Eliglustat en la enfermedad de Gaucher tipo IIIB
13 de septiembre de 2022 actualizado por: National Taiwan University Hospital
Evaluación de la seguridad en el uso combinado de Cerdelga y Cerezyme en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo III y la eficacia en enfermedades de tejidos blandos.
Evaluación de la seguridad en el uso combinado de Cerdelga y Cerezyme en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo III y la eficacia en enfermedades de tejidos blandos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
- Este es un estudio de 3 años y el tiempo de inscripción de este estudio es de 24 meses.
- Los participantes han de recibir el agente investigador:Cerdelga.(Cerdelga tienen cápsulas de 21 mg, 42 mg y 84 mg.)
- Los participantes deben volver al hospital y recibir el agente en investigación y realizar la prueba de biomarcadores relacionados con Gaucher antes de recibir Cerdelga, y 2 semanas, 1, 3, 6, 12, 18 y 24 meses después de recibir Cerdelga.
- Los participantes deben informar si ocurrieron eventos adversos.
- Los investigadores harán un seguimiento por teléfono si ocurrieron eventos adversos en los participantes después de un mes de comenzar el tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Taipei, Taiwán, 10041
- National Taiwan University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con enfermedad de Gaucher diagnosticados por deficiencia baja de B-glucocerebrosidasa y mutación GBA.
- El participante tiene al menos 6 años de edad al momento de la inscripción.
- En dosis estables de Cerezyme durante al menos 3 meses.
- Presencia de adenopatías.
- El paciente (y/o su padre/tutor legal) está dispuesto a participar y puede proporcionar un consentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión:
- El participante es metabolizador ultrarrápido CYP2D6.
- El participante había recibido terapia de reducción de sustrato para la enfermedad de Gaucher dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción.
- El participante padecía cualquier enfermedad clínicamente significativa distinta de la EG, incluidas enfermedades cardiovasculares (especialmente arritmia), renal, hepática, pulmonar, endocrinopatía, hipopotasemia o hipomagnesemia que pudieran confundir el resultado del estudio.
- La participante está embarazada o lactando.
- Se sabe que el participante es alérgico a la Cerdelga.
- El participante usa medicamentos que inhiben fuertemente la actividad de CYP2D6 o CYP3A.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Caso Experimental_Eiglustat
Además de la ERT regular, los pacientes también deben tomar Eiglustat durante 24 meses.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inscripción con el formulario de consentimiento informado hasta los 24 meses o la fecha de la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
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Número de eventos adversos en pacientes.
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Desde la fecha de inscripción con el formulario de consentimiento informado hasta los 24 meses o la fecha de la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de la prueba de biomarcadores relacionados con Gaucher: CCL18 (disminución del 30%)
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3, 6, 12, 18 y 24 meses después de recibir Cerdelga.
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Medida de biomarcadores de la enfermedad de Gaucher tipo I: CCL18 (ng/ml) en plasma.
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Línea base, 1, 3, 6, 12, 18 y 24 meses después de recibir Cerdelga.
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Evaluación de la prueba de biomarcadores relacionados con Gaucher: Lyso GL1 (disminución del 30%)
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3, 6, 12, 18 y 24 meses después de recibir Cerdelga.
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Medida de biomarcadores de la enfermedad de Gaucher tipo I: Lyso GL1 (ng/mL) en plasma
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Línea base, 1, 3, 6, 12, 18 y 24 meses después de recibir Cerdelga.
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Evaluación de la prueba de biomarcadores relacionados con Gaucher: quitotriosidasa (disminución del 30 %)
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3, 6, 12, 18 y 24 meses después de recibir Cerdelga.
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Medida de los biomarcadores de la enfermedad de Gaucher tipo I: quitotriosidasa (nmol/ml/h) en plasma.
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Línea base, 1, 3, 6, 12, 18 y 24 meses después de recibir Cerdelga.
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Cambio en las manifestaciones de linfadenopatía.
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inscripción con el formulario de consentimiento informado hasta los 24 meses o la fecha de la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
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El médico prestará mucha atención a la linfadenopatía, incluido el tamaño, la ubicación y la cantidad de ganglios linfáticos agrandados, la evaluará mediante palpación y radiológica (examen de resonancia magnética).
El tamaño total de la linfadenopatía se combinará en un informe como "Tamaño total" cm^3.
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Desde la fecha de inscripción con el formulario de consentimiento informado hasta los 24 meses o la fecha de la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
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Farmacocinética
Periodo de tiempo: Los datos de concentración plasmática-tiempo se obtendrán antes de la dosis (dentro de los 30 minutos anteriores a la dosificación) y 1, 2, 6, 12, 26, 36 horas después de la primera dosis y 1, 3, 6, 12, 18 y 24 meses. después de eso.
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Concentración plasmática de eliglustat a lo largo del tiempo
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Los datos de concentración plasmática-tiempo se obtendrán antes de la dosis (dentro de los 30 minutos anteriores a la dosificación) y 1, 2, 6, 12, 26, 36 horas después de la primera dosis y 1, 3, 6, 12, 18 y 24 meses. después de eso.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de abril de 2018
Finalización primaria (Actual)
11 de septiembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
11 de septiembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de marzo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
9 de mayo de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de septiembre de 2022
Última verificación
1 de enero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Gaucher
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Eliglustat
Otros números de identificación del estudio
- 201612250MIPB
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .