Экулизумаб для лечения тромботической микроангиопатии/атипичного гемолитико-уремического синдрома, ассоциированного с полиорганной дисфункцией, у реципиентов трансплантатов гемопоэтических стволовых клеток
20 сентября 2023 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Раннее вмешательство с экулизумабом для лечения тромботической микроангиопатии/атипичного гемолитико-уремического синдрома (ТМА/аГУС), связанного с полиорганной дисфункцией (СПОН), у реципиентов трансплантата гемопоэтических стволовых клеток (ГСК)
Тромботическая микроангиопатия (ТМА), связанная с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), является малоизученным осложнением ТГСК, которое значительно влияет на заболеваемость и смертность, связанные с трансплантацией.
Исследователи предполагают, что раннее вмешательство блокатора комплемента экулизумаба удвоит выживаемость у реципиентов HCT с ТМА высокого риска по сравнению с контрольной группой, ранее не получавшей лечения.
Оптимальный график дозирования экулизумаба может быть определен для этой популяции с помощью фармакокинетического/фармакодинамического (ФК/ФД) тестирования экулизумаба.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это клиническое исследование представляет собой проспективное многоцентровое исследование с участием одной группы у детей и молодых людей, перенесших аллогенную или аутологичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, которые получат раннюю терапию экулизумабом для предотвращения СПОН, связанного с ТМА, после трансплантации.
Целью данного исследования является изучение эффективности блокатора комплемента экулизумаба у реципиентов HCT с ТМА высокого риска и определение оптимального режима дозирования экулизумаба для реципиентов HCT с TMA с использованием исследований PK/PD.
Все пациенты будут получать терапию в зависимости от их веса в течение 24 недель.
Выживаемость будет оцениваться через 6 месяцев после постановки диагноза ТМА.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
23
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты любого возраста, подвергающиеся аллогенной или аутологичной ТГСК
- Гистологический диагноз ТМА ИЛИ клинический диагноз ТМА и наличие признаков заболевания высокого риска, включая повышенный уровень sC5b-9 в плазме выше лабораторного нормального значения (≥244 нг/мл) и протеинурию, измеренную как ≥30 мг/дл белка при случайном анализе мочи x2 или соотношение белок/креатинин ≥ 1 мг/мг или у пациентов, получающих заместительную почечную терапию.
- Минимальный вес ≥ 5 кг.
Критерий исключения:
- Известная гиперчувствительность к любому компоненту исследуемого препарата.
- Субъекты с неразрешенной серьезной инфекцией Neisseria meningitides или прогрессирующей тяжелой инфекцией.
- Пациенты с диагнозом ТТП по тесту активности ADAMST13 <10%.
- Пациенты, ранее получавшие экулизумаб или другой блокатор комплемента от ТМА в течение 60 дней до первой дозы исследуемого препарата.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Экулизумаб
Все пациенты будут получать экулизумаб в зависимости от их веса в течение 24 недель.
|
Экулизумаб будет вводиться в виде внутривенной инфузии (IV) в течение 60 минут.
Лекарственная форма представляет собой одноразовые флаконы по 300 мг, каждый из которых содержит 30 мл стерильного раствора с концентрацией 10 мг/мл, не содержащего консервантов.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживание
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Выживаемость через 6 месяцев после постановки диагноза ТМА
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с органной дисфункцией
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Количество участников с органной дисфункцией через 6 месяцев после постановки диагноза ТМА.
Определения органной дисфункции перечислены в Приложении II к протоколу, загруженному на сайт ClinicalTrials.gov.
сайт.
|
6 месяцев
|
|
Количество участников с органной дисфункцией
Временное ограничение: 1 год
|
Количество участников с органной дисфункцией через 1 год после постановки диагноза ТМА.
Определения органной дисфункции перечислены в Приложении II к протоколу, загруженному на сайт ClinicalTrials.gov.
сайт.
|
1 год
|
|
Безрецидивная смертность
Временное ограничение: 1 год
|
Безрецидивная смертность описательно по сравнению с историческим контролем через 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 августа 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 апреля 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июня 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 марта 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 мая 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 мая 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Болезнь
- Гематологические заболевания
- Шок
- Анемия
- Тромбоцитопения
- Заболевания тромбоцитов крови
- Анемия, гемолитическая
- Уремия
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Синдром
- Сосудистые заболевания
- Тромботические микроангиопатии
- Полиорганная недостаточность
- Азотемия
- Гемолиз
- Гемолитико-уремический синдром
- Атипичный гемолитико-уремический синдром
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Дополнительные инактивирующие агенты
- Экулизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- 2018-7119C
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .