Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eculizumab k léčbě trombotické mikroangiopatie/atypického hemolytického uremického syndromu – přidruženého syndromu multiorgánové dysfunkce u příjemců transplantací hematopoetických kmenových buněk

20. září 2023 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Včasná intervence s eculizumabem k léčbě trombotické mikroangiopatie/atypického hemolytického uremického syndromu (TMA/aHUS) spojeného se syndromem vícečetné orgánové dysfunkce (MODS) u příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT)

Trombotická mikroangiopatie (TMA) spojená s transplantací hematopoetických kmenových buněk (HCT) je nedostatečně prostudovaná komplikace HCT, která významně ovlivňuje morbiditu a mortalitu související s transplantací. Vyšetřovatelé předpokládají, že včasná intervence s blokátorem komplementu eculizumabem zdvojnásobí přežití u příjemců HCT s vysokým rizikem TMA ve srovnání s historickými neléčenými kontrolami. Optimální dávkovací schéma eculizumabu lze pro tuto populaci určit pomocí farmakokinetického/farmakodynamického (PK/PD) testování ekulizumabu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato klinická studie je prospektivní multiinstitucionální studií s jedním ramenem u dětí a mladých dospělých podstupujících alogenní nebo autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk, kteří budou po transplantaci včas léčeni ekulizumabem k prevenci MODS spojené s TMA. Účelem této výzkumné studie je prozkoumat účinnost blokátoru komplementu ekulizumabu u příjemců HCT s vysokým rizikem TMA a určit optimální režim dávkování ekulizumabu pro příjemce HCT s TMA pomocí PK/PD studií. Všichni pacienti budou dostávat terapii na základě jejich hmotnosti po dobu 24 týdnů. Přežití bude hodnoceno po 6 měsících od diagnózy TMA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti jakéhokoli věku podstupující alogenní nebo autologní HCT
  • Histologická diagnóza TMA NEBO klinická diagnóza TMA a projevující se vysoce rizikovými rysy onemocnění včetně zvýšených hodnot sC5b-9 v plazmě nad laboratorní normální hodnotu (≥244 ng/ml) a proteinurie měřené jako ≥30 mg/dl proteinu při náhodné analýze moči x2 nebo poměr protein/kreatinin ≥ 1 mg/mg nebo pacient, který dostává renální substituční terapii.
  • Minimální hmotnost ≥ 5 kg.

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na jakoukoli složku studovaného léku.
  • Jedinci s nevyřešenou závažnou infekcí Neisseria meningitides nebo progresivní závažnou infekcí.
  • Pacienti s diagnózou TTP definovanou testem aktivity ADAMST13 <10 %.
  • Pacienti dříve léčení eculizumabem nebo jiným blokátorem komplementu pro TMA během 60 dnů před první dávkou studijní léčby.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab
Všichni pacienti budou dostávat eculizumab na základě jejich hmotnosti po dobu 24 týdnů.
Lék: Eculizumab
Eculizumab bude podáván jako intravenózní infuze (IV) po dobu 60 minut. Dávková forma bude 300 mg lahvičky na jedno použití, z nichž každá bude obsahovat 30 ml 10 mg/ml sterilního roztoku bez konzervačních látek.
Ostatní jména:
  • Soliris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití
Časové okno: 6 měsíců
Přežití 6 měsíců po datu diagnózy TMA
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s orgánovou dysfunkcí
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků s orgánovou dysfunkcí 6 měsíců po diagnóze TMA. Definice orgánové dysfunkce jsou uvedeny v dodatku II protokolu, který je nahrán na ClinicalTrials.gov místo.
6 měsíců
Počet účastníků s orgánovou dysfunkcí
Časové okno: 1 rok
Počet účastníků s orgánovou dysfunkcí 1 rok po diagnóze TMA. Definice orgánové dysfunkce jsou uvedeny v dodatku II protokolu, který je nahrán na ClinicalTrials.gov místo.
1 rok
Nerelapsová úmrtnost
Časové okno: 1 rok
Mortalita bez relapsu popisně ve srovnání s historickými kontrolami po 1 roce
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

4. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

8. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. září 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2018-7119C

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit