Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eliglustat na chorobę Gauchera typu IIIB

13 września 2022 zaktualizowane przez: National Taiwan University Hospital

Ocena bezpieczeństwa skojarzonego stosowania Cerdelga i Cerezyme u pacjentów z chorobą Gauchera typu III oraz skuteczności w leczeniu chorób tkanek miękkich.

Ocena bezpieczeństwa skojarzonego stosowania preparatów Cerdelga i Cerezyme u pacjentów z chorobą Gauchera typu III oraz skuteczności w chorobach tkanek miękkich.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  • Jest to badanie 3-letnie, a czas zapisów na to badanie wynosi 24 miesiące.
  • Uczestnicy muszą otrzymać agenta śledczego:Cerdelga.(Cerdelga mają kapsułki 21 mg, 42 mg i 84 mg.)
  • Uczestnicy muszą wrócić do szpitala i otrzymać badany środek oraz wykonać test biomarkerów związanych z Gaucherem przed otrzymaniem Cerdelgi oraz 2 tygodnie, 1, 3, 6, 12, 18 i 24 miesiące po otrzymaniu Cerdelgi.
  • Uczestnicy muszą poinformować, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane.
  • Badacze będą kontaktować się telefonicznie, jeśli u uczestników wystąpią zdarzenia niepożądane po miesiącu rozpoczęcia leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z chorobą Gauchera, u których rozpoznano niski niedobór B-glukocerebrozydazy i mutację GBA.
  • Uczestnik ma co najmniej 6 lat w momencie rejestracji.
  • Przy stałym dawkowaniu preparatu Cerezyme przez co najmniej 3 miesiące.
  • Obecność limfadenopatii.
  • Pacjent (i/lub jego rodzic/opiekun prawny) wyraża chęć udziału i jest w stanie wyrazić świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik jest ultraszybkim metabolizatorem CYP2D6.
  • Uczestnik otrzymał terapię redukującą substrat w chorobie Gauchera w ciągu 3 miesięcy od rejestracji.
  • Uczestnik miał jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę inną niż GD, w tym sercowo-naczyniową (zwłaszcza arytmię), nerek, wątroby, płuc, endokrynopatię, hipokaliemię lub hipomagnezemię, które mogą zakłócać wynik badania.
  • Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Wiadomo, że uczestnik ma alergię na Cerdelgę.
  • Uczestnik stosuje leki silnie hamujące aktywność CYP2D6 lub CYP3A.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny Case_Eiglustat
Oprócz regularnego ERT, pacjenci muszą również przyjmować Eiglustat przez 24 miesiące.
Lek: Eliglustat
  1. Jest to badanie 3-letnie, a czas zapisów na to badanie wynosi 24 miesiące.
  2. Uczestnicy muszą przyjąć agenta śledczego, Cerdelgę
  3. Uczestnicy muszą wrócić do szpitala i otrzymać badany środek oraz wykonać test przed przyjęciem preparatu Cerdelga oraz 2 tygodnie, 1, 3, 6, 12, 18 i 24 miesiące po przyjęciu preparatu Cerdelga.
  4. Metoda podawania IMP: Cerdelga ma kapsułki 21 mg, 42 mg i 84 mg.
  5. Nie ma potrzeby na czczo przed użyciem, ale nie można przyjmować z sokiem grejpfrutowym.
  6. Należy pobrać 5 ml krwi i 10 ml moczu przed podaniem preparatu Cerdelga oraz 1, 3, 6, 12, 18 i 24 miesiące po otrzymaniu preparatu Cerdelga w celu wykonania testu biomarkerów związanych z Gaucherem.
Inne nazwy:
  • Cerdelga

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od daty rejestracji z formularzem zgody informacyjnej do 24 miesięcy lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Liczba zdarzeń niepożądanych u pacjentów.
Od daty rejestracji z formularzem zgody informacyjnej do 24 miesięcy lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena testu biomarkerów związanych z Gaucherem: CCL18 (spadek o 30%)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1,3,6,12,18 i 24 miesiące po otrzymaniu produktu leczniczego Cerdelga.
Pomiar biomarkerów choroby Gauchera typu I: CCL18 (ng/ml) w osoczu.
Wartość wyjściowa, 1,3,6,12,18 i 24 miesiące po otrzymaniu produktu leczniczego Cerdelga.
Ocena testu biomarkerów związanych z Gaucherem: Lyso GL1 (spadek o 30%)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1,3,6,12,18 i 24 miesiące po otrzymaniu produktu leczniczego Cerdelga.
Pomiar biomarkerów choroby Gauchera typu I: Lyso GL1 (ng/ml) w osoczu
Wartość wyjściowa, 1,3,6,12,18 i 24 miesiące po otrzymaniu produktu leczniczego Cerdelga.
Ocena testu biomarkerów związanych z Gaucherem: Chitotriozydaza (spadek o 30%)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1,3,6,12,18 i 24 miesiące po otrzymaniu produktu leczniczego Cerdelga.
Pomiar biomarkerów choroby Gauchera typu I: Chitotriozydaza (nmol/ml/h) w osoczu.
Wartość wyjściowa, 1,3,6,12,18 i 24 miesiące po otrzymaniu produktu leczniczego Cerdelga.
Zmiana objawów limfadenopatii.
Ramy czasowe: Od daty rejestracji z formularzem zgody informacyjnej do 24 miesięcy lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Lekarz zwróci szczególną uwagę na powiększenie węzłów chłonnych, w tym na wielkość, lokalizację i liczbę powiększonych węzłów chłonnych, ocenione przez badanie palpacyjne i radiologiczne (badanie MRI). Całkowity rozmiar limfadenopatii zostanie połączony w jeden raport jako „Całkowity rozmiar” cm^3.
Od daty rejestracji z formularzem zgody informacyjnej do 24 miesięcy lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Farmakokinetyka
Ramy czasowe: Dane dotyczące stężenia w osoczu w czasie zostaną uzyskane przed podaniem dawki (w ciągu 30 minut przed podaniem) oraz po 1, 2, 6, 12, 26, 36 godzinach po pierwszym podaniu oraz po 1,3,6,12,18 i 24 miesiącach odtąd.
Stężenie eliglustatu w osoczu w czasie
Dane dotyczące stężenia w osoczu w czasie zostaną uzyskane przed podaniem dawki (w ciągu 30 minut przed podaniem) oraz po 1, 2, 6, 12, 26, 36 godzinach po pierwszym podaniu oraz po 1,3,6,12,18 i 24 miesiącach odtąd.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Współpracownicy

Sanofi

Śledczy

  • Główny śledczy: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201612250MIPB

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj