혈전성 미세혈관병증/비정형 용혈성 요독 증후군을 치료하기 위한 Eculizumab
2023년 9월 20일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
조혈 줄기 세포 이식(HCT) 수혜자의 혈전성 미세혈관병증/비정형 용혈성 요독 증후군(TMA/aHUS) 관련 다발성 장기 기능 장애 증후군(MODS)을 치료하기 위한 Eculizumab의 조기 개입
조혈 줄기 세포 이식(HCT) 관련 혈전성 미세혈관병증(TMA)은 이식 관련 이환율과 사망률에 상당한 영향을 미치는 HCT의 과소 연구된 합병증입니다.
연구자들은 보체 차단제 에쿨리주맙을 사용한 조기 개입이 과거의 치료되지 않은 대조군과 비교하여 고위험 TMA가 있는 HCT 수용자의 생존을 두 배로 늘릴 것이라는 가설을 세웠습니다.
최적의 에쿨리주맙 투약 일정은 에쿨리주맙 약동학/약력학(PK/PD) 테스트를 통해 이 모집단에 대해 결정할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 임상 시험은 이식 후 TMA 관련 MODS를 예방하기 위해 eculizumab으로 조기 치료를 받을 동종 또는 자가 조혈 줄기 세포 이식을 받는 소아 및 청년을 대상으로 한 전향적 단일군 다기관 연구입니다.
이 연구 연구의 목적은 고위험 TMA가 있는 HCT 수용자에서 보체 차단제 eculizumab의 효능을 조사하고 PK/PD 연구를 사용하여 TMA가 있는 HCT 수용자를 위한 최적의 eculizumab 투약 요법을 결정하는 것입니다.
모든 환자는 24주 동안 체중에 따라 치료를 받게 됩니다.
생존은 TMA 진단으로부터 6개월에 평가될 것이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동종 또는 자가 HCT를 받는 모든 연령의 환자
- 조직학적 TMA 진단 또는 임상적 TMA 진단 및 실험실 정상 값(≥244ng/ml)보다 높은 혈장 sC5b-9 상승 및 무작위 요검사 x2에서 단백질의 ≥30mg/dL로 측정된 단백뇨 또는 단백질/크레아티닌 비율 ≥를 포함하는 고위험 질병 특징을 나타내는 환자 1mg/mg 또는 신대체요법을 받고 있는 환자.
- 최소 무게 ≥ 5kg.
제외 기준:
- 연구 약물의 임의의 성분에 대해 알려진 과민성.
- 해결되지 않은 심각한 Neisseria meningitides 감염 또는 진행성 중증 감염이 있는 피험자.
- ADAMST13 활성 테스트 <10%로 정의된 TTP 진단을 받은 환자.
- 이전에 연구 치료의 첫 번째 투여 전 60일 이내에 TMA에 대한 에쿨리주맙 또는 기타 보체 차단제로 치료받은 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에쿨리주맙
모든 환자는 24주 동안 체중에 따라 에쿨리주맙을 투여받게 됩니다.
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에쿨리주맙은 60분에 걸쳐 정맥내 주입(IV)으로 투여됩니다.
제형은 각각 10mg/mL 무보존제 멸균 용액 30mL가 들어 있는 300mg 일회용 바이알입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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활착
기간: 6 개월
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TMA 진단일로부터 6개월 후 생존
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장기 기능 장애가 있는 참가자 수
기간: 6 개월
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TMA 진단 후 6개월에 장기 기능 장애가 있는 참가자 수.
장기 기능 장애 정의는 ClinicalTrials.gov에 업로드된 프로토콜 부록 II에 나열되어 있습니다.
대지.
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6 개월
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장기 기능 장애가 있는 참가자 수
기간: 일년
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TMA 진단 후 1년 동안 장기 기능 장애가 있는 참가자 수.
장기 기능 장애 정의는 ClinicalTrials.gov에 업로드된 프로토콜 부록 II에 나열되어 있습니다.
대지.
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일년
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비재발 사망률
기간: 일년
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1년차의 과거 대조군과 비교하여 비재발 사망률을 설명합니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 8월 3일
기본 완료 (실제)
2022년 4월 4일
연구 완료 (실제)
2022년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 4일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2018-7119C
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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