Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ekulizumab w leczeniu mikroangiopatii zakrzepowej/nietypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego związanego z dysfunkcją wielu narządów u biorców przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych

20 września 2023 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Wczesna interwencja z użyciem ekulizumabu w leczeniu mikroangiopatii zakrzepowej/nietypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (TMA/aHUS) związanego z dysfunkcją wielu narządów (MODS) u biorców przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT)

Mikroangiopatia zakrzepowa (TMA) związana z transplantacją hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) jest niedostatecznie zbadanym powikłaniem HCT, które znacząco wpływa na zachorowalność i śmiertelność związaną z przeszczepem. Badacze wysuwają hipotezę, że wczesna interwencja blokerem dopełniacza, ekulizumabem, podwoi przeżywalność u biorców HCT z TMA wysokiego ryzyka w porównaniu z nieleczoną grupą kontrolną. Optymalny schemat dawkowania ekulizumabu dla tej populacji można określić na podstawie badań farmakokinetyki/farmakodynamiki (PK/PD) ekulizumabu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie kliniczne jest prospektywnym, wieloośrodkowym badaniem jednoramiennym z udziałem dzieci i młodych dorosłych poddawanych allogenicznemu lub autologicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych, które otrzymają wczesną terapię ekulizumabem w celu zapobiegania MODS związanym z TMA po przeszczepie. Celem tego badania jest zbadanie skuteczności blokera dopełniacza ekulizumabu u biorców HCT z TMA wysokiego ryzyka oraz określenie optymalnego schematu dawkowania ekulizumabu u biorców HCT z TMA na podstawie badań PK/PD. Wszyscy pacjenci będą otrzymywać terapię w oparciu o ich wagę przez 24 tygodnie. Przeżycie zostanie ocenione po 6 miesiącach od rozpoznania TMA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w każdym wieku poddawani allogenicznemu lub autologicznemu HCT
  • Rozpoznanie histologiczne za pomocą TMA LUB kliniczne rozpoznanie za pomocą TMA i objawy choroby wysokiego ryzyka, w tym podwyższone stężenie sC5b-9 w osoczu powyżej normy laboratoryjnej (≥244 ng/ml) i białkomocz mierzony jako ≥30 mg/dl białka w losowej analizie moczu x2 lub stosunek białko/kreatynina ≥ 1 mg/mg lub pacjent otrzymujący terapię nerkozastępczą.
  • Minimalna waga ≥ 5 kg.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik badanego leku.
  • Pacjenci z nierozwiązanym ciężkim zakażeniem Neisseria meningitides lub postępującym ciężkim zakażeniem.
  • Pacjenci z rozpoznaniem TTP zgodnie z testem aktywności ADAMST13 <10%.
  • Pacjenci leczeni wcześniej ekulizumabem lub innym blokerem dopełniacza z powodu TMA w ciągu 60 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekulizumab
Wszyscy pacjenci będą otrzymywać ekulizumab w zależności od masy ciała przez 24 tygodnie.
Lek: Ekulizumab
Ekulizumab będzie podawany we wlewie dożylnym (IV) trwającym 60 minut. Postać dawkowania to fiolki jednorazowego użytku o pojemności 300 mg, z których każda zawiera 30 ml sterylnego, niezawierającego środków konserwujących roztworu o stężeniu 10 mg/ml.
Inne nazwy:
  • Soliris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Przeżycie po 6 miesiącach od daty rozpoznania TMA
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z dysfunkcją narządów
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników z dysfunkcją narządów po 6 miesiącach od rozpoznania TMA. Definicje dysfunkcji narządów są wymienione w Załączniku II protokołu przesłanym na stronę ClinicalTrials.gov strona.
6 miesięcy
Liczba uczestników z dysfunkcją narządów
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników z dysfunkcją narządów po 1 roku od rozpoznania TMA. Definicje dysfunkcji narządów są wymienione w Załączniku II protokołu przesłanym na stronę ClinicalTrials.gov strona.
1 rok
Śmiertelność bez nawrotu
Ramy czasowe: 1 rok
Śmiertelność bez nawrotu w opisowym porównaniu z historycznymi kontrolami po 1 roku
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2018-7119C

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj