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Eliglustat bei der Gaucher-Krankheit Typ IIIB

13. September 2022 aktualisiert von: National Taiwan University Hospital

Bewertung der Sicherheit bei der kombinierten Anwendung von Cerdelga und Cerezyme bei Patienten mit Typ-III-Gaucher-Krankheit und der Wirksamkeit bei Weichteilerkrankungen.

Bewertung der Sicherheit bei der kombinierten Anwendung von Cerdelga und Cerezyme bei Patienten mit Typ-III-Gaucher-Krankheit und der Wirksamkeit bei Weichteilerkrankungen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

  • Dies ist eine 3-Jahres-Studie und die Einschreibungszeit für diese Studie beträgt 24 Monate.
  • Die Teilnehmer müssen den Untersuchungsagenten:Cerdelga.(Cerdelga haben 21 mg, 42 mg und 84 mg Kapsel.)
  • Die Teilnehmer müssen zurück ins Krankenhaus gehen und das Prüfpräparat erhalten und sich dem Gaucher-bezogenen Biomarker-Test unterziehen, bevor sie Cerdelga erhalten und 2 Wochen, 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach Erhalt von Cerdelga.
  • Die Teilnehmer müssen informieren, wenn irgendwelche unerwünschten Ereignisse aufgetreten sind.
  • Die Ermittler werden telefonisch nachverfolgen, ob bei den Teilnehmern nach einem Monat Beginn der Behandlung unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Gaucher-Krankheit, bei denen ein niedriger B-Glucocerebrosidase-Mangel und eine GBA-Mutation diagnostiziert wurden.
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Anmeldung mindestens 6 Jahre alt.
  • Unter stabiler Cerezyme-Dosierung für mindestens 3 Monate.
  • Vorhandensein einer Lymphadenopathie.
  • Der Patient (und/oder sein Elternteil/Erziehungsberechtigter) ist zur Teilnahme bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist der ultraschnelle Metabolisierer CYP2D6.
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 3 Monaten nach der Aufnahme eine Substratreduktionstherapie für die Gaucher-Krankheit erhalten.
  • Der Teilnehmer hatte eine andere klinisch signifikante Krankheit als GD, einschließlich kardiovaskulärer (insbesondere Arrhythmie), Nieren-, Leber-, Lungen-, Endokrinopathie, Hypokaliämie oder Hypomagnesiämie, die das Studienergebnis verfälschen könnte.
  • Die Teilnehmerin ist schwanger oder stillt.
  • Der Teilnehmer ist bekanntermaßen allergisch gegen Cerdelga.
  • Der Teilnehmer verwendet Medikamente, die die CYP2D6- oder CYP3A-Aktivität stark hemmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Versuchsfall_Eiglustat
Neben der regelmäßigen ERT müssen die Patienten auch Eiglustat für 24 Monate einnehmen.
Arzneimittel: Eliglustat
  1. Dies ist eine 3-Jahres-Studie und die Einschreibungszeit für diese Studie beträgt 24 Monate.
  2. Die Teilnehmer müssen den Ermittlungsagenten Cerdelga erhalten
  3. Die Teilnehmer müssen zurück ins Krankenhaus gehen und das Prüfpräparat erhalten und sich dem Test unterziehen, bevor sie Cerdelga erhalten und 2 Wochen, 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach Erhalt von Cerdelga.
  4. IMP-Verabreichungsmethode: Cerdelga hat 21 mg, 42 mg und 84 mg Kapseln.
  5. Keine Notwendigkeit zum Fasten vor der Anwendung, kann aber nicht mit Grapefruitsaft eingenommen werden.
  6. 5 ml Blut und 10 ml Urin sollten vor der Verabreichung von Cerdelga und 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach der Verabreichung von Cerdelga für den Gaucher-bezogenen Biomarker-Test entnommen werden.
Andere Namen:
  • Cerdelga

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Ab dem Datum der Registrierung mit Einverständniserklärung bis 24 Monate oder dem Datum des Todes jeglicher Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt.
Anzahl unerwünschter Ereignisse bei Patienten.
Ab dem Datum der Registrierung mit Einverständniserklärung bis 24 Monate oder dem Datum des Todes jeglicher Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des Gaucher-bezogenen Biomarker-Tests: CCL18 (30 % Rückgang)
Zeitfenster: Baseline, 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach Erhalt von Cerdelga.
Messung der Biomarker der Gaucher-Krankheit Typ I: CCL18 (ng/ml) im Plasma.
Baseline, 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach Erhalt von Cerdelga.
Bewertung des Gaucher-bezogenen Biomarker-Tests: Lyso GL1 (30 % Rückgang)
Zeitfenster: Baseline, 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach Erhalt von Cerdelga.
Messung der Biomarker der Gaucher-Krankheit Typ I: Lyso GL1 (ng/ml) im Plasma
Baseline, 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach Erhalt von Cerdelga.
Bewertung des Gaucher-bezogenen Biomarker-Tests: Chitotriosidase (30 % Abnahme)
Zeitfenster: Baseline, 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach Erhalt von Cerdelga.
Messung der Biomarker der Gaucher-Krankheit Typ I: Chitotriosidase (nmol/ml/h) im Plasma.
Baseline, 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach Erhalt von Cerdelga.
Veränderung der Manifestationen der Lymphadenopathie.
Zeitfenster: Ab dem Datum der Registrierung mit Einverständniserklärung bis 24 Monate oder dem Datum des Todes jeglicher Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt.
Der Arzt wird die Lymphadenopathie einschließlich Größe, Lage und Anzahl der vergrößerten Lymphknoten genau beobachten und durch Abtasten und röntgenologisch (MRT-Untersuchung) beurteilen. Die Gesamtgröße der Lymphadenopathie wird in einem Bericht als „Gesamtgröße“ cm^3 zusammengefasst.
Ab dem Datum der Registrierung mit Einverständniserklärung bis 24 Monate oder dem Datum des Todes jeglicher Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt.
Pharmakokinetik
Zeitfenster: Plasmakonzentrations-Zeit-Daten werden vor der Dosierung (innerhalb von 30 Minuten vor der Dosierung) und 1, 2, 6, 12, 26, 36 Stunden nach der 1. Dosierung und 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten erhoben danach.
Eliglustat-Plasmakonzentration im Laufe der Zeit
Plasmakonzentrations-Zeit-Daten werden vor der Dosierung (innerhalb von 30 Minuten vor der Dosierung) und 1, 2, 6, 12, 26, 36 Stunden nach der 1. Dosierung und 1, 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten erhoben danach.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Mitarbeiter

Sanofi

Ermittler

  • Hauptermittler: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201612250MIPB

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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