Eliglustat 治疗戈谢病 IIIB 型
2022年9月13日 更新者：National Taiwan University Hospital
III 型戈谢病患者联合使用 Cerdelga 和 Cerezyme 的安全性和软组织疾病疗效的评估。
评估联合使用 Cerdelga 和 Cerezyme 在 III 型戈谢病患者中的安全性和对软组织疾病的疗效。
研究概览
详细说明
- 这是一项为期3年的研究，本研究的入组时间为24个月。
- 参与者必须接受调查代理人：Cerdelga。（Cerdelga 有21毫克、42毫克和84毫克胶囊。）
- 参与者必须在接受 Cerdelga 之前以及接受 Cerdelga 后 2 周、1、3、6、12、18 和 24 个月返回医院并接受研究药物并进行戈谢相关生物标志物测试。
- 如果发生任何不良事件，参与者必须告知。
- 如果参与者在开始治疗一个月后发生不良事件，研究者将通过电话跟进。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Taipei、台湾、10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 低B-葡萄糖脑苷脂酶缺乏症和GBA突变诊断的戈谢病患者。
- 参与者在注册时至少年满 6 岁。
- 在稳定的 Cerezyme 剂量下至少持续 3 个月。
- 存在淋巴结肿大。
- 患者（和/或其父母/法定监护人）愿意参与并能够提供签署的知情同意书。
排除标准：
- 参与者是CYP2D6超快代谢者。
- 参与者在入组后 3 个月内接受了戈谢病的底物减少疗法。
- 参与者患有 GD 以外的任何具有临床意义的疾病，包括心血管（尤其是心律失常）、肾病、肝病、肺病、内分泌病、低钾血症或低镁血症，这些疾病可能会混淆研究结果。
- 参与者怀孕或哺乳。
- 已知参与者对 Cerdelga 过敏。
- 参与者使用会强烈抑制 CYP2D6 或 CYP3A 活性的药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：实验案例_Eiglustat
除了常规的 ERT，患者还需要服用 Eiglustat 24 个月。
|
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
不良事件
大体时间：从获得信息同意书登记之日起至 24 个月或因任何原因死亡之日，以先到者为准。
|
患者不良事件的数量。
|
从获得信息同意书登记之日起至 24 个月或因任何原因死亡之日，以先到者为准。
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
戈谢相关生物标志物测试评估：CCL18（减少30%）
大体时间：接受 Cerdelga 后的基线、1、3、6、12、18 和 24 个月。
|
戈谢病 I 型生物标志物的测量：血浆中的 CCL18(ng/ml)。
|
接受 Cerdelga 后的基线、1、3、6、12、18 和 24 个月。
|
|
戈谢相关生物标志物测试评估：Lyso GL1（减少30%）
大体时间：接受 Cerdelga 后的基线、1、3、6、12、18 和 24 个月。
|
戈谢病 I 型生物标志物的测量：血浆中的 Lyso GL1 (ng/mL)
|
接受 Cerdelga 后的基线、1、3、6、12、18 和 24 个月。
|
|
戈谢相关生物标志物检测评估：壳三糖酶（降低30%）
大体时间：接受 Cerdelga 后的基线、1、3、6、12、18 和 24 个月。
|
戈谢病 I 型生物标志物的测量：血浆中的壳三糖苷酶 (nmol/ml/h)。
|
接受 Cerdelga 后的基线、1、3、6、12、18 和 24 个月。
|
|
淋巴结肿大表现的改变。
大体时间：从获得信息同意书登记之日起至 24 个月或因任何原因死亡之日，以先到者为准。
|
医生会密切注意淋巴结肿大，包括淋巴结肿大的大小、位置和数量，通过触诊和放射学（MRI 检查）进行评估。
淋巴结肿大的总大小将合并到一份报告中，作为“总大小”cm^3。
|
从获得信息同意书登记之日起至 24 个月或因任何原因死亡之日，以先到者为准。
|
|
药代动力学
大体时间：将在给药前（给药前 30 分钟内）和第一次给药后 1、2、6、12、26、36 小时，以及 1、3、6、12、18 和 24 个月获得血浆浓度-时间数据此后。
|
随时间变化的 Eliglustat 血浆浓度
|
将在给药前（给药前 30 分钟内）和第一次给药后 1、2、6、12、26、36 小时，以及 1、3、6、12、18 和 24 个月获得血浆浓度-时间数据此后。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D、National Taiwan University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年4月23日
初级完成 (实际的)
2020年9月11日
研究完成 (实际的)
2020年9月11日
研究注册日期
首次提交
2018年3月20日
首先提交符合 QC 标准的
2018年5月7日
首次发布 (实际的)
2018年5月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年9月13日
最后验证
2021年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 201612250MIPB
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
艾格司他的临床试验
-
Genzyme, a Sanofi Company完全的
-
Genzyme, a Sanofi Company完全的
-
Genzyme, a Sanofi Company完全的戈谢病，1 型 | 脑苷脂沉积综合征 | 葡萄糖脑苷脂酶缺乏症 | 葡萄糖神经酰胺β-葡萄糖苷酶缺乏症 | 戈谢病，非神经病形式美国, 以色列, 墨西哥, 俄罗斯联邦, 阿根廷, 意大利
-
Genzyme, a Sanofi Company完全的戈谢病美国, 瑞典, 印度, 荷兰, 奥地利, 日本, 中国, 塞尔维亚, 法国, 克罗地亚, 澳大利亚, 葡萄牙, 加拿大, 巴西, 希腊, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦
-
Genzyme, a Sanofi Company完全的戈谢病，1 型美国, 英国, 保加利亚, 加拿大, 哥伦比亚, 印度, 以色列, 黎巴嫩, 墨西哥, 俄罗斯联邦, 塞尔维亚, 突尼斯
-
Genzyme, a Sanofi Company完全的戈谢病，1 型美国, 法国, 德国, 意大利, 巴西, 澳大利亚, 阿根廷, 加拿大, 埃及, 俄罗斯联邦, 西班牙, 英国
-
Sanofi主动，不招人戈谢氏病 III 型 | 戈谢氏病 I 型加拿大, 阿根廷, 法国, 意大利, 日本, 俄罗斯联邦, 西班牙, 瑞典, 火鸡, 英国