ゴーシェ病IIIB型に対するエリグルスタット
2022年9月13日 更新者：National Taiwan University Hospital
III型ゴーシェ病患者におけるCerdelgaとCerezymeの併用使用における安全性と軟部組織疾患に対する有効性の評価。
III型ゴーシェ病患者におけるCerdelgaとCerezymeの併用における安全性と軟部組織疾患に対する有効性の評価。
調査の概要
詳細な説明
- これは 3 年間の研究であり、この研究の登録期間は 24 か月です。
- 参加者は治験薬を受け取る必要があります:Cerdelga.(Cerdelga 21mg、42mg、84mgのカプセルがあります。)
- 参加者は、Cerdelga を受け取る前、および Cerdelga を受け取ってから 2 週間、1、3、6、12、18、および 24 か月後に、病院に戻って治験薬を受け取り、ゴーシェ関連バイオマーカー検査を受ける必要があります。
- 参加者は、有害事象が発生したかどうかを通知する必要があります。
- 治験責任医師は、治療開始から 1 か月後に参加者に有害事象が発生した場合、電話でフォローアップします。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Taipei、台湾、10041
- National Taiwan University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 低B-グルコセレブロシダーゼ欠損症およびGBA変異により診断されたゴーシェ病患者。
- 参加者は登録時に少なくとも6歳です。
- 少なくとも 3 か月間は、Cerezyme の投与量が安定しています。
- リンパ節腫脹の存在。
- -患者（および/またはその親/法定後見人）は参加する意思があり、署名されたインフォームドコンセントを提供できます。
除外基準:
- 参加者は CYP2D6 超高速代謝者です。
- 参加者は、登録後 3 か月以内にゴーシェ病の基質減少療法を受けていました。
- 参加者は、心血管（特に不整脈）、腎臓、肝臓、肺、内分泌障害、低カリウム血症、または研究結果を混乱させる可能性のある低マグネシウム血症を含む、GD以外の臨床的に重要な疾患を患っていました。
- -参加者は妊娠中または授乳中です。
- 参加者は Cerdelga に対するアレルギーがあることが知られています。
- 参加者は、CYP2D6 または CYP3A 活性を強く阻害する薬物を使用します。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験ケース_エイグルスタット
通常の ERT に加えて、患者は 24 か月間 Eiglustat を服用する必要があります。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：情報同意書による登録日から24か月または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで。
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患者の有害事象の数。
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情報同意書による登録日から24か月または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ゴーシェ関連バイオマーカー検査の評価 :CCL18 (30% 減少)
時間枠：ベースライン、Cerdelga の投与後 1、3、6、12、18 および 24 か月。
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ゴーシェ病 I 型バイオマーカーの測定: 血漿中の CCL18(ng/ml)。
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ベースライン、Cerdelga の投与後 1、3、6、12、18 および 24 か月。
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ゴーシェ関連バイオマーカー検査の評価 :Lyso GL1(30%減少)
時間枠：ベースライン、Cerdelga の投与後 1、3、6、12、18 および 24 か月。
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ゴーシェ病I型バイオマーカーの測定：血漿中Lyso GL1 (ng/mL)
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ベースライン、Cerdelga の投与後 1、3、6、12、18 および 24 か月。
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ゴーシェ関連バイオマーカー検査の評価：キトトリオシダーゼ（30％減少）
時間枠：ベースライン、Cerdelga の投与後 1、3、6、12、18 および 24 か月。
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ゴーシェ病 I 型バイオマーカーの測定: 血漿中のキトトリオシダーゼ (nmol/ml/h)。
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ベースライン、Cerdelga の投与後 1、3、6、12、18 および 24 か月。
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リンパ節腫脹の症状の変化。
時間枠：情報同意書による登録日から24か月または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで。
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医師はリンパ節腫脹のサイズ、位置、数などのリンパ節腫脹に細心の注意を払い、触診および放射線検査 (MRI 検査) によって評価します。
リンパ節腫脹の合計サイズは、「合計サイズ」cm^3 として 1 つのレポートにまとめられます。
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情報同意書による登録日から24か月または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで。
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薬物動態
時間枠：血漿濃度-時間データは、投与前（投与前30分以内）および1回目の投与後1、2、6、12、26、36時間、および1、3、6、12、18、および24か月で取得されますその後。
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経時的なエリグルスタット血漿濃度
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血漿濃度-時間データは、投与前（投与前30分以内）および1回目の投与後1、2、6、12、26、36時間、および1、3、6、12、18、および24か月で取得されますその後。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D、National Taiwan University Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月23日
一次修了 (実際)
2020年9月11日
研究の完了 (実際)
2020年9月11日
試験登録日
最初に提出
2018年3月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月7日
最初の投稿 (実際)
2018年5月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年9月13日
最終確認日
2021年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 201612250MIPB
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。