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Um estudo de BAX 930 em crianças, adolescentes e adultos nascidos com púrpura trombocitopênica trombótica (TTP)

20 de janeiro de 2026 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Um estudo cruzado de fase 3, prospectivo, randomizado, controlado, aberto, multicêntrico, de 2 períodos com uma continuação de braço único avaliando a segurança e a eficácia do BAX 930 (rADAMTS13) no tratamento profilático e sob demanda de indivíduos com trombose congênita grave Púrpura Trombocitopênica (cTTP, Síndrome de Upshaw-Schulman [USS], Púrpura Trombocitopênica Trombótica Hereditária [hTTP])

A púrpura trombocitopênica trombótica (ou PTT para abreviar) é uma condição em que coágulos sanguíneos se formam em pequenos vasos sanguíneos por todo o corpo. Os coágulos podem limitar ou bloquear o fluxo de sangue rico em oxigênio para os órgãos do corpo, como cérebro, rins e coração. Como resultado, sérios problemas de saúde podem se desenvolver. O aumento da coagulação que ocorre na PTT consome as células que ajudam o sangue a coagular, chamadas plaquetas. Com menos plaquetas disponíveis no sangue, podem ocorrer problemas de sangramento. As pessoas que têm PTT podem sangrar sob a pele, formando hematomas roxos ou púrpura, ou na superfície da pele. TTP também pode causar anemia, uma condição na qual os glóbulos vermelhos se quebram mais rápido do que o corpo pode substituí-los, levando a um número menor do que o normal de glóbulos vermelhos.

A falta de atividade na enzima ADAMTS13, uma proteína do sangue envolvida na coagulação do sangue, causa a PTT. A enzima quebra outra proteína do sangue chamada fator de von Willebrand, que se agrega às plaquetas para formar coágulos sanguíneos. Algumas pessoas nascem com essa condição, outras adquirem a condição durante a vida. Muitas pessoas que nasceram com PTT apresentam surtos frequentes que precisam ser tratados imediatamente. Se não for tratada, pode ser fatal ou causar danos duradouros, como danos cerebrais ou derrame. O BAX 930 é um medicamento que substitui o ADAMTS13 e pode prevenir ou controlar surtos de PTT, chamados de eventos TTP.

O principal objetivo deste estudo é comparar o número de eventos de PTT em pessoas nascidas com PTT grave quando tratadas com BAX 930 versus quando tratadas com o tratamento padrão. O tratamento será dado de 2 formas:

  • BAX 930 ou tratamento padrão dado para prevenir a ocorrência de eventos TTP.
  • BAX 930 ou tratamento padrão administrado para controlar um evento agudo de PTT quando ele ocorre, de acordo com a prática padrão da clínica.

Tanto o BAX 930 como o tratamento padrão são administrados lentamente através de uma veia (infusão).

Na primeira visita, o médico do estudo verificará se você pode participar do estudo. Se você for elegível e entrar no estudo, seguirá um cronograma atribuído e começará com BAX 930 (Período 1) e depois mudará para tratamento padrão (Período 2) ou iniciará com tratamento padrão (Período 1) e depois mudará para BAX 930 (Período 2). Todos serão tratados com BAX 930 novamente para o Período 3. Cada Período durará aproximadamente 6 meses.

Se você entrar no estudo para controlar um evento agudo de PTT, seguirá um cronograma recebendo BAX 930 ou tratamento padrão para tratar seu evento agudo de PTT. Uma vez que o evento agudo de PTT tenha melhorado, você pode decidir continuar no estudo e receber tratamento para evitar que eventos de PTT ocorram, seguindo o cronograma acima.

O objetivo de outro estudo é avaliar os efeitos colaterais do tratamento com BAX 930 e tratamento padrão. Para fazer isso, o médico do estudo fará perguntas sobre sua saúde em cada visita do estudo.

Os médicos do estudo também verificarão quanto tempo o BAX 930 permanece no sangue dos participantes, ao longo do tempo. Eles farão isso a partir de amostras de sangue coletadas após os participantes receberem suas infusões específicas de BAX 930. Isso acontecerá em momentos diferentes durante o estudo.

1 mês após a conclusão de todo o tratamento, os participantes visitarão a clínica para um check-up final.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

52

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Alemanha, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Espanha
      • Alicante, Espanha, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Seville, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espanha, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital
  • França
      • Paris, França, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, França, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, França, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, França, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, França, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Itália, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itália, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Itália, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Japão
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japão, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japão, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Japão, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Polônia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospitals
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante ou representante legalmente autorizado forneceu consentimento informado assinado >= 18 anos de idade e/ou termo de assentimento (assinado pelo representante legal se o participante for
  • O participante tem de 0 a 70 anos de idade, inclusive, no momento da triagem. (Participantes < 18 anos de idade serão inscritos somente após pelo menos 5 adultos (>= 18 anos de idade) cada um ter pelo menos 10 exposições com BAX 930 e revisado pelo Comitê de Monitoramento de Dados (DMC). Na França, nenhum participante com menos de 18 anos de idade será incluído no estudo antes que o primeiro participante adulto tenha sido tratado com BAX 930 por um período mínimo de 6 meses.

  • O participante tem um diagnóstico documentado de deficiência hereditária grave de ADAMTS13, definida como:

    • Confirmado por teste genético molecular, documentado no histórico do participante ou na triagem, e
    • Atividade de ADAMTS13 < 10% conforme medido pelo ensaio de transferência de energia de ressonância fluorescente- von Willebrand 73 (FRETS-VWF73), documentado no histórico do participante ou na triagem (participantes atualmente recebendo terapia profilática padrão de atendimento (SoC) podem exceder 10% de atividade de ADAMTS13 em triagem).

Nota: Os participantes atualmente recebendo terapia profilática serão rastreados imediatamente antes de sua infusão profilática usual

  • O participante não apresenta sinais graves de púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) (contagem de plaquetas < 100.000/microlitro (mcL) e elevação da lactato desidrogenase (LDH) maior que (>2)* LSN) na triagem. (Apenas coorte profilática).
  • O participante está atualmente em um regime de dosagem profilática ou tem um histórico documentado de pelo menos 1 evento de PTT e capacidade de tolerar a dosagem profilática de SoC (somente coorte profilática).
  • Participantes >= 16 anos de idade devem ter pontuação de Karnofsky >= 70% e participantes < 16 anos de idade devem ter pontuação de Lansky >= 80%.
  • O participante é negativo para o vírus da hepatite C (HCV), conforme confirmado por teste de anticorpo ou reação em cadeia da polimerase OU positivo para HCV se a doença for crônica, mas estável.
  • Se for mulher em idade fértil, a participante apresentar um teste de gravidez de sangue ou urina negativo, confirmado não mais de 7 dias antes da primeira administração, e concorda em empregar medidas anticoncepcionais adequadas durante o estudo e se submeter a testes de gravidez trimestrais.
  • Homens sexualmente ativos devem usar um método contraceptivo aceito e eficaz durante o tratamento e até um mínimo de 16 dias após a última dose administrada.
  • O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

  • O participante foi diagnosticado com qualquer outra doença semelhante à PTT (anemia hemolítica microangiopática), incluindo PTT adquirida.
  • O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas de hamster.
  • O participante experimentou um evento agudo de PTT menos de 30 dias antes da triagem (somente coorte profilática).
  • O participante tem histórico médico ou presença de um inibidor funcional de ADAMTS13 na triagem.
  • O participante tem um histórico médico de imunodeficiência genética ou adquirida que interferiria na avaliação da imunogenicidade do produto, incluindo participantes positivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) com contagem absoluta de grupos de diferenciação 4 (CD4) < 200/milímetro cúbico ( mm^3) ou que estão recebendo drogas imunossupressoras crônicas.
  • O participante foi diagnosticado com doença cardiovascular grave (classes 3 a 4 da New York Heart Association).
  • Participante com doença renal terminal que requer diálise crônica.

  • O participante foi diagnosticado com disfunção hepática, conforme evidenciado por, mas não limitado a, qualquer um dos seguintes:

    • Alanina aminotransferase sérica (ALT) >= 2* LSN.
    • Hipoalbuminemia grave < 24 gramas por litro (g/L).
    • Hipertensão da veia porta (por exemplo, presença de esplenomegalia inexplicável, história de varizes esofágicas).
  • Na opinião do investigador, o participante tem outra doença concomitante clinicamente significativa que pode representar riscos adicionais para o participante.
  • O participante foi tratado com um medicamento imunomodulador, excluindo tratamento tópico (por exemplo, pomadas, sprays nasais), dentro de 30 dias antes da inscrição. O uso de corticosteroides em conjunto com a administração de plasma fresco congelado (PFC) para prevenir reações alérgicas é permitido.
  • O participante tem uma doença aguda (por exemplo, gripe, síndrome semelhante à gripe, rinite/conjuntivite alérgica, asma brônquica) no momento da triagem (somente coorte de profilaxia).
  • O participante está recebendo ou espera receber outro medicamento experimental e/ou medicamento intervencional dentro de 30 dias antes da inscrição.
  • O participante tem histórico de abuso de drogas e/ou álcool nos últimos 2 anos.
  • O participante tem uma doença fatal progressiva e/ou expectativa de vida inferior a 3 meses.
  • O participante é identificado pelo investigador como incapaz ou indisposto a cooperar com os procedimentos do estudo.
  • O participante sofre de uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou evidências de uma atitude não cooperativa.
  • O participante é um membro da família ou funcionário do patrocinador ou investigador.
  • Se for do sexo feminino, a participante está grávida ou amamentando no momento da inscrição.
  • Qualquer contra-indicação ao(s) medicamento(s) SoC de acordo com as informações de prescrição locais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte de profilaxia I: TAK-755 Então SOC
Os participantes receberam uma única infusão intravenosa (IV) de 40 unidades internacionais por quilograma (IU/kg) radamts13 fabricadas em Orth, Áustria (TAK-755 ORT), a cada 2 semanas (Q2W) por 6 meses no período 1, seguido pelo Padrão de Cuidado (SoC) por 6 meses em 2 meses. Os participantes do SINMEST RADAMTS13, seguidos pelo Padrão de Cuidados (Soc) por 6 meses em 2 meses. IU/kg Q2W por 6 meses no período 3. O TAK-755 ORT pode ser substituído por Tak-755 Sin e vice-versa, dependendo da disponibilidade e outros critérios.
Biológico: Padrão de atendimento
Os participantes receberão o padrão de atendimento (SoC) recomendado pelo investigador.
Biológico: Tak-755
Os participantes da coorte de profilaxia receberão infusões IV de 40 UI/kg Tak-755 ORT durante o período 1 e o período 2 e mudarão para Tak-755 Sin durante o período 3 por seis meses uma vez em uma semana ou duas vezes por semana. Nos participantes da coorte sob demanda, receberão a dose diária de TAK-755.
Outros nomes:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinante
  • BAX 930
Experimental: Coorte de profilaxia II: SOC, em seguida, Tak-755
Os participantes receberam o SOC por 6 meses no período 1, seguido de infusões IV da dose de 40 UI/kg de Tak-755 ORT Q2W no período 2 nos próximos 6 meses. Posteriormente, os participantes receberam infusões de dose IV de TAK-755 SIN de 40 UI/kg Q2W por mais 6 meses no período 3. O TAK-755 ORT pode ser substituído por TAK-755 SIN e vice-versa, dependendo da disponibilidade e outros critérios.
Biológico: Padrão de atendimento
Os participantes receberão o padrão de atendimento (SoC) recomendado pelo investigador.
Biológico: Tak-755
Os participantes da coorte de profilaxia receberão infusões IV de 40 UI/kg Tak-755 ORT durante o período 1 e o período 2 e mudarão para Tak-755 Sin durante o período 3 por seis meses uma vez em uma semana ou duas vezes por semana. Nos participantes da coorte sob demanda, receberão a dose diária de TAK-755.
Outros nomes:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinante
  • BAX 930
Experimental: Coorte sob demanda I: TAK-755
Os participantes que sofrem de um evento TTP agudo que atenderam a todos os outros critérios de inclusão e entraram no estudo através da coorte TAK-755 do período de tratamento urgente recebeu dose inicial de infusão IV 40 UI/kg [+/- 4 iu/kg] Tak-755 Ort ou Tak-755 Sin no dia 1 seguido por um subsequente TAK-755 ORT ou TAK-755 SIN no dia 2 e uma dose diária adicional de infusões de 15 UI/kg [+/- 1,5 UI/kg] Tak-755 no dia 3 até 2 dias após a resolução do evento agudo. Após a resolução do evento TTP agudo, os participantes tiveram a opção de se mover para a coorte de profilaxia do estudo ou descontinuar completamente.
Biológico: Tak-755
Os participantes da coorte de profilaxia receberão infusões IV de 40 UI/kg Tak-755 ORT durante o período 1 e o período 2 e mudarão para Tak-755 Sin durante o período 3 por seis meses uma vez em uma semana ou duas vezes por semana. Nos participantes da coorte sob demanda, receberão a dose diária de TAK-755.
Outros nomes:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinante
  • BAX 930
Experimental: On Demand Coort II: SOC
Os participantes que sofrem de um evento TTP agudo que atenderam a todos os outros critérios de inclusão e entraram no estudo através da coorte SOC do período de tratamento urgente recebeu o SoC e o regime de dosagem recomendados pelo investigador até que o evento agudo fosse resolvido. Após a resolução do evento TTP agudo, os participantes tiveram a opção de se mover para a coorte de profilaxia do estudo ou descontinuar completamente.
Biológico: Padrão de atendimento
Os participantes receberão o padrão de atendimento (SoC) recomendado pelo investigador.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos agudos de trombocitopênica trombótica (TTP) durante o tratamento profilático
Prazo: Até 74,5 meses
De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia, de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para tratamentos TAK-755 e SOC, respectivamente, e separadamente para o período 3, no qual todos os participantes receberam TAK-755.
Até 74,5 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de eventos de Purpura Trombocitopênica Trombótica Aguda (TTP) que respondem a Tak-755
Prazo: Até 79,6 meses
A porcentagem de eventos agudos de TTP que respondem ao Tak-755 foi definida como não exigindo o uso de outra desintegrina humana e metaloprotease com um motivo de contenção de trombospondina tipo 1, membro 13 (Adamts13). De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para o braço de tratamento TAK-755 da profilaxia (independentemente dos períodos de profilaxia) e da demanda.
Até 79,6 meses
Hora de resolução de eventos agudos de TTP
Prazo: Até 79,6 meses
Hora de resolução de eventos agudos de TTP após o início do tratamento com TAK-755 ou agente SOC foi avaliado. Os eventos agudos de TPP foram considerados resolvidos quando: (a) a contagem de plaquetas foi> 150.000 por microlitro (μL) ou a queda da contagem de plaquetas estava dentro de 25%(%) da linha de base, o que ocorreu primeiro e (b) elevação do lactato de -lactato de -hidrogenase (LDH) <1,5 X basto ou <1,5 x Upper do ULN (ULN). De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de maneira combinada, independentemente dos períodos de tratamento da profilaxia, particionados por tratamento recebido (TAK-755 e SOC) para a demanda e coortes profiláticas.
Até 79,6 meses
Número de participantes com trombocitopenia durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
A trombocitopenia foi definida como uma diminuição na contagem de plaquetas ≥25 % da linha de base ou uma contagem de plaquetas <150.000/μL, relatada por braço de tratamento para a coorte profilática. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia, de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para tratamentos TAK-755 e SOC, respectivamente, e separadamente para o período 3, no qual todos os participantes receberam TAK-755.
Até 79,6 meses
Número de participantes com anemia hemolítica microangiopática durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
A anemia hemolítica microangiopática foi definida como uma elevação de LDH> 1,5* da linha de base ou> 1,5* ULN (com uma possível evidência de esquistócitos no esfregaço no sangue) e foi relatado por braço de tratamento para a coorte profilática. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia, de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para tratamentos TAK-755 e SOC, respectivamente, e separadamente para o período 3, no qual todos os participantes receberam TAK-755.
Até 79,6 meses
Número de participantes com sintomas neurológicos durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
Os sintomas neurológicos (relacionados com TTP) (por exemplo, confusão, disfonia, disartria, sintomas motores focais ou gerais, incluindo convulsões), foram relatados por braço de tratamento para a coorte profilática. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia, de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para tratamentos TAK-755 e SOC, respectivamente, e separadamente para o período 3, no qual todos os participantes receberam TAK-755.
Até 79,6 meses
Número de participantes com disfunção renal durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
A disfunção renal foi definida como um aumento na creatinina sérica> 1,5*linha de base. O número de participantes com disfunção renal foi relatado por braço de tratamento para a coorte profilática. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia, de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para tratamentos TAK-755 e SOC, respectivamente, e separadamente para o período 3, no qual todos os participantes receberam TAK-755.
Até 79,6 meses
Número de participantes com dor abdominal durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
O número de participantes com dor abdominal (relacionado com TTP) foi relatado por braço de tratamento para a coorte de profilaxia. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia, de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para tratamentos TAK-755 e SOC, respectivamente, e separadamente para o período 3, no qual todos os participantes receberam TAK-755.
Até 79,6 meses
Número de doses suplementares solicitadas pelo evento TTP subaguda durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
O número de doses suplementares motivadas por eventos subagudos de TTP foi relatado por tratamento para a coorte profilática. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia, de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para tratamentos TAK-755 e SOC, respectivamente, e separadamente para o período 3, no qual todos os participantes receberam TAK-755.
Até 79,6 meses
Número de participantes com modificação de dose não solicitados por um evento TTP agudo durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
O número de participantes com modificação de dose não solicitado por um evento TTP agudo foi relatado por tratamento para a coorte profilática. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia, de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para tratamentos TAK-755 e SOC, respectivamente, e separadamente para o período 3, no qual todos os participantes receberam TAK-755.
Até 79,6 meses
Número de participantes com eventos TTP agudos em sua dose final
Prazo: Até 79,6 meses
Foram um número de participantes com eventos agudos de TTP em sua dose final e regime de dosagem para a coorte profilática. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia, de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para tratamentos TAK-755 e SOC, respectivamente, e separadamente para o período 3, no qual todos os participantes receberam TAK-755.
Até 79,6 meses
Número de participantes com tratamento adverso emergente (TEAES) e tratamento grave emergente para eventos adversos (chá grave)
Prazo: Até 79,6 meses
AE: Qualquer ocorrência médica desagradável nos participantes administrou IP que não tenha necessariamente uma relação causal com o tratamento. TEAE: AE que tem data de início após a data de início da primeira dose de tratamento do tratamento está assumindo essa avaliação/período ou se tiver data de início antes da data de início da primeira dose, mas aumenta a gravidade no/após a data de início da primeira dose de tratamento. SAE: Uma ocorrência médica desagradável que, em qualquer dose, atende a 1 ou mais dos seguintes critérios: morte; hospitalização inicial/prolongada no paciente; experiência com risco de vida; incapacidade/incapacidade persistente/significativa; Anomalia congênita, evento medicamente importante (pode não ser imediatamente fatal ou resultar em morte ou exigir hospitalização, mas pode exigir intervenção médica ou cirúrgica para impedir 1 dos outros resultados). Sinais vitais, química clínica, hematologia avaliada pelo investigador foram relatados como AE.
Até 79,6 meses
Número de participantes com anticorpos inibitórios para Adamts13
Prazo: Até 79,6 meses
Foram relatados o número de participantes com anticorpos inibitórios para o ADAMTS13. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de maneira combinada, independentemente dos períodos da profilaxia e particionados conforme o tratamento recebido durante o curso do estudo, apresentado apenas para as coortes de profilaxia.
Até 79,6 meses
Quantidade total de ADAMTS13 administrado durante o tratamento de eventos agudos de TTP em participantes no braço de tratamento TAK-755
Prazo: Até 79,6 meses
Foi avaliada a quantidade total de ADAMTS13 administrada durante o tratamento de eventos agudos de TTP (todos os eventos agudos de TTP, independentemente da confirmação do laboratório central). Eventos agudos de TTP normalmente requerem 3 a 4 dias de tratamento intensificado. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para o braço de tratamento TAK-755 da profilaxia (independentemente dos períodos de profilaxia) e da demanda.
Até 79,6 meses
Recuperação incremental (IR) da atividade ADAMTS13 para o SOC Agent e Tak-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
A atividade do ADAMTS13 foi medida pelo ensaio de transferência de energia de ressonância fluorescente (trastes). O IR foi definido como um aumento máximo de peso normalizado no peso corporal no nível de atividade plasmático ADAMTS13. O IR da atividade do ADAMTS13 para o agente SOC e o TAK-755 no plasma foi avaliado. (IU/ML)/(IU/kg) significa (unidades internacionais por mililitro)/(unidades internacionais por quilograma). PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação crossover PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1, final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
IR de ADAMTS13 Antígeno para o SOC Agent e Tak-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
O antígeno ADAMTS13 foi medido usando um ensaio de imunossorvente ligado a enzimas ADAMTS13 (ELISA) empregando o antígeno ADAMTS13. O IR foi definido como um aumento máximo de peso corporal normalizado no antígeno plasmático ADAMTS13. O IR do Antígeno ADAMTS13 para o agente SOC e o Tak-755 no plasma foi avaliado. (µg/ml)/(µg/kg) significa (micrograma por mililitro)/(micrograma por quilograma). PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação crossover PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1, final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
Área sob a curva plasmática [AUC] Toda a atividade do ADAMTS13 para o SOC Agent e Tak-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
h*iu/ml denota por horas*unidades internacionais por mililitros. PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
Aucall do Antígeno ADAMTS13 para o SOC Agent e Tak-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
H*µg/ml denota por horas*micrograma por mililitros. PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
Meia-vida terminal (T1/2) da atividade ADAMTS13 e antígeno ADAMTS13 para agente SOC e TAK-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
Tempo médio de residência extrapolado para o infinito (MRT0-INF) da atividade ADAMTS13 e o antígeno ADAMTS13 para o agente SOC e o TAK-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
Apuração (CL) da atividade ADAMTS13 e ADAMTS13 Antígeno para o SOC Agent e Tak-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
Volume no estado estacionário (VSS) da atividade ADAMTS13 e antígeno ADAMTS13 para o SOC Agent e Tak-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
Concentração máxima (CMAX) da atividade do ADAMTS13 para o agente SOC e o TAK-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
IU/ML significa unidades internacionais por mililitro. PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], RADAMTS13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o curso do estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
CMAX do antígeno ADAMTS13 para o agente SOC e Tak-755 no plasma durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
µg/ml significa micrograma por mililitro. PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1 até 12), PK-II (mês 12: dia 1 até 12) e PK-III (mês 19: dia 1 até 12): pré-infusão e em vários pontos de tempo após a infusão até 288 horas
Mudança da linha de base na avaliação do fator de von Willebrand: Antígeno (VWF: AG) durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 12), PK-II (mês 12: dia 12) e PK-III (mês 19: dia 12): pós-infusão a 288 horas
VWF: AG é uma medida da proteína VWF total e foi avaliada usando um ELISA sanduíche empregando anticorpos policlonais anti-humano-VWF. Avaliações do VWF: AG na linha de base e após a infusão do agente SOC e o tratamento com TAK-755 durante a avaliação inicial da PK foram relatados. PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 12), PK-II (mês 12: dia 12) e PK-III (mês 19: dia 12): pós-infusão a 288 horas
Mudança da linha de base na avaliação do fator de von Willebrand: atividade de cofator de ristocetina (VWF: RCO) durante o tratamento profilático
Prazo: PK-I (mês 1: dia 12), PK-II (mês 12: dia 12) e PK-III (mês 19: dia 12): pós-infusão a 288 horas
VWF: RCO fornece uma medida da capacidade do VWF de ligar a glicoproteína plaquetária ib. As plaquetas estabilizadas são aglutinadas na presença de VWF e na ristocetina antibiótica. Avaliações do VWF: RCO na linha de base e após a infusão do agente SOC e o tratamento TAK-755 durante a avaliação inicial da PK foi relatado. PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 12), PK-II (mês 12: dia 12) e PK-III (mês 19: dia 12): pós-infusão a 288 horas
Avaliação da atividade ADAMTS13 expressa como níveis pré-infusão ADAMTS13
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
Avaliação de parâmetros selecionados VWF expressos como níveis de pré-infusão de VWF: RCO
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
Avaliação de parâmetros selecionados VWF expressos como níveis de pré-infusão de VWF: AG
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
Avaliação de parâmetros selecionados VWF expressos como níveis de pré-infusão de VWF: mm baixa resolução (res.) Intermediário
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
Avaliação de parâmetros de VWF selecionados expressos como níveis de pré-infusão de VWF: mm baixa res. Grande
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
Avaliação de parâmetros de VWF selecionados expressos como níveis de pré-infusão de VWF: mm baixa res. Pequeno
Prazo: PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
PK-I, PK-II e PK-III denotam a avaliação do cruzamento PK de um máximo de 14 dias no início do período de tratamento de profilaxia 1 e no final dos períodos de tratamento de profilaxia 2 e 3, respectivamente. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados de acordo com o tratamento (intervenção) recebido (Radamts13 fabricado em Orth, Áustria [TAK-755 ORT], Radamts13 fabricado em Cingapura [TAK-755 SIN], ou SOC) durante o estudo, apenas para a proteláxia. Nenhum participante recebeu o SOC em PK-II e PK-III, portanto, não há dados para o mesmo.
PK-I (mês 1: dia 1), PK-II (mês 12: dia 1) e PK-III (mês 19: dia 1): pré-infusão (dentro de 1 hora)
Número de participantes com anticorpos de ligação total para Adamts13 durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
Os anticorpos totais de ligação ao ADAMTS13 foram medidos por um ensaio baseado em ELISA, detectando imunoglobulinas totais (IgG, IgA e IgM). De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados por sequência (coorte de profilaxia I: TAK-755 Então SOC e Coorte de Profilaxia II: SOC Then TAK-755) apenas para as coortes de profilaxia.
Até 79,6 meses
Número de participantes com anticorpos neutralizantes para Adamts13 durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
Os anticorpos neutralizantes foram medidos por um método Bethesda com modificação de Nijmegen usando o ensaio de atividade ADAMTS13 FRETS-VWF73. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados por sequência (coorte de profilaxia I: TAK-755 Então SOC e Coorte de Profilaxia II: SOC Then TAK-755) apenas para as coortes de profilaxia.
Até 79,6 meses
Número de participantes com anticorpos proteicos anti-chineses de hamster (anti-cho) durante o tratamento profilático
Prazo: Até 79,6 meses
Os anticorpos totais de imunoglobulina (imunoglobulina G [IgG], A [IgA] e M [IgM]) contra a proteína CHO foram analisados ​​usando o ensaio ELISA. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados por sequência (coorte de profilaxia I: TAK-755 Então SOC e Coorte de Profilaxia II: SOC Then TAK-755) apenas para as coortes de profilaxia.
Até 79,6 meses
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) avaliada como alteração da linha de base no questionário de experiência do CTTP-Pacient Experience (CTTP-PEQ)
Prazo: Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
O CTTP-PEQ consiste em 26 perguntas projetadas para avaliar a experiência do participante de fadiga, articulação, músculo, abdominal e dor no peito nas 24 horas anteriores, manifestações neurológicas, hematomas, sentimentos de depressão e alterações de humor e limitação de atividades nos últimos 7 dias e participantes associados a atitudes, os efeitos colaterais experimentados, a escolaridade e as ausências de trabalho. O PEQ CTTP está focado na medição dos sintomas e impactos da doença. As pontuações totais variam de 0 a 162. Uma pontuação mais alta indica maior carga e baixa qualidade de vida. De acordo com a análise planejada, para as coortes de profilaxia, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados pela categorização de acordo com os períodos de profilaxia e por faixas etárias, ≥12 anos, 12 a 18 anos, ≥18 anos para coortes sob demanda (OD) e profilaxia. Nenhum participante das coortes de OD possuía dados de CTTP-PEQ disponíveis para análise em visitas agendadas pós-linha de base.
Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) avaliada como mudança da linha de base nas pontuações de componentes físicos e mentais da Pesquisa de Saúde de 36 itens de Saúde Versão 2 (SF-36V2)
Prazo: Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
O SF-36V2 é um questionário que avaliou a qualidade de vida relacionada à saúde do participante. Incluiu 36 questões relacionadas a 8 dimensões de saúde: funcionamento físico, função-física (limitações de papéis devido a problemas de saúde física), dor corporal, saúde geral, vitalidade (energia/fadiga), funcionamento social, função-emocional (limitações de papéis devido a problemas emocionais) e saúde mental. Com base nessas 4 escalas (funcionamento físico, função-física, dor corporal, saúde geral), foi gerada escore de componente físico, que varia entre 0 e 100, com pontuações mais altas indicando uma melhor qualidade de vida. Com base nessas 4 escalas (vitalidade, funcionamento social, função-emocional e saúde mental), a pontuação do componente mental foi gerada variando entre 0 e 100, com pontuações mais altas = melhor qualidade de vida. De acordo com a análise planejada, para os dados das coortes de profilaxia para essa medida de resultado, foram coletadas e relatadas pela categorização de acordo com os períodos de profilaxia e escores por componentes para coortes sob demanda e profilaxia.
Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) avaliada como mudança da linha de base no questionário abreviado de satisfação do tratamento de 9 itens para medicação (TSQM-9).
Prazo: Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
O TSQM é uma medida de satisfação do tratamento usada para avaliar o nível geral de satisfação ou insatisfação do participante com seus medicamentos. O TSQM-9 é um instrumento de 9 itens, validado e auto-administrado usado para avaliar a satisfação do participante com a medicação. Os três domínios avaliados são a eficácia do tratamento, a conveniência e a satisfação global. A pontuação de cada um dos 3 domínios é baseada em um algoritmo para criar uma pontuação de 0 a 100. A pontuação mais alta indica maior satisfação nesse domínio. De acordo com a análise planejada, para os dados das coortes de profilaxia para essa medida de resultado, foram coletados e relatados pela categorização de acordo com os períodos de profilaxia e escores por domínio para coortes sob demanda e profilaxia.
Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) avaliada como alteração da linha de base no questionário de Dimensões do Euroqol 5 (EQ-5D-3L).
Prazo: Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
O Questionário de Saúde do EQ-5D-3L é um questionário de participante, com 5 dimensões (domínios)-mobilidade, autocuidado, atividades usuais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão é pontuada em uma escala ordinal, com 3 níveis disponíveis de resposta e pontuações que variam de 1 a 3, "sem problemas", "alguns problemas" e "problemas extremos", respectivamente. Pontuações mais baixas para os domínios no EQ-5D-3L indicam melhorias. De acordo com a análise planejada, para os dados das coortes de profilaxia para essa medida de resultado, foram coletados e relatados pela categorização de acordo com os períodos de profilaxia e escores por domínio para coortes sob demanda e profilaxia.
Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) avaliada como mudança da linha de base nas pontuações do domínio Eq-5D-Youth (EQ-5D-Y)
Prazo: Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
O Questionário de Saúde do EQ-5D-Y é um participante respondeu que pontue 5 dimensões (domínios)-mobilidade, autocuidado, atividades usuais, dor/desconforto e ansiedade/depressão avaliadas em participantes de 8 a 16 anos. O sistema descritivo EQ-5D-Y inclui 5 itens descritivos: mobilidade, autocuidado, atividades usuais, com dor ou desconforto e sentindo ansiedade ou deprimido. Cada dimensão é pontuada em 3 níveis: 1 = sem problemas, 2 = alguns problemas e 3 = muitos problemas. Pontuações mais baixas para os domínios no EQ-5D-Y indicam melhorias. De acordo com a análise planejada, para os dados das coortes de profilaxia para essa medida de resultado, foram coletados e relatados pela categorização de acordo com os períodos de profilaxia e escores por domínio para coortes sob demanda e profilaxia.
Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) avaliada como mudança da linha de base no inventário de qualidade de vida pediátrica (PEDS QL) escala Total Scores
Prazo: Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
O PEDSQL é um instrumento de qualidade de vida genérico relacionado à saúde projetado especificamente para uma população pediátrica e captura seguindo domínios: funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social, funcionamento escolar, resumo psicossocial, saúde física e pontuação total. A pontuação total do PEDS-QL consiste em todos os 23 itens de todos os domínios. Este instrumento modular usa uma escala de 5 pontos: de 0 (nunca) a 4 (quase sempre). Os itens são revertidos com pontuação e linearmente transformados em uma escala de 0 a 100 da seguinte forma: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida. De acordo com a análise planejada, para os dados de coorte de profilaxia para essa medida de resultado, foram coletados e relatados categorizando os períodos de acordo com a profilaxia e as faixas etárias, 2 a <5 anos, 5 a <8 anos, 8 a <13 anos e 13 a <18 anos, tanto para a demanda quanto a profiláxia.
Bastura, período de tratamento urgente: dia 7, final do período 1 (mês 6), final do período 2 (mês 12) e final do período 3 (mês 19)
Utilização de recursos: duração anualizada da permanência hospitalar para eventos TTP agudos para coortes de profilaxia
Prazo: Até 79,6 meses
O número anualizado de dias que os participantes ficaram no hospital para eventos agudos de TTP foram avaliados. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para o tratamento SOC e para os períodos 1, 2 e 3 para o tratamento com TAK-755, respectivamente.
Até 79,6 meses
Utilização de recursos: número anualizado de visitas de cuidados agudos para coortes de profilaxia
Prazo: Até 79,6 meses
O número anualizado de visitas de cuidados agudos foi calculado como o número de visitas de cuidados agudos × 365.25/(data de término - data de início do tratamento + 1). De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para o tratamento SOC e para os períodos 1, 2 e 3 para o tratamento com TAK-755, respectivamente.
Até 79,6 meses
Utilização de recursos: número anualizado de dias perdidos na escola ou trabalho para coortes de profilaxia
Prazo: Até 79,6 meses
O número anualizado de dias perdidos na escola ou no trabalho foi avaliado. De acordo com a análise planejada, os dados para essa medida de resultado foram coletados e relatados apenas para as coortes de profilaxia de maneira combinada para os períodos 1 e 2 para o tratamento SOC e para os períodos 1, 2 e 3 para o tratamento com TAK-755, respectivamente.
Até 79,6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Real)

28 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

30 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

9 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 281102
  • 2017-000858-18 (Número EudraCT)
  • TAK-755-281102 (Outro identificador: Sponsor)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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