造血幹細胞移植レシピエントにおける血栓性微小血管症/非定型溶血性尿毒症症候群関連の多臓器不全症候群を治療するためのエクリズマブ
2023年9月20日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
造血幹細胞移植（HCT）レシピエントにおける血栓性微小血管症/非定型溶血性尿毒症症候群（TMA/aHUS）関連多臓器不全症候群（MODS）を治療するためのエクリズマブによる早期介入
造血幹細胞移植 (HCT) 関連血栓性微小血管症 (TMA) は、移植関連の罹患率と死亡率に大きく影響する HCT の十分に研究されていない合併症です。
研究者らは、補体遮断薬エクリズマブによる早期介入により、過去の未治療の対照と比較して、TMA のリスクが高い HCT レシピエントの生存率が 2 倍になるという仮説を立てています。
最適なエクリズマブ投与スケジュールは、エクリズマブの薬物動態/薬力学 (PK/PD) 試験を通じて、この集団に対して決定できます。
調査の概要
詳細な説明
この臨床試験は、移植後のTMA関連MODSを予防するためにエクリズマブによる早期治療を受ける予定の、同種造血幹細胞または自家造血幹細胞移植を受ける小児および若年成人を対象とした前向き単群多施設研究です。
この調査研究の目的は、高リスク TMA の HCT レシピエントにおける補体遮断薬エクリズマブの有効性を調べ、PK/PD 研究を使用して TMA の HCT レシピエントに対する最適なエクリズマブ投与レジメンを決定することです。
すべての患者は、体重に基づいて 24 週間治療を受けます。
生存は、TMA診断から6か月で評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -同種または自家HCTを受けているあらゆる年齢の患者
- -組織学的TMA診断または臨床的TMA診断であり、血漿sC5b-9が実験室の正常値（≥244ng / ml）を超えて上昇し、タンパク尿がランダム尿検査で30mg / dL以上のタンパク質として測定されるなど、リスクの高い疾患の特徴を示す x2またはタンパク質/クレアチニン比≥ 1mg/mgまたは腎代替療法を受けている患者。
- 5kg以上の最小体重。
除外基準:
- -治験薬の成分に対する既知の過敏症。
- -未解決の深刻なナイセリア髄膜炎感染症または進行性の重度の感染症の被験者。
- -ADAMST13活性検査で定義されたTTPの診断が10％未満の患者。
- -以前にエクリズマブまたはTMAの他の補体遮断薬で治療された患者 研究治療の初回投与前の60日以内。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エクリズマブ
すべての患者は、24 週間、体重に基づいてエクリズマブを投与されます。
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エクリズマブは、60分かけて静脈内注入（IV）として投与されます。
剤形は、300 mg の使い捨てバイアルで、それぞれに 30 mL の 10 mg/mL の無菌防腐剤溶液が入っています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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サバイバル
時間枠：6ヶ月
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TMA診断日から6か月後の生存
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臓器障害のある参加者の数
時間枠：6ヵ月
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TMA 診断後 6 か月の時点で臓器機能障害のある参加者の数。
臓器機能不全の定義は、ClinicalTrials.gov にアップロードされているプロトコルの付録 II にリストされています。
サイト。
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6ヵ月
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臓器障害のある参加者の数
時間枠：1年
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TMA 診断から 1 年後の臓器機能障害のある参加者の数。
臓器機能不全の定義は、ClinicalTrials.gov にアップロードされているプロトコルの付録 II にリストされています。
サイト。
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1年
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非再発死亡率
時間枠：1年
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1年時点での歴史的対照と記述的に比較した非再発死亡率
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Sonata Jodele, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年8月3日
一次修了 (実際)
2022年4月4日
研究の完了 (実際)
2022年6月1日
試験登録日
最初に提出
2018年3月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月4日
最初の投稿 (実際)
2018年5月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月20日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2018-7119C
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。