Eliglustat på Gauchers sykdom type IIIB
13. september 2022 oppdatert av: National Taiwan University Hospital
Evaluering av sikkerheten ved kombinasjonsbruk av Cerdelga og Cerezyme hos pasienter med Gaucher-sykdom type III og effekten på bløtvevssykdommer.
Evaluering av sikkerheten ved kombinasjonsbruk av Cerdelga og Cerezyme hos pasienter med type III Gauchers sykdom og effekten på bløtvevssykdommer.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
- Dette er et 3-årig studium og påmeldingstiden for dette studiet er 24 måneder.
- Deltakerne må motta etterforskningsagenten: Cerdelga.(Cerdelga har 21 mg, 42 mg og 84 mg kapsel.)
- Deltakerne må gå tilbake til sykehuset og motta undersøkelsesmidlet og ta den Gaucher-relaterte biomarkørtesten før de får Cerdelga, og 2 uker, 1, 3, 6, 12, 18 og 24 måneder etter å ha mottatt Cerdelga.
- Deltakerne må informere om noen uønskede hendelser har skjedd.
- Etterforskerne vil følge opp telefonisk dersom det har skjedd uønskede hendelser hos deltakerne etter en måneds behandlingsstart.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med Gauchers sykdom diagnostisert med lav B-glukocerebrosidase-mangel og GBA-mutasjon.
- Deltakeren er minst 6 år gammel ved påmelding.
- Under stabil Cerezyme-dosering i minst 3 måneder.
- Tilstedeværelse av lymfadenopati.
- Pasienten (og/eller deres forelder/verge) er villig til å delta og kan gi signert informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren er CYP2D6 ultrarask metabolisator.
- Deltakeren hadde mottatt substratreduksjonsterapi for Gauchers sykdom innen 3 måneder etter registrering.
- Deltakeren hadde en annen klinisk signifikant sykdom enn GD, inkludert kardiovaskulær (spesielt arytmi), nyre, lever, lunge, endokrinopati, hypokalemi eller hypomagnesemi som kan forvirre studieresultatet.
- Deltakeren er gravid eller ammer.
- Deltakeren er kjent for å være allergisk mot Cerdelga.
- Deltakeren bruker legemidler som sterkt hemmer CYP2D6- eller CYP3A-aktivitet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eksperimentell sak_Eiglustat
I tillegg til vanlig ERT, må pasienter også ta Eiglustat i 24 måneder.
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: Fra påmeldingsdato med informasjonsamtykkeskjema til 24 måneder eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først.
|
Antall uønskede hendelser hos pasienter.
|
Fra påmeldingsdato med informasjonsamtykkeskjema til 24 måneder eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av Gaucher-relaterte biomarkørtest: CCL18 (30 % reduksjon)
Tidsramme: Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder etter å ha mottatt Cerdelga.
|
Mål for Gauchers sykdom type I biomarkører: CCL18(ng/ml) i plasma.
|
Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder etter å ha mottatt Cerdelga.
|
|
Vurdering av Gaucher-relaterte biomarkørtest: Lyso GL1 (30 % reduksjon)
Tidsramme: Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder etter å ha mottatt Cerdelga.
|
Mål for Gauchers sykdom type I biomarkører: Lyso GL1 (ng/mL) i plasma
|
Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder etter å ha mottatt Cerdelga.
|
|
Vurdering av Gaucher-relaterte biomarkører test: Chitotriosidase (30 % reduksjon)
Tidsramme: Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder etter å ha mottatt Cerdelga.
|
Mål for Gauchers sykdom type I biomarkører: Chitotriosidase (nmol/ml/t) i plasma.
|
Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder etter å ha mottatt Cerdelga.
|
|
Endring i lymfadenopati manifestasjoner.
Tidsramme: Fra påmeldingsdato med informasjonsamtykkeskjema til 24 måneder eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først.
|
Legen vil følge nøye med på lymfadenopatien, inkludert størrelse, plassering og antall forstørrede lymfeknuter, evaluere ved palpasjon og radiologisk (MR-undersøkelse).
Den totale størrelsen på lymfadenopatien vil bli kombinert til én rapport som "Total størrelse" cm^3.
|
Fra påmeldingsdato med informasjonsamtykkeskjema til 24 måneder eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først.
|
|
Farmakokinetikk
Tidsramme: Plasmakonsentrasjon-tidsdata vil bli innhentet før dosering (innen 30 minutter før dosering) og 1, 2, 6, 12, 26, 36 timer etter 1. dosering og 1,3,6,12,18 og 24 måneder deretter.
|
Eliglustat plasmakonsentrasjon over tid
|
Plasmakonsentrasjon-tidsdata vil bli innhentet før dosering (innen 30 minutter før dosering) og 1, 2, 6, 12, 26, 36 timer etter 1. dosering og 1,3,6,12,18 og 24 måneder deretter.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. april 2018
Primær fullføring (Faktiske)
11. september 2020
Studiet fullført (Faktiske)
11. september 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. mars 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. mai 2018
Først lagt ut (Faktiske)
9. mai 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. september 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. september 2022
Sist bekreftet
1. januar 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Eliglustat
Andre studie-ID-numre
- 201612250MIPB
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .