低形成性左心症候群 (ELPIS) のステージ II 手術中に提供された Lomecel-B (ELPIS)
2023年10月2日 更新者：Longeveron Inc.
低形成性左心症候群患者におけるLomecel-B注射：第I/II相試験（ELPIS）
この研究は、HLHS に対する標準的なステージ II (BDCPA) の外科的介入に対する補助療法としての Lomecel-B の安全性、忍容性、および有効性を評価するために設計されています。
Lomecel-B は、心筋内注射によって送達されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、HLHS に対する標準ステージ II (BDCPA) 外科的介入の補助療法としての Lomecel-B (以前の LMSC) の安全性、忍容性、および有効性を評価するように設計されており、これは通常、生後 4 ～ 6 か月で行われます。 Lomecel-B は、心筋内注射によって送達されます。
合計 30 人の患者が 3 つのコホートで 2 段階に登録されます。
第 1 段階では、10 人の連続した HLHS 患者が登録され、Lomecel-B (コホート A) で治療されます。 最初の 3 人の患者は 5 日以上間隔を空けて治療を受け、治療に伴う有害事象 (TE-AE) (誘発性心筋梗塞または穿孔など) について評価されます。 これらの患者は、残りのコホートに進む前に、安全性を実証するために 5 日間完全な評価を受けます。 コホートAの最後の患者の治療後6か月後、次のフェーズに進む前に正式な安全性レビューが実施されます。
第 2 段階は二重盲検で、20 人の HLHS 患者が無作為に割り付けられ、Lomecel-B による治療を受けるか (コホート B、10 人の患者)、または細胞も注射も受けない (コホート C、10 人の患者)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30307
- Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland Medical Center
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University Hospital
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1日～1年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：すべての患者は、BDCPA手術を必要とするHLHS（すべてのタイプ）を持っている必要があります。
除外基準: すべての患者は、次のいずれかを持ってはなりません。
- 有意な冠動脈正弦波。
- BDCPA 手術前の機械的循環サポートの要件。
- -抗不整脈療法を必要とする不整脈の根底にある証拠。
- 大動脈縮窄または三尖弁修復のための同時手術の必要性。
- HLHS および拘束性または無傷の心房中隔。
- HLHSを持たないステージI（Norwood）の手順を受けています。
- 血清陽性: HIV; B 型肝炎ウイルス表面抗原 (HBV BsAg);および/またはウイルス性 C 型肝炎ウイルス (HCV)。
- 必要なフォローアップに従うことを望まない、または従うことができない親/保護者。
- -治験責任医師の臨床的意見に基づく研究への不適合。
- 文書化された染色体異常
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート A - フェーズ 1 (オープンラベル)
10 人の連続する HLHS 患者が登録され、Longeveron 間葉系幹細胞 (LMSC) で治療されます。
LMSCの単回投与は、ステージII（BDCPA）手術中に心筋内注射を介して行われます。
投与量は体重に基づいています。
各 LMSC 治療患者には、体重 1 kg あたり 2.5 x 105 LMSC が投与されます。
細胞の全投与量は、約 600 マイクロリットルになります。
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同種骨髄由来間葉系幹細胞
他の名前：
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実験的：コホート B - フェーズ 2 治療グループ
二重盲検法では、20 人の HLHS 患者が無作為に割り付けられ、Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSCs) (コホート B、患者 10 人) による治療がステージ II (BDCPA) 手術中に心筋内注射によって行われるか、または細胞を受け取らず、ステージII（BDCPA）手術中は注射なし（コホートC、患者10人）。
第 2 段階では、予備的な安全性と有効性のデータを取得して、その後の大規模な第 2 相試験を可能にし、導きます。
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同種骨髄由来間葉系幹細胞
他の名前：
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介入なし：コホート C - フェーズ 2 コントロール グループ
二重盲検法では、20 人の HLHS 患者が無作為に割り付けられ、Longeveron Mesenchymal Stem Cells (LMSCs) (コホート B、患者 10 人) による治療がステージ II (BDCPA) 手術中に心筋内注射によって行われるか、または細胞を受け取らず、ステージII（BDCPA）手術中は注射なし（コホートC、患者10人）。
第 2 段階では、予備的な安全性と有効性のデータを取得して、その後の大規模な第 2 相試験を可能にし、導きます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性：HLHSのステージII（BDCPA）手術中のLMSCの心筋内注射の安全性と実現可能性を、治療に伴う重大な有害事象の発生を介して評価すること。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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治療下で発生した重篤な有害事象の発生率が評価されます。これには以下が含まれます。心不全の悪化;心筋梗塞;心タンポナーデのための計画外の心血管手術;治療後の最初の1ヶ月間の感染;そして死。
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治療後 1 年間の評価。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性: 右心室駆出率のベースラインからの変化 (%)。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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心機能の評価に使用されます。
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治療後 1 年間の評価。
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有効性: 右心室収縮終期容積のベースラインからの変化。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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心機能の評価に使用されます。
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治療後 1 年間の評価。
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有効性: 右心室拡張末期容積のベースラインからの変化。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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心機能の評価に使用されます。
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治療後 1 年間の評価。
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有効性: 右室拡張末期径のベースラインからの変化。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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心機能の評価に使用されます。
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治療後 1 年間の評価。
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有効性: ベースラインの三尖弁逆流からの変化。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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心機能の評価に使用されます。
一連の心エコー図と MRI によって測定されます。
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治療後 1 年間の評価。
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有効性: 体重の変化 (キログラム単位)。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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体細胞成長の変化を評価するために使用されます。
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治療後 1 年間の評価。
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効能: 身長の変化 (cm)。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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体細胞成長の変化を評価するために使用されます。
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治療後 1 年間の評価。
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効能：頭囲の変化（センチメートル単位）。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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体細胞成長の変化を評価するために使用されます。
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治療後 1 年間の評価。
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有効性：試験への参加を通じて、治療に起因する有害事象が発生した患者の数、および治療に起因する有害事象の発生総数。
時間枠：治療後 1 年間の評価。
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治療に伴う有害事象は、併存疾患の発生率を介して評価されます。移植の必要性;再入院;心血管死亡率;そして全死因死亡。
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治療後 1 年間の評価。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年2月21日
一次修了 (推定)
2024年6月30日
研究の完了 (推定)
2025年12月31日
試験登録日
最初に提出
2018年2月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月14日
最初の投稿 (実際)
2018年5月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月2日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。