Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eliglustat om Gauchers sygdom type IIIB

13. september 2022 opdateret af: National Taiwan University Hospital

Evaluering af sikkerheden ved kombinationsanvendelse af Cerdelga og Cerezyme hos patienter med type III Gauchers sygdom og effektiviteten på bløddelssygdomme.

Evaluering af sikkerheden ved kombinationsanvendelse af Cerdelga og Cerezyme til type III Gauchers sygdomspatienter og effekten på bløddelssygdomme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  • Dette er et 3-årigt studie og tilmeldingstiden for dette studie er 24 måneder.
  • Deltagerne skal modtage undersøgelsesagenten: Cerdelga.(Cerdelga har 21 mg, 42 mg og 84 mg kapsler.)
  • Deltagerne skal tilbage til hospitalet og modtage undersøgelsesmidlet og tage den Gaucher-relaterede biomarkørtest, før de får Cerdelga og 2 uger, 1, 3, 6, 12, 18 og 24 måneder efter at have modtaget Cerdelga.
  • Deltagerne skal informere, hvis der er sket uønskede hændelser.
  • Investigatorerne vil følge op telefonisk, hvis der er sket bivirkninger hos deltagerne efter en måneds start af behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med Gauchers sygdom diagnosticeret med lav B-glucocerebrosidase-mangel og GBA-mutation.
  • Deltageren er mindst 6 år gammel ved tilmelding.
  • Under stabil Cerezyme-dosis i mindst 3 måneder.
  • Tilstedeværelse af lymfadenopati.
  • Patienten (og/eller deres forælder/værge) er villig til at deltage og i stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er CYP2D6 ultrahurtig metabolisator.
  • Deltageren havde modtaget substratreduktionsterapi for Gauchers sygdom inden for 3 måneder efter tilmelding.
  • Deltageren havde enhver anden klinisk signifikant sygdom end GD, herunder kardiovaskulær (især arytmi), nyre-, lever-, lunge-, endokrinopati, hypokaliæmi eller hypomagnesæmi, som kan forvirre undersøgelsesresultatet.
  • Deltageren er gravid eller ammer.
  • Deltageren er kendt for at være allergisk over for Cerdelga.
  • Deltageren bruger lægemidler, der kraftigt hæmmer CYP2D6- eller CYP3A-aktivitet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel sag_Eiglustat
Udover almindelig ERT skal patienterne også tage Eiglustat i 24 måneder.
Medicin: Eliglustat
  1. Dette er et 3-årigt studie og tilmeldingstiden for dette studie er 24 måneder.
  2. Deltagerne skal modtage undersøgelsesagenten, Cerdelga
  3. Deltagerne skal tilbage til hospitalet og modtage undersøgelsesmidlet og tage testen før de får Cerdelga og 2 uger, 1, 3, 6, 12, 18 og 24 måneder efter at have modtaget Cerdelga.
  4. IMP administrationsmetode: Cerdelga har 21 mg, 42 mg og 84 mg kapsler.
  5. Det er ikke nødvendigt at faste før brug, men kan ikke tages med grapefrugtjuice.
  6. Fem ml blod og 10 ml urin skal tages før modtagelse af Cerdelga, og 1, 3, 6, 12, 18 og 24 måneder efter modtagelse af Cerdelga til Gaucher-relaterede biomarkører test.
Andre navne:
  • Cerdelga

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Fra datoen for tilmelding med informationssamtykkeformular indtil 24 måneder eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først.
Antal bivirkninger hos patienter.
Fra datoen for tilmelding med informationssamtykkeformular indtil 24 måneder eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af Gaucher-relaterede biomarkørtest: CCL18 (30 % fald)
Tidsramme: Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder efter modtagelse af Cerdelga.
Mål for Gauchers sygdom type I biomarkører: CCL18(ng/ml) i plasma.
Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder efter modtagelse af Cerdelga.
Vurdering af Gaucher-relaterede biomarkørtest: Lyso GL1 (30 % fald)
Tidsramme: Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder efter modtagelse af Cerdelga.
Mål for Gauchers sygdom type I biomarkører: Lyso GL1 (ng/mL) i plasma
Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder efter modtagelse af Cerdelga.
Vurdering af Gaucher-relaterede biomarkørtest: Chitotriosidase (30 % fald)
Tidsramme: Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder efter modtagelse af Cerdelga.
Mål for Gauchers sygdom type I biomarkører: Chitotriosidase (nmol/ml/h) i plasma.
Baseline, 1,3,6,12,18 og 24 måneder efter modtagelse af Cerdelga.
Ændring i lymfadenopati manifestationer.
Tidsramme: Fra datoen for tilmelding med informationssamtykkeformular indtil 24 måneder eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først.
Lægen vil være meget opmærksom på lymfadenopatien, herunder størrelse, placering og antal af forstørrede lymfeknuder, evaluere ved palpation og radiologisk (MR-undersøgelse). Den samlede størrelse af lymfadenopatien vil blive kombineret i én rapport som "Total størrelse" cm^3.
Fra datoen for tilmelding med informationssamtykkeformular indtil 24 måneder eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først.
Farmakokinetik
Tidsramme: Plasmakoncentration-tidsdata vil blive opnået før dosis (inden for 30 minutter før dosering) og 1, 2, 6, 12, 26, 36 timer efter 1. dosering og 1,3,6,12,18 og 24 måneder derefter.
Eliglustat plasmakoncentration over tid
Plasmakoncentration-tidsdata vil blive opnået før dosis (inden for 30 minutter før dosering) og 1, 2, 6, 12, 26, 36 timer efter 1. dosering og 1,3,6,12,18 og 24 måneder derefter.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Samarbejdspartnere

Sanofi

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

11. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

9. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. september 2022

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201612250MIPB

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner