3의 끝에서 최대 14 일의 크로스 오버 PK 평가를 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면,이 결과 측정에 대한 데이터는 수신 된 치료 (중재)에 따라 수집 및보고되었다 (Radamts13, 오스트리아 오스트리아 [TAK-755 ORT], Radamts13, 싱가포르 [TAK-755 SIN] 또는 SOC)에서만 예방 코호트에 대해서만 제조 된 Radamts13.
참가자는 PK-II 및 PK-III에서 SOC를받은 사람이 없으므로 이에 대한 데이터는 없습니다.
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PK-I (Month 1 : Day 1), PK-II (Month 12 : Day 1) 및 PK-III (Month 19 : Day 1) : 사전 퓨전 (1 시간 이내)
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예방 치료 중 ADAMTS13에 대한 총 결합 항체를 가진 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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ADAMTS13에 대한 총 결합 항체는 ELISA- 기반 분석에 의해 측정되어 총 면역 글로불린 (IgG, IgA 및 IgM)을 검출 하였다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터는 예방 코호트에 대해서만 예방에 대한 서열 당 (예방 코호트 I : TAK-755 및 예방 코호트 II : SOC, TAK-755) 당 수집 및보고되었다.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 중 ADAMTS13에 항체를 중화하는 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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중화 항체는 ADAMTS13 FRETS-VWF73 활성 분석을 사용하여 Nijmegen 변형을 갖는 베데스다 방법에 의해 측정되었다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터는 예방 코호트에 대해서만 예방에 대한 서열 당 (예방 코호트 I : TAK-755 및 예방 코호트 II : SOC, TAK-755) 당 수집 및보고되었다.
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최대 79.6 개월
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예방 치료 중 항 중식 햄스터 난소 (항 -CHO) 단백질 항체를 가진 참가자 수
기간: 최대 79.6 개월
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CHO 단백질에 대한 총 면역 글로불린 항체 (Imunoglobulin G [IgG], A [IgA] 및 M [IgM])을 ELISA 분석을 사용하여 분석 하였다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터는 예방 코호트에 대해서만 예방에 대한 서열 당 (예방 코호트 I : TAK-755 및 예방 코호트 II : SOC, TAK-755) 당 수집 및보고되었다.
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최대 79.6 개월
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건강 관련 삶의 질 (HRQOL)은 CTTP 환자 경험 설문지 (CTTP-PEQ) 총 점수에서 기준선으로부터의 변화로 평가되었습니다.
기간: 기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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CTTP-PEQ는 지난 24 시간 동안 피로, 관절, 근육, 복부 및 가슴 통증, 신경 학적 표현, 타박상, 우울증 및 기분 변화, 지난 7 일 동안의 신경 학적 표현, 멍이 많고, 활동 제한, 경험이 있었고, 전년도 2 주 동안의 영향을받는 영향에 대한 참가자의 경험을 평가하기 위해 설계된 26 개의 질문으로 구성됩니다.
CTTP PEQ는 질병의 증상과 영향을 측정하는 데 중점을 둡니다.
총 점수는 0에서 162입니다.
점수가 높을수록 부담이 커지고 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
계획된 분석에 따르면, 예방 코호트의 경우,이 결과 측정에 대한 데이터는 예방 기간 및 연령 그룹, 12 세 이상, 12 ~ 18 세, 주문형 (OD) 및 예방 코호트 모두에 따라 분류하여 수집 및보고되었습니다.
OD 코호트의 참가자는 예정된 기본 사후 방문시 분석에 CTTP-PEQ 데이터를 사용할 수 없었습니다.
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기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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건강 관련 삶의 질 (HRQOL)은 36 개 항목 단편 양식 건강 조사 버전 2 (SF-36V2)의 신체적 및 정신적 구성 요소 점수에서 기준선으로부터의 변화로 평가되었습니다.
기간: 기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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SF-36V2는 참가자의 건강 관련 삶의 질을 평가하는 설문지입니다.
여기에는 신체 기능, 역할 물리 (신체 건강 문제로 인한 역할 제한), 신체 통증, 일반적인 건강, 활력 (에너지/피로), 사회적 기능, 역할 감정 (정서적 문제로 인한 역할 제한) 및 정신 건강과 관련된 8 가지 건강 차원과 관련된 36 개의 질문이 포함되었습니다.
이 4 개의 척도 (물리적 기능, 역할 물리, 신체 통증, 일반적인 건강)에 기초하여, 물리적 구성 요소 점수는 0과 100 사이의 범위가 높았으며, 점수는 더 높은 점수가 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
이 4 개의 척도 (활력, 사회적 기능, 역할 감정 및 정신 건강)를 기반으로, 정신 구성 요소 점수는 0과 100 사이에서 더 높은 점수 = 더 나은 삶의 질입니다.
계획된 분석에 따라, 예방 코호트에 대한이 결과 측정에 대한 데이터는 수집 및 예방 및 예방 코호트 모두에 대한 구성 요소 점수에 따라 분류하여 수집 및보고되었다.
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기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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건강 관련 삶의 질 (HRQOL)은 약물에 대한 약식 치료 만족도 설문지에서 기준선으로부터의 변화로 평가되었습니다 (TSQM-9) 도메인 점수
기간: 기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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TSQM은 참가자의 만족도 또는 약물에 대한 불만의 전반적인 수준을 평가하는 데 사용되는 치료 만족도 측정입니다.
TSQM-9는 참가자의 약물에 대한 만족도를 평가하는 데 사용되는 9 개 항목, 검증 된 자체 관리 기기입니다.
평가 된 세 영역은 치료 효과, 편의성 및 글로벌 만족도입니다.
3 도메인 각각의 점수는 0에서 100의 점수를 생성하기위한 알고리즘을 기반으로합니다.
점수가 높을수록 해당 도메인에서 더 큰 만족도를 나타냅니다.
계획된 분석에 따라, 예방 코호트에 대한이 결과 측정에 대한 데이터는 수집 및 예방 기간에 따라 분류 및 예방 및 예방 코호트 모두에 대한 도메인 점수로 분류하여보고되었다.
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기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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건강 관련 삶의 질 (HRQOL)은 EuroQol 5 Dimensions 설문지 3 단계 (EQ-5D-3L) 도메인 점수의 기준선으로부터의 변화로 평가되었습니다.
기간: 기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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EQ-5D-3L 건강 설문지는 5 차원 (도메인)-이동성, 자기 관리, 일반적인 활동, 통증/불편 및 불안/우울증을 기록하는 참가자 응답 설문지입니다.
각 차원은 3 개의 가용 반응 수준과 "문제 없음", "일부 문제"및 "극단적 인 문제"범위의 3 가지 수준의 응답 수준으로 서수 척도로 점수가 매겨집니다.
EQ-5D-3L의 도메인에 대한 점수가 낮 으면 개선이 나타납니다.
계획된 분석에 따라, 예방 코호트에 대한이 결과 측정에 대한 데이터는 수집 및 예방 기간에 따라 분류 및 예방 및 예방 코호트 모두에 대한 도메인 점수로 분류하여보고되었다.
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기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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건강 관련 삶의 질 (HRQOL)은 EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) 도메인 점수의 기준선으로부터의 변화로 평가되었습니다.
기간: 기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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EQ-5D-Y 건강 설문지는 참가자가 5 차원 (도메인) (도메인)-모빌리티, 자기 관리, 일반적인 활동, 통증/불편 함 및 불안/우울증을 8 년에서 16 세 사이의 참가자에 대해 평가하는 참가자 답변 설문지입니다.
EQ-5D-Y 설명 시스템에는 이동성, 자기 관리, 일반적인 활동 수행, 고통이나 불편 함, 불안 또는 우울함의 5 가지 설명 항목이 포함됩니다.
각 차원은 3 레벨로 점수가 매겨집니다. 1 = 문제 없음, 2 = 일부 문제 및 3 = 많은 문제.
EQ-5D-Y의 도메인에 대한 점수가 낮 으면 개선이 나타납니다.
계획된 분석에 따라, 예방 코호트에 대한이 결과 측정에 대한 데이터는 수집 및 예방 기간에 따라 분류 및 예방 및 예방 코호트 모두에 대한 도메인 점수로 분류하여보고되었다.
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기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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건강 관련 삶의 질 (HRQOL)은 소아과의 삶의 질 인벤토리 (PEDS QL) 규모의 기준선에서 변화로 평가되었습니다.
기간: 기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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PEDSQL은 소아과 인구를 위해 특별히 설계된 일반적인 건강 관련 삶의 질 기기이며, 신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능, 학교 기능, 심리 사회적 요약, 신체 건강 및 총 점수와 같은 영역을 다음과 같은 캡처합니다.
PEDS-QL 총 점수는 모든 도메인의 23 개 항목으로 구성됩니다.
이 모듈 식 기기는 5 점 척도를 사용합니다. 0에서 4 (거의 항상)까지.
항목은 다음과 같이 반전되고 0-100 스케일로 선형으로 변환됩니다 : 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0.
점수가 높을수록 삶의 질이 향상됩니다.
계획된 분석에 따르면, 예방 측정에 대한 예방 코호트 데이터에 대한 예방 기간 및 연령대에 따라 분류하여 수집 및보고되어 수요 및 예방 코호트 모두에 대해 2 ~ <5 ~ <8 년, 8 ~ <13 세 및 13 세에서 <18 년에 따라 분류되었습니다.
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기준선, 긴급 치료 기간 : 7 일, 기간 1 (월 6 개월), 기간 2 (12 개월) 및 기간 3 (19 개월) 종료
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자원 활용 : 예방 코호트를위한 급성 TTP 이벤트에 대한 연간 입원 기간
기간: 최대 79.6 개월
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급성 TTP 이벤트를 위해 병원에 머물렀던 연간 일수를 평가했습니다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 SOC 처리의 경우 1 및 2 및 TAK-755 치료의 경우 각각 1, 2 및 3에 대해 예방 코호트에 대해서만보고되었다.
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최대 79.6 개월
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자원 활용 : 예방 코호트에 대한 연간 급성 치료 방문 수
기간: 최대 79.6 개월
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급성 치료 방문 수는 급성 치료 방문 수 × 365.25/(종료 날짜 - 치료 시작 날짜 + 1)로 계산되었습니다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 SOC 처리의 경우 1 및 2 및 TAK-755 치료의 경우 각각 1, 2 및 3에 대해 예방 코호트에 대해서만보고되었다.
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최대 79.6 개월
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자원 활용 : 학교에서 누락 된 연간 횟수 또는 예방 코호트 작업
기간: 최대 79.6 개월
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학교 나 직장에서 누락 된 연간 수는 평가되었습니다.
계획된 분석에 따라,이 결과 측정에 대한 데이터를 수집하고 SOC 처리의 경우 1 및 2 및 TAK-755 치료의 경우 각각 1, 2 및 3에 대해 예방 코호트에 대해서만보고되었다.
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최대 79.6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Shire
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 13일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 28일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 3일
처음 게시됨 (실제)
2018년 1월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 281102
- 2017-000858-18 (EudraCT 번호)
- TAK-755-281102 (기타 식별자: Sponsor)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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