Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ekulitsumabi tromboottisen mikroangiopatian/epätyypillisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän hoitoon – liittyvään usean elimen toimintahäiriön oireyhtymään hematopoieettisten kantasolusiirtojen vastaanottajilla

keskiviikko 20. syyskuuta 2023 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Varhainen interventio ekulitsumabilla tromboottisen mikroangiopatian/epätyypilliseen hemolyyttiseen ureemiseen oireyhtymään (TMA/aHUS) liittyvän monielinhäiriöoireyhtymän (MODS) hoitoon hematopoieettisen kantasolusiirron (HCT) saajilla

Hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HCT) liittyvä tromboottinen mikroangiopatia (TMA) on vähän tutkittu HCT:n komplikaatio, joka vaikuttaa merkittävästi siirtoon liittyvään sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen. Tutkijat olettavat, että varhainen interventio komplementin salpaajalla ekulitsumabilla kaksinkertaistaa eloonjäämisen HCT:n saajilla, joilla on korkea riski TMA:ta verrattuna historiallisiin hoitamattomiin kontrolleihin. Optimaalinen ekulitsumabin annosteluaikataulu voidaan määrittää tälle populaatiolle ekulitsumabin farmakokineettisellä/farmakodynaamisella (PK/PD) testauksella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä kliininen tutkimus on prospektiivinen yksihaarainen monilaitostutkimus lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joille tehdään allogeeninen tai autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto ja jotka saavat varhaisessa vaiheessa ekulitsumabihoitoa TMA:hen liittyvien MODS:ien ehkäisemiseksi transplantaation jälkeen. Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on tutkia komplementtisalpaajan ekulitsumabin tehokkuutta HCT-saajilla, joilla on korkea riski TMA:ta, ja määrittää optimaalinen ekulitsumabin annostusohjelma TMA-potilaille PK/PD-tutkimuksilla. Kaikki potilaat saavat hoitoa painonsa perusteella 24 viikon ajan. Eloonjäämistä arvioidaan 6 kuukauden kuluttua TMA-diagnoosista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaiken ikäiset potilaat, joille tehdään allogeeninen tai autologinen HCT
  • Histologinen TMA-diagnoosi TAI kliininen TMA-diagnoosi ja korkean riskin sairauden piirteitä, mukaan lukien kohonnut plasman sC5b-9 yli laboratorionormaalin (≥244ng/ml) ja proteinuria mitattuna ≥30mg/dl proteiinia satunnaisessa virtsan analyysissä x2 tai proteiini/kreatiniini-suhde ≥ 1 mg/mg tai munuaiskorvaushoitoa saava potilas.
  • Vähimmäispaino ≥ 5 kg.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
  • Potilaat, joilla on ratkaisematon vakava Neisseria meningitides -infektio tai etenevä vakava infektio.
  • Potilaat, joilla on ADAMST13-aktiivisuustestillä määritetty TTP-diagnoosi <10 %.
  • Potilaat, joita on aiemmin hoidettu ekulitsumabilla tai muulla komplementin salpaajalla TMA:n vuoksi 60 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ekulitsumabi
Kaikki potilaat saavat ekulitsumabia painonsa perusteella 24 viikon ajan.
Lääke: Ekulitsumabi
Ekulitsumabi annetaan suonensisäisenä infuusiona (IV) 60 minuutin aikana. Annosmuoto on 300 mg:n kertakäyttöinen injektiopullo, joka sisältää 30 ml 10 mg/ml steriiliä, säilöntäaineetonta liuosta.
Muut nimet:
  • Soliris

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eloonjääminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Eloonjääminen 6 kuukauden kuluttua TMA-diagnoosin päivämäärästä
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elinten toimintahäiriöistä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on elinten toimintahäiriö 6 kuukauden kuluttua TMA-diagnoosista. Elinten toimintahäiriöiden määritelmät on lueteltu protokollan liitteessä II, joka on ladattu osoitteeseen ClinicalTrials.gov sivusto.
6 kuukautta
Elinten toimintahäiriöistä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Osallistujien määrä, joilla on elinten toimintahäiriö 1 vuoden kuluttua TMA-diagnoosista. Elinten toimintahäiriöiden määritelmät on lueteltu protokollan liitteessä II, joka on ladattu osoitteeseen ClinicalTrials.gov sivusto.
1 vuosi
Ei-relapse-kuolleisuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Ei-relapse-kuolleisuus verrattuna historiallisiin kontrolleihin 1 vuoden kohdalla
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Tutkijat

  • Päätutkija: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 3. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2018-7119C

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa