고셔병 유형 IIIB에 대한 엘리글루스타트
2022년 9월 13일 업데이트: National Taiwan University Hospital
Type III Gaucher 질환 환자에서 Cerdelga와 Cerezyme 병용투여 시 안전성 및 연조직 질환에 대한 효능 평가.
III형 고셔병 환자에서 세르델가와 세레자임을 병용할 때의 안전성과 연조직 질환에 대한 효능 평가.
연구 개요
상세 설명
- 이것은 3년 연구이며 이 연구의 등록 기간은 24개월입니다.
- 참가자는 조사 에이전트를 받아야 합니다: Cerdelga.(Cerdelga 21mg, 42mg 및 84mg 캡슐이 있습니다.)
- 참가자는 Cerdelga를 투여받기 전과 Cerdelga를 투여받은 후 2주, 1, 3, 6, 12, 18 및 24개월 후에 병원으로 돌아가서 시험약제를 받고 Gaucher 관련 바이오마커 검사를 받아야 합니다.
- 참가자는 부작용이 발생한 경우 이를 알려야 합니다.
- 조사관은 치료를 시작한 지 1개월 후 참가자에게 부작용이 발생하면 전화로 후속 조치를 취할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei, 대만, 10041
- National Taiwan University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 낮은 B-글루코세레브로시다제 결핍 및 GBA 돌연변이로 진단된 고셔병 환자 .
- 참가자는 등록 시점에 최소 6세입니다.
- 최소 3개월 동안 안정적인 Cerezyme 투여량으로.
- 림프절 병증의 존재.
- 환자(및/또는 부모/법적 보호자)는 기꺼이 참여하고 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 참여자는 CYP2D6 초고속 대사자이다.
- 참가자는 등록 3개월 이내에 고셔병에 대한 기질 감소 요법을 받았습니다.
- 참가자는 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 심혈관(특히 부정맥), 신장, 간, 폐, 내분비병증, 저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증을 포함하여 GD 이외의 임상적으로 유의한 질병을 가지고 있었습니다.
- 참가자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 참가자는 Cerdelga에 알레르기가 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 참가자는 CYP2D6 또는 CYP3A 활성을 강력하게 억제하는 약물을 사용합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험사례_Eiglustat
일반 ERT 외에도 환자는 24개월 동안 Eiglustat를 복용해야 합니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 정보 동의서로 등록한 날부터 24개월 또는 사망한 날 중 먼저 도래하는 날까지.
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환자의 부작용 수.
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정보 동의서로 등록한 날부터 24개월 또는 사망한 날 중 먼저 도래하는 날까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Gaucher 관련 바이오마커 테스트 평가:CCL18(30% 감소)
기간: 기준선, 1,3,6,12,18 및 Cerdelga 투여 후 24개월.
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고셔병 유형 I 바이오마커의 측정치: 혈장 중 CCL18(ng/ml).
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기준선, 1,3,6,12,18 및 Cerdelga 투여 후 24개월.
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Gaucher 관련 바이오마커 검사 평가:Lyso GL1(30% 감소)
기간: 기준선, 1,3,6,12,18 및 Cerdelga 투여 후 24개월.
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고셔병 유형 I 바이오마커 측정: 혈장 내 Lyso GL1(ng/mL)
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기준선, 1,3,6,12,18 및 Cerdelga 투여 후 24개월.
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Gaucher 관련 바이오마커 검사 평가:Chitotriosidase(30% 감소)
기간: 기준선, 1,3,6,12,18 및 Cerdelga 투여 후 24개월.
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고셔병 유형 I 바이오마커 측정치: 혈장 내 키토트리오시다제(nmol/ml/h).
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기준선, 1,3,6,12,18 및 Cerdelga 투여 후 24개월.
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림프절 병증 징후의 변화.
기간: 정보 동의서로 등록한 날부터 24개월 또는 사망한 날 중 먼저 도래하는 날까지.
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의사는 확대된 림프절의 크기, 위치 및 수를 포함하여 림프절병증에 세심한 주의를 기울이고 촉진 및 방사선(MRI 검사)으로 평가합니다.
림프절병증의 총 크기는 "총 크기" cm^3로 하나의 보고서로 통합됩니다.
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정보 동의서로 등록한 날부터 24개월 또는 사망한 날 중 먼저 도래하는 날까지.
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약동학
기간: 혈장 농도-시간 데이터는 투약 전(투약 전 30분 이내) 및 1차 투약 후 1, 2, 6, 12, 26, 36시간 및 1,3,6,12,18 및 24개월에 수집됩니다. 그후에.
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시간 경과에 따른 Eliglustat 혈장 농도
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혈장 농도-시간 데이터는 투약 전(투약 전 30분 이내) 및 1차 투약 후 1, 2, 6, 12, 26, 36시간 및 1,3,6,12,18 및 24개월에 수집됩니다. 그후에.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 23일
기본 완료 (실제)
2020년 9월 11일
연구 완료 (실제)
2020년 9월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 7일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 9월 13일
마지막으로 확인됨
2021년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 201612250MIPB
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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엘리글루스타트에 대한 임상 시험
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Genzyme, a Sanofi Company완전한