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Eculizumab para tratar microangiopatia trombótica/síndrome urêmica hemolítica atípica - síndrome de disfunção de múltiplos órgãos associada em receptores de transplante de células-tronco hematopoiéticas

20 de setembro de 2023 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Intervenção precoce com eculizumabe para tratar a microangiopatia trombótica/síndrome hemolítico-urêmica atípica (TMA/aSHU) associada à síndrome de disfunção de múltiplos órgãos (MODS) em receptores de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT)

O transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) associado à microangiopatia trombótica (TMA) é uma complicação pouco estudada do HCT que afeta significativamente a morbidade e a mortalidade relacionadas ao transplante. Os investigadores levantam a hipótese de que a intervenção precoce com o bloqueador do complemento eculizumabe duplicará a sobrevida em receptores de HCT com TMA de alto risco, em comparação com controles históricos não tratados. Um esquema posológico ideal de eculizumabe pode ser determinado para esta população por meio de testes farmacocinéticos/farmacodinâmicos (PK/PD) de eculizumabe.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este ensaio clínico é um estudo multiinstitucional prospectivo de braço único em crianças e adultos jovens submetidos a transplante alogênico ou autólogo de células-tronco hematopoiéticas que receberão terapia precoce com eculizumabe para prevenir MODS associada a TMA após o transplante. O objetivo deste estudo de pesquisa é examinar a eficácia do bloqueador de complemento eculizumabe em receptores de HCT com TMA de alto risco e determinar o regime de dosagem ideal de eculizumabe para receptores de HCT com TMA usando estudos PK/PD. Todos os pacientes receberão terapia com base em seu peso por 24 semanas. A sobrevida será avaliada em 6 meses a partir do diagnóstico de TMA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes de qualquer idade submetidos a TCH alogênico ou autólogo
  • Diagnóstico histológico de MAT OU diagnóstico clínico de MAT e apresentação de características de doença de alto risco, incluindo sC5b-9 plasmático elevado acima do valor normal laboratorial (≥244ng/ml) e proteinúria medida como ≥30mg/dL de proteína em urinálise aleatória x2 ou relação proteína/creatinina ≥ 1mg/mg ou paciente recebendo terapia renal substitutiva.
  • Peso mínimo ≥ 5kg.

Critério de exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer constituinte da medicação em estudo.
  • Indivíduos com infecção grave não resolvida por Neisseria meningitides ou infecção grave progressiva.
  • Pacientes com diagnóstico de PTT definido pelo teste de atividade ADAMST13 <10%.
  • Pacientes previamente tratados com eculizumabe ou outro bloqueador de complemento para TMA nos 60 dias anteriores à primeira dose do tratamento do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eculizumabe
Todos os pacientes receberão eculizumabe com base em seu peso por 24 semanas.
Medicamento: Eculizumabe
O eculizumabe será administrado como infusão intravenosa (IV) durante 60 minutos. A forma farmacêutica será frascos de uso único de 300 mg, cada um contendo 30 mL de 10 mg/mL de solução estéril e sem conservantes.
Outros nomes:
  • Soliris

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência
Prazo: 6 meses
Sobrevida em 6 meses após a data do diagnóstico de MAT
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com disfunção orgânica
Prazo: 6 meses
Número de participantes com disfunção orgânica 6 meses após o diagnóstico de MAT. As definições de disfunção orgânica estão listadas no Apêndice II do protocolo, que é carregado em ClinicalTrials.gov site.
6 meses
Número de participantes com disfunção orgânica
Prazo: 1 ano
Número de participantes com disfunção orgânica 1 ano após o diagnóstico de MAT. As definições de disfunção orgânica estão listadas no Apêndice II do protocolo, que é carregado em ClinicalTrials.gov site.
1 ano
Mortalidade sem recidiva
Prazo: 1 ano
Mortalidade sem recidiva comparada descritivamente com controles históricos em 1 ano
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigadores

  • Investigador principal: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Real)

4 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de maio de 2018

Primeira postagem (Real)

8 de maio de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de setembro de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2018-7119C

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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