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Eculizumab per il trattamento della microangiopatia trombotica/sindrome emolitico-uremica atipica - sindrome da disfunzione multiorgano associata nei destinatari di trapianto di cellule staminali emopoietiche

20 settembre 2023 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Intervento precoce con eculizumab per il trattamento della microangiopatia trombotica/sindrome emolitico-uremica atipica (TMA/aHUS)-sindrome da disfunzione multiorgano associata (MODS) nei destinatari di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HCT)

La microangiopatia trombotica (TMA) associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) è una complicanza poco studiata dell'HCT che influenza significativamente la morbilità e la mortalità correlate al trapianto. I ricercatori ipotizzano che l'intervento precoce con il bloccante del complemento eculizumab raddoppierà la sopravvivenza nei riceventi HCT con TMA ad alto rischio, rispetto ai controlli storici non trattati. Un programma di dosaggio ottimale di eculizumab può essere determinato per questa popolazione attraverso il test farmacocinetico/farmacodinamico (PK/PD) di eculizumab.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico è uno studio prospettico multi-istituto a braccio singolo su bambini e giovani adulti sottoposti a trapianto allogenico o autologo di cellule staminali emopoietiche che riceveranno una terapia precoce con eculizumab per prevenire la MODS associata a TMA dopo il trapianto. Lo scopo di questo studio di ricerca è esaminare l'efficacia del bloccante del complemento eculizumab nei riceventi HCT con TMA ad alto rischio e determinare il regime di dosaggio ottimale di eculizumab per i riceventi HCT con TMA utilizzando studi PK/PD. Tutti i pazienti riceveranno una terapia basata sul loro peso per 24 settimane. La sopravvivenza sarà valutata a 6 mesi dalla diagnosi di TMA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di qualsiasi età sottoposti a HCT allogenico o autologo
  • Diagnosi istologica di TMA O diagnosi clinica di TMA e presentazione con caratteristiche di malattia ad alto rischio tra cui sC5b-9 plasmatica elevata al di sopra del valore normale di laboratorio (≥244 ng/ml) e proteinuria misurata come ≥30 mg/dL di proteine ​​all'analisi casuale delle urine x2 o rapporto proteine/creatinina ≥ 1 mg/mg o pazienti sottoposti a terapia renale sostitutiva.
  • Peso minimo ≥ 5 kg.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco in studio.
  • Soggetti con infezione grave irrisolta da Neisseria meningitides o infezione grave progressiva.
  • Pazienti con diagnosi di TTP come definito dal test di attività ADAMST13 <10%.
  • Pazienti precedentemente trattati con eculizumab o altri bloccanti del complemento per TMA nei 60 giorni precedenti la prima dose del trattamento in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eculizumab
Tutti i pazienti riceveranno eculizumab in base al loro peso per 24 settimane.
Droga: Eculizumab
Eculizumab verrà somministrato come infusione endovenosa (IV) nell'arco di 60 minuti. La forma di dosaggio sarà flaconcini monouso da 300 mg ciascuno contenente 30 mL di 10 mg/mL di soluzione sterile e priva di conservanti.
Altri nomi:
  • Soliris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 6 mesi
Sopravvivenza a 6 mesi dalla data di diagnosi di TMA
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con disfunzione d'organo
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con disfunzione d'organo a 6 mesi dalla diagnosi di TMA. Le definizioni di disfunzione d'organo sono elencate nell'Appendice II del protocollo caricato su ClinicalTrials.gov luogo.
6 mesi
Numero di partecipanti con disfunzione d'organo
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di partecipanti con disfunzione d'organo a 1 anno dalla diagnosi di TMA. Le definizioni di disfunzione d'organo sono elencate nell'Appendice II del protocollo caricato su ClinicalTrials.gov luogo.
1 anno
Mortalità senza recidiva
Lasso di tempo: 1 anno
Mortalità non dovuta a recidiva in modo descrittivo rispetto ai controlli storici a 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigatori

  • Investigatore principale: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

4 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

8 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2018-7119C

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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