Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Элиглустат при болезни Гоше типа IIIB

13 сентября 2022 г. обновлено: National Taiwan University Hospital

Оценка безопасности комбинированного применения Цердельги и Церезима у пациентов с болезнью Гоше III типа и эффективности при заболеваниях мягких тканей.

Оценка безопасности комбинированного применения Цердельги и Церезима у пациентов с болезнью Гоше III типа и эффективности при заболеваниях мягких тканей.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

  • Это 3-летнее исследование, и время зачисления в это исследование составляет 24 месяца.
  • Участники должны получить следственного агента: Cerdelga.(Cerdelga есть капсулы 21 мг, 42 мг и 84 мг.)
  • Участники должны вернуться в больницу и получить исследуемый агент и пройти тест на биомаркеры, связанные с Гоше, до получения Сердельги и через 2 недели, 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после получения Сердельги.
  • Участники должны сообщить, если какие-либо неблагоприятные события произошли.
  • Исследователи свяжутся по телефону, если у участников возникнут нежелательные явления через месяц после начала лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • У пациентов с болезнью Гоше диагностирован низкий дефицит B-глюкоцереброзидазы и мутация GBA.
  • На момент регистрации участнику должно быть не менее 6 лет.
  • При стабильной дозировке Церезима не менее 3 мес.
  • Наличие лимфаденопатии.
  • Пациент (и/или его родитель/законный опекун) желает участвовать и может предоставить подписанное информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Участник является сверхбыстрым метаболизатором CYP2D6.
  • Участник получил терапию по уменьшению субстрата болезни Гоше в течение 3 месяцев после регистрации.
  • У участника было какое-либо клинически значимое заболевание, кроме БГ, включая сердечно-сосудистые (особенно аритмию), почечные, печеночные, легочные, эндокринопатию, гипокалиемию или гипомагниемию, которые могут исказить результат исследования.
  • Участница беременна или кормит грудью.
  • Известно, что у участника аллергия на Сердельгу.
  • Участник использует препараты, которые сильно подавляют активность CYP2D6 или CYP3A.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальный случай_Эйглустат
Помимо регулярной ФЗТ, пациентам также необходимо принимать Эйглустат в течение 24 месяцев.
Лекарство: Элиглустат
  1. Это 3-летнее исследование, и время зачисления в это исследование составляет 24 месяца.
  2. Участники должны получить агента по расследованию Сердельгу.
  3. Участники должны вернуться в больницу, получить исследуемый агент и пройти тест до приема Сердельги и через 2 недели, 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после приема Сердельги.
  4. Метод введения IMP: Cerdelga имеет капсулы по 21 мг, 42 мг и 84 мг.
  5. Нет необходимости голодать перед употреблением, но нельзя принимать с грейпфрутовым соком.
  6. Пять мл крови и 10 мл мочи следует взять перед приемом Cerdelga и через 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после приема Cerdelga для анализа биомаркеров, связанных с Гоше.
Другие имена:
  • Чердельга

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: С даты регистрации с формой информированного согласия до 24 месяцев или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступит раньше.
Количество нежелательных явлений у пациентов.
С даты регистрации с формой информированного согласия до 24 месяцев или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступит раньше.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка теста биомаркеров, связанных с Гоше: CCL18 (снижение на 30%)
Временное ограничение: Исходный уровень, 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после приема Сердельги.
Измерение биомаркеров болезни Гоше I типа: CCL18 (нг/мл) в плазме.
Исходный уровень, 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после приема Сердельги.
Оценка теста биомаркеров, связанных с Гоше: Lyso GL1 (снижение на 30%).
Временное ограничение: Исходный уровень, 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после приема Сердельги.
Измерение биомаркеров болезни Гоше I типа: Lyso GL1 (нг/мл) в плазме
Исходный уровень, 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после приема Сердельги.
Оценка биомаркеров, связанных с Гоше: хитотриозидаза (снижение на 30%).
Временное ограничение: Исходный уровень, 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после приема Сердельги.
Измерение биомаркеров болезни Гоше типа I: хитотриозидаза (нмоль/мл/ч) в плазме.
Исходный уровень, 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после приема Сердельги.
Изменение проявлений лимфаденопатии.
Временное ограничение: С даты регистрации с формой информированного согласия до 24 месяцев или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступит раньше.
Врач уделит пристальное внимание лимфаденопатии, включая размер, расположение и количество увеличенных лимфатических узлов, оценит их с помощью пальпации и рентгенологического исследования (МРТ). Общий размер лимфаденопатии будет объединен в один отчет как «Общий размер» см^3.
С даты регистрации с формой информированного согласия до 24 месяцев или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступит раньше.
Фармакокинетика
Временное ограничение: Данные о концентрации в плазме в зависимости от времени будут получены до введения дозы (в течение 30 минут до введения дозы) и через 1, 2, 6, 12, 26, 36 часов после 1-й дозы, а также через 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца. после этого.
Концентрация элиглустата в плазме с течением времени
Данные о концентрации в плазме в зависимости от времени будут получены до введения дозы (в течение 30 минут до введения дозы) и через 1, 2, 6, 12, 26, 36 часов после 1-й дозы, а также через 1, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца. после этого.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Taiwan University Hospital

Соавторы

Sanofi

Следователи

  • Главный следователь: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 апреля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 сентября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 сентября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 мая 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 мая 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 января 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201612250MIPB

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться