Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eculizumab til behandling af trombotisk mikroangiopati/atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom - associeret multipel organdysfunktionssyndrom hos modtagere af hæmatopoietiske stamceller

20. september 2023 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Tidlig intervention med Eculizumab til behandling af trombotisk mikroangiopati/atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (TMA/aHUS)-associeret multipel organdysfunktionssyndrom (MODS) hos modtagere af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT)

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT)-associeret trombotisk mikroangiopati (TMA) er en understuderet komplikation af HCT, der signifikant påvirker transplantationsrelateret morbiditet og dødelighed. Efterforskerne antager, at tidlig intervention med komplementblokker eculizumab vil fordoble overlevelsen hos HCT-modtagere med højrisiko-TMA sammenlignet med historisk ubehandlede kontroller. En optimal eculizumab doseringsplan kan bestemmes for denne population gennem eculizumab farmakokinetisk/farmakodynamisk (PK/PD) test.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg er et prospektivt enkeltarmsstudie med flere institutioner i børn og unge voksne, der gennemgår allogen eller autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation, og som vil modtage tidlig behandling med eculizumab for at forhindre TMA-associeret MODS efter transplantation. Formålet med dette forskningsstudie er at undersøge effektiviteten af ​​komplementblokker eculizumab hos HCT-modtagere med højrisiko-TMA og at bestemme optimalt eculizumab-dosisregime for HCT-modtagere med TMA ved hjælp af PK/PD-studier. Alle patienter vil modtage behandling baseret på deres vægt i 24 uger. Overlevelse vil blive vurderet 6 måneder fra TMA-diagnose.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alle aldre, der gennemgår allogen eller autolog HCT
  • Histologisk TMA-diagnose ELLER klinisk TMA-diagnose og præsenterer med højrisikosygdomstræk, herunder forhøjet plasma sC5b-9 over laboratorienormalværdi (≥244ng/ml) og proteinuri målt som ≥30mg/dL protein ved tilfældig urinanalyse x2 eller protein/kreatinin-forhold ≥ 1 mg/mg eller patient, der modtager nyreudskiftningsterapi.
  • Minimumvægt på ≥ 5 kg.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for enhver bestanddel af undersøgelsesmedicinen.
  • Personer med uafklaret alvorlig Neisseria meningitides-infektion eller progressiv alvorlig infektion.
  • Patienter med diagnosen TTP som defineret ved ADAMST13 aktivitetstest <10 %.
  • Patienter, der tidligere er behandlet med eculizumab eller anden komplementblokker for TMA inden for de 60 dage før første dosis af undersøgelsesbehandlingen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab
Alle patienter vil modtage eculizumab baseret på deres vægt i 24 uger.
Medicin: Eculizumab
Eculizumab vil blive administreret som intravenøs infusion (IV) over 60 minutter. Dosisformen vil være 300 mg engangshætteglas, som hver indeholder 30 ml 10 mg/ml steril, konserveringsmiddelfri opløsning.
Andre navne:
  • Soliris

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
Overlevelse 6 måneder efter datoen for TMA-diagnose
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med organdysfunktion
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med organdysfunktion 6 måneder efter TMA-diagnose. Definitioner af organdysfunktion er anført i protokollen Bilag II, som er uploadet til ClinicalTrials.gov websted.
6 måneder
Antal deltagere med organdysfunktion
Tidsramme: 1 år
Antal deltagere med organdysfunktion 1 år efter TMA-diagnose. Definitioner af organdysfunktion er anført i protokollen Bilag II, som er uploadet til ClinicalTrials.gov websted.
1 år
Ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: 1 år
Ikke-tilbagefaldsdødelighed beskrivende sammenlignet med historiske kontroller efter 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

8. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. september 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2018-7119C

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner