Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie BAX 930 u dětí, dospívajících a dospělých narozených s trombotickou trombocytopenickou purpurou (TTP)

20. ledna 2026 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Fáze 3, prospektivní, randomizovaná, kontrolovaná, otevřená, multicentrická, dvoudobá zkřížená studie s pokračováním s jedním ramenem hodnotící bezpečnost a účinnost BAX 930 (rADAMTS13) v profylaktické a na vyžádání u subjektů s těžkou vrozenou trombotickou chorobou Trombocytopenická purpura (cTTP, Upshaw-Schulmanův syndrom [USS], hereditární trombotická trombocytopenická purpura [hTTP])

Trombotická trombocytopenická purpura (nebo zkráceně TTP) je stav, kdy se tvoří krevní sraženiny v malých krevních cévách po celém těle. Sraženiny mohou omezit nebo blokovat tok krve bohaté na kyslík do tělesných orgánů, jako je mozek, ledviny a srdce. V důsledku toho se mohou rozvinout vážné zdravotní problémy. Zvýšená srážlivost, ke které dochází u TTP, využívá buňky, které napomáhají srážení krve, nazývané krevní destičky. S menším počtem krevních destiček v krvi se mohou objevit problémy s krvácením. Lidé, kteří mají TTP, mohou krvácet pod kůží a vytvářet fialové modřiny nebo purpuru nebo z povrchu kůže. TTP může také způsobit anémii, což je stav, kdy se červené krvinky rozpadají rychleji, než je tělo dokáže nahradit, což vede k nižšímu než normálnímu počtu červených krvinek.

Nedostatek aktivity enzymu ADAMTS13, proteinu v krvi, který se podílí na srážení krve, způsobuje TTP. Enzym štěpí další krevní protein zvaný von Willebrandův faktor, který se shlukuje s krevními destičkami a tvoří krevní sraženiny. Někteří lidé se s tímto onemocněním narodí, jiní dostanou tento stav během života. Mnoho lidí, kteří se narodili s TTP, zažívá časté vzplanutí, které je třeba okamžitě léčit. Pokud není léčena, může být smrtelná nebo způsobit trvalé poškození, jako je poškození mozku nebo mrtvice. BAX 930 je lék, který nahrazuje ADAMTS13 a může zabránit nebo kontrolovat vzplanutí TTP, nazývané události TTP.

Hlavním cílem této studie je porovnat počet příhod TTP u lidí narozených s těžkou formou TTP, když byli léčeni BAX 930, oproti těm, kteří byli léčeni standardní léčbou. Léčba bude probíhat dvěma způsoby:

  • BAX 930 nebo standardní léčba, aby se zabránilo TTP událostem.
  • BAX 930 nebo standardní léčba podávaná ke kontrole akutní příhody TTP, když k ní dojde, podle standardní praxe kliniky.

BAX 930 i standardní léčba se podávají pomalu žilou (infuzí).

Při první návštěvě lékař studie zkontroluje, zda se můžete studie zúčastnit. Pokud jste způsobilí a vstoupíte do studie, budete postupovat podle přiděleného plánu a buď začnete s BAX 930 (období 1) a poté přejdete na standardní léčbu (období 2) nebo začnete se standardní léčbou (období 1) a poté přejdete na BAX 930 (Období 2). Všichni budou opět léčeni BAX 930 po dobu 3. Každé Období bude trvat přibližně 6 měsíců.

Pokud vstoupíte do studie za účelem kontroly akutní příhody TTP, budete se řídit plánem léčby vaší akutní příhody TTP buď BAX 930 nebo standardní péčí. Jakmile se akutní příhoda TTP zlepší, můžete se rozhodnout pokračovat ve studii a nechat se léčit, aby se zabránilo výskytu příhod TTP, podle výše uvedeného plánu.

Další studie si klade za cíl posoudit vedlejší účinky léčby přípravkem BAX 930 a standardní léčby. Za tímto účelem vám studijní lékař při každé studijní návštěvě položí otázky týkající se vašeho zdraví.

Lékaři studie také zkontrolují, jak dlouho zůstává BAX 930 v krvi účastníků v průběhu času. Udělají to ze vzorků krve odebraných poté, co účastníci dostanou své specifické infuze BAX 930. To se stane v různých časech během studie.

1 měsíc po ukončení veškeré léčby navštíví účastníci kliniku na závěrečnou kontrolu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

52

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, Francie, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Francie, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Itálie, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itálie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Itálie, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Japonsko
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonsko, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japonsko, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Japonsko, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Německo, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
      • Warsaw, Polsko, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, NW1 2PG
        • University College London Hospitals
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The Methodist Hospital
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Španělsko, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
        • Hospital de Cruces

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník nebo zákonně zmocněný zástupce poskytl podepsaný informovaný souhlas >= 18 let a/nebo formulář souhlasu (podepsaný zákonným zástupcem, pokud jsou účastníci
  • Účastníkovi je v době promítání 0 až 70 let včetně. (Účastníci mladší 18 let budou zapsáni až poté, co alespoň 5 dospělých (>= 18 let) bude mít každý alespoň 10 expozic s BAX 930 a bude přezkoumáno Výborem pro monitorování dat (DMC). Ve Francii nebudou do studie zařazeni žádní účastníci mladší 18 let, dokud první dospělý účastník nebude léčen přípravkem BAX 930 po dobu minimálně 6 měsíců.

  • Účastník má zdokumentovanou diagnózu těžkého dědičného deficitu ADAMTS13, definovaného jako:

    • Potvrzeno molekulárně genetickým testováním, zdokumentováno v historii účastníka nebo při screeningu a
    • Aktivita ADAMTS13 < 10 % měřená testem fluorescenčního rezonančního přenosu energie von Willebrandovým faktorem 73 (FRETS-VWF73), dokumentovaným v historii účastníka nebo při screeningu (účastníci, kteří v současné době dostávají profylaktickou terapii standardní péče (SoC), mohou překročit 10 % aktivity ADAMTS13 při promítání).

Poznámka: Účastníci, kteří v současné době dostávají profylaktickou léčbu, budou bezprostředně před obvyklou profylaktickou infuzí vyšetřeni

  • Účastník nevykazuje žádné známky závažné trombotické trombocytopenické purpury (TTP) (počet krevních destiček < 100 000/ mikrolitr (mcL) a zvýšení laktátdehydrogenázy (LDH) větší než (>2)* ULN) při screeningu. (Pouze profylaktická kohorta).
  • Účastník je v současné době v režimu profylaktického dávkování nebo má zdokumentovanou historii alespoň 1 příhody TTP a schopnost tolerovat profylaktické dávkování SoC (pouze profylaktická kohorta).
  • Účastníci >= 16 let musí mít skóre podle Karnofského >= 70 % a účastníci mladší 16 let musí mít skóre Lansky >= 80 %.
  • Účastník je negativní na virus hepatitidy C (HCV), což bylo potvrzeno testováním protilátek nebo polymerázové řetězové reakce, NEBO pozitivní na HCV, pokud je jeho onemocnění chronické, ale stabilní.
  • Pokud je žena ve fertilním věku, účastnice má negativní těhotenský test z krve nebo moči, potvrzený ne více než 7 dní před prvním podáním, a souhlasí s tím, že bude po dobu trvání studie používat přiměřená antikoncepční opatření a že bude podstupovat čtvrtletní těhotenský test.
  • Sexuálně aktivní muži musí během léčby a minimálně 16 dnů po poslední podané dávce používat uznávanou a účinnou metodu antikoncepce.
  • Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníkovi byla diagnostikována jakákoli jiná porucha podobná TTP (mikroangiopatická hemolytická anémie), včetně získané TTP.
  • Účastník má známou přecitlivělost na křeččí proteiny.
  • Účastník prodělal akutní příhodu TTP méně než 30 dní před screeningem (pouze profylaktická kohorta).
  • Účastník má anamnézu nebo přítomnost funkčního inhibitoru ADAMTS13 při screeningu.
  • Účastník má v anamnéze genetickou nebo získanou imunitní nedostatečnost, která by interferovala s hodnocením imunogenicity produktu, včetně účastníků, kteří jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) s absolutním počtem shluků diferenciace 4 (CD4) < 200/ kubický milimetr ( mm^3) nebo kteří dostávají chronická imunosupresiva.
  • Účastníkovi bylo diagnostikováno závažné kardiovaskulární onemocnění (třídy 3 až 4 New York Heart Association).
  • Účastník s terminálním onemocněním ledvin vyžadujícím chronickou dialýzu.

  • Účastníkovi byla diagnostikována dysfunkce jater, o čemž svědčí mimo jiné některý z následujících případů:

    • Sérová alaninaminotransferáza (ALT) >= 2* ULN.
    • Těžká hypoalbuminémie < 24 gramů na litr (g/l).
    • Hypertenze portální žíly (např. přítomnost jinak nevysvětlitelné splenomegalie, anamnéza jícnových varixů).
  • Podle názoru zkoušejícího má účastník jiné klinicky významné doprovodné onemocnění, které může pro účastníka představovat další rizika.
  • Účastník byl léčen imunomodulačním lékem, s výjimkou lokální léčby (např. masti, nosní spreje), během 30 dnů před zařazením. Použití kortikosteroidů ve spojení s podáváním čerstvé zmrazené plazmy (FFP) k prevenci alergických reakcí je povoleno.
  • Účastník má v době screeningu akutní onemocnění (např. chřipku, syndrom podobný chřipce, alergickou rýmu/konjunktivitidu, bronchiální astma) (pouze u kohorty profylaxe).
  • Účastník dostává nebo očekává, že dostane další zkoumaný lék a/nebo intervenční lék do 30 dnů před zařazením.
  • Účastník měl v minulosti za poslední 2 roky zneužívání drog a/nebo alkoholu.
  • Účastník má progresivní smrtelné onemocnění a/nebo očekávanou délku života kratší než 3 měsíce.
  • Zkoušející identifikuje účastníka jako neschopného nebo neochotného spolupracovat na studijních postupech.
  • Účastník trpí duševním stavem, který mu znemožňuje porozumět podstatě, rozsahu a možným následkům studie a/nebo důkazům o nespolupracujícím přístupu.
  • Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec sponzora nebo zkoušejícího.
  • Pokud je žena, účastnice je v době registrace těhotná nebo kojící.
  • Jakékoli kontraindikace léčivých přípravků SoC podle místních informací o předepisování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Profylaxe kohorta I: tak-755 pak
Účastníci dostali jedinou intravenózní (IV) infuzi 40 mezinárodních jednotek na kilogram (IU/kg) radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku (TAK-755 OT), každé 2 týdny (Q2W) po dobu 6 měsíců v období 1, následované standardem péče (SoC) po dobu 6 měsíců v období 2. Poté, co se zúčastnili, dozvěděli se o 40555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555555 let) Po dobu 6 měsíců. IU/KG Q2W po dobu 6 měsíců v období 3. TAK-755 ORT by mohl být nahrazen hříchem TAK-755 a naopak v závislosti na dostupnosti a dalších kritériích.
Biologický: Standartní péče
Účastníci obdrží standard péče (SoC) doporučený zkoušejícím.
Biologický: TAK-755
Účastníci kohorty profylaxe obdrží IV infuze 40 IU/kg TAK-755 ORT během období 1 a období 2 a přepnout na TAK-755 SIN v období 3 po dobu šesti měsíců jednou týdně nebo dvakrát týdně. U kohorty na vyžádání obdrží účastníci denně IV dávku TAK-755.
Ostatní jména:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantní ADAMTS13
  • BAX 930
Experimentální: Profylaxe Cohort II: SOC TAK TAK-755
Účastníci obdrželi SOC po dobu 6 měsíců v období 1 následované IV infuze 40 IU/kg dávky TAK-755 ORT Q2W v období 2 na následujících 6 měsíců. Poté účastníci obdrželi dávku Sin-755 Sin IV infuze 40 IU/kg Q2W po dobu dalších 6 měsíců v období 3. TAK-755 ORT by mohl být nahrazen TAK-755 SIN a naopak v závislosti na dostupnosti a dalších kritériích.
Biologický: Standartní péče
Účastníci obdrží standard péče (SoC) doporučený zkoušejícím.
Biologický: TAK-755
Účastníci kohorty profylaxe obdrží IV infuze 40 IU/kg TAK-755 ORT během období 1 a období 2 a přepnout na TAK-755 SIN v období 3 po dobu šesti měsíců jednou týdně nebo dvakrát týdně. U kohorty na vyžádání obdrží účastníci denně IV dávku TAK-755.
Ostatní jména:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantní ADAMTS13
  • BAX 930
Experimentální: On Demand Cohort I: TAK-755
Účastníci, kteří zažili akutní událost TTP, kteří splnili všechna ostatní kritéria pro zařazení a vstoupili do studie prostřednictvím kohorty TAK-755 v období naléhavé léčby obdrželi počáteční dávku IV infuze 40 IU/KG [+/- 4 IU/KG] Tak-755 ORT nebo TAK-755 Sins 1 Sins 1 IU/Kg] TAK-755 ORT nebo TAK-755 Sin V den 2 a další denní dávka IV infuze 15 IU/kg [+/- 1,5 IU/KG] TAK-755 V den 3. den až 2 dny po vyřešení akutní události. Po vyřešení akutní události TTP měli účastníci možnost buď přejít do kohorty studie profylaxe nebo zcela přerušit.
Biologický: TAK-755
Účastníci kohorty profylaxe obdrží IV infuze 40 IU/kg TAK-755 ORT během období 1 a období 2 a přepnout na TAK-755 SIN v období 3 po dobu šesti měsíců jednou týdně nebo dvakrát týdně. U kohorty na vyžádání obdrží účastníci denně IV dávku TAK-755.
Ostatní jména:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantní ADAMTS13
  • BAX 930
Experimentální: On Demand Cohort II: SOC
Účastníci, kteří zažili akutní událost TTP, která splnila všechna ostatní kritéria pro zařazení a vstoupila do studie prostřednictvím SOC kohorty naléhavé léčebné období, obdržela vyšetřovatele doporučeným SOC a dávkováním, dokud nebyla akutní událost vyřešena. Po vyřešení akutní události TTP měli účastníci možnost buď přejít do kohorty studie profylaxe nebo zcela přerušit.
Biologický: Standartní péče
Účastníci obdrží standard péče (SoC) doporučený zkoušejícím.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s akutními trombotickými trombocytopenickými purpura (TTP) událostmi během profylaktické léčby
Časové okno: Až 74,5 měsíce
Podle plánované analýzy byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe, kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu TAK-755 a SOC a samostatně pro období 3, ve které všichni účastníci obdrželi TAK-755.
Až 74,5 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento akutních trombotických trombocytopenických purpura (TTP) reagujících na TAK-755
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Procento akutních událostí TTP reagujících na TAK-755 bylo definováno jako nevyžaduje použití jiného lidského dezintegrinu a metaloproteázy s trombospondinem typu 1, člen 13 (ADAMTS13). V závislosti na plánované analýze byla data pro toto opatření výsledku shromážděna a hlášena pouze pro léčebnou rameno TAK-755 profylaxe (bez ohledu na období profylaxe) a na kohorty na vyžádání.
Až 79,6 měsíců
Čas na vyřešení akutních událostí TTP
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Byl hodnocen čas na vyřešení akutních událostí TTP po zahájení léčby TAK-755 nebo Agent SOC. Akutní události TPP byly považovány za vyřešeny, když: a) počet destiček byl> 150 000 na mikrolitr (μl) nebo pokles počtu destiček byl v rámci 25 procent (%) od základní linie, podle toho, co došlo jako první, a (b) zvýšení laktátu dehydrogenázy (LDH) <1,5 x základní linie normálního (uln). V závislosti na plánované analýze byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny kombinovaným způsobem bez ohledu na období profylaxe léčby, rozděleny na přijaté léčby (TAK-755 a SOC) pro napožár a profylaktické kohorty.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s trombocytopenií během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Trombocytopenie byla definována jako snížení počtu destiček ≥ 25 % základní linie nebo počtu destiček <150 000/μl, hlášené léčebnou ramenem pro profylaktickou kohortu. Podle plánované analýzy byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe, kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu TAK-755 a SOC a samostatně pro období 3, ve které všichni účastníci obdrželi TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s mikroangiopatickou hemolytickou anémií během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Microangiopatická hemolytická anémie byla definována jako zvýšení LDH> 1,5* základní linie nebo> 1,5* ULN (s možným důkazem schistocytů při nátěru krve) a byla hlášena léčebnou ramenem pro profylaktickou kohortu. Podle plánované analýzy byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe, kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu TAK-755 a SOC a samostatně pro období 3, ve které všichni účastníci obdrželi TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s neurologickými příznaky během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Neurologické příznaky (související s TTP) (např. Zmatek, dysfonie, dysartrie, fokální nebo obecné motorické příznaky včetně záchvatů) byly hlášeny léčebnou ramenem pro profylaktickou kohortu. Podle plánované analýzy byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe, kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu TAK-755 a SOC a samostatně pro období 3, ve které všichni účastníci obdrželi TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s dysfunkcí ledvin během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Renální dysfunkce byla definována jako zvýšení sérového kreatininu> 1,5*základní linie. Počet účastníků s renální dysfunkcí byl hlášen léčebnou ramenem pro profylaktickou kohortu. Podle plánované analýzy byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe, kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu TAK-755 a SOC a samostatně pro období 3, ve které všichni účastníci obdrželi TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s bolestí břicha během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s bolestí břicha (související s TTP) byl hlášen léčebnou ramenem pro profylaxi. Podle plánované analýzy byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe, kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu TAK-755 a SOC a samostatně pro období 3, ve které všichni účastníci obdrželi TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Počet doplňkových dávek vyvolaných Subakutní událostí TTP během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Počet doplňkových dávek vyvolaných subakutními událostmi TTP byl hlášen léčbou profylaktické kohorty. Podle plánované analýzy byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe, kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu TAK-755 a SOC a samostatně pro období 3, ve které všichni účastníci obdrželi TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s modifikací dávky není vyvolán akutní událostí TTP během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s modifikací dávky, které nebyly vyvolány akutní událostí TTP, byl hlášen léčbou profylaktické kohorty. Podle plánované analýzy byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe, kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu TAK-755 a SOC a samostatně pro období 3, ve které všichni účastníci obdrželi TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s akutními událostmi TTP v jejich konečné dávce
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Byl hlášen počet účastníků s akutními událostmi TTP na jejich konečné dávce a dávkování pro profylaktickou kohortu. Podle plánované analýzy byly údaje pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe, kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu TAK-755 a SOC a samostatně pro období 3, ve které všichni účastníci obdrželi TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (čaje) a vážné léčby vznikající nežádoucí účinky (vážné čaje)
Časové okno: Až 79,6 měsíců
AE: Jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníků spravoval IP, který nemusí nutně mít kauzální vztah s léčbou. TEAE: AE, který má čas zahájení v době/po datu zahájení první dávky účastníka léčby, přebírá toto hodnocení/období nebo pokud má datum začátku před začátkem datum času první dávky, ale zvýšení závažnosti v době zahájení první dávky první dávky první léčby. SAE: Neplatný lékařský výskyt, který v jakékoli dávce splňuje 1 nebo více následujících kritérií: smrt; počáteční/prodloužená in-pacientní hospitalizace; Životní zážitek; trvalé/významné postižení/neschopnost; Vrozená anomálie, lékařsky důležitá událost (nemusí být okamžitě ohrožující život nebo mít za následek smrt nebo vyžadovat hospitalizaci, ale může vyžadovat lékařský nebo chirurgický zásah, aby se zabránilo 1 další výsledky). Jako AE byly hlášeny vitální příznaky, klinická chemie, hematologie, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s inhibičními protilátkami proti ADAMTS13
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Byl hlášen počet účastníků s inhibičními protilátkami proti ADAMTS13. V závislosti na plánované analýze byly údaje o tomto výsledku opatření shromážděny a hlášeny kombinovaným způsobem bez ohledu na období profylaxe a rozdělena podle léčby získané v průběhu studie, která byla předložena pouze pro kohorty profylaxe.
Až 79,6 měsíců
Celkové množství ADAMTS13 podávané během léčby akutních událostí TTP u účastníků léčebné ramene TAK-755
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Bylo hodnoceno celkové množství ADAMTS13 podávané během léčby akutních TTP událostí (byly zahrnuty všechny akutní události TTP bez ohledu na potvrzení centrální laboratoře). Akutní události TTP obvykle vyžadují 3 až 4 dny intenzifikované léčby. V závislosti na plánované analýze byla data pro toto opatření výsledku shromážděna a hlášena pouze pro léčebnou rameno TAK-755 profylaxe (bez ohledu na období profylaxe) a na kohorty na vyžádání.
Až 79,6 měsíců
Inkrementální zotavení (IR) aktivity ADAMTS13 pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
Aktivita ADAMTS13 byla měřena testem přenosu fluorescenční rezonanční energie (pražce). IR byl definován jako normalizovaný maximální zvýšení úrovně aktivity ADAMTS13 v plazmě ADAMTS13. Byla hodnocena IR of ADAMTS13 Aktivita pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě. (IU/ML)/(IU/KG) znamená (mezinárodní jednotky na mililitr)/(mezinárodní jednotky na kilogram). PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1, konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
IR z ADAMTS13 Antigen pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
ANDAMTS13 Antigen byl měřen pomocí komerčního enzymově spojeného imunosorbentového testu ADAMTS13, který využíval antigen ADAMTS13. IR byl definován jako normalizovaný maximální zvýšení plazmatického ADAMTS13 antigenu. Byl hodnocen IR of ADAMTS13 Antigen pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě. (µg/ml)/(µg/kg) znamená (mikrogram na mililitr)/(mikrogram na kilogram). PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1, konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
Oblast pod plazmovou křivkou [AUC] veškerá aktivita ADAMTS13 pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
H*iu/ml označuje celé hodiny*mezinárodní jednotky na mililitry. PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
Aucall of Adamts13 Antigen pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
H*µg/ml označuje celé hodiny*mikrogram na mililitry. PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
Terminální poločas (T1/2) aktivity ADAMTS13 a ADAMTS13 Antigen pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
Průměrná doba pobytu extrapolována na nekonečno (MRT0-inf) aktivity ADAMTS13 a ADAMTS13 Antigen pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
Clearance (CL) aktivity ADAMTS13 a ADAMTS13 Antigen pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
Objem v ustáleném stavu (VSS) aktivity ADAMTS13 a ADAMTS13 Antigen pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
Maximální koncentrace (CMAX) aktivity ADAMTS13 pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
IU/ML znamená mezinárodní jednotky na mililitr. PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové měřítko a hlášeny podle přijímané léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], radamts13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 sin] nebo SOC), nebo SOC), pouze pro prophylaxis cohort. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
CMAX z ADAMTS13 Antigen pro agenta SOC a TAK-755 v plazmě během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
µg/ml znamená mikrogram na mililitr. PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den až do 12), PK-II (měsíc 12: 1. den až 12) a PK-III (měsíc 19: 1. den až 12): Pre-Infuze a při více časových bodech po infuzi do 288 hodin do 288 hodin
Změna z výchozí hodnoty při hodnocení faktoru von Willebrand: Antigen (VWF: AG) během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 12. den), PK-II (měsíc 12: 12. den) a PK-III (měsíc 19: 12. den): po infuzi po 288 hodinách
VWF: AG je míra celkového proteinu VWF a byla hodnocena pomocí sendvičových ELISA využívajících polyklonální anti-lidské protilátky. Byla hlášena hodnocení VWF: AG na začátku a po infuzi agenta SOC a léčby TAK-755 během počátečního hodnocení PK. PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 12. den), PK-II (měsíc 12: 12. den) a PK-III (měsíc 19: 12. den): po infuzi po 288 hodinách
Změna z výchozí hodnoty při hodnocení faktoru von Willebrand: aktivita kofaktoru ristocetinu (VWF: RCO) během profylaktické léčby
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 12. den), PK-II (měsíc 12: 12. den) a PK-III (měsíc 19: 12. den): po infuzi po 288 hodinách
VWF: RCO poskytuje míru schopnosti VWF vázat destičky glykoprotein Ib. Stabilizované destičky jsou aglutinovány v přítomnosti VWF a antibiotického ristocetinu. Hodnocení VWF: RCO na začátku a po infuzi agenta SOC a léčby TAK-755 během počátečního hodnocení PK bylo hlášeno. PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 12. den), PK-II (měsíc 12: 12. den) a PK-III (měsíc 19: 12. den): po infuzi po 288 hodinách
Hodnocení aktivity ADAMTS13 vyjádřené jako úrovně před infuzí ADAMTS13
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
Posouzení vybraných parametrů VWF vyjádřených jako předinfuzní úrovně VWF: RCO
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
Posouzení vybraných parametrů VWF vyjádřených jako úrovně předinfuze VWF: AG
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
Hodnocení vybraných parametrů VWF vyjádřených jako úrovně předinfuze VWF: MM Nízké rozlišení (Res.) Intermediate
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
Posouzení vybraných parametrů VWF vyjádřených jako úrovně předinfuze VWF: MM Low Res. Velký
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
Posouzení vybraných parametrů VWF vyjádřených jako úrovně předinfuze VWF: MM Low Res. Malý
Časové okno: PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
PK-I, PK-II a PK-III označují hodnocení PK maximálně 14 dní na začátku období profylaxe 1 a konec období profylaxe 2 a 3. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové opatření a byly uvedeny podle přijaté léčby (intervence) (Radamts13 vyrobené v Orth, Rakousku [TAK-755 ORT], RadamTS13 vyráběné v Singapuru [TAK-755 SIN] nebo SOC), nebo pro prophylaxis COHORT. Žádní účastníci neobdrželi SOC v PK-II a PK-III, takže neexistují žádná data za to.
PK-I (měsíc 1: 1. den), PK-II (měsíc 12: 1. den) a PK-III (měsíc 19: 1. den): Pre-Infuze (do 1 hodiny)
Počet účastníků s celkovými vázanými protilátkami k ADAMTS13 během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Celkové vazebné protilátky na ADAMTS13 byly měřeny testem na bázi ELISA, detekováním celkových imunoglobulinů (IgG, IgA a IgM). V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové měřítko (profylaxe kohorta I: tak-755, pak SOC a Profylaxe Cohort II: SOC TAK-755) pouze pro profylaxis kohorty.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s neutralizujícími protilátkami proti ADAMTS13 během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Neutralizující protilátky byly měřeny metodou Bethesda s modifikací Nijmegen pomocí aktivity aktivity ADAMTS13 Frets-VWF73. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové měřítko (profylaxe kohorta I: tak-755, pak SOC a Profylaxe Cohort II: SOC TAK-755) pouze pro profylaxis kohorty.
Až 79,6 měsíců
Počet účastníků s anti-čínskými křečkovými vaječníky (anti-cho) proteinová protilátka během profylaktické léčby
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Celkové imunoglobulinové protilátky (imunoglobulin G [IgG], [IgA] a M [IgM]) proti CHO proteinu byly analyzovány pomocí testu ELISA. V závislosti na plánované analýze byly shromážděny a hlášeny údaje pro toto výsledkové měřítko (profylaxe kohorta I: tak-755, pak SOC a Profylaxe Cohort II: SOC TAK-755) pouze pro profylaxis kohorty.
Až 79,6 měsíců
Kvalita života související se zdravím (HRQOL) byla hodnocena jako změna z výchozí hodnoty v dotazníku CTTP-pacientské zkušenosti (CTTP-PEQ) Celkové skóre
Časové okno: Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
CTTP-PEQ se skládá z 26 otázek určených k posouzení zkušeností účastníka s únavou, kloubním, svalovým, břišním a hrudníkem v předchozích 24 hodinách, neurologické projevy, modřiny, pocity deprese a změny nálady a omezení aktivity v posledních 7 dnech a postoje účastníka, za poslední 2 týdny. CTTP PEQ je zaměřena na měření příznaků a dopadů onemocnění. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 162. Vyšší skóre naznačuje větší zátěž a špatnou kvalitu života. Podle plánované analýzy byly pro kohorty profylaxe údaje pro toto výsledné opatření shromážděny a hlášeny kategorizací podle období profylaxe a podle věkových skupin, ≥ 12 až 18 let, ≥18 let pro na vyžádání (OD) i profylaxi. Žádní účastníci kohorty OD neměli data CTTP-PEQ k dispozici pro analýzu při plánovaných návštěvách po zasažení.
Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
Kvalita života související se zdravím (HRQOL) byla hodnocena jako změna z výchozí hodnoty ve skóre fyzické a mentální složky 36-bodového krátké formy Health Survey verze 2 (SF-36V2)
Časové okno: Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
SF-36V2 je dotazník, který hodnotil kvalitu života související se zdravím účastníka. Zahrnoval 36 otázek souvisejících s 8 zdravotními dimenzemi: fyzické fungování, fyzikální role (omezení rolí v důsledku problémů s fyzickým zdravím), tělesná bolest, obecné zdraví, vitalitu (energie/únava), sociální fungování, emocionální role (omezení rolí v důsledku emocionálních problémů) a duševní zdraví. Na základě těchto 4 měřítek (fyzické fungování, role-fyzikální, tělesné bolesti, obecné zdraví) bylo vytvořeno skóre fyzické složky, které se pohybuje mezi 0 a 100, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší kvalitu života. Na základě těchto 4 měřítek (vitalita, sociální fungování, role-emocionální a duševní zdraví) bylo generováno skóre mentálních složek v rozmezí mezi 0 a 100, s vyšší skóre = lepší kvalita života. Podle plánované analýzy byly pro údaje o profylaxi kohorty pro toto výsledkové opatření shromážděny a vykazovány kategorizací podle období profylaxe a skóre na složky pro kohorty na vyžádání i profylaxi.
Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
Kvalita života související se zdravím (HRQOL) byla hodnocena jako změna z výchozí hodnoty ve zkráceném dotazníku o spokojenosti s léčbou 9-bodové části pro léky (TSQM-9) skóre domény
Časové okno: Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
TSQM je opatření spokojenosti s léčbou používané k posouzení celkové úrovně spokojenosti nebo nespokojenosti účastníka s jejich léky. TSQM-9 je 9-bodově, ověřený, samostatný nástroj používaný k posouzení spokojenosti účastníka s léky. Tři hodnocené domény jsou účinnost léčby, pohodlí a globální spokojenost. Skóre každé ze 3 domén je založeno na algoritmu pro vytvoření skóre 0 až 100. Vyšší skóre naznačuje větší spokojenost v této doméně. Podle plánované analýzy byly pro údaje o profylaxi kohorty pro toto výsledkové opatření shromážděny a vykazovány kategorizací podle období profylaxe a skóre domény pro kohorty na vyžádání i profylaxi.
Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
Kvalita života související se zdravím (HRQOL) byla hodnocena jako změna z výchozí hodnoty v dotazníku EUROQOL 5 Dimensions 3-Level (EQ-5D-3L) Skóre domény
Časové okno: Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
Dotazník pro zdraví EQ-5D-3L je účastníkem odpovědným dotazníkem, který hodnotí 5 rozměrů (domény)-mobilita, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze je hodnocena v pořadovém měřítku se 3 dostupnými úrovními odezvy a skóre v rozmezí od 1 do 3, „bez problémů“, „některých problémů“ a „extrémních problémů“. Nižší skóre pro domény v EQ-5D-3L naznačují zlepšení. Podle plánované analýzy byly pro údaje o profylaxi kohorty pro toto výsledkové opatření shromážděny a vykazovány kategorizací podle období profylaxe a skóre domény pro kohorty na vyžádání i profylaxi.
Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
Kvalita života související se zdravím (HRQOL) byla hodnocena jako změna z výchozí hodnoty ve skóre domény EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y)
Časové okno: Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
Dotazník o zdraví EQ-5D-Y je účastník zodpovězený dotazník Bodování 5 rozměrů (domény)-mobilita, péče o sebe, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese hodnocená u účastníků ve věku od 8 do 16 let. Deskriptivní systém EQ-5D-Y zahrnuje 5 popisných položek: mobilitu, péče o sebe, provádění obvyklých činností, bolesti nebo nepohodlí a pociťování úzkosti nebo depresivní. Každá dimenze je hodnocena na 3 úrovních: 1 = žádné problémy, 2 = některé problémy a 3 = mnoho problémů. Nižší skóre pro domény v EQ-5D-Y naznačují zlepšení. Podle plánované analýzy byly pro údaje o profylaxi kohorty pro toto výsledkové opatření shromážděny a vykazovány kategorizací podle období profylaxe a skóre domény pro kohorty na vyžádání i profylaxi.
Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
Kvalita života související se zdravím (HRQOL) byla hodnocena jako změna z výchozí hodnoty v pediatrické kvalitě života (PEDS QL) Scale Celkové skóre
Časové okno: Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
PEDSQL je obecný zdravotní přístroj související s kvalitou života navržený speciálně pro dětskou populaci a zachycuje po doménách: fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování, fungování školy, psychosociální shrnutí, fyzické zdraví a celkové skóre. Celkové skóre PEDS-QL se skládá ze všech 23 položek všech domén. Tento modulární nástroj používá 5-bodovou stupnici: od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Položky jsou obráceny skóre a lineárně transformovány do stupnice 0-100 takto: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Vyšší skóre naznačují lepší kvalitu života. Podle plánované analýzy byly údaje o profylaxi kohorty pro toto výsledkové opatření shromážděny a hlášeny podle kategorizace podle profylaxních období a podle věkových skupin, 2 až 5 let, 5 až 8 let, 8 až 13 let a 13 až 18 let, a to jak na vyžádání.
Základní linie, naléhavá doba léčby: 7. den, konec období 1 (měsíc 6), konec období 2 (měsíc 12) a konec období 3 (měsíc 19)
Využití zdrojů: Anualizovaná délka pobytu v nemocnici pro akutní události TTP pro kohorty profylaxe
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Byl hodnocen akutní události TTP akutních TTP akutních TTP. V závislosti na plánované analýze byly údaje pro toto výsledkové měření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu SOC a pro období 1, 2 a 3 pro léčbu TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Využití zdrojů: Anualizovaný počet návštěv akutní péče pro profylaxní kohorty
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Anualizovaný počet návštěv akutní péče byl vypočten jako počet návštěv akutní péče × 365,25/(datum ukončení - datum zahájení léčby + 1). V závislosti na plánované analýze byly údaje pro toto výsledkové měření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu SOC a pro období 1, 2 a 3 pro léčbu TAK-755.
Až 79,6 měsíců
Využití zdrojů: Anualizovaný počet dnů zmeškaných ze školy nebo práce pro profylaxní kohorty
Časové okno: Až 79,6 měsíců
Byl hodnocen roční počet dní zmeškaných ze školy nebo práce. V závislosti na plánované analýze byly údaje pro toto výsledkové měření shromážděny a hlášeny pouze pro kohorty profylaxe kombinovaným způsobem po dobu 1 a 2 pro léčbu SOC a pro období 1, 2 a 3 pro léčbu TAK-755.
Až 79,6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Spolupracovníci

Takeda Development Center Americas, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. října 2017

Primární dokončení (Aktuální)

28. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 281102
  • 2017-000858-18 (Číslo EudraCT)
  • TAK-755-281102 (Jiný identifikátor: Sponsor)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Standartní péče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit