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L'éculizumab pour traiter la microangiopathie thrombotique/le syndrome hémolytique et urémique atypique associé au syndrome de dysfonctionnement de plusieurs organes chez les receveurs de greffe de cellules souches hématopoïétiques

20 septembre 2023 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Intervention précoce avec l'éculizumab pour traiter la microangiopathie thrombotique/syndrome hémolytique et urémique atypique (MAT/SHUa) associé au syndrome de dysfonctionnement de plusieurs organes (MODS) chez les receveurs de greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT)

La microangiopathie thrombotique (MAT) associée à la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) est une complication sous-étudiée de la HCT qui affecte de manière significative la morbidité et la mortalité liées à la greffe. Les chercheurs émettent l'hypothèse qu'une intervention précoce avec l'éculizumab, un inhibiteur du complément, doublera la survie des receveurs de HCT présentant un risque élevé de MAT, par rapport aux témoins historiques non traités. Un schéma posologique optimal de l'éculizumab peut être déterminé pour cette population grâce à des tests pharmacocinétiques/pharmacodynamiques (PK/PD) de l'éculizumab.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai clinique est une étude prospective multi-institutions à bras unique chez des enfants et de jeunes adultes subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques ou autologues qui recevront un traitement précoce par eculizumab pour prévenir les MODS associés à la MAT après la greffe. Le but de cette étude de recherche est d'examiner l'efficacité de l'eculizumab, un inhibiteur du complément, chez les receveurs de HCT avec MAT à haut risque et de déterminer le schéma posologique optimal de l'eculizumab pour les receveurs de HCT avec MAT à l'aide d'études PK/PD. Tous les patients recevront un traitement basé sur leur poids pendant 24 semaines. La survie sera évaluée à 6 mois à compter du diagnostic de MAT.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients de tout âge subissant une HCT allogénique ou autologue
  • Diagnostic histologique de MAT OU diagnostic clinique de MAT et présentant des caractéristiques de maladie à haut risque, y compris une sC5b-9 plasmatique élevée au-dessus de la valeur normale du laboratoire (≥ 244 ng/ml) et une protéinurie mesurée comme ≥ 30 mg/dL de protéines lors d'une analyse d'urine aléatoire x2 ou un rapport protéine/créatinine ≥ 1mg/mg ou patient recevant une thérapie de remplacement rénal.
  • Poids minimum ≥ 5 kg.

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue à l'un des constituants du médicament à l'étude.
  • Sujets atteints d'une infection grave non résolue à Neisseria meningitidis ou d'une infection grave progressive.
  • Patients avec un diagnostic de PTT tel que défini par le test d'activité ADAMST13 < 10 %.
  • Patients précédemment traités par éculizumab ou un autre inhibiteur du complément pour la MAT dans les 60 jours précédant la première dose du traitement à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Éculizumab
Tous les patients recevront de l'eculizumab en fonction de leur poids pendant 24 semaines.
Médicament: Éculizumab
L'éculizumab sera administré en perfusion intraveineuse (IV) pendant 60 minutes. La forme posologique consistera en des flacons à usage unique de 300 mg contenant chacun 30 mL de solution stérile sans agent de conservation à 10 mg/mL.
Autres noms:
  • Soliris

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie
Délai: 6 mois
Survie à 6 mois après la date du diagnostic de MAT
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant un dysfonctionnement d'un organe
Délai: 6 mois
Nombre de participants présentant un dysfonctionnement d'organe 6 mois après le diagnostic de MAT. Les définitions des dysfonctionnements d'organes sont répertoriées dans l'annexe II du protocole téléchargé sur ClinicalTrials.gov. site.
6 mois
Nombre de participants présentant un dysfonctionnement d'un organe
Délai: 1 an
Nombre de participants présentant un dysfonctionnement d'organe 1 an après le diagnostic de MAT. Les définitions des dysfonctionnements d'organes sont répertoriées dans l'annexe II du protocole téléchargé sur ClinicalTrials.gov. site.
1 an
Mortalité sans rechute
Délai: 1 an
Mortalité sans rechute comparée de manière descriptive aux témoins historiques à 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

4 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2018

Première publication (Réel)

8 mai 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2018-7119C

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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