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Un estudio de BAX 930 en niños, adolescentes y adultos nacidos con púrpura trombocitopénica trombótica (PTT)

20 de enero de 2026 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Un estudio cruzado de 2 períodos, prospectivo, aleatorizado, controlado, abierto, multicéntrico, de fase 3 con una continuación de un solo brazo que evalúa la seguridad y eficacia de BAX 930 (rADAMTS13) en el tratamiento profiláctico y a pedido de sujetos con trombosis congénita grave Púrpura trombocitopénica (cTTP, síndrome de Upshaw-Schulman [USS], púrpura trombocitopénica trombótica hereditaria [hTTP])

La púrpura trombocitopénica trombótica (o TTP para abreviar) es una afección en la que se forman coágulos de sangre en pequeños vasos sanguíneos de todo el cuerpo. Los coágulos pueden limitar o bloquear el flujo de sangre rica en oxígeno a los órganos del cuerpo, como el cerebro, los riñones y el corazón. Como resultado, se pueden desarrollar serios problemas de salud. El aumento de la coagulación que se produce en la PTT consume las células que ayudan a la coagulación de la sangre, llamadas plaquetas. Con menos plaquetas disponibles en la sangre, pueden ocurrir problemas de sangrado. Las personas que tienen PTT pueden sangrar debajo de la piel formando hematomas o púrpura, o en la superficie de la piel. La TTP también puede causar anemia, una afección en la que los glóbulos rojos se descomponen más rápido de lo que el cuerpo puede reemplazarlos, lo que lleva a una cantidad de glóbulos rojos más baja de lo normal.

La falta de actividad en la enzima ADAMTS13, una proteína en la sangre involucrada en la coagulación de la sangre, causa la PTT. La enzima descompone otra proteína de la sangre llamada factor de von Willebrand que se agrupa con las plaquetas para formar coágulos de sangre. Algunas personas nacen con esta condición, otras la contraen durante su vida. Muchas personas que nacen con TTP experimentan brotes frecuentes que deben tratarse de inmediato. Si no se trata, puede ser fatal o causar daños duraderos, como daño cerebral o un derrame cerebral. BAX 930 es un medicamento que reemplaza a ADAMTS13 y puede prevenir o controlar los brotes de TTP, llamados eventos de TTP.

El objetivo principal de este estudio es comparar el número de eventos de PTT en personas nacidas con PTT grave cuando reciben tratamiento con BAX 930 frente a cuando reciben tratamiento estándar. El tratamiento se dará de 2 maneras:

  • BAX 930 o tratamiento estándar administrado para evitar que sucedan eventos TTP.
  • BAX 930 o tratamiento estándar administrado para controlar un evento agudo de PTT cuando ocurre, según la práctica habitual de la clínica.

Tanto BAX 930 como el tratamiento estándar se administran lentamente a través de una vena (infusión).

En la primera visita, el médico del estudio comprobará si puede participar en el estudio. Si es elegible e ingresa al estudio, seguirá un cronograma asignado y comenzará con BAX 930 (Período 1) y luego cambiará al tratamiento estándar (Período 2) o comenzará con el tratamiento estándar (Período 1) y luego cambiará a BAX 930 (Período 2). Todos serán tratados con BAX 930 nuevamente para el Período 3. Cada Período tendrá una duración aproximada de 6 meses.

Si ingresa al estudio para controlar un evento agudo de TTP, seguirá un programa para recibir BAX 930 o atención estándar para tratar su evento agudo de TTP. Una vez que el evento agudo de TTP haya mejorado, puede decidir continuar en el estudio y recibir tratamiento para evitar que ocurran eventos de TTP, siguiendo el cronograma anterior.

El objetivo de otro estudio es evaluar los efectos secundarios del tratamiento con BAX 930 y el tratamiento estándar. Para ello, el médico del estudio le hará preguntas sobre su salud en cada visita del estudio.

Los médicos del estudio también comprobarán cuánto tiempo permanece BAX 930 en la sangre de los participantes, a lo largo del tiempo. Lo harán a partir de muestras de sangre tomadas después de que los participantes reciban sus infusiones específicas de BAX 930. Esto sucederá en diferentes momentos durante el estudio.

1 mes después de que se haya completado todo el tratamiento, los participantes visitarán la clínica para un chequeo final.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

52

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Alemania, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • España
      • Alicante, España, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, España, 37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Seville, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, España, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, Francia, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Francia, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Italia, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Italia, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Japón
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japón, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japón, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Japón, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospitals

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante o representante legalmente autorizado ha proporcionado consentimiento informado firmado >= 18 años de edad y/o formulario de asentimiento (firmado por representante legal si el participante es
  • El participante tiene entre 0 y 70 años de edad, inclusive, en el momento de la selección. (Los participantes < 18 años de edad se inscribirán solo después de que al menos 5 adultos (> = 18 años de edad) cada uno tenga al menos 10 exposiciones con BAX 930 y revisado por el Comité de Monitoreo de Datos (DMC). En Francia, ningún participante menor de 18 años se inscribirá en el estudio antes de que el primer participante adulto haya sido tratado con BAX 930 durante un mínimo de 6 meses.

  • El participante tiene un diagnóstico documentado de deficiencia hereditaria grave de ADAMTS13, definida como:

    • Confirmado por pruebas genéticas moleculares, documentado en el historial del participante o en la selección, y
    • Actividad de ADAMTS13 < 10 % según lo medido por el ensayo de transferencia de energía de resonancia fluorescente - factor de von Willebrand73 (FRETS-VWF73), documentado en el historial del participante o en la selección (los participantes que actualmente reciben terapia profiláctica estándar de atención (SoC) pueden exceder el 10 % de actividad de ADAMTS13 en poner en pantalla).

Nota: Los participantes que actualmente reciben terapia profiláctica serán evaluados inmediatamente antes de su infusión profiláctica habitual.

  • El participante no muestra ningún signo de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) grave (recuento de plaquetas < 100 000/ microlitro (mcL) y elevación de la lactato deshidrogenasa (LDH) superior a (>2)* LSN) en la selección. (Solo cohorte profiláctica).
  • El participante está actualmente en un régimen de dosificación profiláctica o tiene un historial documentado de al menos 1 evento de TTP y la capacidad de tolerar la dosificación profiláctica de SoC (solo cohorte profiláctica).
  • Los participantes >= 16 años deben tener una puntuación de Karnofsky >= 70 % y los participantes < 16 años deben tener una puntuación de Lansky >= 80 %.
  • El participante es negativo para el virus de la hepatitis C (VHC) según lo confirmado por la prueba de reacción en cadena de la polimerasa o de anticuerpos O VHC positivo si su enfermedad es crónica pero estable.
  • Si es una mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo en sangre u orina negativa, confirmada no más de 7 días antes de la primera administración, y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante la duración del estudio y someterse a pruebas de embarazo trimestrales.
  • Los varones sexualmente activos deben utilizar un método anticonceptivo aceptado y eficaz durante el tratamiento y hasta un mínimo de 16 días después de la última dosis administrada.
  • El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Al participante se le ha diagnosticado cualquier otro trastorno similar a la TTP (anemia hemolítica microangiopática), incluida la TTP adquirida.
  • El participante tiene hipersensibilidad conocida a las proteínas de hámster.
  • El participante ha experimentado un evento agudo de TTP menos de 30 días antes de la selección (solo cohorte profiláctica).
  • El participante tiene antecedentes médicos o presencia de un inhibidor funcional de ADAMTS13 en la selección.
  • El participante tiene un historial médico de inmunodeficiencia genética o adquirida que podría interferir con la evaluación de la inmunogenicidad del producto, incluidos los participantes que son positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con un grupo absoluto de recuento de diferenciación 4 (CD4) < 200/milímetro cúbico ( mm ^ 3) o que están recibiendo medicamentos inmunosupresores crónicos.
  • Al participante se le ha diagnosticado una enfermedad cardiovascular grave (clases 3 a 4 de la New York Heart Association).
  • Participante con enfermedad renal en etapa terminal que requiere diálisis crónica.

  • El participante ha sido diagnosticado con disfunción hepática, como lo demuestra, entre otros, cualquiera de los siguientes:

    • Alanina aminotransferasa sérica (ALT) >= 2* LSN.
    • Hipoalbuminemia severa < 24 gramos por litro (g/L).
    • Hipertensión de la vena porta (p. ej., presencia de esplenomegalia inexplicable, antecedentes de várices esofágicas).
  • En opinión del investigador, el participante tiene otra enfermedad concomitante clínicamente significativa que puede presentar riesgos adicionales para el participante.
  • El participante ha sido tratado con un fármaco inmunomodulador, excluyendo el tratamiento tópico (p. ej., ungüentos, aerosoles nasales), dentro de los 30 días anteriores a la inscripción. Se permite el uso de corticosteroides junto con la administración de plasma fresco congelado (PFC) para prevenir reacciones alérgicas.
  • El participante tiene una enfermedad aguda (p. ej., influenza, síndrome similar a la gripe, rinitis/conjuntivitis alérgica, asma bronquial) en el momento de la selección (solo cohorte de profilaxis).
  • El participante está recibiendo o prevé recibir otro fármaco en investigación y/o fármaco de intervención dentro de los 30 días anteriores a la inscripción.
  • El participante tiene antecedentes de abuso de drogas y/o alcohol en los últimos 2 años.
  • El participante tiene una enfermedad fatal progresiva y/o una expectativa de vida de menos de 3 meses.
  • El investigador identifica al participante como incapaz o no dispuesto a cooperar con los procedimientos del estudio.
  • El participante sufre de una condición mental que le impide comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio y/o la evidencia de una actitud de falta de cooperación.
  • El participante es un familiar o empleado del patrocinador o investigador.
  • Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando al momento de la inscripción.
  • Cualquier contraindicación para los medicamentos SoC según la información de prescripción local.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte de profilaxis I: TAK-755 Entonces SOC
Los participantes recibieron una sola infusión intravenosa (IV) de 40 unidades internacionales por kilogramo (UI/kg) Radamts13 fabricado en orth, Austria (TAK-755 ort), cada 2 semanas (Q2W) durante 6 meses en el período 1 seguido de estándar de cuidados (SOC) durante 6 meses en el período 2. Participantes de los participantes recibidos Radamts13 en Singapore (TAK-755 555 55 55 55 55 55 55 55 55 55 55 55 55 55 55 55 55 55 SIN DESCUMENTOS, DOSITOS DEL DIFUMENCIOS. 40 IU/kg Q2W durante 6 meses en el período 3. TAK-755 ORT podría reemplazarse con TAK-755 sin y viceversa, dependiendo de la disponibilidad y otros criterios.
Biológico: Estándar de cuidado
Los participantes recibirán el estándar de atención recomendado por el investigador (SoC).
Biológico: TAK-755
Los participantes en la cohorte de profilaxis recibirán infusiones IV de 40 UI/kg TAK-755 ORT durante el período 1 y el período 2 y cambiarán a TAK-755 SIN durante el período 3 durante seis meses una o dos veces en una semana. En la cohorte a pedido, los participantes recibirán una dosis IV diaria de TAK-755.
Otros nombres:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinante
  • BAX 930
Experimental: Profilaxis Cohorte II: SOC Entonces TAK-755
Los participantes recibieron SOC durante 6 meses en el período 1 seguido de infusiones IV de dosis de 40 UI/kg de TAK-755 ORT Q2W en el período 2 durante los próximos 6 meses. Posteriormente, los participantes recibieron infusiones de dosis IV de TAK-755 de 40 UI/kg Q2W durante otros 6 meses en el período 3. TAK-755 ORT podría reemplazarse con TAK-755 SIN y viceversa dependiendo de la disponibilidad y otros criterios.
Biológico: Estándar de cuidado
Los participantes recibirán el estándar de atención recomendado por el investigador (SoC).
Biológico: TAK-755
Los participantes en la cohorte de profilaxis recibirán infusiones IV de 40 UI/kg TAK-755 ORT durante el período 1 y el período 2 y cambiarán a TAK-755 SIN durante el período 3 durante seis meses una o dos veces en una semana. En la cohorte a pedido, los participantes recibirán una dosis IV diaria de TAK-755.
Otros nombres:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinante
  • BAX 930
Experimental: Cohorte a pedido I: TAK-755
Los participantes que experimentaron un evento TTP agudo que cumplieron con todos los demás criterios de inclusión e ingresaron el estudio a través de la cohorte TAK-755 del período de tratamiento urgente recibió la dosis inicial de infusión IV 40 iu/kg [+/- 4 iu/kg] TAK-755 ORT o TAK-755 SIN el día 1 seguido de una dosis posterior IV de 20 IU/KG/KG/KG/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU/2 IU. TAK-755 ORT o TAK-755 SIN EN EL DÍA 2 Y INFUSIONES DE DOSIS IV DIARIA ADICIONALES DE 15 IU/KG [+/- 1.5 IU/kg] TAK-755 en el día 3 hasta 2 días después de que se resolvió el evento agudo. Tras la resolución del evento TTP agudo, los participantes tenían la opción de pasar a la cohorte de profilaxis del estudio o suspender por completo.
Biológico: TAK-755
Los participantes en la cohorte de profilaxis recibirán infusiones IV de 40 UI/kg TAK-755 ORT durante el período 1 y el período 2 y cambiarán a TAK-755 SIN durante el período 3 durante seis meses una o dos veces en una semana. En la cohorte a pedido, los participantes recibirán una dosis IV diaria de TAK-755.
Otros nombres:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinante
  • BAX 930
Experimental: Cohorte a pedido II: SOC
Los participantes que experimentaron un evento TTP agudo que cumplió con todos los demás criterios de inclusión y ingresaron al estudio a través de la cohorte SOC del período de tratamiento urgente recibió el Regímenes de dosis y dosis recomendados por el investigador hasta que se resolvió el evento agudo. Tras la resolución del evento TTP agudo, los participantes tenían la opción de pasar a la cohorte de profilaxis del estudio o suspender por completo.
Biológico: Estándar de cuidado
Los participantes recibirán el estándar de atención recomendado por el investigador (SoC).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos de púrpura trombocitopénica trombótica aguda (TTP) durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 74.5 meses
Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis, de manera combinada para los períodos 1 y 2 para los tratamientos TAK-755 y SOC respectivamente, y por separado para el período 3 en el que todos los participantes recibieron TAK-755.
Hasta 74.5 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de eventos trombocitopénicos trombóticos agudos (TTP) que responden a TAK-755
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
El porcentaje de eventos TTP agudos que respondieron a TAK-755 se definió como no requerir el uso de otra desintegrina humana y metaloproteasa con un motivo de trombospondina tipo 1, agente que contiene el miembro 13 (ADAMTS13). Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para el brazo de tratamiento TAK-755 de la profilaxis (independientemente de los períodos de profilaxis) y las cohortes a demanda.
Hasta 79.6 meses
Tiempo de resolución de eventos TTP agudos
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Se evaluó el tiempo de resolución de eventos TTP agudos después del inicio del tratamiento con TAK-755 o agente SOC. Los eventos agudos de TPP se consideraron resueltos cuando: (a) El recuento de plaquetas fue> 150,000 por microlitro (μl) o la caída del recuento de plaquetas estaba dentro del 25 por ciento (%) de la línea de base, lo que ocurrió primero y (b) la elevación de la lactato deshidrogenasa (LDH) <1.5 x basal o <1.5 x límite superior de normal (ULN). Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron de manera combinada, independientemente de los períodos de tratamiento de profilaxis, divididos por tratamiento recibido (TAK-755 y SOC) para las cohortes a demanda y profilácticas.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con trombocitopenia durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
La trombocitopenia se definió como una disminución en el recuento de plaquetas ≥25 % de la línea de base o un recuento de plaquetas <150,000/μL, informado por el brazo de tratamiento para la cohorte profiláctica. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis, de manera combinada para los períodos 1 y 2 para los tratamientos TAK-755 y SOC respectivamente, y por separado para el período 3 en el que todos los participantes recibieron TAK-755.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con anemia hemolítica microangiopática durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
La anemia hemolítica microangiopática se definió como una elevación de LDH> 1.5* de basal o> 1.5* Uln (con una posible evidencia de esquistocitos en frotis de sangre) y fue informado por el brazo de tratamiento para la cohorte profiláctica. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis, de manera combinada para los períodos 1 y 2 para los tratamientos TAK-755 y SOC respectivamente, y por separado para el período 3 en el que todos los participantes recibieron TAK-755.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con síntomas neurológicos durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Los síntomas neurológicos (relacionados con TTP) (por ejemplo, confusión, disfonia, disartria, síntomas motores focales o generales, incluidas las convulsiones), se informaron mediante el brazo de tratamiento para la cohorte profiláctica. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis, de manera combinada para los períodos 1 y 2 para los tratamientos TAK-755 y SOC respectivamente, y por separado para el período 3 en el que todos los participantes recibieron TAK-755.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con disfunción renal durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
La disfunción renal se definió como un aumento en la línea de base de creatinina sérica> 1.5*. El número de participantes con disfunción renal fue informado por el brazo de tratamiento para la cohorte profiláctica. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis, de manera combinada para los períodos 1 y 2 para los tratamientos TAK-755 y SOC respectivamente, y por separado para el período 3 en el que todos los participantes recibieron TAK-755.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con dolor abdominal durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Número de participantes con dolor abdominal (relacionado con TTP) fueron informados por el brazo de tratamiento para la cohorte de profilaxis. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis, de manera combinada para los períodos 1 y 2 para los tratamientos TAK-755 y SOC respectivamente, y por separado para el período 3 en el que todos los participantes recibieron TAK-755.
Hasta 79.6 meses
Número de dosis suplementarias provocadas por el evento Subagudo TTP durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
El número de eventos TTP subagudos de TTP se informó por el tratamiento para el tratamiento para la cohorte profiláctica. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis, de manera combinada para los períodos 1 y 2 para los tratamientos TAK-755 y SOC respectivamente, y por separado para el período 3 en el que todos los participantes recibieron TAK-755.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con modificación de la dosis no impulsado por un evento TTP agudo durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
El número de participantes con modificación de la dosis no provocada por un evento TTP agudo fue informado por el tratamiento para la cohorte profiláctica. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis, de manera combinada para los períodos 1 y 2 para los tratamientos TAK-755 y SOC respectivamente, y por separado para el período 3 en el que todos los participantes recibieron TAK-755.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con eventos TTP agudos en su dosis final
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Se informó el número de participantes con eventos TTP agudos en su dosis final y régimen de dosificación para la cohorte profiláctica. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis, de manera combinada para los períodos 1 y 2 para los tratamientos TAK-755 y SOC respectivamente, y por separado para el período 3 en el que todos los participantes recibieron TAK-755.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE) y eventos adversos emergentes de tratamiento grave (TEAE graves)
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
AE: Cualquier ocurrencia médica desagradable en los participantes administrado IP que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. TEAE: AE que tiene fecha de inicio en tiempo en/después de la fecha de inicio de la primera dosis de participante del tratamiento está asumiendo esa evaluación/período o si tiene fecha de inicio antes de la fecha de inicio de la primera dosis, pero aumenta en la gravedad de la gravedad/después de la fecha de inicio de la primera dosis de tratamiento. SAE: Una ocurrencia médica desagradable que en cualquier dosis cumple 1 o más de los siguientes criterios: muerte; hospitalización hospitalaria inicial/prolongada; experiencia amenazante de la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; Anomalía congénita, evento médicamente importante (puede no estar amenazante de inmediato de la vida o provocar la muerte o requerir hospitalización, pero puede requerir una intervención médica o quirúrgica para prevenir 1 de los otros resultados). Los signos vitales, la química clínica, la hematología evaluada por el investigador se informaron como AE.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con anticuerpos inhibitorios con ADAMTS13
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Se informó el número de participantes con anticuerpos inhibitorios contra ADAMTS13. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron de manera combinada, independientemente de los períodos de profilaxis y se dividieron según el tratamiento recibido durante el curso del estudio, presentado solo para las cohortes de profilaxis.
Hasta 79.6 meses
Cantidad total de ADAMTS13 administrada durante el tratamiento de eventos TTP agudos en los participantes en el brazo de tratamiento TAK-755
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Se evaluó la cantidad total de ADAMTS13 administrada durante el tratamiento de eventos TTP agudos (todos los eventos agudos de TTP, independientemente de la confirmación del laboratorio central)). Los eventos TTP agudos generalmente requieren 3 a 4 días de tratamiento intensificado. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para el brazo de tratamiento TAK-755 de la profilaxis (independientemente de los períodos de profilaxis) y las cohortes a demanda.
Hasta 79.6 meses
Recuperación incremental (IR) de la actividad ADAMTS13 para el agente SOC y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
La actividad de ADAMTS13 se midió mediante el ensayo de transferencia de energía de resonancia fluorescente (FET). IR se definió como el peso corporal normalizado el aumento máximo en el nivel de actividad en plasma ADAMTS13. Se evaluó la actividad de ADAMTS13 para el agente SOC y TAK-755 en plasma. (IU/ml)/(IU/kg) significa (unidades internacionales por mililitro)/(unidades internacionales por kilogramo). PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1, final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
IR del antígeno ADAMTS13 para agente SOC y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
El antígeno ADAMTS13 se midió utilizando un ensayo inmunosorbente ligado a enzimas ADAMTS13 comercial (ELISA) que emplea el antígeno ADAMTS13. IR se definió como el peso corporal normalizado el aumento máximo en el antígeno en plasma ADAMTS13. Se evaluó el antígeno ADAMTS13 para el agente SOC y TAK-755 en plasma. (µg/ml)/(µg/kg) significa (micrograma por mililitro)/(micrograma por kilogramo). PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1, final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
Área bajo la curva de plasma [AUC] Toda la actividad de ADAMTS13 para SOC Agent y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
H*iu/ml denota durante horas*Unidades internacionales por mililitros. PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
Aucall de Antígeno ADAMTS13 para agente SOC y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
H*µg/ml denota durante horas*micrograma por mililitros. PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
Half-Life terminal (T1/2) de la actividad ADAMTS13 y antígeno ADAMTS13 para agente SOC y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
El tiempo medio de residencia extrapolado al infinito (MRT0-INF) de la actividad ADAMTS13 y el antígeno ADAMTS13 para el agente SOC y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
Activación (CL) de la actividad ADAMTS13 y antígeno ADAMTS13 para SOC Agent y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
Volumen en estado estacionario (VSS) de la actividad ADAMTS13 y antígeno ADAMTS13 para agente SOC y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
Concentración máxima (CMAX) de la actividad ADAMTS13 para agente SOC y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
IU/ML significa unidades internacionales por mililitro. PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 SIN] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
CMAX de antígeno ADAMTS13 para agente SOC y TAK-755 en plasma durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
µg/ml representa microgramos por mililitro. PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1 hasta 12), PK-II (mes 12: día 1 hasta 12) y PK-III (mes 19: día 1 hasta 12): preinfusión y en múltiples puntos de tiempo después de la infusión hasta 288 horas
Cambio desde la línea de base en la evaluación del factor von Willebrand: antígeno (VWF: AG) durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 12), PK-II (mes 12: día 12) y PK-III (mes 19: día 12): después de la infusión a las 288 horas
VWF: AG es una medida de la proteína VWF total y se evaluó utilizando un Sandwich ELISA que emplea anticuerpos policlonales anti-humanos-VWF. Se informaron evaluaciones de VWF: AG al inicio y después de la infusión del agente SOC y el tratamiento con TAK-755 durante la evaluación inicial de PK. PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 12), PK-II (mes 12: día 12) y PK-III (mes 19: día 12): después de la infusión a las 288 horas
Cambio desde la línea de base en la evaluación del factor von Willebrand: actividad del cofactor de ristocetina (VWF: RCO) durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 12), PK-II (mes 12: día 12) y PK-III (mes 19: día 12): después de la infusión a las 288 horas
VWF: RCO proporciona una medida de la capacidad de VWF para unirse a la glucoproteína de plaquetas Ib. Las plaquetas estabilizadas se aglutinan en presencia de VWF y la ristocetina antibiótica. Evaluaciones de VWF: RCO al inicio y después de la infusión del agente SOC y el tratamiento TAK-755 durante la evaluación inicial de PK. PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 12), PK-II (mes 12: día 12) y PK-III (mes 19: día 12): después de la infusión a las 288 horas
Evaluación de la actividad ADAMTS13 expresada como niveles previos a la infusión ADAMTS13
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
Evaluación de los parámetros SELECT VWF expresados ​​como niveles previos a la infusión de VWF: RCO
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
Evaluación de los parámetros SELECT VWF expresados ​​como niveles previos a la infusión de VWF: AG
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
Evaluación de los parámetros SELECT VWF expresados ​​como niveles previos a la infusión de VWF: MM baja resolución (res.) Intermedia
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
Evaluación de parámetros SELECT VWF expresados ​​como niveles de preinfusión de VWF: MM Low Res. Grande
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
Evaluación de parámetros SELECT VWF expresados ​​como niveles de preinfusión de VWF: MM Low Res. Pequeño
Periodo de tiempo: PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II y PK-III denotan la evaluación de PK cruzada de un máximo de 14 días al comienzo del período de tratamiento de profilaxis 1 y el final de los períodos de tratamiento de profilaxis 2 y 3 respectivamente. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron según el tratamiento (intervención) recibido (Radamts13 fabricado en Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado en Singapur [TAK-755 sin] o SOC) durante el curso del estudio, solo para las cohortes de Profilaxis. Ningún participante recibió SOC en PK-II y PK-III, por lo que no hay datos para los mismos.
PK-I (mes 1: día 1), PK-II (mes 12: día 1) y PK-III (mes 19: día 1): preinfusión (dentro de 1 hora)
Número de participantes con anticuerpos unidos totales a ADAMTS13 durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Los anticuerpos de unión totales a ADAMTS13 se midieron mediante un ensayo basado en ELISA, detectando inmunoglobulinas totales (IgG, IgA e IgM). Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron por secuencia (Cohorte de profilaxis I: TAK-755 luego SOC y Profilaxis Cohorte II: SOC y luego TAK-755) para las cohortes de profilaxis solamente.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con anticuerpos neutralizantes con ADAMTS13 durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Los anticuerpos neutralizantes se midieron mediante un método Bethesda con modificación de Nijmegen utilizando el ensayo de actividad ADAMTS13 FRETS-VWF73. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron por secuencia (Cohorte de profilaxis I: TAK-755 luego SOC y Profilaxis Cohorte II: SOC y luego TAK-755) para las cohortes de profilaxis solamente.
Hasta 79.6 meses
Número de participantes con anticuerpos proteicos de ovario de hámster (anti-Cho) anti-chinos durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Los anticuerpos totales de inmunoglobulina (inmunoglobulina G [IgG], A [IgA] e M [IgM]) contra la proteína CHO se analizaron utilizando el ensayo ELISA. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron por secuencia (Cohorte de profilaxis I: TAK-755 luego SOC y Profilaxis Cohorte II: SOC y luego TAK-755) para las cohortes de profilaxis solamente.
Hasta 79.6 meses
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) evaluada como cambio desde el inicio en el inicio de la experiencia del paciente CTTP (CTTP-PEQ) Total
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
El CTTP-PEQ consta de 26 preguntas diseñadas para evaluar la experiencia del participante de fatiga, articulación, músculo, dolor abdominal y pecho en las 24 horas anteriores, manifestaciones neurológicas, hematomas, sentimientos de depresión y alteraciones del estado de ánimo, y limitación de actividad en las últimas 7 días y actitudes de participantes, efectos secundarios experimentados, trabajo/ausencias e impactos de viajes asociados con el tratamiento recibido durante las 2 semanas anteriores. El CTTP PEQ se centra en medir los síntomas y los impactos de la enfermedad. Los puntajes totales varían de 0 a 162. Una puntuación más alta indica una mayor carga y mala calidad de vida. Según el análisis planificado, para las cohortes de profilaxis se recopilaron los datos para esta medida de resultado y se informaron categorizando según los períodos de profilaxis y por grupos de edad, ≥12 años, 12 a 18 años, ≥18 años tanto para las cohortes a pedido (OD) como para las cohortes de profilaxis. Ningún participante en las cohortes de OD tenía datos CTTP-PEQ disponibles para el análisis en las visitas programadas posteriores a la base.
Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) evaluada como cambio desde el inicio en las puntuaciones de componentes físicos y mentales de la Encuesta de salud de 36 ítems de forma corta de salud (SF-36V2)
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
SF-36V2 es un cuestionario que evaluó la calidad de vida relacionada con la salud del participante. Incluyó 36 preguntas relacionadas con 8 dimensiones de salud: funcionamiento físico, físico de roles (limitaciones de roles debido a problemas de salud física), dolor corporal, salud general, vitalidad (energía/fatiga), funcionamiento social, emocional (limitaciones de roles debido a problemas emocionales) y salud mental. Basado en estas 4 escalas (funcionamiento físico, físico de roles, dolor corporal, salud general), se generó una puntuación de componentes físicos que oscila entre 0 y 100, con puntajes más altos que indican una mejor calidad de vida. Basado en estas 4 escalas (vitalidad, funcionamiento social, rol-emocional y salud mental), se generó una puntuación de componentes mentales que varían entre 0 y 100, con puntajes más altos = mejor calidad de vida. Según el análisis planificado, para las cohortes de profilaxis se recopilaron datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron categorizando según los períodos de profilaxis y los puntajes por componentes para las cohortes a demanda y profilaxis.
Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) evaluada como cambio desde el inicio en el cuestionario abreviado de satisfacción del tratamiento de 9 ítems para los puntajes de dominio de medicación (TSQM-9)
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
TSQM es una medida de satisfacción del tratamiento utilizada para evaluar el nivel general de satisfacción o insatisfacción del participante con sus medicamentos. TSQM-9 es un instrumento validado y autoadministrado de 9 ítems utilizado para evaluar la satisfacción de los participantes con la medicación. Los tres dominios evaluados son la efectividad del tratamiento, la conveniencia y la satisfacción global. La puntuación de cada uno de los 3 dominios se basa en un algoritmo para crear una puntuación de 0 a 100. La puntuación más alta indica una mayor satisfacción en ese dominio. Según el análisis planificado, para las cohortes de profilaxis se recopilaron los datos de esta medida de resultado y se informaron categorizando según los períodos de profilaxis y los puntajes de dominio por cohortes a pedido y profilaxis.
Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) evaluada como cambio desde la línea de base en Euroqol 5 Dimensiones Cuestionario de 3 niveles (EQ-5D-3L) puntajes de dominio
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
El cuestionario de salud EQ-5D-3L es un cuestionario de participante, calificando 5 dimensiones (dominios): movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/incomodidad y ansiedad/depresión. Cada dimensión se califica en una escala ordinal con 3 niveles disponibles de respuesta y puntajes que van desde 1 al 3, "sin problemas", "algunos problemas" y "problemas extremos", respectivamente. Los puntajes más bajos para los dominios en el EQ-5D-3L indican una mejora. Según el análisis planificado, para las cohortes de profilaxis se recopilaron los datos de esta medida de resultado y se informaron categorizando según los períodos de profilaxis y los puntajes de dominio por cohortes a pedido y profilaxis.
Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) evaluada como cambio desde el inicio en los puntajes de dominio EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
El cuestionario de salud EQ-5D-Y es un cuestionario de participante que responde con 5 dimensiones (dominios): movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/incomodidad y ansiedad/depresión evaluada en participantes de 8 a 16 años. El sistema descriptivo EQ-5D-Y incluye 5 elementos descriptivos: movilidad, autocuidado, actividades habituales, tener dolor o incomodidad, y sentir ansiedad o deprimido. Cada dimensión se califica en 3 niveles: 1 = sin problemas, 2 = algunos problemas y 3 = muchos problemas. Los puntajes más bajos para los dominios en el EQ-5D-Y indican una mejora. Según el análisis planificado, para las cohortes de profilaxis se recopilaron los datos de esta medida de resultado y se informaron categorizando según los períodos de profilaxis y los puntajes de dominio por cohortes a pedido y profilaxis.
Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) evaluada como cambio desde la línea de base en puntajes totales de la escala del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PEDS)
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
El PEDSQL es un instrumento de calidad de vida relacionado con la salud genérico diseñado específicamente para una población pediátrica y captura los siguientes dominios: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social, funcionamiento escolar, resumen psicosocial, salud física y puntaje total. El puntaje total PEDS-QL consta de los 23 ítems de todos los dominios. Este instrumento modular utiliza una escala de 5 puntos: de 0 (nunca) a 4 (casi siempre). Los elementos se invierten y se transforman linealmente a una escala de 0-100 de la siguiente manera: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Los puntajes más altos indican una mejor calidad de vida. Según el análisis planificado, para las cohortes de profilaxis se recopilaron y se informaron que se recopilaron e informaron categorizando según los períodos de profilaxis y por grupos de edad, de 2 a <5 años, 5 a <8 años, 8 a <13 años y 13 a <18 años, tanto por demanda como por las cohortes de profilaxis.
Período de tratamiento de línea de base, urgente: día 7, fin del período 1 (mes 6), fin del período 2 (mes 12) y fin del período 3 (mes 19)
Utilización de recursos: duración anualizada de la estadía en el hospital para eventos TTP agudos para cohortes de profilaxis
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Se evaluó el número anualizado de días que los participantes permanecieron en el hospital para eventos agudos de TTP. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis de manera combinada para los períodos 1 y 2 para el tratamiento con SOC y para los períodos 1, 2 y 3 para el tratamiento TAK-755 respectivamente.
Hasta 79.6 meses
Utilización de recursos: número anualizado de visitas de atención aguda para cohortes de profilaxis
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
El número anualizado de visitas a cuidados agudos se calculó como el número de visitas de atención aguda × 365.25/(fecha de finalización - Fecha de inicio del tratamiento + 1). Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis de manera combinada para los períodos 1 y 2 para el tratamiento con SOC y para los períodos 1, 2 y 3 para el tratamiento TAK-755 respectivamente.
Hasta 79.6 meses
Utilización de recursos: número anualizado de días perdidos de la escuela o el trabajo para las cohortes de profilaxis
Periodo de tiempo: Hasta 79.6 meses
Se evaluó el número anualizado de días perdidos de la escuela o el trabajo. Según el análisis planificado, los datos para esta medida de resultado se recopilaron e informaron solo para las cohortes de profilaxis de manera combinada para los períodos 1 y 2 para el tratamiento con SOC y para los períodos 1, 2 y 3 para el tratamiento TAK-755 respectivamente.
Hasta 79.6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

28 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

30 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

9 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 281102
  • 2017-000858-18 (Número EudraCT)
  • TAK-755-281102 (Otro identificador: Sponsor)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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