Um estudo de BAX 930 em crianças, adolescentes e adultos nascidos com púrpura trombocitopênica trombótica (TTP)

Critério de inclusão:

• O participante ou representante legalmente autorizado forneceu consentimento informado assinado >= 18 anos de idade e/ou termo de assentimento (assinado pelo representante legal se o participante for
• O participante tem de 0 a 70 anos de idade, inclusive, no momento da triagem. (Participantes < 18 anos de idade serão inscritos somente após pelo menos 5 adultos (>= 18 anos de idade) cada um ter pelo menos 10 exposições com BAX 930 e revisado pelo Comitê de Monitoramento de Dados (DMC). Na França, nenhum participante com menos de 18 anos de idade será incluído no estudo antes que o primeiro participante adulto tenha sido tratado com BAX 930 por um período mínimo de 6 meses.

• O participante tem um diagnóstico documentado de deficiência hereditária grave de ADAMTS13, definida como:

  • Confirmado por teste genético molecular, documentado no histórico do participante ou na triagem, e
  • Atividade de ADAMTS13 < 10% conforme medido pelo ensaio de transferência de energia de ressonância fluorescente- von Willebrand 73 (FRETS-VWF73), documentado no histórico do participante ou na triagem (participantes atualmente recebendo terapia profilática padrão de atendimento (SoC) podem exceder 10% de atividade de ADAMTS13 em triagem).

Nota: Os participantes atualmente recebendo terapia profilática serão rastreados imediatamente antes de sua infusão profilática usual

• O participante não apresenta sinais graves de púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) (contagem de plaquetas < 100.000/microlitro (mcL) e elevação da lactato desidrogenase (LDH) maior que (>2)* LSN) na triagem. (Apenas coorte profilática).
• O participante está atualmente em um regime de dosagem profilática ou tem um histórico documentado de pelo menos 1 evento de PTT e capacidade de tolerar a dosagem profilática de SoC (somente coorte profilática).
• Participantes >= 16 anos de idade devem ter pontuação de Karnofsky >= 70% e participantes < 16 anos de idade devem ter pontuação de Lansky >= 80%.
• O participante é negativo para o vírus da hepatite C (HCV), conforme confirmado por teste de anticorpo ou reação em cadeia da polimerase OU positivo para HCV se a doença for crônica, mas estável.
• Se for mulher em idade fértil, a participante apresentar um teste de gravidez de sangue ou urina negativo, confirmado não mais de 7 dias antes da primeira administração, e concorda em empregar medidas anticoncepcionais adequadas durante o estudo e se submeter a testes de gravidez trimestrais.
• Homens sexualmente ativos devem usar um método contraceptivo aceito e eficaz durante o tratamento e até um mínimo de 16 dias após a última dose administrada.
• O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

• O participante foi diagnosticado com qualquer outra doença semelhante à PTT (anemia hemolítica microangiopática), incluindo PTT adquirida.
• O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas de hamster.
• O participante experimentou um evento agudo de PTT menos de 30 dias antes da triagem (somente coorte profilática).
• O participante tem histórico médico ou presença de um inibidor funcional de ADAMTS13 na triagem.
• O participante tem um histórico médico de imunodeficiência genética ou adquirida que interferiria na avaliação da imunogenicidade do produto, incluindo participantes positivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) com contagem absoluta de grupos de diferenciação 4 (CD4) < 200/milímetro cúbico ( mm^3) ou que estão recebendo drogas imunossupressoras crônicas.
• O participante foi diagnosticado com doença cardiovascular grave (classes 3 a 4 da New York Heart Association).
• Participante com doença renal terminal que requer diálise crônica.

• O participante foi diagnosticado com disfunção hepática, conforme evidenciado por, mas não limitado a, qualquer um dos seguintes:

  • Alanina aminotransferase sérica (ALT) >= 2* LSN.
  • Hipoalbuminemia grave < 24 gramas por litro (g/L).
  • Hipertensão da veia porta (por exemplo, presença de esplenomegalia inexplicável, história de varizes esofágicas).
• Na opinião do investigador, o participante tem outra doença concomitante clinicamente significativa que pode representar riscos adicionais para o participante.
• O participante foi tratado com um medicamento imunomodulador, excluindo tratamento tópico (por exemplo, pomadas, sprays nasais), dentro de 30 dias antes da inscrição. O uso de corticosteroides em conjunto com a administração de plasma fresco congelado (PFC) para prevenir reações alérgicas é permitido.
• O participante tem uma doença aguda (por exemplo, gripe, síndrome semelhante à gripe, rinite/conjuntivite alérgica, asma brônquica) no momento da triagem (somente coorte de profilaxia).
• O participante está recebendo ou espera receber outro medicamento experimental e/ou medicamento intervencional dentro de 30 dias antes da inscrição.
• O participante tem histórico de abuso de drogas e/ou álcool nos últimos 2 anos.
• O participante tem uma doença fatal progressiva e/ou expectativa de vida inferior a 3 meses.
• O participante é identificado pelo investigador como incapaz ou indisposto a cooperar com os procedimentos do estudo.
• O participante sofre de uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou evidências de uma atitude não cooperativa.
• O participante é um membro da família ou funcionário do patrocinador ou investigador.
• Se for do sexo feminino, a participante está grávida ou amamentando no momento da inscrição.
• Qualquer contra-indicação ao(s) medicamento(s) SoC de acordo com as informações de prescrição locais.