Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eculizumab voor de behandeling van trombotische microangiopathie/atypisch hemolytisch-uremisch syndroom-geassocieerd meervoudig orgaandysfunctiesyndroom bij ontvangers van hematopoëtische stamceltransplantaties

20 september 2023 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vroege interventie met Eculizumab voor de behandeling van trombotische microangiopathie/atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (TMA/aHUS)-geassocieerd meervoudig orgaandysfunctiesyndroom (MODS) bij ontvangers van hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT)

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT)-geassocieerde trombotische microangiopathie (TMA) is een onderbelichte complicatie van HCT die een significante invloed heeft op transplantatiegerelateerde morbiditeit en mortaliteit. De onderzoekers veronderstellen dat vroege interventie met complementblokker eculizumab de overleving zal verdubbelen bij HCT-ontvangers met TMA met een hoog risico, in vergelijking met historische onbehandelde controles. Een optimaal doseringsschema voor eculizumab kan voor deze populatie worden bepaald door middel van eculizumab farmacokinetische/farmacodynamische (PK/PD) testen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze klinische studie is een prospectieve eenarmige multi-institutionele studie bij kinderen en jonge volwassenen die een allogene of autologe hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan en die na transplantatie in een vroeg stadium zullen worden behandeld met eculizumab om TMA-geassocieerde MODS te voorkomen. Het doel van deze onderzoeksstudie is om de werkzaamheid van complementblokker eculizumab te onderzoeken bij HCT-ontvangers met TMA met een hoog risico en om het optimale eculizumab-doseringsregime te bepalen voor HCT-ontvangers met TMA met behulp van PK/PD-onderzoeken. Alle patiënten krijgen gedurende 24 weken therapie op basis van hun gewicht. De overleving wordt beoordeeld op 6 maanden na de TMA-diagnose.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van elke leeftijd die allogene of autologe HCT ondergaan
  • Histologische TMA-diagnose OF klinische TMA-diagnose en zich presenterend met ziektekenmerken met een hoog risico, waaronder verhoogde plasma-sC5b-9 boven normale laboratoriumwaarde (≥244 ng/ml) en proteïnurie gemeten als ≥30 mg/dl eiwit bij willekeurige urineanalyse x2 of eiwit/creatinine-ratio ≥ 1 mg/mg of patiënt die nierfunctievervangende therapie krijgt.
  • Minimaal gewicht van ≥ 5 kg.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van de onderzoeksmedicatie.
  • Proefpersonen met een onopgeloste ernstige infectie met Neisseria meningitides of een progressieve ernstige infectie.
  • Patiënten met de diagnose TTP zoals gedefinieerd door ADAMST13-activiteitstest <10%.
  • Patiënten die eerder zijn behandeld met eculizumab of een andere complementblokker voor TMA in de 60 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eculizumab
Alle patiënten krijgen gedurende 24 weken eculizumab op basis van hun gewicht.
Geneesmiddel: Eculizumab
Eculizumab wordt toegediend als intraveneuze infusie (IV) gedurende 60 minuten. De doseringsvorm bestaat uit injectieflacons voor eenmalig gebruik van 300 mg die elk 30 ml van een steriele, conserveermiddelvrije oplossing van 10 mg/ml bevatten.
Andere namen:
  • Soliris

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleving
Tijdsspanne: 6 maanden
Overleving 6 maanden na de datum van TMA-diagnose
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met orgaandisfunctie
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal deelnemers met orgaandisfunctie 6 maanden na TMA-diagnose. Definities van orgaandisfunctie worden vermeld in het protocol Bijlage II dat is geüpload naar ClinicalTrials.gov plaats.
6 maanden
Aantal deelnemers met orgaandisfunctie
Tijdsspanne: 1 jaar
Aantal deelnemers met orgaandisfunctie 1 jaar na TMA-diagnose. Definities van orgaandisfunctie worden vermeld in het protocol Bijlage II dat is geüpload naar ClinicalTrials.gov plaats.
1 jaar
Sterfte zonder terugval
Tijdsspanne: 1 jaar
Sterfte zonder terugval beschrijvend vergeleken met historische controles na 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 mei 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 september 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2018-7119C

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Eculizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bangladesh

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren