Ekulizumab a thromboticus mikroangiopátia/atipikus hemolitikus urémiás szindróma – társult többszörös szervi diszfunkció szindróma kezelésére hematopoietikus őssejt-transzplantált betegeknél
2023. szeptember 20. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Korai beavatkozás ekulizumabbal a thromboticus mikroangiopátia/atipikus hemolitikus urémiás szindróma (TMA/aHUS)-hoz kapcsolódó többszörös szervi diszfunkció szindróma (MODS) kezelésére vérképző őssejt-transzplantációban (HCT) részesülő betegeknél
A vérképző őssejt-transzplantációval (HCT) összefüggő thromboticus mikroangiopátia (TMA) a HCT alulvizsgált szövődménye, amely jelentősen befolyásolja a transzplantációval kapcsolatos morbiditást és mortalitást.
A kutatók azt feltételezik, hogy a komplementblokkoló ekulizumabbal végzett korai beavatkozás megduplázza a túlélést a magas kockázatú TMA-ban szenvedő HCT-recipienseknél, összehasonlítva a korábban nem kezelt kontrollokkal.
Az ekulizumab optimális adagolási rendje ennek a populációnak az ekulizumab farmakokinetikai/farmakodinamikai (PK/PD) vizsgálatával határozható meg.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a klinikai vizsgálat egy prospektív, egykarú, több intézményben végzett vizsgálat olyan allogén vagy autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáción átesett gyermekek és fiatal felnőttek körében, akik korai ekulizumab terápiát kapnak a transzplantáció utáni TMA-val összefüggő MODS megelőzésére.
E kutatási tanulmány célja a komplement-blokkoló eculizumab hatékonyságának vizsgálata magas kockázatú TMA-ban szenvedő HCT-recipienseknél, valamint optimális ekulizumab adagolási rend meghatározása a TMA-ban szenvedő HCT-recipiensek számára PK/PD vizsgálatok segítségével.
Minden beteg testsúlya alapján 24 héten keresztül kap terápiát.
A túlélést a TMA diagnózisától számított 6 hónap elteltével értékelik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
23
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen életkorú, allogén vagy autológ HCT-n áteső betegek
- Szövettani TMA-diagnózis VAGY klinikai TMA-diagnózis és magas kockázatú betegségjellemzők, beleértve a laboratóriumi normálérték fölé emelkedett plazma sC5b-9-értéket (≥244ng/ml) és proteinuriát, amelyet ≥30mg/dl fehérjeként mértek véletlenszerű vizeletvizsgálaton x2 vagy protein/kreatinin arányt ≥ 1 mg/mg vagy vesepótló kezelésben részesülő beteg.
- Minimális súly ≥ 5 kg.
Kizárási kritériumok:
- Ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer bármely összetevőjével szemben.
- Meg nem oldott súlyos Neisseria meningitides fertőzésben vagy progresszív súlyos fertőzésben szenvedő alanyok.
- Az ADAMST13 aktivitásteszt által meghatározott TTP diagnózisú betegek <10%.
- Azok a betegek, akiket korábban ekulizumabbal vagy más komplement-blokkolóval kezeltek TMA miatt a vizsgálati kezelés első adagját megelőző 60 napon belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ekulizumab
Minden beteg ekulizumabot kap testsúlyuk alapján 24 héten keresztül.
|
Az ekulizumabot intravénás infúzióban (IV) adják be 60 percen keresztül.
Az adagolási forma 300 mg-os egyszer használatos injekciós üveg, amely egyenként 30 ml 10 mg/ml-es steril, tartósítószer-mentes oldatot tartalmaz.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Túlélés
Időkeret: 6 hónap
|
Túlélés a TMA diagnózisának dátuma után 6 hónappal
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szervzavarban szenvedők száma
Időkeret: 6 hónap
|
A szervi diszfunkcióban szenvedő résztvevők száma 6 hónappal a TMA diagnózisa után.
A szervi diszfunkció definíciói a ClinicalTrials.gov webhelyre feltöltött II. függelékben találhatók.
webhely.
|
6 hónap
|
|
Szervzavarban szenvedők száma
Időkeret: 1 év
|
Szervműködési zavarban szenvedő résztvevők száma 1 évvel a TMA diagnózisa után.
A szervi diszfunkció definíciói a ClinicalTrials.gov webhelyre feltöltött II. függelékben találhatók.
webhely.
|
1 év
|
|
Nem visszaeső mortalitás
Időkeret: 1 év
|
A nem relapszusos mortalitás leíró módon összehasonlítva a korábbi kontrollokkal 1 év után
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. augusztus 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. április 4.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. március 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. május 4.
Első közzététel (Tényleges)
2018. május 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. szeptember 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 20.
Utolsó ellenőrzés
2023. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Betegség
- Hematológiai betegségek
- Sokk
- Anémia
- Thrombocytopenia
- Vérlemezke-rendellenességek
- Vérszegénység, hemolitikus
- Uremia
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Urogenitális betegségek
- Férfi urogenitális betegségek
- Szindróma
- Érrendszeri betegségek
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Több szervi elégtelenség
- Azotemia
- Hemolízis
- Hemolitikus-urémiás szindróma
- Atípusos hemolitikus urémiás szindróma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Inaktiváló szerek kiegészítése
- Ekulizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2018-7119C
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .