발육부전 좌심장 증후군(ELPIS) 2기 수술 중 전달된 Lomecel-B (ELPIS)
2023년 10월 2일 업데이트: Longeveron Inc.
발육부전 좌심장 증후군 환자에 대한 로메셀-B 주사: I/II상 연구(ELPIS)
이 연구는 HLHS에 대한 표준 2기(BDCPA) 외과 개입의 보조 요법으로서 Lomecel-B의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.
Lomecel-B는 심근내 주사를 통해 전달될 예정입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 일반적으로 출생 후 4-6개월에 수행되는 HLHS에 대한 표준 2기(BDCPA) 수술 중재에 대한 보조 요법으로서 Lomecel-B(이전 LMSCs)의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다. Lomecel-B는 심근내 주사를 통해 전달됩니다.
총 30명의 환자가 3개의 코호트와 함께 2단계에 등록됩니다.
첫 번째 단계에서는 10명의 연속적인 HLHS 환자가 등록되어 Lomecel-B(Cohort A)로 치료됩니다. 처음 3명의 환자는 5일 이상의 간격으로 치료를 받고 치료 관련 부작용(TE-AE)(예: 유도 심근 경색 또는 천공)에 대해 평가됩니다. 이 환자들은 코호트의 나머지 부분을 진행하기 전에 안전성을 입증하기 위해 5일 동안 완전한 평가를 받게 됩니다. 코호트 A의 마지막 환자의 치료 후 6개월 후, 다음 단계로 진행하기 전에 공식적인 안전성 검토가 수행됩니다.
두 번째 단계는 이중 맹검으로, 20명의 HLHS 환자가 Lomecel-B로 치료를 받거나(코호트 B, 환자 10명) 세포 및 주사를 받지 않도록 무작위 배정됩니다(코호트 C, 환자 10명).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30307
- Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1일 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준: 모든 환자는 BDCPA 수술이 필요한 HLHS(모든 유형)를 가지고 있어야 합니다.
제외 기준: 모든 환자는 다음 중 어떤 것도 가지고 있지 않아야 합니다.
- 중요한 관상 동맥 정현파.
- BDCPA 수술 전 기계적 순환 지원에 대한 요구 사항.
- 항부정맥 요법이 필요한 부정맥의 근본적인 증거.
- 대동맥 협착이나 삼첨판막 봉합을 위한 동시 수술이 필요합니다.
- HLHS 및 제한적이거나 온전한 심방 중격.
- HLHS가 없는 1단계(Norwood) 절차를 진행 중입니다.
- 다음에 대한 혈청 양성: HIV; B형 간염 바이러스 표면 항원(HBV BsAg); 및/또는 바이러스성 C형 간염 바이러스(HCV).
- 필요한 후속 조치를 따르기를 꺼리거나 따를 수 없는 부모/보호자.
- 연구자의 임상 소견에 근거한 연구에 대한 부적합.
- 기록된 염색체 이상
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 A - 1상(공개 라벨)
연속 10명의 HLHS 환자가 등록되어 Longeveron 중간엽 줄기 세포(LMSC)로 치료를 받습니다.
LMSC의 단일 투여는 II기(BDCPA) 수술 동안 심근내 주사를 통해 수행될 것입니다.
투여량은 체중을 기준으로 합니다.
각 LMSC 치료 환자에게는 체중 kg당 2.5 x 105개의 LMSC가 제공됩니다.
세포의 전체 용량은 대략 600 마이크로리터입니다.
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동종 골수 유래 중간엽 줄기세포
다른 이름들:
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실험적: 코호트 B - 2상 치료 그룹
20명의 HLHS 환자가 II기(BDCPA) 수술 동안 심근내 주사를 통해 수행된 Longeveron 중간엽 줄기 세포(LMSC)(코호트 B, 환자 10명)로 치료를 받거나 세포를 받지 않고 II기(BDCPA) 수술 동안 주사 없음(코호트 C, 환자 10명).
두 번째 단계는 후속 대규모 2상 시험을 가능하게 하고 안내할 예비 안전성 및 효능 데이터를 얻는 것입니다.
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동종 골수 유래 중간엽 줄기세포
다른 이름들:
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간섭 없음: 코호트 C - 2상 대조군
20명의 HLHS 환자가 II기(BDCPA) 수술 동안 심근내 주사를 통해 수행된 Longeveron 중간엽 줄기 세포(LMSC)(코호트 B, 환자 10명)로 치료를 받거나 세포를 받지 않고 II기(BDCPA) 수술 동안 주사 없음(코호트 C, 환자 10명).
두 번째 단계는 후속 대규모 2상 시험을 가능하게 하고 안내할 예비 안전성 및 효능 데이터를 얻는 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성: HLHS에 대한 II기(BDCPA) 수술 중 치료 긴급 심각한 부작용 발생률을 통해 LMSC의 심근내 주사의 안전성과 실행 가능성을 평가합니다.
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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다음을 포함하여 치료 긴급 심각한 부작용의 발생률을 평가할 것입니다: 근수축 지원을 통한 개입이 필요한 지속/증상 심실 빈맥; 심부전 악화; 심근 경색증; 심장 압전을 위한 계획되지 않은 심혈관 수술; 치료 후 첫 달 동안의 감염; 그리고 죽음.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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효능: 기준선에서 우심실 박출률의 변화(%).
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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심장 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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효능: 기준선에서 우심실 수축기말 용적의 변화.
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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심장 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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효능: 기준선에서 우심실 이완기말 용적의 변화.
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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심장 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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효능: 기준선에서 우심실 이완기말 직경의 변화.
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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심장 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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효능: 베이스라인 삼첨판 역류에서 변화.
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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심장 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
일련의 심 초음파 및 MRI로 측정됩니다.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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효능: 무게 변화(킬로그램).
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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체세포 성장의 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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효능: 높이 변화(센티미터).
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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체세포 성장의 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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효능: 머리 둘레의 변화(센티미터).
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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체세포 성장의 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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효능: 임상시험 참여 기간 내내 치료 관련 이상 반응이 발생한 환자 수 및 치료 관련 이상 반응의 총 발생 횟수.
기간: 1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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치료-응급 부작용은 다음을 포함하는 동반이환의 발생률을 통해 평가될 것입니다: 심혈관 이환; 이식의 필요성; 재입원; 심혈관 사망률; 모든 원인으로 인한 사망.
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1년 후 치료를 통해 평가합니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 2월 21일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 14일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 2일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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