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Uno studio su BAX 930 in bambini, adolescenti e adulti nati con porpora trombotica trombocitopenica (TTP)

20 gennaio 2026 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio crossover di fase 3, prospettico, randomizzato, controllato, in aperto, multicentrico, di 2 periodi con una continuazione a braccio singolo che valuta la sicurezza e l'efficacia di BAX 930 (rADAMTS13) nel trattamento profilattico e su richiesta di soggetti con grave trombosi congenita Porpora trombocitopenica (cTTP, sindrome di Upshaw-Schulman [USS], porpora trombotica trombocitopenica ereditaria [hTTP])

La porpora trombotica trombocitopenica (o TTP in breve) è una condizione in cui si formano coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo. I coaguli possono limitare o bloccare il flusso di sangue ricco di ossigeno agli organi del corpo, come il cervello, i reni e il cuore. Di conseguenza, possono svilupparsi gravi problemi di salute. L'aumento della coagulazione che si verifica nella TTP utilizza le cellule che aiutano la coagulazione del sangue, chiamate piastrine. Con meno piastrine disponibili nel sangue, possono verificarsi problemi di sanguinamento. Le persone che hanno TTP possono sanguinare sotto la pelle formando lividi viola o porpora, o dalla superficie della pelle. La TTP può anche causare anemia, una condizione in cui i globuli rossi si rompono più velocemente di quanto il corpo possa sostituirli, portando a un numero inferiore al normale di globuli rossi.

Una mancanza di attività nell'enzima ADAMTS13, una proteina nel sangue coinvolta nella coagulazione del sangue, causa TTP. L'enzima rompe un'altra proteina del sangue chiamata fattore di von Willebrand che si aggrega insieme alle piastrine per formare coaguli di sangue. Alcune persone nascono con questa condizione, altre ne soffrono durante la loro vita. Molte persone nate con TTP sperimentano frequenti riacutizzazioni che devono essere trattate immediatamente. Se non trattata può essere fatale o causare danni permanenti, come danni cerebrali o ictus. BAX 930 è un medicinale che sostituisce ADAMTS13 e può prevenire o controllare le riacutizzazioni della TTP, chiamate eventi TTP.

Lo scopo principale di questo studio è confrontare il numero di eventi TTP nelle persone nate con TTP grave quando sono state trattate con BAX 930 rispetto a quando sono state trattate con il trattamento standard. Il trattamento verrà somministrato in 2 modi:

  • BAX 930 o trattamento standard dato per prevenire il verificarsi di eventi TTP.
  • BAX 930 o trattamento standard somministrato per controllare un evento TTP acuto quando si verifica, secondo la pratica standard della clinica.

Sia BAX 930 che il trattamento standard vengono somministrati lentamente attraverso una vena (infusione).

Alla prima visita, il medico dello studio verificherà se lei può partecipare allo studio. Se sei idoneo e accedi allo studio, seguirai un programma assegnato e inizierai con BAX 930 (Periodo 1) e poi passerai al trattamento standard (Periodo 2) o inizierai con il trattamento standard (Periodo 1) e poi passerai a BAX 930 (Periodo 2). Tutti saranno nuovamente trattati con BAX 930 per il Periodo 3. Ogni Periodo avrà una durata di circa 6 mesi.

Se entri nello studio per controllare un evento TTP acuto, seguirai un programma ricevendo BAX 930 o cure standard per trattare il tuo evento TTP acuto. Una volta che l'evento TTP acuto è migliorato, puoi decidere di continuare lo studio e ricevere un trattamento per prevenire il verificarsi di eventi TTP, seguendo il programma sopra.

Lo scopo di un altro studio è valutare gli effetti collaterali del trattamento con BAX 930 e del trattamento standard. Per fare ciò, il medico dello studio ti farà domande sulla tua salute a ogni visita dello studio.

I medici dello studio verificheranno anche per quanto tempo BAX 930 rimane nel sangue dei partecipanti, nel tempo. Lo faranno da campioni di sangue prelevati dopo che i partecipanti hanno ricevuto le loro infusioni specifiche di BAX 930. Ciò avverrà in momenti diversi durante lo studio.

1 mese dopo che tutto il trattamento è stato completato, i partecipanti visiteranno la clinica per un controllo finale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, Francia, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Francia, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Germania, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Giappone
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Giappone, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Giappone, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Italia, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Italia, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospitals
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spagna, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The Methodist Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante o il rappresentante legalmente autorizzato ha fornito il consenso informato firmato >= 18 anni di età e/o il modulo di assenso (firmato dal rappresentante legale se i partecipanti sono
  • Il partecipante ha un'età compresa tra 0 e 70 anni, inclusi, al momento dello screening. (I partecipanti di età < 18 anni verranno arruolati solo dopo che almeno 5 adulti (>= 18 anni di età) avranno almeno 10 esposizioni con BAX 930 e saranno esaminati dal Comitato di monitoraggio dei dati (DMC). In Francia, nessun partecipante di età inferiore ai 18 anni verrà arruolato nello studio prima che il primo partecipante adulto sia stato trattato con BAX 930 per un minimo di 6 mesi.

  • - Il partecipante ha una diagnosi documentata di grave deficit ereditario di ADAMTS13, definito come:

    • Confermato da test genetici molecolari, documentato nella storia dei partecipanti o allo screening, e
    • Attività di ADAMTS13 < 10 % misurata mediante il test del trasferimento di energia per risonanza fluorescente - fattore di von Willebrand73 (FRETS-VWF73), documentato nella storia dei partecipanti o allo screening (i partecipanti che attualmente ricevono una terapia profilattica standard di cura (SoC) possono superare il 10% di attività di ADAMTS13 a selezione).

Nota: i partecipanti attualmente sottoposti a terapia profilattica verranno sottoposti a screening immediatamente prima della loro consueta infusione profilattica

  • - Il partecipante non mostra segni di porpora trombotica trombocitopenica grave (TTP) (conta piastrinica <100.000/microlitro (mcL) e aumento della lattato deidrogenasi (LDH) superiore a (>2)* ULN) allo screening. (Solo coorte profilattica).
  • Il partecipante è attualmente in regime di dosaggio profilattico o ha una storia documentata di almeno 1 evento TTP e una capacità di tollerare il dosaggio profilattico SoC (solo coorte profilattica).
  • I partecipanti >= 16 anni devono avere un punteggio Karnofsky >= 70% e i partecipanti < 16 anni devono avere un punteggio Lansky >= 80%.
  • Il partecipante è negativo al virus dell'epatite C (HCV) come confermato dal test degli anticorpi o della reazione a catena della polimerasi OPPURE positivo all'HCV se la loro malattia è cronica ma stabile.
  • Se una donna in età fertile, la partecipante presenta un test di gravidanza su sangue o urina negativo, confermato non più di 7 giorni prima della prima somministrazione, e accetta di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio e di sottoporsi a test di gravidanza trimestrali.
  • Gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare un metodo contraccettivo accettato ed efficace durante il trattamento e fino a un minimo di 16 giorni dopo l'ultima dose somministrata.
  • Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Al partecipante è stata diagnosticata qualsiasi altra malattia simile alla TTP (anemia emolitica microangiopatica), inclusa la TTP acquisita.
  • Il partecipante ha nota ipersensibilità alle proteine ​​di criceto.
  • - Il partecipante ha sperimentato un evento TTP acuto meno di 30 giorni prima dello screening (solo coorte profilattica).
  • - Il partecipante ha una storia medica o presenza di un inibitore ADAMTS13 funzionale allo screening.
  • - Il partecipante ha una storia medica di immunodeficienza genetica o acquisita che interferirebbe con la valutazione dell'immunogenicità del prodotto, compresi i partecipanti che sono positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con una conta assoluta del cluster di differenziazione 4 (CD4) < 200/ millimetro cubo ( mm^3) o che stanno assumendo farmaci immunosoppressori cronici.
  • Al partecipante è stata diagnosticata una grave malattia cardiovascolare (classi da 3 a 4 della New York Heart Association).
  • Partecipante con malattia renale allo stadio terminale che richiede dialisi cronica.

  • Al partecipante è stata diagnosticata una disfunzione epatica, come evidenziato da, ma non limitato a, uno dei seguenti:

    • Alanina aminotransferasi sierica (ALT) >= 2* ULN.
    • Ipoalbuminemia grave < 24 grammi per litro (g/L).
    • Ipertensione della vena porta (ad esempio, presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile, anamnesi di varici esofagee).
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il partecipante ha un'altra malattia concomitante clinicamente significativa che può comportare rischi aggiuntivi per il partecipante.
  • Il partecipante è stato trattato con un farmaco immunomodulatore, escluso il trattamento topico (ad es. Unguenti, spray nasali), entro 30 giorni prima dell'arruolamento. È consentito l'uso di corticosteroidi in combinazione con la somministrazione di plasma fresco congelato (FFP) per prevenire reazioni allergiche.
  • - Il partecipante ha una malattia acuta (ad es. influenza, sindrome simil-influenzale, rinite/congiuntivite allergica, asma bronchiale) al momento dello screening (solo coorte di profilassi).
  • Il partecipante sta ricevendo o prevede di ricevere un altro farmaco sperimentale e/o farmaco interventistico entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  • Il partecipante ha una storia di abuso di droghe e/o alcol negli ultimi 2 anni.
  • - Il partecipante ha una malattia mortale progressiva e/o un'aspettativa di vita inferiore a 3 mesi.
  • - Il partecipante è identificato dallo sperimentatore come incapace o non disposto a collaborare con le procedure dello studio.
  • Il partecipante soffre di una condizione mentale che lo rende incapace di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio e/o l'evidenza di un atteggiamento non collaborativo.
  • Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sponsor o dello sperimentatore.
  • Se femmina, il partecipante è incinta o in allattamento al momento dell'iscrizione.
  • Qualsiasi controindicazione al/ai medicinale/i SoC come da informazioni prescrittive locali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte di Profilaxis I: TAK-755 allora SOC
I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione per via endovenosa (IV) di 40 unità internazionali per chilogrammo (IU/kg) Radamts13 fabbricato in Orth, Austria (Tak-755 Ort), ogni 2 settimane (Q2W) per 6 mesi nel periodo 1, seguito da cure standard di cure (Soc) per 6 mesi) per 6 mesi per 4 mesi) per il periodo 2. A seguito dei partecipanti hanno ricevuto radam13 fabbricati in Singapore (tachi), seguiti standard di cure (SOC) per 6 mesi) per 6 mesi) per 4 mesi) per 4 mesi) per 4 mesi per il periodo 2. IU/kg Q2W per 6 mesi nel periodo 3. TAK-755 ORT potrebbe essere sostituito con SIN TAK-755 e viceversa a seconda della disponibilità e di altri criteri.
Biologico: Standard di sicurezza
I partecipanti riceveranno lo standard di cura (SoC) raccomandato dallo sperimentatore.
Biologico: Tak-755
I partecipanti alla coorte di profilassi riceveranno infusioni IV di 40 UI/kg TAK-755 ORT durante il periodo 1 e il periodo 2 e passano a Tak-755 Sin durante il periodo 3 per sei mesi una settimana o due volte alla settimana. Nella coorte su richiesta i partecipanti riceveranno la dose giornaliera di IV di TAK-755.
Altri nomi:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 ricombinante
  • BAX 930
Sperimentale: Profilaxis Cohort II: SOC quindi Tak-755
I partecipanti hanno ricevuto SOC per 6 mesi nel periodo 1 seguito da infusioni IV di 40 dose UI/kg di TAK-755 ORT Q2W nel periodo 2 per i prossimi 6 mesi. Successivamente i partecipanti hanno ricevuto infusioni IV TAK-755 Sin di 40 UI/Kg Q2W per altri 6 mesi nel periodo 3. Tak-755 ORT potrebbe essere sostituito con TAK-755 SIN e viceversa a seconda della disponibilità e di altri criteri.
Biologico: Standard di sicurezza
I partecipanti riceveranno lo standard di cura (SoC) raccomandato dallo sperimentatore.
Biologico: Tak-755
I partecipanti alla coorte di profilassi riceveranno infusioni IV di 40 UI/kg TAK-755 ORT durante il periodo 1 e il periodo 2 e passano a Tak-755 Sin durante il periodo 3 per sei mesi una settimana o due volte alla settimana. Nella coorte su richiesta i partecipanti riceveranno la dose giornaliera di IV di TAK-755.
Altri nomi:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 ricombinante
  • BAX 930
Sperimentale: Coorte su richiesta I: TAK-755
I partecipanti che vivono un evento TTP acuto che hanno soddisfatto tutti gli altri criteri di inclusione ed sono entrati nello studio attraverso la coorte TAK-755 del periodo di trattamento urgente hanno ricevuto una dose iniziale di infusione IV 40 UI/kg [+/- 4 UI/kg] tak-755 ort o tak-755 peccato al primo giorno seguito da una dose successiva IV Iv di Iu/Kg [Kg [Kg/Kg] TAK-755 ORT o TAK-755 Sin il giorno 2 e una dose giornaliera aggiuntiva IV infusioni di 15 UI/kg [+/- 1,5 UI/kg] Tak-755 il giorno 3 fino a 2 giorni dopo la risoluzione dell'evento acuto. Dopo la risoluzione dell'evento TTP acuto, i partecipanti hanno avuto la possibilità di passare alla coorte di profilassi dello studio o di interrompere completamente.
Biologico: Tak-755
I partecipanti alla coorte di profilassi riceveranno infusioni IV di 40 UI/kg TAK-755 ORT durante il periodo 1 e il periodo 2 e passano a Tak-755 Sin durante il periodo 3 per sei mesi una settimana o due volte alla settimana. Nella coorte su richiesta i partecipanti riceveranno la dose giornaliera di IV di TAK-755.
Altri nomi:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 ricombinante
  • BAX 930
Sperimentale: Coorte su richiesta II: SOC
I partecipanti che hanno avuto un evento TTP acuto che hanno soddisfatto tutti gli altri criteri di inclusione ed sono entrati nello studio attraverso la coorte SOC del periodo di trattamento urgente hanno ricevuto il regime SOC e il dosaggio raccomandato dagli investigatori fino a quando l'evento acuto non è stato risolto. Dopo la risoluzione dell'evento TTP acuto, i partecipanti hanno avuto la possibilità di passare alla coorte di profilassi dello studio o di interrompere completamente.
Biologico: Standard di sicurezza
I partecipanti riceveranno lo standard di cura (SoC) raccomandato dallo sperimentatore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi acuti trombotici trombocitopenici (TTP) durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 74,5 mesi
Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi, in modo combinato per i periodi 1 e 2 per i trattamenti TAK-755 e SOC rispettivamente e separatamente per il periodo 3 in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto TAK-755.
Fino a 74,5 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di eventi acuti trombocitopenici trombocitopenici (TTP) che rispondono a TAK-755
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
La percentuale di eventi TTP acuti che rispondono a TAK-755, è stata definita come non richiedeva l'uso di un altro disintegrino umano e metalloproteasi con un motivo di thrombospondin di tipo 1, agente contenente membro 13 (ADAMTS13). Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati solo per il braccio di trattamento TAK-755 sia della profilassi (indipendentemente dai periodi di profilassi) sia di coorti su richiesta.
Fino a 79,6 mesi
Tempo per la risoluzione degli eventi TTP acuti
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
È stato valutato il tempo di risoluzione degli eventi TTP acuti dopo l'inizio del trattamento con TAK-755 o agente SOC. Gli eventi TPP acuti sono stati considerati risolti quando: (a) la conta piastrinica era> 150.000 per microlitro (μL) o la caduta della conta piastrinica era entro il 25 percento (%) dal basale, a seconda di quale evento si è verificato per primo e (b) l'elevazione del lattato deidrogenasi (LDH) <1,5 x basale o <1,5 x limite superiore di normale (Uln). Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati in modo combinato indipendentemente dai periodi di trattamento della profilassi, partizionati per trattamento ricevuto (TAK-755 e SOC) per le coorti su richiesta e profilattiche.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con trombocitopenia durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
La trombocitopenia è stata definita come una riduzione della conta piastrinica ≥25 % del basale o di una conta piastrinica <150.000/μl, riportata dal braccio di trattamento per la coorte profilattica. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi, in modo combinato per i periodi 1 e 2 per i trattamenti TAK-755 e SOC rispettivamente e separatamente per il periodo 3 in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con anemia emolitica microangiopatica durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
L'anemia emolitica microangiopatica è stata definita come un elevazione di LDH> 1,5* di basale o> 1,5* ULN (con una possibile evidenza di schistociti sugli striscio di sangue) ed è stata segnalata dal braccio di trattamento per la coorte profilattica. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi, in modo combinato per i periodi 1 e 2 per i trattamenti TAK-755 e SOC rispettivamente e separatamente per il periodo 3 in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con sintomi neurologici durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
I sintomi neurologici (correlati al TTP) (ad es. Confusione, disfonia, disartria, sintomi motori focali o generali comprese le convulsioni), sono stati riportati dal braccio di trattamento per la coorte profilattica. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi, in modo combinato per i periodi 1 e 2 per i trattamenti TAK-755 e SOC rispettivamente e separatamente per il periodo 3 in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con disfunzione renale durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
La disfunzione renale è stata definita come un aumento della creatinina sierica> 1,5*basale. Il numero di partecipanti con disfunzione renale è stato riportato dal braccio di trattamento per la coorte profilattica. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi, in modo combinato per i periodi 1 e 2 per i trattamenti TAK-755 e SOC rispettivamente e separatamente per il periodo 3 in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con dolore addominale durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Il numero di partecipanti con dolore addominale (correlato al TTP) è stato riportato dal braccio di trattamento per la coorte di profilassi. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi, in modo combinato per i periodi 1 e 2 per i trattamenti TAK-755 e SOC rispettivamente e separatamente per il periodo 3 in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Numero di dosi supplementari richieste dall'evento TTP subacuto durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Il numero di dosi supplementari provocate da eventi TTP subacuti sono stati riportati mediante trattamento per la coorte profilattica. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi, in modo combinato per i periodi 1 e 2 per i trattamenti TAK-755 e SOC rispettivamente e separatamente per il periodo 3 in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con modifica della dose non provocata da un evento TTP acuto durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Il numero di partecipanti con modifica della dose non provocata da un evento TTP acuto è stato riportato mediante trattamento per la coorte profilattica. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi, in modo combinato per i periodi 1 e 2 per i trattamenti TAK-755 e SOC rispettivamente e separatamente per il periodo 3 in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con eventi TTP acuti in dose finale
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti con eventi TTP acuti nella loro dose finale e regime di dosaggio per la coorte profilattica. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi, in modo combinato per i periodi 1 e 2 per i trattamenti TAK-755 e SOC rispettivamente e separatamente per il periodo 3 in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti (Teaes) e eventi avversi emergenti gravi (Teaes gravi)
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
AE: qualsiasi occorrenza medica spiacevole nei partecipanti ha somministrato IP che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. TEAE: AE che ha inizio la data di inizio/dopo la data di inizio della prima dose del partecipante al trattamento sta assumendo tale valutazione/periodo o se ha inizio la data di inizio prima dell'inizio della prima dose ma aumenta di gravità/dopo la data di inizio della prima dose di trattamento. SAE: un evento medico spiacevole che ad ogni dose soddisfa 1 o più dei seguenti criteri: morte; ospedalizzazione iniziale/prolungata in pazienza; esperienza pericolosa per la vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; Anomalia congenita, evento medico importante (potrebbe non essere immediatamente pericoloso per la vita o provocare la morte o richiedere il ricovero in ospedale, ma può richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire 1 degli altri risultati). Sono stati segnalati segni vitali, chimica clinica, ematologia valutata dall'investigatore.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con anticorpi inibitori ad ADAMTS13
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti con anticorpi inibitori ad ADAMTS13. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati in modo combinato indipendentemente dai periodi di profilassi e partizionati secondo il trattamento ricevuto nel corso dello studio, presentato solo per le coorti di profilassi.
Fino a 79,6 mesi
Quantità totale di ADAMTS13 somministrata durante il trattamento degli eventi TTP acuti nei partecipanti al braccio di trattamento TAK-755
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Sono stati valutati una quantità totale di ADAMTS13 somministrata durante il trattamento degli eventi TTP acuti (sono stati inclusi tutti gli eventi TTP acuti indipendentemente dalla conferma del laboratorio centrale). Gli eventi TTP acuti richiedono in genere 3-4 giorni di trattamento intensificato. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati solo per il braccio di trattamento TAK-755 sia della profilassi (indipendentemente dai periodi di profilassi) sia di coorti su richiesta.
Fino a 79,6 mesi
Recupero incrementale (IR) dell'attività ADAMTS13 per agente SOC e TAK-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
L'attività di ADAMTS13 è stata misurata dal dosaggio del trasferimento di energia di risonanza fluorescente. L'IR è stato definito come peso normalizzato per il peso corporeo del livello di attività del plasma ADAMTS13. È stata valutata l'IR di ADAMTS13 per l'agente SOC e TAK-755 nel plasma. (IU/ml)/(IU/kg) sta per (unità internazionali per millilitro)/(unità internazionali per chilogrammo). PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1, fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
IR dell'antigene ADAMTS13 per agente SOC e TAK-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
L'antigene ADAMTS13 è stato misurato utilizzando un test immunosorbente commerciale di ADAMTS13 (ELISA) che impiega l'antigene ADAMTS13. L'IR è stato definito come un aumento massimo normalizzato in peso corporeo nell'antigene plasmatico Adamts13. È stato valutato l'IR di ADAMTS13 Antigen per agente SOC e TAK-755 nel plasma. (µg/ml)/(µg/kg) sta per (microgramma per millilitro)/(microgramma per chilogrammo). PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1, fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
Area sotto la curva plasmatica [AUC] tutta l'attività ADAMTS13 per l'agente SOC e TAK-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
H*iu/ml indica per ore*unità internazionali per millilitri. PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
Aucall of Adamts13 Antigene per agente SOC e Tak-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
H*µg/ml indica per ore*microgramma per millilitri. PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
L'emivita terminale (T1/2) dell'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 per l'agente SOC e TAK-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
Tempo medio di permanenza estrapolato all'infinito (MRT0-INF) dell'attività ADAMTS13 e dell'antigene ADAMTS13 per l'agente SOC e Tak-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
Clearance (Cl) di ADAMTS13 Activity e ADAMTS13 Antigen per agente SOC e TAK-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
Volume allo stato stazionario (VSS) di ADAMTS13 Activity e ADAMTS13 Antigen per l'agente SOC e TAK-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
Concentrazione massima (CMAX) dell'attività ADAMTS13 per agente SOC e TAK-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
IU/ML sta per unità internazionali per millilitro. PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
CMAX di ADAMTS13 Antigene per agente SOC e TAK-755 nel plasma durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
µg/ml sta per microgramma per millilitro. PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (mese 1: giorno 1 fino a 12), PK-II (mese 12: giorno 1 fino a 12) e PK-III (mese 19: giorno 1 fino a 12): pre-infusione e a più timepoint post-infusion fino a 288 ore
Modifica dal basale nella valutazione del fattore von Willebrand: Antigene (VWF: AG) durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (Mese 1: Giorno 12), PK-II (Mese 12: Giorno 12) e PK-III (Mese 19: Giorno 12): post infusione a 288 ore
VWF: AG è una misura della proteina VWF totale ed è stata valutata utilizzando un ELISA sandwich che impiega anticorpi policlonali anti-umani-VWF. Sono state riportate valutazioni di VWF: AG al basale e in seguito all'infusione dell'agente SOC e al trattamento TAK-755 durante la valutazione iniziale del PK. PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (Mese 1: Giorno 12), PK-II (Mese 12: Giorno 12) e PK-III (Mese 19: Giorno 12): post infusione a 288 ore
Cambiamento dal basale nella valutazione del fattore von Willebrand: attività del cofattore della risetina (VWF: RCO) durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: PK-I (Mese 1: Giorno 12), PK-II (Mese 12: Giorno 12) e PK-III (Mese 19: Giorno 12): post infusione a 288 ore
VWF: RCO fornisce una misura della capacità di VWF di legare la glicoproteina piastrinica IB. Le piastrine stabilizzate sono agglutinate in presenza di VWF e della risetocetina antibiotica. Valutazioni di VWF: RCO al basale e in seguito all'infusione dell'agente SOC e al trattamento TAK-755 durante la valutazione iniziale del PK. PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (Mese 1: Giorno 12), PK-II (Mese 12: Giorno 12) e PK-III (Mese 19: Giorno 12): post infusione a 288 ore
Valutazione dell'attività ADAMTS13 espressa come livelli di ADAMTS13 pre-infusione
Lasso di tempo: PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
Valutazione dei parametri VWF selezionati espressi come livelli di pre-infusione di VWF: RCO
Lasso di tempo: PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
Valutazione dei parametri VWF selezionati espressi come livelli di pre-infusione di VWF: AG
Lasso di tempo: PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
Valutazione dei parametri VWF selezionati espressi come livelli di pre-infusione di VWF: mm a bassa risoluzione (RES.) Intermedia
Lasso di tempo: PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
Valutazione dei parametri VWF selezionati espressi come livelli di pre-infusione di VWF: MM Low Res. Grande
Lasso di tempo: PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
Valutazione dei parametri VWF selezionati espressi come livelli di pre-infusione di VWF: MM Low Res. Piccolo
Lasso di tempo: PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
PK-I, PK-II e PK-III indicano la valutazione del crossover PK di un massimo di 14 giorni all'inizio del periodo di trattamento della profilassi 1 e fine dei periodi di trattamento della profilassi 2 e 3 rispettivamente. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati secondo il trattamento (intervento) ricevuto (RADAMTS13 prodotto in Orth, Austria [Tak-755 Ort], Radamts13 prodotto a Singapore [TAK-755 SIN] o SOC) durante il corso dello studio, solo per le coorti della profilassi. Nessun partecipante ha ricevuto SOC in PK-II e PK-III, quindi non ci sono dati per lo stesso.
PK-I (Mese 1: Giorno 1), PK-II (Mese 12: Giorno 1) e PK-III (Mese 19: Giorno 1): pre-infusione (entro 1 ora)
Numero di partecipanti con anticorpi vincolanti totali ad ADAMTS13 durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Gli anticorpi di legame totale ad ADAMTS13 sono stati misurati da un test a base di ELISA, rilevando immunoglobuline totali (IgG, IgA e IgM). Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati per sequenza (coorte di profilassi I: TAK-755, quindi SoC e Profilaxis Cohort II: SOC quindi Tak-755) solo per le coorti di profilassi.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con anticorpi neutralizzanti ad ADAMTS13 durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Gli anticorpi neutralizzanti sono stati misurati con un metodo Bethesda con modifica Nijmegen usando il test di attività ADAMTS13 FRETS-VWF73. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati per sequenza (coorte di profilassi I: TAK-755, quindi SoC e Profilaxis Cohort II: SOC quindi Tak-755) solo per le coorti di profilassi.
Fino a 79,6 mesi
Numero di partecipanti con anticorpi proteici di ovaio di criceto anti-cinese (anti-cho) durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Gli anticorpi totale di immunoglobulina (immunoglobulina G [IgG], A [IgA] e M [IgM]) contro la proteina CHO sono stati analizzati usando il test ELISA. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati per sequenza (coorte di profilassi I: TAK-755, quindi SoC e Profilaxis Cohort II: SOC quindi Tak-755) solo per le coorti di profilassi.
Fino a 79,6 mesi
Qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) valutata come cambiamento rispetto al basale nel punteggio totale dell'esperienza-paziente CTTP (CTTP-PEQ)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Il CTTP-PEQ è costituito da 26 domande progettate per valutare l'esperienza del partecipante di affaticamento, articolazione, muscolo, addominale e toracico nelle precedenti 24 ore, manifestazioni neurologiche, lividi, sentimenti di depressione e alterazioni dell'umore e limitazione delle attività nelle precedenti 7 giorni e atteggiamenti del partecipante, atteggiamenti collaterali esperti, assenza di lavoro scolastico e impatto di viaggio associato al trattamento per il trattamento per il TTP durante le 2 settimane precedenti. Il CTTP PEQ si concentra sulla misurazione dei sintomi e degli impatti della malattia. I punteggi totali vanno da 0 a 162. Un punteggio più alto indica un peso maggiore e una scarsa qualità della vita. Secondo l'analisi prevista, per le coorti di profilassi i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati classificando secondo i periodi di profilassi e per fasce di età, ≥12 anni, 12-18 anni, ≥18 anni sia per le coorti sulla domanda (OD) che per la profilassi. Nessun partecipante alle coorti OD aveva dati CTTP-PEQ disponibili per l'analisi durante le visite post-baseline programmate.
Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) valutata come cambiamento rispetto al basale nei punteggi dei componenti fisici e mentali del sondaggio per la salute a cortocircuito a 36 elementi versione 2 (SF-36v2)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
SF-36v2 è un questionario che ha valutato la qualità della vita relativa alla salute dei partecipanti. Comprendeva 36 domande relative a 8 dimensioni della salute: funzionamento fisico, ruolo fisico (limiti di ruolo dovuti a problemi di salute fisica), dolore corporeo, salute generale, vitalità (energia/affaticamento), funzionamento sociale, ruolo-emotivo (limiti di ruolo dovuti a problemi emotivi) e salute mentale. Sulla base di queste 4 scale (funzionamento fisico, dolore fisico, medico fisico, salute generale), è stato generato il punteggio dei componenti fisici che variano tra 0 e 100, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Sulla base di queste 4 scale (vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo e di salute mentale), è stato generato il punteggio delle componenti mentali che vanno tra 0 e 100, con punteggi più alti = migliore qualità della vita. Secondo l'analisi prevista, per i dati di coorti di profilassi per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati classificando secondo i periodi di profilassi e i punteggi dei componenti sia per le coorti su richiesta e profilassi.
Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) valutata come cambiamento rispetto al basale nel questionario di soddisfazione del trattamento a 9 elementi abbreviati per i punteggi del dominio dei farmaci (TSQM-9)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
TSQM è una misura di soddisfazione del trattamento utilizzata per valutare il livello complessivo della soddisfazione o dell'insoddisfazione del partecipante per i loro farmaci. TSQM-9 è uno strumento di 9 elementi, convalidato e auto-somministrato utilizzato per valutare la soddisfazione del partecipante con i farmaci. I tre settori valutati sono l'efficacia del trattamento, la convenienza e la soddisfazione globale. Il punteggio di ciascuno dei 3 domini si basa su un algoritmo per creare un punteggio da 0 a 100. Un punteggio più alto indica una maggiore soddisfazione in quel dominio. Secondo l'analisi prevista, per i dati di coorti di profilassi per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati classificando secondo i periodi di profilassi e i punteggi di dominio sia per le coorti sulla domanda e sulla profilassi.
Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) valutata come cambiamento rispetto al basale in Euroqol 5 Dimensions Questiones a 3 livelli (EQ-5D-3L) Punteggi di dominio
Lasso di tempo: Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Il questionario sulla salute EQ-5D-3L è un questionario con i partecipanti che ha segnato 5 dimensioni (domini)-mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione è valutata su una scala ordinale con 3 livelli disponibili di risposta e punteggi che vanno da 1 a 3, "nessun problema", "alcuni problemi" e "problemi estremi", rispettivamente. I punteggi più bassi per i domini nell'EQ-5D-3L indicano un miglioramento. Secondo l'analisi prevista, per i dati di coorti di profilassi per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati classificando secondo i periodi di profilassi e i punteggi di dominio sia per le coorti sulla domanda e sulla profilassi.
Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) valutata come cambiamento rispetto al basale nei punteggi di dominio EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Il questionario sulla salute EQ-5D-Y è un questionario a risposta per il partecipante che ha segnato 5 dimensioni (domini)-mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione valutate nei partecipanti di età compresa tra 8 e 16 anni. Il sistema descrittivo EQ-5D-Y include 5 elementi descrittivi: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore o disagio e sensazione di ansia o depresso. Ogni dimensione è valutata a 3 livelli: 1 = nessun problema, 2 = alcuni problemi e 3 = molti problemi. I punteggi più bassi per i domini nell'EQ-5D-Y indicano un miglioramento. Secondo l'analisi prevista, per i dati di coorti di profilassi per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati classificando secondo i periodi di profilassi e i punteggi di dominio sia per le coorti sulla domanda e sulla profilassi.
Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) valutata come cambiamento rispetto al basale nell'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDS QL) Scala totali
Lasso di tempo: Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Il PEDSQL è un generico strumento di qualità della vita legata alla salute progettata specificamente per una popolazione pediatrica e cattura i seguenti settori: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale, funzionamento scolastico, riassunto psicosociale, salute fisica e punteggio totale. Il punteggio totale PEDS-QL è costituito da tutti i 23 articoli di tutti i domini. Questo strumento modulare utilizza una scala a 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi vengono invertiti con un punteggio e trasformati in modo lineare in una scala 0-100 come segue: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. I punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita. Secondo l'analisi prevista, per i dati di coorti di profilassi per questa misura di esito sono stati raccolti e segnalati classificando secondo periodi di profilassi e gruppi di età, da 2 a <5 anni, da 5 a <8 anni, da 8 a <13 anni e da 13 a <18 anni, sia per le coorti sulla domanda e sulla prophysilassi.
Periodo di trattamento urgente, di base: 7, fine del periodo 1 (mese 6), fine del periodo 2 (mese 12) e fine del periodo 3 (mese 19)
Utilizzo delle risorse: durata annuale della degenza ospedaliera per eventi TTP acuti per coorti di profilassi
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Sono stati valutati il ​​numero annualizzato di giorni che i partecipanti sono stati in ospedale per eventi TTP acuti. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi in modo combinato per i periodi 1 e 2 per il trattamento SOC e per i periodi 1, 2 e 3 rispettivamente per il trattamento TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Utilizzo delle risorse: numero annuale di visite di cure acute per coorti di profilassi
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Il numero annuale di visite di cure acute è stato calcolato come numero di visite di cure acute × 365.25/(data di fine - Data di inizio del trattamento + 1). Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi in modo combinato per i periodi 1 e 2 per il trattamento SOC e per i periodi 1, 2 e 3 rispettivamente per il trattamento TAK-755.
Fino a 79,6 mesi
Utilizzo delle risorse: numero annuale di giorni persi dalla scuola o di lavoro per le coorti di profilassi
Lasso di tempo: Fino a 79,6 mesi
Sono stati valutati il ​​numero annuale di giorni persi dalla scuola o dal lavoro. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati solo per le coorti di profilassi in modo combinato per i periodi 1 e 2 per il trattamento SOC e per i periodi 1, 2 e 3 rispettivamente per il trattamento TAK-755.
Fino a 79,6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

28 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 281102
  • 2017-000858-18 (Numero EudraCT)
  • TAK-755-281102 (Altro identificatore: Sponsor)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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