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Eculizumab zur Behandlung von thrombotischer Mikroangiopathie/atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom – assoziiertem multiplem Organdysfunktionssyndrom bei Empfängern von hämatopoetischen Stammzelltransplantationen

20. September 2023 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Frühzeitige Intervention mit Eculizumab zur Behandlung von thrombotischer Mikroangiopathie/atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (TMA/aHUS)-assoziiertem multiplem Organdysfunktionssyndrom (MODS) bei Empfängern von hämatopoetischen Stammzelltransplantationen (HCT).

Die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT)-assoziierte thrombotische Mikroangiopathie (TMA) ist eine wenig untersuchte Komplikation der HCT, die die transplantationsbedingte Morbidität und Mortalität signifikant beeinflusst. Die Forscher gehen von der Hypothese aus, dass eine frühzeitige Intervention mit dem Komplementblocker Eculizumab das Überleben bei HCT-Empfängern mit Hochrisiko-TMA im Vergleich zu historischen unbehandelten Kontrollen verdoppeln wird. Ein optimales Eculizumab-Dosierungsschema kann für diese Population durch pharmakokinetische/pharmakodynamische (PK/PD)-Tests von Eculizumab bestimmt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese klinische Studie ist eine prospektive einarmige multiinstitutionelle Studie an Kindern und jungen Erwachsenen, die sich einer allogenen oder autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen und eine frühzeitige Therapie mit Eculizumab erhalten, um TMA-assoziierte MODS nach der Transplantation zu verhindern. Der Zweck dieser Forschungsstudie ist die Untersuchung der Wirksamkeit des Komplementblockers Eculizumab bei HCT-Empfängern mit Hochrisiko-TMA und die Bestimmung des optimalen Eculizumab-Dosierungsschemas für HCT-Empfänger mit TMA unter Verwendung von PK/PD-Studien. Alle Patienten erhalten 24 Wochen lang eine gewichtsabhängige Therapie. Das Überleben wird 6 Monate nach der TMA-Diagnose beurteilt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten jeden Alters, die sich einer allogenen oder autologen HCT unterziehen
  • Histologische TMA-Diagnose ODER klinische TMA-Diagnose und Hochrisiko-Krankheitsmerkmale, einschließlich erhöhtem Plasma-sC5b-9 über dem Labornormalwert (≥ 244 ng/ml) und Proteinurie, gemessen als ≥ 30 mg/dL Protein bei zufälliger Urinanalyse x2 oder Protein/Kreatinin-Verhältnis ≥ 1 mg/mg oder Patienten, die eine Nierenersatztherapie erhalten.
  • Mindestgewicht ≥ 5kg.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Studienmedikation.
  • Patienten mit ungelöster schwerer Neisseria-Meningitis-Infektion oder fortschreitender schwerer Infektion.
  • Patienten mit TTP-Diagnose gemäß ADAMST13-Aktivitätstest < 10 %.
  • Patienten, die zuvor innerhalb der 60 Tage vor der ersten Dosis der Studienbehandlung mit Eculizumab oder einem anderen Komplementblocker für TMA behandelt wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab
Alle Patienten erhalten 24 Wochen lang Eculizumab basierend auf ihrem Gewicht.
Arzneimittel: Eculizumab
Eculizumab wird als intravenöse Infusion (IV) über 60 Minuten verabreicht. Die Darreichungsform besteht aus 300-mg-Durchstechflaschen zum einmaligen Gebrauch, die jeweils 30 ml einer sterilen, konservierungsmittelfreien 10-mg/ml-Lösung enthalten.
Andere Namen:
  • Soliris

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben
Zeitfenster: 6 Monate
Überleben 6 Monate nach dem Datum der TMA-Diagnose
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Organfunktionsstörungen
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Organfunktionsstörungen 6 Monate nach der TMA-Diagnose. Definitionen von Organdysfunktionen sind im Anhang II des Protokolls aufgeführt, der auf ClinicalTrials.gov hochgeladen wird Website.
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Organfunktionsstörungen
Zeitfenster: 1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit Organfunktionsstörungen 1 Jahr nach der TMA-Diagnose. Definitionen von Organdysfunktionen sind im Anhang II des Protokolls aufgeführt, der auf ClinicalTrials.gov hochgeladen wird Website.
1 Jahr
Mortalität ohne Rückfall
Zeitfenster: 1 Jahr
Nicht-Rückfall-Mortalität im deskriptiven Vergleich mit historischen Kontrollen nach einem Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ermittler

  • Hauptermittler: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. August 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2018-7119C

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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