Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie BAX 930 u dzieci, młodzieży i dorosłych urodzonych z zakrzepową plamicą małopłytkową (TTP)

20 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Prospektywne, randomizowane, kontrolowane, otwarte, wieloośrodkowe, 2-okresowe badanie krzyżowe fazy 3 z kontynuacją jednej grupy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność BAX 930 (rADAMTS13) w profilaktycznym i na żądanie leczeniu pacjentów z ciężką wrodzoną zakrzepicą plamica małopłytkowa (cTTP, zespół Upshawa-Schulmana [USS], dziedziczna zakrzepowa plamica małopłytkowa [hTTP])

Zakrzepowa plamica małopłytkowa (lub w skrócie TTP) to stan, w którym tworzą się skrzepy krwi w małych naczyniach krwionośnych w całym ciele. Skrzepy mogą ograniczać lub blokować przepływ krwi bogatej w tlen do narządów ciała, takich jak mózg, nerki i serce. W rezultacie mogą rozwinąć się poważne problemy zdrowotne. Zwiększone krzepnięcie, które występuje w TTP, zużywa komórki, które pomagają w krzepnięciu krwi, zwane płytkami krwi. Przy mniejszej liczbie płytek krwi dostępnych we krwi mogą wystąpić problemy z krwawieniem. Ludzie, którzy mają TTP, mogą krwawić pod skórą, tworząc fioletowe siniaki lub plamicę, lub z powierzchni skóry. TTP może również powodować anemię, stan, w którym czerwone krwinki rozpadają się szybciej niż organizm może je zastąpić, co prowadzi do niższej niż normalnie liczby czerwonych krwinek.

Brak aktywności enzymu ADAMTS13, białka we krwi biorącego udział w krzepnięciu krwi, powoduje TTP. Enzym rozkłada inne białko krwi zwane czynnikiem von Willebranda, które zlepia się razem z płytkami krwi, tworząc skrzepy krwi. Niektórzy ludzie rodzą się z tym schorzeniem, inni nabywają go w ciągu swojego życia. Wiele osób, które urodziły się z TTP, doświadcza częstych zaostrzeń, które należy natychmiast leczyć. Nieleczona może być śmiertelna lub spowodować trwałe uszkodzenie, takie jak uszkodzenie mózgu lub udar. BAX 930 to lek, który zastępuje ADAMTS13 i może zapobiegać zaostrzeniom TTP, zwanym zdarzeniami TTP, lub je kontrolować.

Głównym celem tego badania jest porównanie liczby zdarzeń TTP u osób urodzonych z ciężkim TTP leczonych BAX 930 w porównaniu z osobami leczonymi standardowo. Leczenie zostanie przeprowadzone na 2 sposoby:

  • BAX 930 lub standardowe leczenie stosowane w celu zapobiegania wystąpieniu zdarzeń TTP.
  • BAX 930 lub standardowe leczenie stosowane w celu opanowania ostrego epizodu TTP, gdy wystąpi, zgodnie ze standardową praktyką kliniki.

Zarówno BAX 930, jak i leczenie standardowe podaje się powoli przez żyłę (wlew).

Podczas pierwszej wizyty lekarz prowadzący badanie sprawdzi, czy możesz wziąć udział w badaniu. Jeśli kwalifikujesz się i weźmiesz udział w badaniu, będziesz postępował zgodnie z wyznaczonym harmonogramem i albo zaczniesz od BAX 930 (okres 1), a następnie przejdziesz na leczenie standardowe (okres 2), albo zaczniesz od leczenia standardowego (okres 1), a następnie przejdziesz na BAX 930 (Okres 2). Wszyscy będą ponownie leczeni BAX 930 przez okres 3. Każdy okres będzie trwał około 6 miesięcy.

Jeśli przystąpisz do badania w celu kontrolowania ostrego zdarzenia TTP, będziesz postępować zgodnie z harmonogramem otrzymując BAX 930 lub standardową opiekę w celu leczenia ostrego zdarzenia TTP. Gdy ostre zdarzenie TTP ulegnie poprawie, możesz podjąć decyzję o kontynuowaniu badania i poddaniu się leczeniu, aby zapobiec wystąpieniu zdarzeń TTP, zgodnie z powyższym harmonogramem.

Kolejnym celem badań jest ocena skutków ubocznych leczenia preparatem BAX 930 oraz leczenia standardowego. W tym celu podczas każdej wizyty w ramach badania lekarz prowadzący badanie będzie zadawał Ci pytania dotyczące Twojego stanu zdrowia.

Lekarze prowadzący badanie sprawdzą również, jak długo BAX 930 utrzymuje się we krwi uczestników w miarę upływu czasu. Zrobią to z próbek krwi pobranych po tym, jak uczestnicy otrzymają określone infuzje BAX 930. Nastąpi to w różnych momentach podczas badania.

1 miesiąc po zakończeniu wszystkich zabiegów uczestnicy udają się do kliniki na końcowe badanie kontrolne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Francja
      • Paris, Francja, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, Francja, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Francja, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Hiszpania, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Hiszpania, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Japonia
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japonia, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Japonia, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Niemcy, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Polska, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The Methodist Hospital
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Włochy, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Włochy, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Włochy, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College London Hospitals

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik lub prawnie upoważniony przedstawiciel przedstawił podpisaną świadomą zgodę >= 18 lat i/lub formularz zgody (podpisany przez przedstawiciela prawnego, jeśli uczestnik jest
  • Uczestnik w momencie badania przesiewowego ma od 0 do 70 lat włącznie. (Uczestnicy w wieku < 18 lat zostaną zapisani dopiero po tym, jak co najmniej 5 osób dorosłych (w wieku >= 18 lat) wykona co najmniej 10 ekspozycji na BAX 930 i zostanie zweryfikowanych przez Komitet ds. Monitorowania Danych (DMC). We Francji żaden uczestnik w wieku poniżej 18 lat nie zostanie włączony do badania, zanim pierwszy dorosły uczestnik nie będzie leczony BAX 930 przez co najmniej 6 miesięcy.

  • Uczestnik ma udokumentowaną diagnozę ciężkiego dziedzicznego niedoboru ADAMTS13, zdefiniowanego jako:

    • Potwierdzone przez molekularne testy genetyczne, udokumentowane w historii uczestnika lub podczas badań przesiewowych oraz
    • Aktywność ADAMTS13 < 10% mierzona za pomocą testu fluorescencyjnego przenoszenia energii rezonansu – czynnika von Willebranda73 (FRETS-VWF73), udokumentowana w historii uczestnika lub podczas badań przesiewowych (uczestnicy obecnie otrzymujący standardową terapię profilaktyczną (SoC) mogą przekraczać 10% aktywności ADAMTS13 w ekranizacja).

Uwaga: Uczestnicy aktualnie otrzymujący terapię profilaktyczną zostaną poddani badaniu przesiewowemu bezpośrednio przed ich zwykłą infuzją profilaktyczną

  • Uczestnik nie wykazuje żadnych poważnych objawów zakrzepowej plamicy małopłytkowej (TTP) (liczba płytek < 100 000/mikrolitr (ml) i zwiększenie aktywności dehydrogenazy mleczanowej (LDH) powyżej (>2)* GGN) podczas badania przesiewowego. (Tylko kohorta profilaktyczna).
  • Uczestnik jest obecnie na profilaktycznym schemacie dawkowania lub ma udokumentowaną historię co najmniej 1 zdarzenia TTP i zdolność do tolerowania profilaktycznego dawkowania SoC (tylko kohorta profilaktyczna).
  • Uczestnicy >= 16 lat muszą mieć wynik Karnofsky'ego >= 70%, a uczestnicy < 16 lat muszą mieć wynik Lansky'ego >= 80%.
  • Uczestnik nie ma wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), co zostało potwierdzone testem reakcji łańcuchowej na przeciwciała lub reakcję łańcuchową polimerazy LUB jest HCV-dodatni, jeśli jego choroba jest przewlekła, ale stabilna.
  • Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, uczestnik przedstawia negatywny wynik testu ciążowego z krwi lub moczu, potwierdzony nie więcej niż 7 dni przed pierwszym podaniem i zgadza się stosować odpowiednie środki kontroli urodzeń na czas trwania badania i poddawać się kwartalnym testom ciążowym.
  • Mężczyźni aktywni seksualnie muszą stosować akceptowaną i skuteczną metodę antykoncepcji w trakcie leczenia i przez co najmniej 16 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
  • Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • U uczestnika zdiagnozowano jakiekolwiek inne zaburzenie podobne do TTP (mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna), w tym nabytą TTP.
  • Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na białka chomika.
  • Uczestnik doświadczył ostrego zdarzenia TTP mniej niż 30 dni przed badaniem przesiewowym (tylko kohorta profilaktyczna).
  • Uczestnik ma historię medyczną lub obecność funkcjonalnego inhibitora ADAMTS13 podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik ma historię medyczną genetycznego lub nabytego niedoboru odporności, który mógłby zakłócić ocenę immunogenności produktu, w tym uczestników, którzy są nosicielami ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) z bezwzględną liczbą klastrów różnicowania 4 (CD4) < 200/ milimetr sześcienny ( mm^3) lub otrzymujących przewlekłe leki immunosupresyjne.
  • U uczestnika zdiagnozowano ciężką chorobę sercowo-naczyniową (klasy od 3 do 4 według New York Heart Association).
  • Uczestnik ze schyłkową niewydolnością nerek wymagający przewlekłej dializy.

  • U uczestnika zdiagnozowano dysfunkcję wątroby, o czym świadczy między innymi którykolwiek z poniższych:

    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) w surowicy >= 2* GGN.
    • Ciężka hipoalbuminemia < 24 gramów na litr (g/l).
    • Nadciśnienie żyły wrotnej (np. obecność niewyjaśnionej splenomegalii, żylaki przełyku w wywiadzie).
  • W opinii badacza uczestnik ma inną klinicznie istotną współistniejącą chorobę, która może stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika.
  • Uczestnik był leczony lekiem immunomodulującym, z wyłączeniem leczenia miejscowego (np. maściami, aerozolami do nosa) w ciągu 30 dni przed rejestracją. Dozwolone jest stosowanie kortykosteroidów w połączeniu z podawaniem świeżo mrożonego osocza (FFP) w celu zapobiegania reakcjom alergicznym.
  • Uczestnik cierpi na ostrą chorobę (np. grypę, zespół grypopodobny, alergiczny nieżyt nosa/zapalenie spojówek, astmę oskrzelową) w czasie badania przesiewowego (tylko kohorta profilaktyczna).
  • Uczestnik otrzymuje lub planuje otrzymać inny lek badany i/lub lek interwencyjny w ciągu 30 dni przed rejestracją.
  • Uczestnik ma historię nadużywania narkotyków i/lub alkoholu w ciągu ostatnich 2 lat.
  • Uczestnik ma postępującą śmiertelną chorobę i/lub oczekiwaną długość życia poniżej 3 miesięcy.
  • Uczestnik zostaje zidentyfikowany przez badacza jako niezdolny lub niechętny do współpracy przy procedurach badawczych.
  • Uczestnik cierpi na chorobę psychiczną, która uniemożliwia mu zrozumienie charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania i/lub dowodów świadczących o niechęci do współpracy.
  • Uczestnik jest członkiem rodziny lub pracownikiem sponsora lub badacza.
  • W przypadku kobiet uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią w momencie rejestracji.
  • Wszelkie przeciwwskazania do produktu leczniczego SoC zgodnie z lokalnymi informacjami na temat przepisywania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Profilaksja Kohort I: Tak-755, a następnie SoC
Uczestnicy otrzymywali pojedynczy wlew dożylny (IV) 40 jednostek międzynarodowych na kilogram (IU/kg) Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria (TAK-755 ORT), co 2 tygodnie (2W) przez 6 miesięcy 1 w okresie 1, a następnie standard opieki (SOC) przez 6 miesięcy w okresie 2. Wersje. Wcześniej uczestnicy Radamts13 wyprodukowani w singapurze (TAK-75). IU/kg Q2W przez 6 miesięcy w okresie 3. Tak-755 ORT można zastąpić SIN TAK-755 i odwrotnie w zależności od dostępności i innych kryteriów.
Biologiczny: Standard opieki
Uczestnicy otrzymają standard opieki zalecany przez badacza (SoC).
Biologiczny: Tak-755
Uczestnicy kohorty profilaktyki otrzymają infuzje IV 40 IU/kg TAK-755 ORT w okresie 1 i okresu 2 i przejść do SIN TAK-755 w okresie 3 na sześć miesięcy raz na tygodnie lub dwa razy w tygodniu. W kohorcie na żądanie uczestnicy otrzymają codzienną dawkę IV TAK-755.
Inne nazwy:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinowany ADAMTS13
  • BAX 930
Eksperymentalny: Profilaktyczna kohort II: SOC, a następnie Tak-755
Uczestnicy otrzymywali SOC przez 6 miesięcy w okresie 1, a następnie infuzje IV 40 IU/kg dawki TAK-755 ORT Q2W w okresie 2 przez następne 6 miesięcy. Następnie uczestnicy otrzymali infuzje Dose IV Dose IV o 755 SIN przez kolejne 6 miesięcy w okresie 3. Tak-755 ORT można zastąpić SIN TAK-755 i odwrotnie w zależności od dostępności i innych kryteriów.
Biologiczny: Standard opieki
Uczestnicy otrzymają standard opieki zalecany przez badacza (SoC).
Biologiczny: Tak-755
Uczestnicy kohorty profilaktyki otrzymają infuzje IV 40 IU/kg TAK-755 ORT w okresie 1 i okresu 2 i przejść do SIN TAK-755 w okresie 3 na sześć miesięcy raz na tygodnie lub dwa razy w tygodniu. W kohorcie na żądanie uczestnicy otrzymają codzienną dawkę IV TAK-755.
Inne nazwy:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinowany ADAMTS13
  • BAX 930
Eksperymentalny: Na żądanie Cohort I: Tak-755
Uczestnicy doświadczający ostrego zdarzenia TTP, którzy spełnili wszystkie inne kryteria włączenia i weszli do badania przez kohortę TAK-755 z pilnego okresu leczenia, otrzymali początkową dawkę infuzji IV 40 IU/kg [+/- 4 IU/kg] TAK-755 ORT lub TAK-755 SIN w dniu 1, a następnie podeszli Dose IV iu/Kg [+/-------Kg] TAK-755 ORT lub TAK-755 SIN w dniu 2 i dodatkowe dzienne dawki IV infuzje 15 IU/kg [+/- 1,5 IU/kg] TAK-755 w dniu 3 do 2 dni po rozwiązaniu ostrego zdarzenia. Po rozwiązaniu ostrego zdarzenia TTP uczestnicy mieli możliwość przejścia do kohorty profilaktyki, albo całkowicie zaprzestania.
Biologiczny: Tak-755
Uczestnicy kohorty profilaktyki otrzymają infuzje IV 40 IU/kg TAK-755 ORT w okresie 1 i okresu 2 i przejść do SIN TAK-755 w okresie 3 na sześć miesięcy raz na tygodnie lub dwa razy w tygodniu. W kohorcie na żądanie uczestnicy otrzymają codzienną dawkę IV TAK-755.
Inne nazwy:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinowany ADAMTS13
  • BAX 930
Eksperymentalny: Na żądanie kohorta II: SOC
Uczestnicy doświadczający ostrego zdarzenia TTP, który spełnił wszystkie inne kryteria włączenia i weszli do badania w grupie SOC w pilnym okresie leczenia, otrzymali zalecany badacz SOC i schemat dawkowania, aż do rozwiązania zdarzenia ostrego. Po rozwiązaniu ostrego zdarzenia TTP uczestnicy mieli możliwość przejścia do kohorty profilaktyki, albo całkowicie zaprzestania.
Biologiczny: Standard opieki
Uczestnicy otrzymają standard opieki zalecany przez badacza (SoC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z ostrymi zakrzepowymi zdarzeniami trombocytopenicznymi (TTP) podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 74,5 miesięcy
Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki, w połączony sposób przez okresy 1 i 2 odpowiednio dla TAK-755 i SOC i osobno przez okres 3, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali TAK-755.
Do 74,5 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek ostrych zakrzepowych zdarzeń trombocytopenicznych purpura (TTP) odpowiadające na Tak-755
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Odsetek ostrych zdarzeń TTP reagujących na Tak-755 zdefiniowano jako nie wymagający użycia innej ludzkiej dezintegryny i metaloproteazy z motywem trombospondyny typu 1, członkiem 13 (Adamts13). Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zebrano i zgłoszono tylko dla ramię leczenia TAK-755 zarówno profilaktyki (niezależnie od okresów profilaktyki), jak i na kohorty na popyt.
Do 79,6 miesięcy
Czas na rozwiązanie ostrych zdarzeń TTP
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Oceniono czas na rozwiązanie ostrych zdarzeń TTP po rozpoczęciu leczenia TAK-755 lub SOC. Ostre zdarzenia TPP uznano za rozwiązane, gdy: (a) Liczba płytek krwi wynosiła> 150 000 na mikrolitr (μl) lub spadek liczby płytek krwi w granicach 25 procent (%) wyjściowej, która wartość wystąpiła pierwszy, oraz (b) podwyższenie dehydrogenazy mleczanowej (LDH) <1,5 x lub linia podstawowa lub <1,5 x górnej granicy normalnej (ULN). Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone w połączony sposób, niezależnie od okresów leczenia profilaktyki, podzielonymi na otrzymane leczenie (TAK-755 i SOC) dla kohort na żądanie i profilaktycznych kohort.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z małopłytkowością podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Trombocytopenia zdefiniowano jako spadek liczby płytek krwi ≥25 % wartości wyjściowej lub liczby płytek krwi <150 000/μl, zgłaszanych przez ramię leczące dla kohorty profilaktycznej. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki, w połączony sposób przez okresy 1 i 2 odpowiednio dla TAK-755 i SOC i osobno przez okres 3, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z mikroangiopatyczną niedokrwistością hemolityczną podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Mikroangiopatyczną niedokrwistość hemolityczną zdefiniowano jako podwyższenie LDH> 1,5* Ułamy podstawowej lub> 1,5* (z możliwym dowodem schistocytów podczas rozmazu krwi) i opisano za pomocą ramienia leczenia profilaktycznej grupy. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki, w połączony sposób przez okresy 1 i 2 odpowiednio dla TAK-755 i SOC i osobno przez okres 3, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z objawami neurologicznymi podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Objawy neurologiczne (związane z TTP) (np. Plemrzenie, dysfonia, dysphonia, objawy ogniskowe lub ogólne, w tym napady), zostały zgłoszone przez Ramię leczenia Profilaktycznej Kohorty. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki, w połączony sposób przez okresy 1 i 2 odpowiednio dla TAK-755 i SOC i osobno przez okres 3, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z dysfunkcją nerek podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Dysfunkcję nerek zdefiniowano jako wzrost wartości bazowej kreatyniny w surowicy> 1,5*. Liczbę uczestników z zaburzeniami czynności nerek zgłoszono za pomocą ramienia leczenia profilaktycznej kohorty. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki, w połączony sposób przez okresy 1 i 2 odpowiednio dla TAK-755 i SOC i osobno przez okres 3, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z bólem brzucha podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Liczbę uczestników z bólem brzucha (związane z TTP) opisano za pomocą ramienia leczenia kohorty profilaktyki. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki, w połączony sposób przez okresy 1 i 2 odpowiednio dla TAK-755 i SOC i osobno przez okres 3, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uzupełniających dawek wywołanych przez podostre zdarzenie TTP podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Liczbę dodatkowych dawek wywołanych przez podostre zdarzenia TTP zgłoszono przez leczenie kohorty profilaktycznej. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki, w połączony sposób przez okresy 1 i 2 odpowiednio dla TAK-755 i SOC i osobno przez okres 3, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z modyfikacją dawki, która nie została wywołana ostrym zdarzeniem TTP podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Liczbę uczestników z modyfikacją dawki nie wywołaną ostrym zdarzeniem TTP została zgłoszona przez leczenie kohorty profilaktycznej. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki, w połączony sposób przez okresy 1 i 2 odpowiednio dla TAK-755 i SOC i osobno przez okres 3, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z ostrymi zdarzeniami TTP w ostatecznej dawce
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Zgłoszono liczbę uczestników z ostrymi zdarzeniami TTP na ostatecznej dawce i schematu dawkowania dla kohorty profilaktycznej. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki, w połączony sposób przez okresy 1 i 2 odpowiednio dla TAK-755 i SOC i osobno przez okres 3, w którym wszyscy uczestnicy otrzymali TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z leczeniem pojawiającym się zdarzeń niepożądanych (TEAES) i poważnie zabiegające zdarzenia niepożądane (poważne Teaes)
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
AE: Wszelkie niezakłócone występowanie medyczne u uczestników podawanych IP, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem. Teae: AE, które rozpoczęło datę daty w dniu/po rozpoczęciu daty rozpoczęcia pierwszej dawki uczestnika leczenia, przyjmuje tę ocenę/okres lub jeśli datę rozpoczęcia przed datą rozpoczęcia pierwszej dawki, ale zwiększa ciężkość w dniu rozpoczęcia pierwszej dawki leczenia. SAE: Nieoczekiwane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełnia 1 lub więcej następujących kryteriów: śmierć; początkowa/przedłużona hospitalizacja szpitalna; Doświadczenie zagrażające życiu; trwałe/znacząca niepełnosprawność/niezdolność; Wrodzona anomalia, ważne medycznie zdarzenie (może nie być natychmiast zagrażające życiu lub powodować śmierć lub wymagać hospitalizacji, ale może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec 1 z innych wyników). Znaki życiowe, chemia kliniczna, hematologia oceniana przez badacza została zgłoszona jako AE.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z hamującymi przeciwciałami do Adamts13
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Zgłoszono liczbę uczestników z przeciwciałami hamującymi do ADAMTS13. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone w połączony sposób, niezależnie od okresów profilaktyki i podzielone zgodnie z leczeniem otrzymanym w trakcie badania, przedstawione wyłącznie dla kohort profilaktyki.
Do 79,6 miesięcy
Całkowita ilość ADAMTS13 podawanych podczas leczenia ostrych zdarzeń TTP u uczestników w ramieniu leczenia TAK-755
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Oceniono całkowitą ilość ADAMTS13 podawanego podczas leczenia ostrych zdarzeń TTP (uwzględniono wszystkie ostre zdarzenia TTP, niezależnie od potwierdzenia centralnego laboratorium). Ostre zdarzenia TTP zwykle wymagają od 3 do 4 dni intensywnego leczenia. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zebrano i zgłoszono tylko dla ramię leczenia TAK-755 zarówno profilaktyki (niezależnie od okresów profilaktyki), jak i na kohorty na popyt.
Do 79,6 miesięcy
Przyrostowe odzyskiwanie (IR) aktywności ADAMTS13 dla środka SOC i Tak-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Aktywność ADAMTS13 mierzono za pomocą testu transferu energii rezonansu fluorescencyjnego (FRETS). IR zdefiniowano jako znormalizowany maksymalny wzrost poziomu aktywności ADAMTS13 w osoczu. Oceniono IR aktywności Adamts13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu. (IU/ML)/(IU/KG) oznacza (jednostki międzynarodowe na mililitr)/(jednostki międzynarodowe na kilogram). PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossover na maksymalnie 14 dni na początku okresu leczenia profilaktyki, odpowiednio okresy leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
IR antygenu Adamts13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Antygen ADAMTS13 mierzono za pomocą komercyjnego testu immunosorbentowego związanego z enzymem ADAMTS13 (ELISA) stosującym antygen ADAMTS13. IR zdefiniowano jako znormalizowany maksymalny wzrost antygenu ADAMTS13 w osoczu. Oceniono IR antygenu Adamts13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu. (µg/ml)/(µg/kg) oznacza (mikrogram na mililitr)/(mikrogram na kilogram). PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossover na maksymalnie 14 dni na początku okresu leczenia profilaktyki, odpowiednio okresy leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Obszar pod krzywą osocza [AUC] Cała aktywność ADAMTS13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
H*IU/ML oznacza przez wiele godzin*Jednostki międzynarodowe na mililitary. PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Aucall antygenu Adamts13 dla środka SOC i Tak-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
H*µg/ml oznacza przez wiele godzin*Mikrogram na mililitary. PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Końcowy okres półtrwania (T1/2) aktywności ADAMTS13 i antygenu Adamts13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Średni czas przebywania ekstrapolowany do nieskończoności (MRT0-Inf) aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Klirens (CL) aktywności ADAMTS13 i antygen ADAMTS13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Objętość w stanie ustalonym (VSS) aktywności ADAMTS13 i antygen ADAMTS13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Maksymalne stężenie (CMAX) aktywności ADAMTS13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
IU/ML oznacza jednostki międzynarodowe na mililitr. PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 SIN] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
CMAX antygenu Adamts13 dla środka SOC i TAK-755 w osoczu podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
µg/ml oznacza mikrogram na mililitr. PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: Dzień 1 do 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 1 do 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1 do 12): przed infuzją i w wielu punktach czasowych po 288 godzinach
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie czynnika von Willebranda: antygen (VWF: AG) podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: dzień 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 12): po infuzji o 288 godzinach
VWF: AG jest miarą całkowitego białka VWF i oceniono za pomocą kanapki ELISA wykorzystującej poliklonalne przeciwciała przeciw ludzkie-VWF. Zgłoszono oceny VWF: AG na początku i po infuzji środka SOC i leczenia Tak-755 podczas początkowej oceny PK. PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: dzień 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 12): po infuzji o 288 godzinach
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie czynnika von Willebranda: aktywność kofaktoru Ristocetyna (VWF: RCO) podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: dzień 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 12): po infuzji o 288 godzinach
VWF: RCO zapewnia miarę zdolności VWF do wiązania glikoproteiny płytek krwi ib. Stabilizowane płytki krwi są aglutynowane w obecności VWF i antybiotykowej ristocetyny. Zgłoszono oceny VWF: RCO na początku i po infuzji środka SOC i leczenia Tak-755 podczas początkowej oceny PK. PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: dzień 12), PK-II (miesiąc 12: dzień 12) i PK-III (miesiąc 19: dzień 12): po infuzji o 288 godzinach
Ocena aktywności ADAMTS13 wyrażonej jako poziomy ADAMTS13 przed infuzją
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
Ocena wybranych parametrów VWF wyrażonych jako poziomy przed-infuzji VWF: RCO
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
Ocena wybranych parametrów VWF wyrażonych jako poziomy przed-infuzji VWF: AG
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
Ocena wybranych parametrów VWF wyrażonych jako poziomy przed-infuzji VWF: MM Niska rozdzielczość (RES.)
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
Ocena wybranych parametrów VWF wyrażonych jako poziomy przed-infuzji VWF: MM Low Res. Duży
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
Ocena wybranych parametrów VWF wyrażonych jako poziomy przed-infuzji VWF: MM Low Res. Mały
Ramy czasowe: PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
PK-I, PK-II i PK-III oznaczają ocenę PK crossovera maksymalnie 14 dni na początku okresu 1 leczenia profilaktyki i końca okresów leczenia profilaktyki odpowiednio 2 i 3. Zgodnie z planowaną analizą, dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone zgodnie z otrzymaniem (interwencja) (Radamts13 wyprodukowane w Orth, Austria [TAK-755 ORT], Radamts13 wyprodukowane w Singapurze [TAK-755 Sin] lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC) lub SOC). Żaden uczestnicy nie otrzymali SOC w PK-II i PK-III, dlatego nie ma danych na to samo.
PK-I (miesiąc 1: dzień 1), PK-II (miesiąc 12: dzień 1) i PK-III (miesiąc 19: dzień 1): wstępne infuzja (w ciągu 1 godziny)
Liczba uczestników z całkowitymi przeciwciałami wiążącymi z Adamts13 podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Całkowite przeciwciała wiązania z ADAMTS13 mierzono za pomocą testu opartego na ELISA, wykrywając całkowitą immunoglobuliny (IgG, IgA i IgM). Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono na sekwencję (kohorta profilaktyki I: TAK-755 Następnie SOC i profilaktyka kohorta II: SOC, a następnie TAK-755) tylko dla kohort profilaktyki.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z neutralizującymi przeciwciałami do Adamts13 podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Przeciwciała neutralizujące zmierzono metodą Bethesda z modyfikacją Nijmegen przy użyciu testu aktywności ADAMTS13 FRET-VWF73. Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono na sekwencję (kohorta profilaktyki I: TAK-755 Następnie SOC i profilaktyka kohorta II: SOC, a następnie TAK-755) tylko dla kohort profilaktyki.
Do 79,6 miesięcy
Liczba uczestników z przeciwciałami białkowymi jajnikami chomika (anty-CHO) podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Całkowite przeciwciała immunoglobuliny (immunoglobulina G [IgG], A [IgA] i M [IGM]) przeciwko białkowi CHO analizowano za pomocą testu ELISA. Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono na sekwencję (kohorta profilaktyki I: TAK-755 Następnie SOC i profilaktyka kohorta II: SOC, a następnie TAK-755) tylko dla kohort profilaktyki.
Do 79,6 miesięcy
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) oceniona jako zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu CTTP-pacjent (CTTP-PEQ)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
CTTP-PEQ składa się z 26 pytań zaprojektowanych w celu oceny doświadczenia zmęczenia uczestnika, bólu stawów, mięśni, brzucha i klatki piersiowej w ciągu ostatnich 24 godzin, objawów neurologicznych, siniaków, uczuć depresji i zmian nastroju oraz ograniczenia aktywności w ciągu ostatnich 7 dni oraz postawę uczestnika, doświadczonych skutków niepożądanych, pracy/nieobecności w szkole związanych z leczeniem w leczeniu. CTTP PEQ koncentruje się na pomiarze objawów i wpływu choroby. Całkowite wyniki wynosi od 0 do 162. Wyższy wynik wskazuje na większy obciążenie i złej jakości życia. Zgodnie z planowaną analizą dla kohorty profilaktyki dane dla tej miary wyniku zebrano i zgłoszono przez kategoryzację według okresów profilaktyki i grupy wiekowej, ≥12 lat, 12 do 18 lat, ≥18 lat zarówno na żądanie (OD), jak i profilaktyki. Żaden uczestnicy kohort OD nie mieli danych CTTP-PEQ do analizy podczas zaplanowanych wizyt po linii bazowej.
Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) oceniona jako zmiana od wartości wyjściowej w wynikach komponentów fizycznych i mentalnych 36-elementowych badań zdrowotnych w wersji 2 (SF-36V2)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
SF-36V2 jest kwestionariuszem, który oceniał jakość życia związaną ze zdrowiem uczestnika. Obejmowało 36 pytań związanych z 8 wymiarami zdrowotnymi: funkcjonowanie fizyczne, role-fizyczne (ograniczenia ról z powodu problemów zdrowotnych), ból ciała, ogólne zdrowie, witalność (energia/zmęczenie), funkcjonowanie społeczne, role-emotional (ograniczenia ról z powodu problemów emocjonalnych) i zdrowie psychiczne. W oparciu o te 4 skale (funkcjonowanie fizyczne, role-fizyczne, ból ciała, ogólne zdrowie) wygenerowano ocenę komponentów fizycznych, która waha się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. W oparciu o te 4 skale (witalność, funkcjonowanie społeczne, role-emotional i zdrowie psychiczne) wygenerowano ocenę składników mentalnych od 0 do 100, przy wyższych wynikach = lepsza jakość życia. Zgodnie z planowaną analizą dane kohorty profilaktyki dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone przez kategoryzację zgodnie z okresami profilaktyki i wyników komponentów zarówno dla kohort na żądanie, jak i profilaktyki.
Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) oceniona jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 9-elementowych kwestionariuszach satysfakcji leczenia dla wyników domeny leków (TSQM-9)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
TSQM jest miarą satysfakcji leczenia stosowaną do oceny ogólnego poziomu zadowolenia lub niezadowolenia uczestnika z jego leków. TSQM-9 to 9-elementowy, zatwierdzony, samodzielny instrument używany do oceny satysfakcji uczestnika z leków. Trzy oceniane dziedziny to skuteczność leczenia, wygoda i globalna satysfakcja. Wynik każdej z 3 domen jest oparty na algorytmie, aby stworzyć wynik od 0 do 100. Wyższy wynik wskazuje na większą satysfakcję w tej dziedzinie. Zgodnie z planowaną analizą dane kohorty profilaktyki dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone przez kategoryzację zgodnie z okresami profilaktyki i wyników domeny zarówno dla kohort na żądanie, jak i profilaktyki.
Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) oceniona jako zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu 3-poziomowym wyniki domeny (EQ-5D-3L)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
EQ-5D-3L Kwestionariusz zdrowotny jest kwestionariuszem odpowiedzialnym za uczestnik, który ocenia 5 wymiarów (domeny)-mobilność, samoopieka, zwykłe działania, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar jest oceniany w skali porządkowej z 3 dostępnymi poziomami odpowiedzi i wyników w zakresie od 1 do 3, „bez problemów”, „niektórych problemów” i „ekstremalnych problemów”. Niższe wyniki dla domen w EQ-5D-3L wskazują na poprawę. Zgodnie z planowaną analizą dane kohorty profilaktyki dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone przez kategoryzację zgodnie z okresami profilaktyki i wyników domeny zarówno dla kohort na żądanie, jak i profilaktyki.
Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) oceniona jako zmiana od wartości wyjściowej w wynikach domeny EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
Kwestionariusz zdrowia EQ-5D-Y jest uczestnikiem odpowiedzi na kwestionariusz, który ocenia 5 wymiarów (domeny)-mobilność, samoopieka, zwykłe działania, ból/dyskomfort i lęk/depresja oceniona u uczestników w wieku od 8 do 16 lat. System opisowy EQ-5D-Y obejmuje 5 elementów opisowych: mobilność, samoopiekę, wykonywanie zwykłych czynności, ból lub dyskomfort oraz odczuwanie niepokoju lub przygnębiania. Każdy wymiar jest oceniany na 3 poziomach: 1 = bez problemów, 2 = niektóre problemy i 3 = wiele problemów. Niższe wyniki dla domen w EQ-5D-Y wskazują na poprawę. Zgodnie z planowaną analizą dane kohorty profilaktyki dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone przez kategoryzację zgodnie z okresami profilaktyki i wyników domeny zarówno dla kohort na żądanie, jak i profilaktyki.
Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) oceniona jako zmiana od wartości wyjściowej w jakości zapasów jakości życia (PEDS QL)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
PedSQL jest ogólnym instrumentem jakości życia związanym ze zdrowiem zaprojektowanym specjalnie dla populacji pediatrycznej i oddaje następujące domeny: funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne, funkcjonowanie w szkole, podsumowanie psychospołeczne, zdrowie fizyczne i całkowity wynik. Całkowity wynik PEDS-QL składa się ze wszystkich 23 pozycji wszystkich domen. Ten modułowy przyrząd wykorzystuje 5-punktową skalę: od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Pozycje są odwrócone i liniowo przekształcane w skalę 0-100 w następujący sposób: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Zgodnie z planowaną analizą dane kohorty profilaktyki dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone przez kategoryzację zgodnie z okresami profilaktyki i grupy wiekowej, od 2 do <5 lat, 5 do <8 lat, 8 do <13 lat i 13 do <18 lat, zarówno dla popytu, jak i kohorty na żądanie, jak i kohorty na popularność.
Linia wyjściowa, pilny okres leczenia: dzień 7, koniec okresu 1 (miesiąc 6), koniec okresu 2 (miesiąc 12) i koniec okresu 3 (miesiąc 19)
Wykorzystanie zasobów: roczna długość pobytu w szpitalu dla ostrych zdarzeń TTP dla kohort profilaktyki
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Oceniono roczną liczbę dni, w których uczestnicy przebywali w szpitalu na ostre zdarzenia TTP. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki w połączony sposób przez okresy 1 i 2 dla leczenia SOC oraz przez okresy 1, 2 i 3 dla leczenia odpowiednio dla TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Wykorzystanie zasobów: roczna liczba wizyt ostrej opieki w kohortach profilaktyki
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Roczną liczbę wizyt w ostrej opiece obliczono jako liczbę wizyt w ostrej opiece × 365.25/(data zakończenia - data rozpoczęcia leczenia + 1). Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki w połączony sposób przez okresy 1 i 2 dla leczenia SOC oraz przez okresy 1, 2 i 3 dla leczenia odpowiednio dla TAK-755.
Do 79,6 miesięcy
Wykorzystanie zasobów: roczna liczba dni pominiętych ze szkoły lub pracy dla kohortów profilaktyki
Ramy czasowe: Do 79,6 miesięcy
Oceniono roczną liczbę dni pominięte ze szkoły lub pracy. Zgodnie z planowaną analizą dane dla tej miary wyniku zostały zebrane i zgłoszone tylko dla kohort profilaktyki w połączony sposób przez okresy 1 i 2 dla leczenia SOC oraz przez okresy 1, 2 i 3 dla leczenia odpowiednio dla TAK-755.
Do 79,6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 281102
  • 2017-000858-18 (Numer EudraCT)
  • TAK-755-281102 (Inny identyfikator: Sponsor)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj