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Eliglustat sulla malattia di Gaucher di tipo IIIB

13 settembre 2022 aggiornato da: National Taiwan University Hospital

Valutazione della sicurezza nell'uso combinato di Cerdelga e Cerezyme nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo III e dell'efficacia nelle malattie dei tessuti molli.

Valutazione della sicurezza nell'uso combinato di Cerdelga e Cerezyme nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo III e dell'efficacia nelle malattie dei tessuti molli.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

  • Questo è uno studio di 3 anni e il tempo di iscrizione di questo studio è di 24 mesi.
  • I partecipanti devono ricevere l'agente investigativo:Cerdelga.(Cerdelga hanno capsule da 21 mg, 42 mg e 84 mg.)
  • I partecipanti devono tornare in ospedale e ricevere l'agente sperimentale e sottoporsi al test dei biomarcatori relativi a Gaucher prima di ricevere Cerdelga e 2 settimane, 1, 3, 6, 12, 18 e 24 mesi dopo aver ricevuto Cerdelga.
  • I partecipanti devono informare se si sono verificati eventi avversi.
  • Gli investigatori seguiranno telefonicamente se si sono verificati eventi avversi nei partecipanti dopo un mese dall'inizio del trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con malattia di Gaucher con diagnosi di deficit di B-glucocerebrosidasi basso e mutazione GBA.
  • Il partecipante ha almeno 6 anni al momento dell'iscrizione.
  • Sotto dosaggio stabile di Cerezyme per almeno 3 mesi.
  • Presenza di linfoadenopatia.
  • Il paziente (e/o il suo genitore/tutore legale) è disposto a partecipare e in grado di fornire il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante è un metabolizzatore ultrarapido del CYP2D6.
  • Il partecipante aveva ricevuto una terapia di riduzione del substrato per la malattia di Gaucher entro 3 mesi dall'arruolamento.
  • Il partecipante presentava qualsiasi malattia clinicamente significativa diversa dalla GD, tra cui cardiovascolare (in particolare aritmia), renale, epatica, polmonare, endocrinopatia, ipokaliemia o ipomagnesemia che potrebbero confondere il risultato dello studio.
  • Il partecipante è in gravidanza o in allattamento.
  • Il partecipante è noto per essere allergico a Cerdelga.
  • Il partecipante usa farmaci che inibiscono fortemente l'attività del CYP2D6 o del CYP3A.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Caso sperimentale_Eiglustat
Oltre alla normale ERT, i pazienti devono anche assumere Eiglustat per 24 mesi.
Droga: Eliglustat
  1. Questo è uno studio di 3 anni e il tempo di iscrizione di questo studio è di 24 mesi.
  2. I partecipanti devono ricevere l'agente investigativo, Cerdelga
  3. I partecipanti devono tornare in ospedale e ricevere l'agente sperimentale e fare il test prima di ricevere Cerdelga e 2 settimane, 1, 3, 6, 12, 18 e 24 mesi dopo aver ricevuto Cerdelga.
  4. Metodo di somministrazione IMP: Cerdelga contiene capsule da 21 mg, 42 mg e 84 mg.
  5. Non è necessario il digiuno prima dell'uso, ma non può essere assunto con succo di pompelmo.
  6. Devono essere prelevati 5 ml di sangue e 10 ml di urina prima di ricevere Cerdelga e 1, 3, 6, 12, 18 e 24 mesi dopo aver ricevuto Cerdelga per il test dei biomarcatori correlati a Gaucher.
Altri nomi:
  • Cerdelga

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla data di iscrizione con modulo di consenso informativo fino a 24 mesi o data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si sia verificata per prima.
Numero di eventi avversi nei pazienti.
Dalla data di iscrizione con modulo di consenso informativo fino a 24 mesi o data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si sia verificata per prima.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del test sui biomarcatori correlati a Gaucher: CCL18 (diminuzione del 30%)
Lasso di tempo: Basale, 1,3,6,12,18 e 24 mesi dopo aver ricevuto Cerdelga.
Misura dei biomarcatori della malattia di Gaucher di tipo I: CCL18 (ng/ml) nel plasma.
Basale, 1,3,6,12,18 e 24 mesi dopo aver ricevuto Cerdelga.
Valutazione del test sui biomarcatori correlati a Gaucher: Lyso GL1 (riduzione del 30%)
Lasso di tempo: Basale, 1,3,6,12,18 e 24 mesi dopo aver ricevuto Cerdelga.
Misura dei biomarcatori della malattia di Gaucher di tipo I: Lyso GL1 (ng/mL) nel plasma
Basale, 1,3,6,12,18 e 24 mesi dopo aver ricevuto Cerdelga.
Valutazione del test sui biomarcatori correlati a Gaucher: chitotriosidasi (diminuzione del 30%)
Lasso di tempo: Basale, 1,3,6,12,18 e 24 mesi dopo aver ricevuto Cerdelga.
Misura dei biomarcatori della malattia di Gaucher di tipo I: chitotriosidasi (nmol/ml/h) nel plasma.
Basale, 1,3,6,12,18 e 24 mesi dopo aver ricevuto Cerdelga.
Alterazione delle manifestazioni della linfoadenopatia.
Lasso di tempo: Dalla data di iscrizione con modulo di consenso informativo fino a 24 mesi o data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si sia verificata per prima.
Il medico presterà molta attenzione alla linfoadenopatia, comprese le dimensioni, la posizione e il numero di linfonodi ingrossati, valutati mediante palpazione e radiologia (esame MRI). La dimensione totale della linfoadenopatia verrà combinata in un rapporto come "Dimensione totale" cm^3.
Dalla data di iscrizione con modulo di consenso informativo fino a 24 mesi o data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si sia verificata per prima.
Farmacocinetica
Lasso di tempo: I dati sulla concentrazione plasmatica nel tempo saranno ottenuti prima della somministrazione (entro 30 minuti prima della somministrazione) e a 1, 2, 6, 12, 26, 36 ore dopo la 1a somministrazione e 1, 3, 6, 12, 18 e 24 mesi in seguito.
Concentrazione plasmatica di eliglustat nel tempo
I dati sulla concentrazione plasmatica nel tempo saranno ottenuti prima della somministrazione (entro 30 minuti prima della somministrazione) e a 1, 2, 6, 12, 26, 36 ore dopo la 1a somministrazione e 1, 3, 6, 12, 18 e 24 mesi in seguito.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Collaboratori

Sanofi

Investigatori

  • Investigatore principale: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

11 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

11 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 settembre 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201612250MIPB

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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