Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BAX 930 -tutkimus lapsilla, teini-ikäisillä ja aikuisilla, joilla on tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP)

tiistai 20. tammikuuta 2026 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Kolmannen vaiheen, tulevaisuuden, satunnaistettu, kontrolloitu, avoin, monikeskus, 2-jaksoinen risteytystutkimus, jossa yksihaarainen jatkotutkimus, jossa arvioitiin BAX 930:n (rADAMTS13) turvallisuutta ja tehokkuutta vaikeasta synnynnäistä tromboosia sairastavien potilaiden ennaltaehkäisevässä ja tarpeen vaatiessa hoidossa Trombosytopeeninen purppura (cTTP, Upshaw-Schulmanin oireyhtymä [USS], perinnöllinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura [hTTP])

Tromboottinen trombosytopeeninen purppura (tai lyhyesti TTP) on tila, jossa verihyytymiä muodostuu pieniin verisuoniin kaikkialla kehossa. Hyytymät voivat rajoittaa tai estää happipitoisen veren virtausta kehon elimiin, kuten aivoihin, munuaisiin ja sydämeen. Seurauksena voi olla vakavia terveysongelmia. TTP:ssä esiintyvä lisääntynyt hyytyminen kuluttaa soluja, jotka auttavat veren hyytymistä eli verihiutaleita. Kun veressä on vähemmän verihiutaleita, voi esiintyä verenvuotoongelmia. Ihmiset, joilla on TTP, voivat vuotaa verta ihon alle muodostaen violetteja mustelmia tai purppuraa tai ihon pinnalta. TTP voi myös aiheuttaa anemiaa, tilaa, jossa punasolut hajoavat nopeammin kuin keho voi korvata ne, mikä johtaa normaalia pienempään punasolujen määrään.

ADAMTS13-entsyymin, veren hyytymiseen osallistuvan proteiinin, aktiivisuuden puute aiheuttaa TTP:tä. Entsyymi hajottaa toisen veriproteiinin nimeltä von Willebrand -tekijä, joka kasautuu yhteen verihiutaleiden kanssa muodostaen verihyytymiä. Jotkut ihmiset syntyvät tämän sairauden kanssa, toiset saavat sairauden elämänsä aikana. Monet TTP:n kanssa syntyneet ihmiset kokevat usein taukoja, jotka on hoidettava välittömästi. Hoitamattomana se voi olla hengenvaarallinen tai aiheuttaa pysyviä vaurioita, kuten aivovaurion tai aivohalvauksen. BAX 930 on lääke, joka korvaa ADAMTS13:n ja voi estää tai hallita TTP-tapahtumia eli TTP-tapahtumia.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on verrata TTP-tapahtumien määrää ihmisillä, joilla on vaikea TTP, kun heitä hoidettiin BAX 930 -hoidolla, verrattuna normaalihoitoon. Hoito annetaan kahdella tavalla:

  • BAX 930 tai tavallinen hoito TTP-tapahtumien estämiseksi.
  • BAX 930 tai standardihoito, joka annetaan akuutin TTP-tapahtuman hallintaan, kun se tapahtuu, klinikan vakiokäytännön mukaisesti.

Sekä BAX 930 että standardihoito annetaan hitaasti laskimon kautta (infuusio).

Ensimmäisellä käynnillä tutkimuslääkäri tarkistaa, voitko osallistua tutkimukseen. Jos olet kelvollinen ja osallistut tutkimukseen, noudatat määritettyä aikataulua ja joko aloitat BAX 930:lla (jakso 1) ja siirryt sitten standardihoitoon (jakso 2) tai aloitat tavallisella hoidolla (jakso 1) ja siirryt sitten BAX 930:een. (Jakso 2). Kaikkia hoidetaan uudelleen BAX 930:lla kaudella 3. Jokainen jakso kestää noin 6 kuukautta.

Jos osallistut tutkimukseen akuutin TTP-tapahtuman hallitsemiseksi, noudatat joko BAX 930:n tai tavanomaisen hoidon aikataulua akuutin TTP-tapahtumasi hoitamiseksi. Kun akuutti TTP-tapahtuma on parantunut, voit päättää jatkaa tutkimusta ja saada hoitoa TTP-tapahtumien estämiseksi yllä olevan aikataulun mukaisesti.

Toisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida BAX 930 -hoidon ja tavanomaisen hoidon sivuvaikutuksia. Tätä varten tutkimuslääkäri esittää sinulle kysymyksiä terveydestäsi jokaisella opintokäynnillä.

Tutkimuslääkärit tarkistavat myös, kuinka kauan BAX 930 pysyy osallistujien veressä ajan myötä. He tekevät tämän verinäytteistä, jotka otetaan sen jälkeen, kun osallistujat ovat saaneet erityiset BAX 930 -infuusiot. Tämä tapahtuu eri aikoina tutkimuksen aikana.

Kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä osallistujat vierailevat klinikalla lopputarkastuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

52

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Alicante, Espanja, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, Espanja, 37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Seville, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espanja, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Italia, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Italia, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Japani
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japani, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japani, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Japani, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Puola, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, Ranska, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, Ranska, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Ranska, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Saksa, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • University College London Hospitals
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The Methodist Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja tai laillisesti valtuutettu edustaja on antanut alle 18-vuotiaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen ja/tai suostumuslomakkeen (laillisen edustajan allekirjoittama, jos osallistujat ovat
  • Osallistuja on seulontahetkellä 0-70-vuotias. (Alle 18-vuotiaat osallistujat otetaan mukaan vasta, kun vähintään viidellä aikuisella (>= 18-vuotiaat) jokaisella on vähintään 10 altistumista BAX 930:lle ja tietojen seurantakomitea (DMC) on tarkastanut sen. Ranskassa tutkimukseen ei oteta alle 18-vuotiaita osallistujia, ennen kuin ensimmäistä aikuista osallistujaa on hoidettu BAX 930:lla vähintään 6 kuukauden ajan.

  • Osallistujalla on dokumentoitu diagnoosi vakavasta perinnöllisestä ADAMTS13-puutosta, joka määritellään seuraavasti:

    • Vahvistettu molekyyligeneettisellä testillä, dokumentoitu osallistujahistoriassa tai seulonnassa ja
    • ADAMTS13-aktiivisuus < 10 % mitattuna fluoresoivan resonanssin energiansiirto- von Willebrand factor73 (FRETS-VWF73) -määrityksellä, dokumentoitu osallistujan historiaan tai seulonnassa (osallistujat, jotka saavat tällä hetkellä tavallista hoitoa (SoC) ennaltaehkäisevää hoitoa, voivat ylittää 10 % ADAMTS13-aktiivisuudesta klo. seulonta).

Huomautus: Osallistujat, jotka saavat tällä hetkellä ennaltaehkäisevää hoitoa, seulotaan välittömästi ennen heidän tavallista profylaktista infuusiotaan

  • Osallistujalla ei ole vakavia tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (TTP) oireita (verihiutaleiden määrä < 100 000/mikrolitra (mcL) ja laktaattidehydrogenaasin (LDH) nousu yli (>2)* ULN) seulonnassa. (Vain profylaktinen kohortti).
  • Osallistujalla on tällä hetkellä profylaktinen annostusohjelma tai hänellä on dokumentoitu vähintään yksi TTP-tapahtuma ja kyky sietää ennaltaehkäisevää SoC-annostusta (vain profylaktinen kohortti).
  • >= 16-vuotiaiden osallistujien Karnofsky-pistemäärän on oltava >= 70 % ja alle 16-vuotiaiden osallistujien Lansky-pistemäärän on oltava >= 80 %.
  • Osallistuja on hepatiitti C-virus (HCV)-negatiivinen vasta-aine- tai polymeraasiketjureaktiotestin perusteella TAI HCV-positiivinen, jos hänen sairautensa on krooninen mutta vakaa.
  • Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistujalla on negatiivinen veri- tai virtsaraskaustesti, joka on vahvistettu enintään 7 päivää ennen ensimmäistä antokertaa, ja sitoutuu käyttämään riittäviä ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen ajan ja käymään neljännesvuosittain raskaustestin.
  • Seksuaalisesti aktiivisten miesten on käytettävä hyväksyttyä ja tehokasta ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja vähintään 16 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
  • Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on diagnosoitu mikä tahansa muu TTP:n kaltainen sairaus (mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia), mukaan lukien hankittu TTP.
  • Osallistujalla on tiedossa yliherkkyys hamsterin proteiineille.
  • Osallistujalla on ollut akuutti TTP-tapahtuma alle 30 päivää ennen seulontaa (vain profylaktinen kohortti).
  • Osallistujalla on sairaushistoria tai toiminnallinen ADAMTS13-inhibiittori läsnäolo seulonnassa.
  • Osallistujalla on geneettinen tai hankittu immuunivajaus, joka häiritsisi tuotteen immunogeenisyyden arviointia, mukaan lukien osallistujat, jotka ovat HIV-positiivisia ja joiden absoluuttinen differentiaatioryhmän 4 (CD4) lukumäärä on < 200/kuutiomillimetri ( mm^3) tai jotka saavat kroonisia immunosuppressiivisia lääkkeitä.
  • Osallistujalla on diagnosoitu vakava sydän- ja verisuonisairaus (New York Heart Associationin luokat 3–4).
  • Osallistuja, jolla on kroonista dialyysihoitoa vaativa loppuvaiheen munuaissairaus.

  • Osallistujalla on diagnosoitu maksan vajaatoiminta, minkä todistavat, mutta ei rajoittuen, jokin seuraavista:

    • Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) >= 2* ULN.
    • Vaikea hypoalbuminemia < 24 grammaa litrassa (g/l).
    • Portaalilaskimon hypertensio (esim. muutoin selittämätön splenomegalia, ruokatorven suonikohjujen esiintyminen).
  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistujalla on toinen kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus, joka voi aiheuttaa lisäriskejä osallistujalle.
  • Osallistujaa on hoidettu immunomoduloivalla lääkkeellä, lukuun ottamatta paikallista hoitoa (esim. voiteet, nenäsuihkeet) 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista. Kortikosteroidien käyttö yhdessä tuoreen pakastetun plasman (FFP) kanssa on sallittua allergisten reaktioiden estämiseksi.
  • Osallistujalla on akuutti sairaus (esim. influenssa, flunssan kaltainen oireyhtymä, allerginen nuha/sidekalvotulehdus, keuhkoastma) seulonnan aikana (vain ennaltaehkäisykohortti).
  • Osallistuja saa tai aikoo saada toisen tutkimuslääkkeen ja/tai interventiolääkkeen 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Osallistujalla on ollut huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttöä viimeisen 2 vuoden aikana.
  • Osallistujalla on etenevä kuolemaan johtava sairaus ja/tai elinajanodote on alle 3 kuukautta.
  • Tutkija tunnistaa, että osallistuja ei pysty tai halua tehdä yhteistyötä tutkimusmenetelmien kanssa.
  • Osallistuja kärsii henkisestä tilasta, joka tekee hänestä kyvyttömän ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia ja/tai todisteita yhteistyöhaluisesta asenteesta.
  • Osallistuja on sponsorin tai tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.
  • Jos osallistuja on nainen, hän on raskaana tai imettää ilmoittautumisajankohtana.
  • Kaikki SoC-lääkkeiden vasta-aiheet paikallisten reseptitietojen mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ennaltaehkäisevä kohortti I: TAK-755 sitten Soc
Osallistujat saivat yhden laskimonsisäisen (IV) infuusion 40 kansainvälisestä yksiköstä kilogrammaa kohti (IU/kg) RADAMTS13, joka on valmistettu Orthissa, Itävallassa (TAK-755 ORT), joka toinen viikko (Q2W) 6 kuukauden ajanjaksolla 1, jota seurasi standardi (SOC) 6 kuukauden ajan 2 kuukauden ajan. Sen jälkeen osallistujat saivat IV Radamts13: n valmistettua singaporea (taki-75 Sin). IU/KG Q2W 6 kuukauden ajan ajanjaksolla 3. TAK-755 ORT voitaisiin korvata TAK-755 SIN: llä ja päinvastoin saatavuudesta ja muista kriteereistä riippuen.
Biologinen: Hoidon standardi
Osallistujat saavat tutkijan suositteleman hoitostandardin (SoC).
Biologinen: TAK-755
Ennaltaehkäisevän kohortin osallistujat saavat IV-infuusiot 40 IU/kg Tak-755 ORT: n ajanjakson 1 ja jakson 2 aikana ja siirtyvät TAK-755-syntille ajanjakson 3 aikana kuuden kuukauden ajan kerran viikossa tai kahdesti viikossa. Kohortti-kohortti-osallistujat saavat päivittäisen IV-annoksen TAK-755.
Muut nimet:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantti ADAMTS13
  • BAX 930
Kokeellinen: Ennaltaehkäisevä kohortti II: Soc sitten Tak-755
Osallistujat saivat SOC: n 6 kuukaudeksi 1 ajanjaksolla 1, jota seurasi iv-infuusiot 40 IU/kg TAK-755 ORT Q2W: n ajanjaksolla 2 seuraavan 6 kuukauden ajan. Sen jälkeen osallistujat saivat TAK-755 SIN-annoksen IV 40 IU/kg Q2W: n infuusiot vielä 6 kuukauden ajan 3. TAK-755 ORT voidaan korvata TAK-755 SIN: llä ja päinvastoin saatavuuden ja muiden kriteerien mukaan.
Biologinen: Hoidon standardi
Osallistujat saavat tutkijan suositteleman hoitostandardin (SoC).
Biologinen: TAK-755
Ennaltaehkäisevän kohortin osallistujat saavat IV-infuusiot 40 IU/kg Tak-755 ORT: n ajanjakson 1 ja jakson 2 aikana ja siirtyvät TAK-755-syntille ajanjakson 3 aikana kuuden kuukauden ajan kerran viikossa tai kahdesti viikossa. Kohortti-kohortti-osallistujat saavat päivittäisen IV-annoksen TAK-755.
Muut nimet:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantti ADAMTS13
  • BAX 930
Kokeellinen: On Demand Cohort I: TAK-755
Osallistujat, jotka kokevat akuutin TTP-tapahtuman, joka täytti kaikki muut osallisuutta koskevat kriteerit ja aloitti tutkimuksen TAK-755-kohortin kautta kiireellisen käsittelyjakson kautta, saivat IV-infuusion alkuperäisen annoksen 40 IU/kg [+/- 4 IU/kg] Tak-755 ORT tai TAK-755 SIN -päivää 1 päivänä seuraavan seuraavan annoksen IV-infuusioiden iv. TAK-755 ORT tai TAK-755 synti päivänä 2 ja ylimääräinen päivittäinen annos IV-infuusiot 15 IU/kg [+/- 1,5 IU/kg] Tak-755 päivään 3 päivään 2 päivään akuutin tapahtuman ratkaisemisen jälkeen. Akuutin TTP -tapahtuman ratkaisemisen jälkeen osallistujilla oli mahdollisuus joko siirtyä tutkimuksen ennaltaehkäisevään kohorttiin tai lopettaa kokonaan.
Biologinen: TAK-755
Ennaltaehkäisevän kohortin osallistujat saavat IV-infuusiot 40 IU/kg Tak-755 ORT: n ajanjakson 1 ja jakson 2 aikana ja siirtyvät TAK-755-syntille ajanjakson 3 aikana kuuden kuukauden ajan kerran viikossa tai kahdesti viikossa. Kohortti-kohortti-osallistujat saavat päivittäisen IV-annoksen TAK-755.
Muut nimet:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantti ADAMTS13
  • BAX 930
Kokeellinen: Pyynnöstä kohortti II: SOC
Osallistujat, jotka kokevat akuutin TTP-tapahtuman, joka täytti kaikki muut osallisuuskriteerit ja aloitti tutkimuksen kiireellisen hoitojakson SOC-kohortin kautta, sai tutkijan suosittelemat SOC- ja annosteluohjelmat, kunnes akuutti tapahtuma ratkaistiin. Akuutin TTP -tapahtuman ratkaisemisen jälkeen osallistujilla oli mahdollisuus joko siirtyä tutkimuksen ennaltaehkäisevään kohorttiin tai lopettaa kokonaan.
Biologinen: Hoidon standardi
Osallistujat saavat tutkijan suositteleman hoitostandardin (SoC).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on akuutti tromboottinen trombosytopeeninen purpura (TTP) -tapahtumat ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 74,5 kuukautta
Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille, yhdistettynä ajanjaksoina 1 ja 2 TAK-755 ja SOC-hoidot ja erikseen jakso 3, jolloin kaikki osallistujat saivat TAK-755.
Jopa 74,5 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Akuutin tromboottisen trombosytopeenisen purpura (TTP) -tapahtuman prosenttiosuus, joka vastaa TAK-755: een
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
TAK-755: een reagoivien akuuttien TTP-tapahtumien prosenttiosuus määritettiin, ettei sitä vaadita toisen ihmisen hajoamisen ja metalloproteaasin käyttöä TROMBOBOSPONDIIN TYYPPI 1 -motiivilla, jäsen 13 (ADAMTS13) sisältävää aineella. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja raportoitiin vain TAK-755 -hoitovarsille sekä ennaltaehkäisevän (ennaltaehkäisyjaksoista) että tarpeen kohorttien riippumatta.
Jopa 79,6 kuukautta
Aika akuutin TTP -tapahtumien ratkaisemiseen
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Aika akuutin TTP-tapahtumien ratkaisemiseen TAK-755: n tai SOC-agentin hoidon aloittamisen jälkeen arvioitiin. Akuutteja TPP -tapahtumia pidettiin ratkaistuina, kun: (a) Verihiutaleiden lukumäärä oli> 150 000 mikrolitraa (μl) tai verihiutaleiden määrän pudotus oli 25 prosentin sisällä (%) lähtötilanteesta, kumpi tapahtui ensin, ja (b) laktaattidehydrogenaasin (LDH) <1,5 x lähtötason tai <1,5 x yläraja normaalin (ULN). Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin yhdistettynä ennaltaehkäisyhoitojaksoista riippumatta, jakautui saatuihin hoitoon (TAK-755 ja SOC) pyynnöstä ja ennaltaehkäisevälle kohortille.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on trombosytopenia ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Trombosytopenia määritettiin verihiutaleiden määrän ≥25 % vähenemiseksi lähtötilanteessa tai verihiutaleiden lukumääränä <150 000/μl, joka on raportoitu ennaltaehkäisevän kohortin käsittelyvarsilla. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille, yhdistettynä ajanjaksoina 1 ja 2 TAK-755 ja SOC-hoidot ja erikseen jakso 3, jolloin kaikki osallistujat saivat TAK-755.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia määritettiin LDH: n> 1,5* korkeutena lähtötason tai> 1,5* ULN: n (mahdollisilla todisteilla skistosyyteistä verenpoistoon) ja ilmoitettiin hoitovarsilla ennaltaehkäisevälle kohortille. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille, yhdistettynä ajanjaksoina 1 ja 2 TAK-755 ja SOC-hoidot ja erikseen jakso 3, jolloin kaikki osallistujat saivat TAK-755.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on neurologisia oireita ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Neurologiset oireet (TTP: hen) (esim. Sekaannus, dysfonia, dysartria, fokusoidut tai yleiset motoriset oireet, mukaan lukien kouristukset), ilmoittivat ennaltaehkäisevälle kohortille. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille, yhdistettynä ajanjaksoina 1 ja 2 TAK-755 ja SOC-hoidot ja erikseen jakso 3, jolloin kaikki osallistujat saivat TAK-755.
Jopa 79,6 kuukautta
Munuaisten toimintahäiriöiden osallistujien lukumäärä profylaktisen hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Munuaisten toimintahäiriöt määritettiin seerumin kreatiniinin lisääntymiseksi> 1,5*lähtötaso. Munuaisten toimintahäiriöiden osallistujien lukumäärä ilmoitettiin ennaltaehkäisevälle kohortille. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille, yhdistettynä ajanjaksoina 1 ja 2 TAK-755 ja SOC-hoidot ja erikseen jakso 3, jolloin kaikki osallistujat saivat TAK-755.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on vatsakipu ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Vatsakipulla olevien osallistujien lukumäärä (TTP: hen liittyvä) ilmoitettiin hoitovarsilla ennaltaehkäisevälle kohortille. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille, yhdistettynä ajanjaksoina 1 ja 2 TAK-755 ja SOC-hoidot ja erikseen jakso 3, jolloin kaikki osallistujat saivat TAK-755.
Jopa 79,6 kuukautta
Subakuutin TTP -tapahtuman aiheuttamien lisäannosten lukumäärä ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Subakuuttisten TTP -tapahtumien aiheuttamien lisäannosten lukumäärä ilmoitettiin ennaltaehkäisevän kohortin hoidolla. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille, yhdistettynä ajanjaksoina 1 ja 2 TAK-755 ja SOC-hoidot ja erikseen jakso 3, jolloin kaikki osallistujat saivat TAK-755.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, jolla on annosmuutos
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Profylaktisen kohortin hoidolla ilmoitettiin annosmodifikaatiota, jota ei pyydetä akuutti TTP -tapahtuma. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille, yhdistettynä ajanjaksoina 1 ja 2 TAK-755 ja SOC-hoidot ja erikseen jakso 3, jolloin kaikki osallistujat saivat TAK-755.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on akuutti TTP -tapahtumia viimeisellä annoksellaan
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Akuutti TTP -tapahtumien lukumäärä viimeisellä annoksellaan ja ennaltaehkäisevän kohortin annosteluohjelmaan ilmoitettiin. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille, yhdistettynä ajanjaksoina 1 ja 2 TAK-755 ja SOC-hoidot ja erikseen jakso 3, jolloin kaikki osallistujat saivat TAK-755.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittavaikutuksia (TEAES) ja vakavia hoitoja esiin nousevia haittatapahtumia (vakavia TEAES)
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
AE: Mahdollisissa IP: n hallinnassa olevien osallistujien epätoivottujen lääketieteellisten esiintymien kanssa, joilla ei välttämättä ole syy -suhdetta hoitoon. TEAE: AE, jolla on alkamispäiväaika On/After-After-Aika, joka on ensimmäinen annos hoitoon. SAE: Epätoivollinen lääketieteellinen tapaus, joka missä tahansa annoksessa kohtaa vähintään yhden seuraavien kriteerien: kuolema; Alkuperäinen/pitkittynyt potilas sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus; pysyvä/merkittävä vammaisuus/kyvyttömyys; Synnynnäinen poikkeavuus, lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma (ei välttämättä ole välittömästi hengenvaarallista tai johtaa kuolemaan tai vaatii sairaalahoitoa, mutta se voi vaatia lääketieteellistä tai kirurgista interventiota estämään 1 muista tuloksista). Vitalimerkkejä, kliinistä kemiaa, tutkijan arvioimaa hematologiaa ilmoitettiin AE: nä.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on estäviä vasta -aineita Adamts13: lle
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla oli estäviä vasta -aineita ADAMTS13: lle, ilmoitettiin. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin yhdistettynä riippumatta ennaltaehkäisyjaksoista ja jakautuivat tutkimuksen aikana saatujen hoidon mukaisesti, jotka esitettiin vain ennaltaehkäisykohorteille.
Jopa 79,6 kuukautta
ADAMTS13: n kokonaismäärä13 annetaan akuutin TTP-tapahtumien hoidon aikana TAK-755 -hoitovarren osallistujilla
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Arvioitiin ADAMTS13: n kokonaismäärä, joka annettiin akuutin TTP -tapahtumien hoidon aikana (kaikki akuutit TTP -tapahtumat riippumatta keskuslaboratorion vahvistuksesta). Akuutti TTP -tapahtumat vaativat tyypillisesti 3–4 päivää tehostettua hoitoa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja raportoitiin vain TAK-755 -hoitovarsille sekä ennaltaehkäisevän (ennaltaehkäisyjaksoista) että tarpeen kohorttien riippumatta.
Jopa 79,6 kuukautta
ADAMTS13-aktiivisuuden inkrementaalinen toipuminen (IR) SOC-aineen ja TAK-755: n plasmassa ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
ADAMTS13 -aktiivisuus mitattiin fluoresoivalla resonanssienergiansiirtomäärityksellä (FRETS). IR määritettiin ruumiinpainon normalisoiduna maksimaalisen kasvun plasman ADAMTS13 -aktiivisuuden tasolla. ADAMTS13-aktiivisuus SOC-agenttia ja TAK-755: lle plasmassa arvioitiin. (IU/ML)/(IU/kg) tarkoittaa (kansainväliset yksiköt millilitraa kohti)/(kansainväliset yksiköt kilogrammaa kohti). PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 alussa, ennaltaehkäisyn hoitojaksojen 2 ja 3 päättyessä. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
ADAMTS13-antigeeni SOC-agentti ja TAK-755 plasmassa ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
ADAMTS13-antigeeni mitattiin käyttämällä kaupallista ADAMTS13-entsyymisidottua immunosorbenttimääritystä (ELISA), jossa käytettiin ADAMTS13-antigeeniä. IR määritettiin ruumiinpainon normalisoidulle maksimaalisen kasvun plasman ADAMTS13 -antigeenin. ADAMTS13-antigeeni SOC-edustajalle ja TAK-755 plasmassa arvioitiin. (µg/ml)/(µg/kg) tarkoittaa (mikrogrammi millilitraa kohti)/(mikrogrammi kilogrammaa kohti). PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 alussa, ennaltaehkäisyn hoitojaksojen 2 ja 3 päättyessä. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
Plasmakäyrän alla [AUC] Kaikki ADAMTS13-aktiivisuus SOC-aineen ja TAK-755: n plasmassa ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
H*IU/ML tarkoittaa tuntikausia*kansainvälisiä yksiköitä millilitroja kohti. PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
ADAMTS13-antigeenin AUCALL ja TAK-755 plasmassa ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
H*µg/ml tarkoittaa tunteja*mikrogrammaa millilitroja kohti. PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
ADAMTS13-aktiivisuuden terminaalinen puoliintumisaika (T1/2) ja ADAMTS13-antigeeni SOC-aineelle ja TAK-755 plasmassa ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
Keskimääräinen viipymisaika ekstrapoloitu ADAMTS13-aktiivisuuden äärettömyyteen (MRT0-INF) ja ADAMTS13-antigeeni SOC-aineelle ja TAK-755 plasmassa ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
ADAMTS13-aktiivisuuden ja ADAMTS13-antigeeni SOC-aineen ja TAK-755: n adamts13-antigeeni plasmassa ennaltaehkäisyn aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
Tilavuus ADAMTS13-aktiivisuuden tasapainotilassa (VSS) ja ADAMTS13-antigeeni SOC-aineelle ja TAK-755 plasmassa ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
ADAMTS13-aktiivisuuden enimmäispitoisuus (CMAX) SOC-aineen ja TAK-755: n plasmassa ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
IU/ML tarkoittaa kansainvälisiä yksiköitä millilitraa kohti. PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
CMAX of ADAMTS13 -antigeeni SOC-aineelle ja TAK-755 plasmassa ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
µg/ml tarkoittaa mikrogrammia millilitraa kohti. PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: päivä 1-12), PK-II (kuukausi 12: päivä 1-12) ja PK-III (kuukausi 19: päivä 1-12): Enfuusio ja useissa ajankohdissa infuusion jälkeen 288 tuntiin asti
Muutos lähtötasosta von Willebrand -tekijän arvioinnissa: antigeeni (VWF: AG) ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: Päivä 12), PK-II (kuukausi 12: Päivä 12) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 12): Infuusion jälkeinen 288 tunnissa
VWF: AG on kokonais VWF-proteiinin mitta ja arvioitiin käyttämällä voileipä ELISA: ta, jossa käytetään polyklonaalisia anti-ihmis-VWF-vasta-aineita. VWF: n arvioinnit: AG lähtötilanteessa ja sen jälkeen kun SOC-aineen infuusio ja TAK-755-hoidot alkuperäisen PK-arvioinnin aikana. PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: Päivä 12), PK-II (kuukausi 12: Päivä 12) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 12): Infuusion jälkeinen 288 tunnissa
Muutos lähtötasosta von Willebrand -tekijän arvioinnissa: Ristocetiinikofaktoriaktiivisuus (VWF: RCO) ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: Päivä 12), PK-II (kuukausi 12: Päivä 12) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 12): Infuusion jälkeinen 288 tunnissa
VWF: RCO tarjoaa mittauksen VWF: n kyvystä sitoutua verihiutaleiden glykoproteiini IB: hen. Stabiloidut verihiutaleet ovat agglutinoidut VWF: n ja antibioottisen ristosetiinin läsnä ollessa. VWF: n arvioinnit: RCO lähtötilanteessa ja SOC-aineen infuusion jälkeen ja TAK-755-hoidon jälkeen alkuperäisen PK-arvioinnin aikana. PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: Päivä 12), PK-II (kuukausi 12: Päivä 12) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 12): Infuusion jälkeinen 288 tunnissa
ADAMTS13-aktiivisuuden arviointi, joka ilmaistaan ​​prefuusiona ADAMTS13-tasoina
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
Valittujen VWF-parametrien arviointi, joka ilmaistaan ​​VWF: RCO: n infuusiotasona: RCO
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
Valittujen VWF-parametrien arviointi, joka ilmaistaan ​​VWF: n prefuusiotasona: AG
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
Valittujen VWF-parametrien arviointi, joka ilmaistaan ​​VWF: n prefuusiotasona: MM Low Resolution (Res.) Väli
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
Valittujen VWF-parametrien arviointi, joka ilmaistaan ​​VWF: n alhaisen res. Suuri
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
Valittujen VWF-parametrien arviointi, joka ilmaistaan ​​VWF: n alhaisen res. Pieni
Aikaikkuna: PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
PK-I, PK-II ja PK-III merkitsevät korkeintaan 14 päivän ristikkäin PK-arviointia ennaltaehkäisyn käsittelyjakson 1 ja ennaltaehkäisyhoitojaksojen 2 ja 3 lopussa. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin vastaanotetun hoidon (intervention) mukaisesti (RADAMTS13 Valmistettu Orthissa, Itävallassa [TAK-755 ORT], RADAMTS13, joka on valmistettu Singaporessa [TAK-755 SIN] tai SOC) tutkimuksen aikana, vain ennaltaehkäisykokouksissa. Yksikään osallistujat eivät saaneet SOC: ta PK-II: ssa ja PK-III: ssä, joten samasta ei ole tietoa.
PK-I (kuukausi 1: Päivä 1), PK-II (kuukausi 12: Päivä 1) ja PK-III (kuukausi 19: Päivä 1): Pre-infuusio (1 tunnin sisällä)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kokonaisvaltaisia ​​vasta -aineita ADAMTS13: een ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Koko sitoutuvat vasta-aineet ADAMTS13: een mitattiin ELISA-pohjaisella määrityksellä, havaitsemalla kokonais immunoglobuliinit (IgG, IGA ja IgM). Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin sekvenssiä kohden (ennaltaehkäisevä kohortti I: TAK-755, sitten SoC ja ennaltaehkäisy kohortti II: SOC sitten TAK-755) vain ennaltaehkäisykohorteille.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on neutraloivia vasta -aineita ADAMTS13: lle ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Neutraloivat vasta-aineet mitattiin Bethesda-menetelmällä Nijmegen-modifikaatiolla käyttämällä ADAMTS13 FRETS-VWF73 -aktiivisuusmääritystä. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin sekvenssiä kohden (ennaltaehkäisevä kohortti I: TAK-755, sitten SoC ja ennaltaehkäisy kohortti II: SOC sitten TAK-755) vain ennaltaehkäisykohorteille.
Jopa 79,6 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on anti-kiinalaisia ​​hamsterin munasarjojen (anti-CHO) proteiinivasta-aineita ennaltaehkäisyn hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Immunoglobuliinin vasta -aineet (immunoglobuliini G [IgG], A [IGA] ja M [IgM]) CHO -proteiinia vastaan ​​analysoitiin käyttämällä ELISA -määritystä. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin sekvenssiä kohden (ennaltaehkäisevä kohortti I: TAK-755, sitten SoC ja ennaltaehkäisy kohortti II: SOC sitten TAK-755) vain ennaltaehkäisykohorteille.
Jopa 79,6 kuukautta
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL) arvioidaan muutoksena lähtötasosta CTTP-potilaan kokemuskyselyssä (CTTP-PEQ) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
CTTP-PEQ koostuu 26 kysymyksestä, joiden tarkoituksena on arvioida osallistujan kokemusta väsymyksestä, nivelistä, lihaksista, vatsa- ja rintakipuista edellisen 24 tunnin aikana, neurologiset oireet, mustelmat, masennuksen ja mielialan muutosten tunteet sekä aktiivisuuden rajoittaminen viimeisen seitsemän päivän aikana ja osallistujan asenteet edellisillä kahdella viikossa, työ-/koulun abs-absensseissa ja matkavaikutuksissa. CTTP PEQ on keskittynyt sairauden oireiden ja vaikutusten mittaamiseen. Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 162. Suurempi pistemäärä osoittaa suuremman taakan ja huonon elämänlaadun. Suunnitellun analyysin mukaan ennaltaehkäisykohorteille tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin luokittelemalla ennaltaehkäisyn ajanjaksoina ja ikäryhmiä kohden ≥12 vuotta, 12-18 vuotta, ≥18 vuotta sekä tarpeen mukaan (OD) että ennaltaehkäisykohorttien kohdalla. Yhdelläkään OD-kohortin osallistujilla ei ollut CTTP-PEQ-tietoja analysoitavaksi ajoitetuilla leiman jälkeisillä vierailuilla.
Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL) arvioidaan muutoksena lähtötasosta 36-osaisen lyhyen muodon terveystutkimusversion 2 (SF-36V2) fyysisissä ja henkisissä komponenttipisteissä (SF-36V2)
Aikaikkuna: Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
SF-36V2 on kyselylomake, joka arvioi osallistujan terveyteen liittyvää elämänlaatua. Se sisälsi 3 3 kysymystä, jotka liittyivät 8 terveydenhuollon ulottuvuuteen: fyysinen toiminta, roolifyysinen (fyysisten terveysongelmien aiheuttamat roolirajoitukset), kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus (energia/väsymys), sosiaalinen toiminta, rooli-emotionaalinen (emotionaalisten ongelmien aiheuttamat roolirajoitukset) ja mielenterveydestä. Näihin 4 asteikkoon (fyysinen toiminta, roolifyysinen, kehon kipu, yleinen terveys) perustuen fyysiset komponenttipistemäärät syntyivät välillä 0 ja 100, ja korkeammat pisteet osoittavat paremman elämänlaadun. Näihin 4 asteikkoon (elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli-emotionaalinen ja mielenterveys) perustuen henkisen komponenttipistemäärän pistemäärä vaihteli välillä 0 ja 100, korkeammat pisteet = parempi elämänlaatu. Suunnitellun analyysin mukaan tätä tulosmittausta varten kerättiin ennaltaehkäisevän kohorttitiedot ja ilmoitettiin luokittelemalla ennaltaehkäisyjaksoina ja komponenttipisteitä kohden sekä pyynnöstä että ennaltaehkäisevän kohorttien kohdalla.
Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL) arvioidaan muutoksena lähtötasosta lyhennettynä 9-kappaleisessa hoidon tyytyväisyyskyselyssä lääkityksen (TSQM-9) Domeen-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
TSQM on hoidon tyytyväisyysmitta, jota käytetään arvioimaan osallistujan tyytyväisyyden tai tyytymättömyyden yleistä tasoa lääkkeisiin. TSQM-9 on 9-osainen, validoitu, itsehallinnollinen instrumentti, jota käytetään arvioimaan osallistujan tyytyväisyyttä lääkitykseen. Arvioitu kolme aluetta ovat hoidon tehokkuus, mukavuus ja globaali tyytyväisyys. Jokaisen kolmen domeenin pistemäärä perustuu algoritmiin, jotta pisteet ovat 0–100. Suurempi pistemäärä osoittaa suuremman tyytyväisyyden tällä alueella. Suunnitellun analyysin mukaan tämän lopputuloksen proorttitiedot kerättiin ja ilmoitettiin luokittelemalla ennaltaehkäisyjaksoina ja verkkotunnuksen pisteet sekä pyynnöstä että ennaltaehkäisevälle kohortille.
Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL) arvioidaan muutoksena lähtötasosta Euroqol 5 Dimensions Kysely 3-tason (EQ-5D-3L) verkkotunnuksen pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
EQ-5D-3L Health -kysely on osallistujan ansioitu kysely, joka pisteyttää 5 ulottuvuutta (verkkotunnuksia)-liikkuvuus, itsehoito, tavanomainen toiminta, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Jokainen ulottuvuus pisteytetään ordinaalisessa mittakaavassa, ja 3 saatavilla olevaa vastetasoa ja pisteet vaihtelevat välillä 1 - 3, "ei ongelmia", "joitain ongelmia" ja "äärimmäisiä ongelmia". EQ-5D-3L: n domeenien pienemmät pisteet osoittavat parannusta. Suunnitellun analyysin mukaan tämän lopputuloksen proorttitiedot kerättiin ja ilmoitettiin luokittelemalla ennaltaehkäisyjaksoina ja verkkotunnuksen pisteet sekä pyynnöstä että ennaltaehkäisevälle kohortille.
Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL) arvioidaan muutoksena lähtötasosta EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) -alueiden pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
EQ-5D-Y-terveyskysely on osallistuja, johon vastasi kyselylomakkeeseen, joka pisteyttää 5 ulottuvuutta (verkkotunnuksia)-liikkuvuus, itsehoito, tavanomainen toiminta, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus, joka on arvioitu 8–16-vuotiailla osallistujilla. EQ-5D-Y-kuvaava järjestelmä sisältää 5 kuvaavaa kohtaa: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu tai epämukavuus ja ahdistus tai masentunut. Jokainen ulottuvuus pisteytetään 3 tasolla: 1 = ei ongelmia, 2 = joitain ongelmia ja 3 = paljon ongelmia. EQ-5D-Y: n alemmat pisteet osoittavat parannusta. Suunnitellun analyysin mukaan tämän lopputuloksen proorttitiedot kerättiin ja ilmoitettiin luokittelemalla ennaltaehkäisyjaksoina ja verkkotunnuksen pisteet sekä pyynnöstä että ennaltaehkäisevälle kohortille.
Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL) arvioidaan muutoksena lastenlaadun elämänlaadun inventaarion lähtötasosta (PEDS QL) -asteikkojen kokonaispisteet
Aikaikkuna: Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
PEDSQL on yleinen terveyteen liittyvä elämänlaatuväline, joka on suunniteltu erityisesti lasten väestölle ja sieppauksille seuraavien alueiden jälkeen: fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta, koulun toiminta, psykososiaalinen yhteenveto, fyysinen terveys ja kokonaispiste. PEDS-QL-kokonaispistemäärä koostuu kaikista 23 esineestä kaikista verkkotunnuksista. Tämä modulaarinen instrumentti käyttää 5-pisteistä asteikkoa: välillä 0 (ei koskaan)-4 (melkein aina). Kohteet käännetään pisteytetyt ja lineaarisesti muunnettuna 0-100 asteikkoon seuraavasti: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Korkeammat pisteet osoittavat paremman elämänlaadun. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen ennaltaehkäisyn kohorttitiedot kerättiin ja ilmoitettiin luokittelemalla ennaltaehkäisyjaksoina ja ikäryhmiä kohden, 2 - <5 vuotta, 5 - <8 vuotta, 8 - <13 vuotta ja 13 - <18 vuotta sekä pyynnöstä että ennaltaehkäisykohorteista.
Perustaso, kiireellinen hoitoaika: Päivä 7, ajanjakson 1 päättyminen (kuukausi 6), ajanjakson 2 (kuukausi 12) ja jakson 3 loppu (kuukausi 19)
Resurssien hyödyntäminen: Akuutin TTP -tapahtumien vuosittainen sairaalahoidon kesto ennaltaehkäisykohorteille
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Vuotuinen päivien lukumäärä osallistujat oleskelivat sairaalassa akuutteihin TTP -tapahtumiin. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja raportoitiin vain ennaltaehkäisykohorteille yhdistetyllä tavalla jaksojen 1 ja 2 ajan SOC-hoidossa ja ajanjaksoina 1, 2 ja 3 TAK-755-hoidossa.
Jopa 79,6 kuukautta
Resurssien hyödyntäminen: Ennaltaehkäisyn kohorttien vuotuinen akuutin hoitokäyntien lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Vuotuinen akuutin hoitokäyntien lukumäärä laskettiin akuutin hoitokäyntien lukumääränä × 365,25/(päätepäivä - hoidon alkamispäivä + 1). Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja raportoitiin vain ennaltaehkäisykohorteille yhdistetyllä tavalla jaksojen 1 ja 2 ajan SOC-hoidossa ja ajanjaksoina 1, 2 ja 3 TAK-755-hoidossa.
Jopa 79,6 kuukautta
Resurssien hyödyntäminen: Koulusta menetettyjen päivien vuosittainen määrä tai ennaltaehkäisyjoukkojen työ
Aikaikkuna: Jopa 79,6 kuukautta
Koulusta tai työstä menetettyjen päivien vuosittainen määrä arvioitiin. Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja raportoitiin vain ennaltaehkäisykohorteille yhdistetyllä tavalla jaksojen 1 ja 2 ajan SOC-hoidossa ja ajanjaksoina 1, 2 ja 3 TAK-755-hoidossa.
Jopa 79,6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 13. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 281102
  • 2017-000858-18 (EudraCT-numero)
  • TAK-755-281102 (Muu tunniste: Sponsor)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa