- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03518203
Eculizumab para tratar la microangiopatía trombótica/síndrome urémico hemolítico atípico asociado al síndrome de disfunción multiorgánica en receptores de trasplantes de células madre hematopoyéticas
20 de septiembre de 2023 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Intervención temprana con eculizumab para tratar la microangiopatía trombótica/síndrome urémico hemolítico atípico (TMA/aHUS) asociado al síndrome de disfunción orgánica múltiple (MODS) en receptores de trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT)
La microangiopatía trombótica (MAT) asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (TCH) es una complicación poco estudiada del TCH que afecta significativamente la morbilidad y la mortalidad relacionadas con el trasplante.
Los investigadores plantean la hipótesis de que la intervención temprana con el bloqueador del complemento eculizumab duplicará la supervivencia en los receptores de TCH con MAT de alto riesgo, en comparación con los controles históricos no tratados.
Se puede determinar un programa de dosificación óptimo de eculizumab para esta población a través de pruebas farmacocinéticas/farmacodinámicas (PK/PD) de eculizumab.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo clínico es un estudio prospectivo multiinstitucional de un solo brazo en niños y adultos jóvenes que se someten a un trasplante alogénico o autólogo de células madre hematopoyéticas que recibirán una terapia temprana con eculizumab para prevenir el MODS asociado a MAT después del trasplante.
El propósito de este estudio de investigación es examinar la eficacia del bloqueador del complemento eculizumab en receptores de HCT con MAT de alto riesgo y determinar el régimen de dosificación óptimo de eculizumab para receptores de HCT con MAT mediante estudios PK/PD.
Todos los pacientes recibirán terapia en función de su peso durante 24 semanas.
La supervivencia se evaluará a los 6 meses desde el diagnóstico de MAT.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
23
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de cualquier edad sometidos a TCH alogénico o autólogo
- Diagnóstico histológico de MAT O diagnóstico clínico de MAT y presentación con características de la enfermedad de alto riesgo que incluyen niveles elevados de sC5b-9 en plasma por encima del valor normal de laboratorio (≥244 ng/ml) y proteinuria medida como ≥30 mg/dl de proteína en un análisis de orina aleatorio x2 o relación proteína/creatinina ≥ 1 mg/mg o paciente que recibe terapia de reemplazo renal.
- Peso mínimo de ≥ 5 kg.
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida a cualquier componente del medicamento del estudio.
- Sujetos con infección grave por meningitis por Neisseria no resuelta o infección grave progresiva.
- Pacientes con diagnóstico de TTP según lo definido por la prueba de actividad ADAMST13 <10%.
- Pacientes tratados previamente con eculizumab u otro bloqueador del complemento para MAT dentro de los 60 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Eculizumab
Todos los pacientes recibirán eculizumab en función de su peso durante 24 semanas.
|
Eculizumab se administrará como infusión intravenosa (IV) durante 60 minutos.
La forma de dosificación será viales de un solo uso de 300 mg, cada uno con 30 ml de solución estéril sin conservantes de 10 mg/ml.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Supervivencia
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Supervivencia a los 6 meses después de la fecha de diagnóstico de MAT
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de participantes con disfunción orgánica
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Número de participantes con disfunción orgánica a los 6 meses después del diagnóstico de MAT.
Las definiciones de disfunción orgánica se enumeran en el Apéndice II del protocolo subido a ClinicalTrials.gov.
sitio.
|
6 meses
|
Número de participantes con disfunción orgánica
Periodo de tiempo: 1 año
|
Número de participantes con disfunción orgánica 1 año después del diagnóstico de MAT.
Las definiciones de disfunción orgánica se enumeran en el Apéndice II del protocolo subido a ClinicalTrials.gov.
sitio.
|
1 año
|
Mortalidad sin recaída
Periodo de tiempo: 1 año
|
Mortalidad sin recaída comparada descriptivamente con controles históricos al año
|
1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sonata Jodele, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de agosto de 2018
Finalización primaria (Actual)
4 de abril de 2022
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de marzo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de mayo de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
8 de mayo de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Choque
- Anemia
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Anemia Hemolítica
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- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Síndrome
- Enfermedades Vasculares
- Microangiopatías trombóticas
- Fallo multiorgánico
- Azotemia
- Hemólisis
- Síndrome urémico hemolítico
- Síndrome Urémico Hemolítico Atípico
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Eculizumab
Otros números de identificación del estudio
- 2018-7119C
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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