Lomecel-B consegnato durante la fase II dell'intervento chirurgico per la sindrome del cuore sinistro ipoplasico (ELPIS) (ELPIS)
2 ottobre 2023 aggiornato da: Longeveron Inc.
Iniezione di Lomecel-B in pazienti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico: uno studio di fase I/II (ELPIS)
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Lomecel-B come terapia aggiuntiva all'intervento chirurgico standard di stadio II (BDCPA) per HLHS.
Lomecel-B verrà somministrato tramite iniezioni intramiocardiche
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Lomecel-B (precedentemente LMSC) come terapia aggiuntiva all'intervento chirurgico standard di stadio II (BDCPA) per HLHS, che viene tipicamente eseguito a 4-6 mesi dopo la nascita. Lomecel-B verrà somministrato tramite iniezioni intramiocardiche.
Verranno arruolati un totale di 30 pazienti in 2 fasi con 3 coorti.
Nella prima fase, 10 pazienti HLHS consecutivi saranno arruolati e trattati con Lomecel-B (Coorte A). I primi 3 pazienti saranno trattati a non meno di 5 giorni di distanza e saranno valutati per eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento (TE-AE) (ad esempio, infarto miocardico indotto o perforazione). Questi pazienti saranno sottoposti a valutazione completa per 5 giorni per dimostrare la sicurezza prima di procedere con il resto della coorte. Dopo 6 mesi dopo il trattamento dell'ultimo paziente della coorte A, verrà condotta una revisione formale della sicurezza prima di procedere alla fase successiva.
La seconda fase è in doppio cieco, in cui 20 pazienti HLHS saranno randomizzati per ricevere il trattamento con Lomecel-B (coorte B, 10 pazienti) o non riceveranno cellule e nessuna iniezione (coorte C, 10 pazienti).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30307
- Emory University/Childen's Healthcare of Atlanta
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins University Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- University of Utah/Heart Center-Primary Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 giorno a 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione: tutti i pazienti devono avere HLHS (tutti i tipi) che richiedono un intervento chirurgico BDCPA.
Criteri di esclusione: tutti i pazienti non devono avere nessuno dei seguenti.
- Sinusoidi significativi dell'arteria coronaria.
- Requisito per il supporto circolatorio meccanico prima dell'intervento chirurgico BDCPA.
- Evidenza sottostante di aritmia che richiede una terapia antiaritmica.
- Necessità di un intervento chirurgico concomitante per coartazione aortica o riparazione della valvola tricuspide.
- HLHS e setto atriale restrittivo o intatto.
- Sottoporsi alla procedura Stage I (Norwood) che non ha HLHS.
- Positività sierica per: HIV; antigene di superficie del virus dell'epatite B (HBV BsAg); e/o virus viremico dell'epatite C (HCV).
- Genitore/tutore che non vuole o non è in grado di rispettare il necessario follow-up.
- Inidoneità per lo studio basata sull'opinione clinica dello sperimentatore.
- Anomalie cromosomiche documentate
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Coorte A - Fase 1 (etichetta aperta)
10 pazienti HLHS consecutivi saranno arruolati e trattati con cellule staminali mesenchimali di Longeveron (LMSC).
Una singola somministrazione di LMSCs verrà eseguita tramite iniezioni intramiocardiche durante l'intervento chirurgico di Fase II (BDCPA).
Il dosaggio si basa sul peso corporeo.
Ad ogni paziente trattato con LMSC verranno somministrati 2,5 x 105 LMSC per kg di peso corporeo.
L'intera dose delle cellule sarà di circa 600 microlitri.
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Cellula staminale mesenchimale derivata dal midollo osseo allogenico
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte B - Gruppo di trattamento di fase 2
In doppio cieco, in cui 20 pazienti HLHS saranno randomizzati per ricevere un trattamento con cellule staminali mesenchimali di Longeveron (LMSC) (Coorte B, 10 pazienti) eseguito tramite iniezioni intramiocardiche durante l'intervento chirurgico di Fase II (BDCPA), oppure non riceveranno cellule e nessuna iniezione (Coorte C, 10 pazienti) durante l'intervento di Fase II (BDCPA).
La seconda fase consiste nell'ottenere dati preliminari sulla sicurezza e l'efficacia che consentiranno e guideranno un successivo studio di fase 2 più ampio.
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Cellula staminale mesenchimale derivata dal midollo osseo allogenico
Altri nomi:
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Nessun intervento: Coorte C - Gruppo di controllo di fase 2
In doppio cieco, in cui 20 pazienti HLHS saranno randomizzati per ricevere un trattamento con cellule staminali mesenchimali di Longeveron (LMSC) (Coorte B, 10 pazienti) eseguito tramite iniezioni intramiocardiche durante l'intervento chirurgico di Fase II (BDCPA), oppure non riceveranno cellule e nessuna iniezione (Coorte C, 10 pazienti) durante l'intervento di Fase II (BDCPA).
La seconda fase consiste nell'ottenere dati preliminari sulla sicurezza e l'efficacia che consentiranno e guideranno un successivo studio di fase 2 più ampio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza: valutare la sicurezza e la fattibilità dell'iniezione intramiocardica di LMSC durante l'operazione di Fase II (BDCPA) per HLHS attraverso l'incidenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento.
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Verrà valutata l'incidenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento, tra cui: tachicardia ventricolare sostenuta/sintomatica che richiede intervento con supporto inotropo; aggravamento dell'insufficienza cardiaca; infarto miocardico; operazione cardiovascolare non pianificata per tamponamento cardiaco; infezione durante il primo mese post-trattamento; e la morte.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia: variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare destra (%).
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Utilizzato per valutare la funzione cardiaca.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Efficacia: variazione rispetto al basale del volume telesistolico del ventricolo destro.
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Utilizzato per valutare la funzione cardiaca.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Efficacia: variazione rispetto al basale del volume telediastolico del ventricolo destro.
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Utilizzato per valutare la funzione cardiaca.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Efficacia: variazione rispetto al basale del diametro telediastolico del ventricolo destro.
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Utilizzato per valutare la funzione cardiaca.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Efficacia: variazione rispetto al rigurgito tricuspidale basale.
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Utilizzato per valutare la funzione cardiaca.
Misurato da ecocardiogrammi seriali e risonanza magnetica.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Efficacia: variazione di peso (in chilogrammi).
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Utilizzato per valutare il cambiamento nella crescita somatica.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Efficacia: variazione di altezza (in centimetri).
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Utilizzato per valutare il cambiamento nella crescita somatica.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Efficacia: variazione della circonferenza cranica (in centimetri).
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Utilizzato per valutare il cambiamento nella crescita somatica.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Efficacia: numero di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento e numero totale di occorrenze di eventi avversi emergenti dal trattamento, durante tutta la partecipazione allo studio.
Lasso di tempo: Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Gli eventi avversi emergenti dal trattamento saranno valutati in base all'incidenza di comorbilità, che includono: morbilità cardiovascolare; necessità di trapianto; riospedalizzazioni; mortalità cardiovascolare; e mortalità per tutte le cause.
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Valutato dopo 1 anno post-trattamento.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 febbraio 2018
Completamento primario (Stimato)
30 giugno 2024
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 febbraio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 maggio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
15 maggio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 00-0000-05
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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