Eliglustato na doença de Gaucher tipo IIIB
13 de setembro de 2022 atualizado por: National Taiwan University Hospital
Avaliação da segurança no uso combinado de Cerdelga e Cerezyme em pacientes com doença de Gaucher tipo III e eficácia em doenças dos tecidos moles.
Avaliação da segurança no uso combinado de Cerdelga e Cerezyme em pacientes com doença de Gaucher tipo III e eficácia em doenças dos tecidos moles.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
- Este é um estudo de 3 anos e o tempo de inscrição deste estudo é de 24 meses.
- Os participantes devem receber o agente de investigação:Cerdelga.(Cerdelga tem cápsula de 21 mg, 42 mg e 84 mg.)
- Os participantes devem voltar ao hospital e receber o agente experimental e fazer o teste de biomarcadores relacionados a Gaucher antes de receber Cerdelga e 2 semanas, 1, 3, 6, 12, 18 e 24 meses após receber Cerdelga.
- Os participantes devem informar se algum evento adverso aconteceu.
- Os investigadores farão o acompanhamento por telefone se ocorrerem eventos adversos nos participantes após um mês do início do tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Taipei, Taiwan, 10041
- National Taiwan University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com doença de Gaucher diagnosticados por baixa deficiência de B-glucocerebrosidase e mutação GBA.
- O participante tem pelo menos 6 anos de idade no momento da inscrição.
- Sob dosagem estável de Cerezyme por pelo menos 3 meses.
- Presença de linfadenopatia.
- O paciente (e/ou seu pai/responsável legal) está disposto a participar e fornecer consentimento informado assinado.
Critério de exclusão:
- O participante é metabolizador ultrarrápido CYP2D6.
- O participante recebeu terapia de redução de substrato para a doença de Gaucher dentro de 3 meses após a inscrição.
- O participante tinha qualquer outra doença clinicamente significativa além da DG, incluindo cardiovascular (especialmente arritmia), renal, hepática, pulmonar, endocrinopatia, hipocalemia ou hipomagnesemia que pode confundir o resultado do estudo.
- A participante está grávida ou amamentando.
- O participante é conhecido por ser alérgico a Cerdelga.
- O participante usa drogas que irão inibir fortemente a atividade do CYP2D6 ou CYP3A.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Caso Experimental_Eiglustat
Além da TRE regular, os pacientes também precisam tomar Eiglustat por 24 meses.
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos adversos
Prazo: A partir da data de inscrição com formulário de consentimento de informações até 24 meses ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
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Número de eventos adversos em pacientes.
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A partir da data de inscrição com formulário de consentimento de informações até 24 meses ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação do teste de biomarcadores relacionados a Gaucher: CCL18 (redução de 30%)
Prazo: Linha de base, 1,3,6,12,18 e 24 meses após receber Cerdelga.
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Medida dos biomarcadores tipo I da doença de Gaucher:CCL18(ng/ml) no plasma.
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Linha de base, 1,3,6,12,18 e 24 meses após receber Cerdelga.
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Avaliação do teste de biomarcadores relacionados a Gaucher: Lyso GL1 (redução de 30%)
Prazo: Linha de base, 1,3,6,12,18 e 24 meses após receber Cerdelga.
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Medida dos biomarcadores tipo I da doença de Gaucher: Lyso GL1 (ng/mL) no plasma
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Linha de base, 1,3,6,12,18 e 24 meses após receber Cerdelga.
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Avaliação do teste de biomarcadores relacionados a Gaucher: Quitotriosidase (redução de 30%)
Prazo: Linha de base, 1,3,6,12,18 e 24 meses após receber Cerdelga.
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Medida dos biomarcadores tipo I da doença de Gaucher: Quitotriosidase (nmol/ml/h) no plasma.
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Linha de base, 1,3,6,12,18 e 24 meses após receber Cerdelga.
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Alteração nas manifestações da linfadenopatia.
Prazo: A partir da data de inscrição com formulário de consentimento de informações até 24 meses ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
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O médico prestará muita atenção à linfadenopatia, incluindo tamanho, localização e número de gânglios linfáticos aumentados, avaliados por palpação e radiológicos (exame de ressonância magnética).
O tamanho total da linfadenopatia será combinado em um relatório como "Tamanho total" cm^3.
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A partir da data de inscrição com formulário de consentimento de informações até 24 meses ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
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Farmacocinética
Prazo: Os dados de concentração plasmática-tempo serão obtidos antes da dose (dentro de 30 minutos antes da dosagem) e em 1, 2, 6, 12, 26, 36 horas após a 1ª dosagem e 1,3,6,12,18 e 24 meses Depois disso.
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Concentração plasmática de eliglustato ao longo do tempo
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Os dados de concentração plasmática-tempo serão obtidos antes da dose (dentro de 30 minutos antes da dosagem) e em 1, 2, 6, 12, 26, 36 horas após a 1ª dosagem e 1,3,6,12,18 e 24 meses Depois disso.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ni-Chung Lee, M.D., Ph.D, National Taiwan University Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de abril de 2018
Conclusão Primária (Real)
11 de setembro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
11 de setembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de março de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de maio de 2018
Primeira postagem (Real)
9 de maio de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de setembro de 2022
Última verificação
1 de janeiro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Gaucher
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Eliglustato
Outros números de identificação do estudo
- 201612250MIPB
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .