Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eliglustat na Gaucherovu chorobu typu IIIB

13. září 2022 aktualizováno: National Taiwan University Hospital

Hodnocení bezpečnosti při kombinovaném použití Cerdelga a Cerezyme u pacientů s Gaucherovou chorobou typu III a účinnosti na onemocnění měkkých tkání.

Hodnocení bezpečnosti při kombinovaném použití Cerdelga a Cerezyme u pacientů s Gaucherovou chorobou typu III a účinnosti na onemocnění měkkých tkání.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

  • Jedná se o 3leté studium a doba zápisu tohoto studia je 24 měsíců.
  • Účastníci musí obdržet vyšetřovacího agenta:Cerdelga.(Cerdelga mají 21 mg, 42 mg a 84 mg tobolku.)
  • Účastníci se musí vrátit do nemocnice a dostat vyšetřujícího agenta a podstoupit Gaucherův test biomarkerů před podáním Cerdelgy a 2 týdny, 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po podání Cerdelgy.
  • Účastníci musí informovat, pokud se vyskytly nějaké nežádoucí události.
  • Vyšetřovatelé budou telefonicky sledovat, pokud se u účastníků po jednom měsíci zahájení léčby vyskytnou nežádoucí příhody.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s Gaucherovou chorobou diagnostikovaní nízkým deficitem B-glukocerebrozidázy a mutací GBA.
  • Účastníkovi je v době zápisu minimálně 6 let.
  • Při stabilním dávkování Cerezyme po dobu nejméně 3 měsíců.
  • Přítomnost lymfadenopatie.
  • Pacient (a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce) je ochoten se zúčastnit a je schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníkem je ultrarychlý metabolizátor CYP2D6.
  • Účastník podstoupil léčbu Gaucherovou chorobou redukující substrát do 3 měsíců od zařazení.
  • Účastník měl jakékoli klinicky významné onemocnění jiné než GD, včetně kardiovaskulárního (zejména arytmie), ledvin, jater, plic, endokrinopatie, hypokalemie nebo hypomagnezémie, které může zkreslit výsledek studie.
  • Účastnice je těhotná nebo kojící.
  • Je známo, že účastník je alergický na Cerdelgu.
  • Účastník užívá léky, které silně inhibují aktivitu CYP2D6 nebo CYP3A.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální případ_Eiglustat
Kromě pravidelné ERT musí pacienti také užívat Eiglustat po dobu 24 měsíců.
Lék: Eliglustat
  1. Jedná se o 3leté studium a doba zápisu tohoto studia je 24 měsíců.
  2. Účastníci musí přijmout vyšetřovacího agenta Cerdelgu
  3. Účastníci se musí vrátit do nemocnice a přijmout vyšetřujícího agenta a podstoupit test před obdržením Cerdelgy a 2 týdny, 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po obdržení Cerdelgy.
  4. Způsob podání IMP: Cerdelga má 21 mg, 42 mg a 84 mg tobolku.
  5. Před použitím není třeba půst, ale nelze jej užívat s grapefruitovou šťávou.
  6. Před podáním Cerdelgy je třeba odebrat 5 ml krve a 10 ml moči a 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po podání Cerdelgy na test biomarkerů souvisejících s Gaucherem.
Ostatní jména:
  • Cerdelga

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Ode dne registrace s formulářem souhlasu s informacemi do 24 měsíců nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve.
Počet nežádoucích účinků u pacientů.
Ode dne registrace s formulářem souhlasu s informacemi do 24 měsíců nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnocení testu biomarkerů souvisejících s Gaucherem: CCL18 (30% pokles)
Časové okno: Výchozí stav, 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po podání Cerdelgy.
Měření biomarkerů Gaucherovy choroby I. typu: CCL18(ng/ml) v plazmě.
Výchozí stav, 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po podání Cerdelgy.
Vyhodnocení testu biomarkerů souvisejících s Gaucherem: Lyso GL1 (30% pokles)
Časové okno: Výchozí stav, 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po podání Cerdelgy.
Měření biomarkerů Gaucherovy choroby typu I: Lyso GL1 (ng/ml) v plazmě
Výchozí stav, 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po podání Cerdelgy.
Vyhodnocení testu biomarkerů souvisejících s Gaucherem:Chitotriosidáza (30% pokles)
Časové okno: Výchozí stav, 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po podání Cerdelgy.
Měření biomarkerů Gaucherovy choroby typu I:Chitotriosidáza (nmol/ml/h) v plazmě.
Výchozí stav, 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po podání Cerdelgy.
Změna projevů lymfadenopatie.
Časové okno: Ode dne registrace s formulářem souhlasu s informacemi do 24 měsíců nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve.
Lékař bude věnovat pozornost lymfadenopatii včetně velikosti, lokalizace a počtu zvětšených lymfatických uzlin, zhodnotí ji palpací a radiologicky (MRI vyšetření). Celková velikost lymfadenopatie bude sloučena do jedné zprávy jako "Celková velikost" cm^3.
Ode dne registrace s formulářem souhlasu s informacemi do 24 měsíců nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve.
Farmakokinetika
Časové okno: Údaje o plazmatické koncentraci v čase budou získány před podáním dávky (do 30 minut před podáním dávky) a 1, 2, 6, 12, 26, 36 hodin po první dávce a 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsících poté.
Plazmatická koncentrace eliglustatu v čase
Údaje o plazmatické koncentraci v čase budou získány před podáním dávky (do 30 minut před podáním dávky) a 1, 2, 6, 12, 26, 36 hodin po první dávce a 1, 3, 6, 12, 18 a 24 měsících poté.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Taiwan University Hospital

Spolupracovníci

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

11. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

11. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. září 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201612250MIPB

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit