Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Eliglustat på Gauchers sjukdom typ IIIB

13 september 2022 uppdaterad av: National Taiwan University Hospital

Utvärdering av säkerheten vid kombinationsanvändning av Cerdelga och Cerezyme hos patienter med Gauchers sjukdom typ III och effekten på mjukdelssjukdomar.

Utvärdering av säkerheten vid kombinationsanvändning av Cerdelga och Cerezyme hos patienter med Gauchers sjukdom typ III och effekten på mjukdelssjukdomar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

  • Detta är en 3-årig studie och inskrivningstiden för denna studie är 24 månader.
  • Deltagarna måste ta emot undersökningsagenten: Cerdelga.(Cerdelga har 21 mg, 42 mg och 84 mg kapsel.)
  • Deltagarna måste gå tillbaka till sjukhuset och ta emot undersökningsmedlet och ta Gaucher-relaterade biomarkörtest innan de får Cerdelga och 2 veckor, 1, 3, 6, 12, 18 och 24 månader efter att de fått Cerdelga.
  • Deltagarna måste informera om några oönskade händelser inträffat.
  • Utredarna kommer att följa upp per telefon om biverkningar inträffat hos deltagarna efter en månads start av behandlingen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med Gauchers sjukdom diagnostiserade med låg B-glukocerebrosidasbrist och GBA-mutation.
  • Deltagaren är minst 6 år vid tidpunkten för anmälan.
  • Under stabil Cerezyme-dosering i minst 3 månader.
  • Förekomst av lymfadenopati.
  • Patienten (och/eller deras förälder/vårdnadshavare) är villig att delta och kan ge undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren är CYP2D6 ultrasnabb metaboliserare.
  • Deltagaren hade fått substratreduktionsterapi för Gauchers sjukdom inom 3 månader efter inskrivningen.
  • Deltagaren hade någon annan kliniskt signifikant sjukdom än GD, inklusive kardiovaskulär (särskilt arytmi), njur-, lever-, lung-, endokrinopati, hypokalemi eller hypomagnesemi som kan förvirra studieresultatet.
  • Deltagaren är gravid eller ammar.
  • Deltagaren är känd för att vara allergisk mot Cerdelga.
  • Deltagaren använder läkemedel som kraftigt hämmar CYP2D6- eller CYP3A-aktivitet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentellt fall_Eiglustat
Förutom vanlig ERT behöver patienterna också ta Eiglustat i 24 månader.
Läkemedel: Eliglustat
  1. Detta är en 3-årig studie och inskrivningstiden för denna studie är 24 månader.
  2. Deltagarna måste ta emot utredningsagenten Cerdelga
  3. Deltagarna måste gå tillbaka till sjukhuset och ta emot undersökningsmedlet och ta testet innan de får Cerdelga och 2 veckor, 1, 3, 6, 12, 18 och 24 månader efter att de fått Cerdelga.
  4. IMP-administrationsmetod: Cerdelga har 21 mg, 42 mg och 84 mg kapslar.
  5. Inget behov av fasta före användning, men kan inte ta med grapefruktjuice.
  6. Fem ml blod och 10 ml urin ska tas innan du får Cerdelga och 1, 3, 6, 12, 18 och 24 månader efter att du fått Cerdelga för Gaucher-relaterade biomarkörtest.
Andra namn:
  • Cerdelga

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Från registreringsdatum med informationssamtyckesformulär till 24 månader eller dödsdatum oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först.
Antal biverkningar hos patienter.
Från registreringsdatum med informationssamtyckesformulär till 24 månader eller dödsdatum oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömning av Gaucher-relaterade biomarkörtest: CCL18 (30 % minskning)
Tidsram: Baslinje, 1,3,6,12,18 och 24 månader efter att ha fått Cerdelga.
Mått på Gauchers sjukdom typ I biomarkörer: CCL18(ng/ml) i plasma.
Baslinje, 1,3,6,12,18 och 24 månader efter att ha fått Cerdelga.
Bedömning av Gaucher-relaterade biomarkörtest: Lyso GL1 (30 % minskning)
Tidsram: Baslinje, 1,3,6,12,18 och 24 månader efter att ha fått Cerdelga.
Mått på biomarkörer för Gauchers sjukdom typ I: Lyso GL1 (ng/ml) i plasma
Baslinje, 1,3,6,12,18 och 24 månader efter att ha fått Cerdelga.
Bedömning av Gaucher-relaterade biomarkörtest: Chitotriosidas (30 % minskning)
Tidsram: Baslinje, 1,3,6,12,18 och 24 månader efter att ha fått Cerdelga.
Mått på biomarkörer för Gauchers sjukdom typ I: Chitotriosidas (nmol/ml/h) i plasma.
Baslinje, 1,3,6,12,18 och 24 månader efter att ha fått Cerdelga.
Förändring i lymfadenopati manifestationer.
Tidsram: Från registreringsdatum med informationssamtyckesformulär till 24 månader eller dödsdatum oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först.
Läkaren kommer att ägna stor uppmärksamhet åt lymfadenopatin inklusive storlek, placering och antal förstorade lymfkörtlar, utvärdera genom palpation och radiologisk (MRT-undersökning). Den totala storleken på lymfadenopatin kommer att kombineras till en rapport som "Total storlek" cm^3.
Från registreringsdatum med informationssamtyckesformulär till 24 månader eller dödsdatum oavsett orsak, beroende på vilket som inträffade först.
Farmakokinetik
Tidsram: Plasmakoncentration-tidsdata kommer att erhållas före dosering (inom 30 minuter före dosering) och 1, 2, 6, 12, 26, 36 timmar efter den första doseringen och 1,3,6,12,18 och 24 månader därefter.
Eliglustat plasmakoncentration över tid
Plasmakoncentration-tidsdata kommer att erhållas före dosering (inom 30 minuter före dosering) och 1, 2, 6, 12, 26, 36 timmar efter den första doseringen och 1,3,6,12,18 och 24 månader därefter.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Samarbetspartners

Sanofi

Utredare

  • Huvudutredare: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 april 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

11 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

11 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2018

Första postat (Faktisk)

9 maj 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 september 2022

Senast verifierad

1 januari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201612250MIPB

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Gauchers sjukdom, typ III

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera