Eliglustaatti Gaucherin taudin tyypin IIIB hoidossa
tiistai 13. syyskuuta 2022 päivittänyt: National Taiwan University Hospital
Cerdelgan ja Cerezymen yhdistelmäkäytön turvallisuuden arviointi tyypin III Gaucherin tautia sairastavilla potilailla ja tehokkuus pehmytkudossairauksissa.
Cerdelgan ja Cerezymen yhdistelmäkäytön turvallisuuden arviointi tyypin III Gaucher'n tautia sairastavilla potilailla ja tehon pehmytkudossairauksissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
- Tämä on 3-vuotinen tutkimus ja tämän tutkimuksen ilmoittautumisaika on 24 kuukautta.
- Osallistujien on vastaanotettava tutkimusagentti: Cerdelga.(Cerdelga on 21 mg, 42 mg ja 84 mg kapseli.)
- Osallistujien on palattava sairaalaan ja vastaanotettava tutkittava aine ja suoritettava Gaucherin biomarkkeritesti ennen Cerdelgan saamista ja 2 viikkoa, 1, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta Cerdelgan saamisen jälkeen.
- Osallistujien on ilmoitettava, jos haittatapahtumia on sattunut.
- Tutkijat seuraavat puhelimitse mahdollisia haittatapahtumia osallistujille kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Gaucherin tautia potilaat, joilla on diagnosoitu alhainen B-glukoserebrosidaasipuutos ja GBA-mutaatio.
- Osallistuja on ilmoittautuessaan vähintään 6-vuotias.
- Vakaalla Cerezyme-annoksella vähintään 3 kuukauden ajan.
- Lymfadenopatian esiintyminen.
- Potilas (ja/tai hänen vanhempansa/laillinen huoltajansa) on halukas osallistumaan ja pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja on CYP2D6:n erittäin nopea metaboloija.
- Osallistuja oli saanut Gaucher'n taudin substraattia vähentävää hoitoa 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
- Osallistujalla oli jokin muu kliinisesti merkittävä sairaus kuin GD, mukaan lukien kardiovaskulaarinen (erityisesti rytmihäiriö), munuais-, maksa-, keuhko-, endokrinopatia, hypokalemia tai hypomagnesemia, jotka voivat sekoittaa tutkimustuloksen.
- Osallistuja on raskaana tai imettää.
- Osallistujan tiedetään olevan allerginen Cerdelgalle.
- Osallistuja käyttää lääkkeitä, jotka estävät voimakkaasti CYP2D6- tai CYP3A-toimintaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen tapaus_Eiglustat
Tavallisen ERT-hoidon lisäksi potilaiden on otettava Eiglustatia 24 kuukauden ajan.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä tietosuostumuslomakkeella 24 kuukauteen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään saakka, sen mukaan, kumpi tuli ensin.
|
Potilaiden haittatapahtumien määrä.
|
Ilmoittautumispäivästä tietosuostumuslomakkeella 24 kuukauteen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään saakka, sen mukaan, kumpi tuli ensin.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Gaucheriin liittyvän biomarkkeritestin arviointi: CCL18 (30 % lasku)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta Cerdelgan saamisen jälkeen.
|
Gaucherin taudin tyypin I biomarkkereiden mittaus: CCL18 (ng/ml) plasmassa.
|
Lähtötilanne, 1, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta Cerdelgan saamisen jälkeen.
|
|
Gaucheriin liittyvän biomarkkeritestin arviointi: Lyso GL1 (30 % lasku)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta Cerdelgan saamisen jälkeen.
|
Gaucherin taudin tyypin I biomarkkerien mittaus: Lyso GL1 (ng/ml) plasmassa
|
Lähtötilanne, 1, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta Cerdelgan saamisen jälkeen.
|
|
Gaucheriin liittyvien biomarkkeritestien arviointi: Kitotriosidaasi (30 % lasku)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta Cerdelgan saamisen jälkeen.
|
Gaucherin taudin tyypin I biomarkkerien mittaus: Kitotriosidaasi (nmol/ml/h) plasmassa.
|
Lähtötilanne, 1, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta Cerdelgan saamisen jälkeen.
|
|
Muutos lymfadenopatian ilmenemismuodoissa.
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä tietosuostumuslomakkeella 24 kuukauteen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään saakka, sen mukaan, kumpi tuli ensin.
|
Lääkäri kiinnittää erityistä huomiota lymfadenopatiaan, mukaan lukien laajentuneiden imusolmukkeiden kokoon, sijaintiin ja lukumäärään, arvioiden tunnustelun ja radiologisen (MRI-tutkimuksen) avulla.
Lympadenopatian kokonaiskoko yhdistetään yhdeksi raportiksi nimellä "Kokonaiskoko" cm^3.
|
Ilmoittautumispäivästä tietosuostumuslomakkeella 24 kuukauteen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään saakka, sen mukaan, kumpi tuli ensin.
|
|
Farmakokinetiikka
Aikaikkuna: Plasman pitoisuus-aikatiedot saadaan ennen annosta (30 minuutin sisällä ennen annosta) ja 1, 2, 6, 12, 26, 36 tuntia ensimmäisen annoksen jälkeen ja 1, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta. sen jälkeen.
|
Eliglustaatin plasmapitoisuus ajan myötä
|
Plasman pitoisuus-aikatiedot saadaan ennen annosta (30 minuutin sisällä ennen annosta) ja 1, 2, 6, 12, 26, 36 tuntia ensimmäisen annoksen jälkeen ja 1, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta. sen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. huhtikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. toukokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 9. toukokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 15. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. syyskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Eliglustaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 201612250MIPB
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .